Podes pensar no noso corpo como un gran libro de instrucións. Chamámoslles ás pequenas instrucións deste libro de instrucións "xenes" . Estes xenes determinan todo no noso corpo, por exemplo, a cor dos nosos ollos, a textura do noso cabelo. Entón, ás veces, un pequeno erro nunha das instrucións deste libro de instrucións, é dicir, se se cambia unha letra, pode causar enfermidades graves. Hoxe falamos dun método médico moi avanzado que corrixe estas instrucións incorrectas ou insire unha nova instrución correcta. Isto chámase terapia xénica.
Que é simplemente a terapia xénica?
En poucas palabras, a terapia xénica é un método especial para tratar trastornos xenéticos. Os xenes do noso corpo dan instrucións para producir proteínas. Se un xene cambia ou se volve defectuoso, a proteína que produce pode producirse incorrectamente ou deterse por completo. Isto é o que causa os trastornos xenéticos.
A terapia xénica ou ben cambia o xene defectuoso que causa a enfermidade ou ben proporciona ás células unha nova copia funcional dun xene . Este tratamento adoita ser único. Despois deste tratamento, o corpo é capaz de producir correctamente as proteínas que necesita, o que alivia os síntomas.
Como funciona este tratamento?
Hai tres xeitos principais nos que funciona a terapia xénica. Vexamos a táboa seguinte para entendelo con claridade.
| Método de tratamento | En poucas palabras... | Que estás facendo? |
|---|---|---|
| Adición de xenes | Inserción dun novo xene bo. | Se o corpo non produce unha proteína necesaria debido a un defecto nun xene concreto, insírese nas células unha copia dun xene san que pode producir esa proteína. |
| Edición xenética | Corrixindo o xene defectuoso. | Os científicos empregan ferramentas especiais como CRISPR/cas9 para "cortar e pegar" o xene defectuoso que causa a enfermidade. Despois, ese xene comeza a producir a proteína correcta. |
| Silenciamento xenético | Desactivando o xene incorrecto. | Algúns xenes funcionan incorrectamente e producen proteínas que son prexudiciais para o corpo. Este método detén a función dun xene que dá esas instrucións incorrectas. É dicir, silenciase. |
Como se insiren estes xenes modificados no corpo?
De acordo, agora tes unha pregunta: como se introducen estes xenes modificados no corpo? Os científicos empaquetan estes xenes nunha especie de paquete. Este paquete chámase "vector". Este vector adoita ser un virus especialmente modificado.
Non te preocupes! Este non é un virus que nos enferme. Eliminou por completo a súa capacidade de enfermarnos e, no seu lugar, foi inserido cos nosos xenes sans. Coma un vehículo de entrega, o único traballo deste transportador é transportar os xenes e entregalos ás células correctas.
Nalgúns tratamentos, tómanse algunhas das túas propias células nai do sangue, modifícanse nun laboratorio e logo insírense de novo no teu corpo. Noutros casos, adminístrase un portador que contén estes xenes mediante unha inxección ou unha infusión nunha vea. Co tempo, as células con estes novos xenes divídense e multiplícanse, substituíndo as células enfermas. Polo tanto, os efectos deste tratamento deberían ser duradeiros.
Que enfermidades se poden curar coa terapia xénica?
A terapia xénica adoita ter éxito en doenzas causadas por un único defecto xenético. Estas son algunhas das doenzas para as que este tratamento está aprobado actualmente:
- Enfermidades xenéticas que afectan o cerebro, como a adrenoleucodistrofia cerebral .
- Enfermidades hereditarias do sangue: por exemplo , anemia falciforme, talasemia e hemofilia .
- Enfermidades neuromusculares hereditarias: afeccións como a distrofia muscular de Duchenne e a atrofia muscular espiñal.
- Enfermidades oculares hereditarias: enfermidades que afectan á vista, como a amaurose conxénita de Leber.
- Outras enfermidades xenéticas como a leucodistrofia metacromática.
Ademais disto, o cancro e o VIHOs científicos aínda están a investigar se a terapia xénica pode empregarse para enfermidades como...
Cales son as vantaxes e as desvantaxes da terapia xénica?
Como calquera tratamento, a terapia xénica ten os seus beneficios, así como algúns riscos e desvantaxes. É importante ser conscientes disto.
| Vantaxes | Contras e limitacións |
|---|---|
| Nova esperanza: Ofrece novas opcións de tratamento para moitas enfermidades para as que faltan outras opcións de tratamento. | Dificultade de obtención: Debido aos altos custos e ás limitacións da tecnoloxía, non todo o mundo pode obter este tratamento. |
| Comodidade: A maioría das terapias xénicas son tratamentos únicos na vida. Non é necesario tomar medicación todos os días. | Efectos secundarios: Como ocorre con todos os tratamentos, existe o risco de efectos secundarios. Por exemplo, o sistema inmunitario do corpo pode reaccionar ao portador do xene (virus). |
| Tratamento precoz: se este tratamento se pode obter antes de que a enfermidade cause danos significativos ao corpo, eses danos pódense previr. | Proceso de preparación: Algunhas terapias xénicas requiren outros tratamentos, como a quimioterapia, antes do tratamento, o que pode causar efectos secundarios desagradables. |
| Tratamento da causa raíz da enfermidade: en lugar de tratar só os síntomas, tratamos a causa subxacente da enfermidade, que é o propio defecto xenético. | Aínda un campo novo: Aínda que leva décadas en fase de investigación, o seu uso na medicina é relativamente novo. Aínda queda moito por aprender. |
A terapia xénica é moi prometedora para as persoas con enfermidades xenéticas. Pode tratar a causa raíz dunha enfermidade, en lugar de só os síntomas. Aínda que este é un campo emerxente, ten o potencial de proporcionar resultados que cambian a vida dos pacientes que tiveron poucas opcións de tratamento no pasado. Se vostede ou alguén da súa familia ten unha enfermidade xenética, o mellor é falar co seu médico sobre isto e obter máis información.
Mensaxe para levar a casa
- A terapia xénica é un método de tratamento avanzado que corrixe o defecto xenético subxacente que causa algunhas enfermidades xenéticas.
- Isto corrixe un xene defectuoso ou insire unha copia dun xene san no corpo.
- Aínda que adoita ser un tratamento único, actualmente non é común en todo o mundo e é caro.
- Como calquera tratamento, hai beneficios, riscos e efectos secundarios.
- Sempre é fundamental falar disto co seu médico antes de tomar calquera decisión sobre este tipo de tratamentos.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment