Hawwe jo symptomen lykas konstante wurgens, koartheid fan sykheljen by it kuierjen, of donkerbrune urine yn 'e moarn? Soms kinne dit symptomen wêze fan in seldsume bloedoandwaning neamd Paroxysmale Nachtlike Hemoglobinurie, of PNH sa't wy dokters it neame. Wês net bang as jo dizze namme hearre. Hoewol it in bytsje yngewikkeld is, litte wy prate oer dizze sykte en in nije behanneling derfoar neamd Fabhalta yn ienfâldige en detaillearre termen.
Wat is PNH krekt?
Simpelwei sein, PNH is in tige seldsume bloedsykte feroarsake troch in genetysk defekt. Us reade bloedsellen (RBC's) hawwe in beskermjende proteïnelaach om har hinne. By PNH wurdt dizze beskermjende laach lykwols net foarme.
Tink oan ús reade bloedsellen as soldaten sûnder wapenrusting. Sûnder dizze beskerming rekket it eigen ymmúnsysteem fan ús lichem yn 'e war en begjint it dizze sûne reade bloedsellen oan te fallen en te ferneatigjen, tinkend dat se fijannen binne. Dizze te betiid ôfbraak fan reade bloedsellen is wat wy medysk hemolyse neame. Dizze ferneatiging kin sawol binnen de bloedfetten (intravaskulêr) as bûten de bloedfetten (ekstravaskulêr) foarkomme.
As reade bloedsellen op dizze manier ferneatige wurde, kinne de wichtichste symptomen bloedarmoede en bloedklonters wêze. Dizze bloedklonters kinne soms libbensgefaarlik wêze. In persoan mei PNH kin in protte fan dizze symptomen ûnderfine, of se kinne mar in pear hawwe.
| Algemiene symptomen fan PNH-sykte | |
|---|---|
| Konstante wurgens of swakte | Moeite mei sykheljen |
| Hoofdpijn | Unregelmjittige of rappe hertslach |
| Magepine | Maklik kneuze hûd |
| Donkerkleurige (brúne) urine, benammen nachts of moarns | Roodheid, pine en swelling yn in spesifyk gebiet fan 'e hûd (kin in teken wêze fan in bloedklont) |
Behanneling foar PNH omfettet bloedtransfúzjes, foliumsoer- of izertabletten foar bloedarmoede, antikoagulantia en medisinen dy't reade bloedsellen beskermje tsjin oanfallen troch it ymmúnsysteem. De behanneling dy't jo krije sil ôfhingje fan hoefolle symptomen jo hawwe en hoe slim se binne.
Hoe wurket it medisyn Fabhalta?
Medisinen lykas eculizumab (Soliris) of ravulizumab (Ultomiris), dy't meastentiids as ynjeksjes foar PNH jûn wurde, wurkje troch in diel fan ús ymmúnsysteem te blokkearjen, it komplemintsysteem neamd, C5. Wylst dizze intravaskulêre hemolyse stopje, kinne guon minsken bloedarmoede bliuwe hawwe fanwegen ekstravaskulêre hemolyse.
Hjir wurdt it earste orale medisyn mei de namme Fabhalta wichtich.
Tink oan ús ymmúnsysteem as in leger dat ús lân ferdigenet. By PNH reitsje dielen fan dit leger yn 'e war en falle ús eigen sûne reade bloedsellen oan. Fabhalta blokkearret in proteïne mei de namme faktor B dy't dizze betizing feroarsaket. Dit hâldt it ymmúnsysteem tsjin om de reade bloedsellen oan te fallen. Dit fergruttet it oantal sûne reade bloedsellen, ferminderet symptomen en ferminderet de needsaak foar bloedtransfúzjes.
Hoe moat ik dit medisyn brûke?
Fabhalta is in kapsule dy't twa kear deis hielendal ynslokt wurdt, mei of sûnder iten. De kapsule net brekke, ferpletterje of kauwe. As jo in doasis misse, nim it dan sa gau as jo it ûnthâlde en nim dan de oerbleaune doses lykas gewoanlik. As jo al in oar PNH-medisyn nimme (lykas eculizumab of ravulizumab), sil jo dokter de juste manier útlizze om oer te stappen nei Fabhalta.
Hiel wichtich: It is essinsjeel dat jo al jo fereaske faksinaasjes teminsten twa wiken foardat jo mei dizze behanneling begjinne, krigen hawwe. Dit omfettet it pneumokokkenfaksin en it meningitisfaksin. As jo jo faksinaasjes net krije kinne en net mei Fabhalta begjinne kinne, sil jo dokter jo de faksinaasjes jaan en jo tagelyk begjinne mei in antibiotikakuer.
Sels as jo symptomen ferbetterje, stopje net mei it nimmen fan Fabhalta sûnder medysk advys . As jo dat dogge, kinne jo reade bloedsellen wer rapper ôfbrekke.
Hoe binne de effekten fan dit medisyn bestudearre?
Twa haadstúdzjes waarden útfierd om de effektiviteit en feiligens fan Fabhalta te befêstigjen. Beide ûndersiken omfette pasjinten mei PNH en de bloedarmoede dy't dêrút ûntstie.
1. APPLY-PNH-stúdzje: Dit omfette minsken dy't bloedarmoede hiene nettsjinsteande it nimmen fan oare PNH-medisinen (eculizumab of ravulizumab) foar teminsten 6 moannen. Se waarden ferdield yn twa groepen, ien groep krige Fabhalta, en de oare groep bleau de âlde medikaasje nimme.
2. APPOINT-PNH-stúdzje: Dit omfette pasjinten dy't earder gjin oare komplementêre medisinen foar PNH krigen hiene. Se krigen allegear Fabhalta.
De resultaten fan dizze stúdzjes, nei 24 wiken, binne tige bemoedigjend.
| Untfongen foardiel | Resultaat |
|---|---|
| Ferhege hemoglobinenivo | Mear as 82% fan pasjinten dy't Fabhalta namen, hienen in ferheging fan hemoglobine fan 2 g/dL, yn ferliking mei gjinien fan dyjingen dy't de oare medisinen namen. |
| Bloedtransfúzjes foarkomme | 95% fan 'e pasjinten dy't Fabhalta namen, hienen gjin eksterne bloedtransfúzjes nedich tidens de stúdzjeperioade, yn ferliking mei mar 50% fan dyjingen dy't de oare medisinen namen. |
Tink derom, nettsjinsteande de resultaten fan dizze stúdzjes, kinne jo resultaten ferskille fan persoan ta persoan. It is it bêste om de foardielen en risiko's fan 'e medikaasje mei jo dokter te besprekken foardat jo in beslút nimme.
Hoe witte jo oft it medisyn wurket?
As de behanneling mei Fabhalta slagget, sille jo reade bloedsellen en hemoglobinenivo's begjinne te tanimmen. Jo kinne dingen ûnderfine lykas:
- Ferhege enerzjy en fermindere wurgens
- Fermindere donkere kleur fan urine
- Ferhege appetit en fermindere magepine
- Fermindering fan de needsaak foar eksterne bloedtransfúzjes
- Deistige taken maklik dwaan kinne
Omdat de resultaten fan behanneling ferskille fan persoan ta persoan, hâld in rekord fan jo symptomen en besprek se mei jo dokter elke kear as jo him sjogge.
Side-effekten en hoe kinne jo se behannelje?
Lykas elk medisyn kin Fabhalta side-effekten feroarsaakje. De meast foarkommende binne hoofdpijn, diarree, mislikens, magepine en hûdútslach. Symptomen fan in ferkâldheid en oare baktearjele of firale ynfeksjes kinne ek foarkomme.
Serieuze ynfeksjes dy't oandacht nedich binne!
Omdat dit medisyn in part fan it ymmúnsysteem ûnderdrukt, is der in risiko op slimme ynfeksjes fan bepaalde soarten baktearjes. Benammen *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis*, en *Haemophilus influenzae type B*. Dizze ynfeksjes kinne libbensgefaarlik wêze as se net gau erkend en behannele wurde.
De bêste manier om ynfeksje te foarkommen is om alle oanrikkemandearre faksinaasjes te krijen , jo hannen goed te waskjen en fuort te bliuwen fan minsken dy't siik binne. As jo ien fan 'e folgjende symptomen ûnderfine, fertel it dan direkt oan jo dokter of gean nei de tichtste sikehûsmeldkeamer (ETU).
| Warskôgingstekens fan in serieuze ynfeksje | |
|---|---|
| Koarts mei of sûnder slym, boarstpine en hoest, rappe hertslach | Symptomen lykas lichemspine en koarts |
| Klam hûd | Swiere hoofdpijn mei koarts, mislikens en braken, of stivens yn 'e nekke/rêch |
| Betizing | Fisyferoarings |
As jo soargen meitsje oer side-effekten, prate dan fuortendaliks mei jo dokter. As jo fergiftiging troch in medisyn fermoedzje, kinne jo it Nasjonaal Gifynformaasjesintrum yn it Nasjonaal Sikehûs fan Colombo belje.
Hokker bloedûndersiken binne nedich tidens de behanneling?
Dyn dokter sil ferskate bloedûndersiken útfiere om dyn sûnens en dyn reaksje op 'e medikaasje te kontrolearjen.
- Reade bloedsellen (RBC) en hemoglobinenivo's:Dizze wurde regelmjittich kontrolearre yn PNH. Dit helpt om te sjen hoe't jo reagearje op behanneling en om te bepalen oft jo in bloedtransfúzje nedich binne.
- Bloedfetnivo's: Fabhalta kin jo cholesterol- en triglyceridenivo's ferheegje. Dêrom sil jo dokter in fêstende lipideprofyltest oanbefelje foar en tidens de behanneling.
Kinne der problemen wêze mei oare medisinen?
Ja, guon medisinen kinne ynteraksje hawwe mei Fabhalta. Guon medisinen, lykas Rifampicin, kinne de effektiviteit fan Fabhalta ferminderje. It wurdt net oanrikkemandearre om Fabhalta tegearre mei guon medisinen, lykas Gemfibrozil, te nimmen.
Dêrom is it ekstreem wichtich om jo dokter te ynformearjen oer alle medisinen dy't jo nimme - ynklusyf medisinen op recept, medisinen sûnder recept, vitaminen, tradisjonele medisinen, en sels oanfollingen.
Berjocht foar thús
- PNH is in seldsume tastân wêrby't it eigen ymmúnsysteem fan it lichem reade bloedsellen ferneatiget, om't se de proteïnelaach misse dy't har beskermet.
- Fabhalta is in nij orale medisyn foar PNH dat wurket troch in storing yn it ymmúnsysteem te stopjen en reade bloedsellen te beskermjen.
- Foardat jo mei dizze medikaasje begjinne, is it ferplicht om faksineare te wêzen tsjin sykten lykas meningitis en longûntstekking.
- As jo tidens de behanneling tekens fan in serieuze ynfeksje ûntwikkelje, lykas koarts, slimme hoofdpijn of betizing, sykje dan direkt medysk advys.
- Sels as jo symptomen ferbetterje, stopje noait mei it nimmen fan 'e medikaasje sûnder advys fan jo dokter.
💬 Comments (0)
Der binne noch gjin reaksjes pleatst. Foegje jo reaksje hjir foar it earst ta.
Foegje jo opmerking ta