Szülőként megértem, milyen nehéz a szíved, amikor egy orvos azt mondja, hogy a kicsidnek gerincvelői izomsorvadása van, vagy amit mindannyian gerincvelői izomsorvadásnak (SMA) nevezünk. De az orvostudomány fejlődésével új, nagyon ígéretes kezelések jelentek meg az ilyen állapotok kezelésére. Ma egy ilyen nagyon különleges, modern gyógyszerről beszélünk. Ez az Onasemnogene Abeparvovec nevű gyógyszer.
Egyszerűen fogalmazva, mi is ez az Onasemnogene Abeparvovec?
Ez egy kicsit bonyolult név, de maradjunk egyszerűek. Lehet, hogy hallottál már erről a gyógyszerről „Zolgensma” márkanéven. Ez nem egy szokványos tabletta vagy kapszula. Ez génterápia .
Képzeljük el, hogy testünk minden funkcióját a génjeink irányítják. Akárcsak egy számítógépes programot. Az SMA esetében egy olyan gén hibásodik meg, amely egy, az izomműködéshez elengedhetetlen fehérjét termelő gént termel. Tehát az Onasemnogene Abeparvovec kezelés lényege, hogy egy egészséges gén másolatát juttatják be a gyermek szervezetébe a hibás gén helyett. Ezt az egészséges gént egy ártalmatlanul módosított vírus (adeno-asszociált vírus) segítségével juttatják el a szervezet idegsejtjeibe.
A lényeg az, hogy ez nem egy olyan kezelés, amely teljesen gyógyítja az SMA-t. Azonban segíthet megállítani a betegség előrehaladását, és elősegítheti a gyermek izmainak működését és erősödését.
Hogyan adják ezt a kezelést?
Ezt a gyógyszert kórházban adják be, szakorvosok és ápolószemélyzet teljes felügyelete mellett. Ez egy infúziós kezelés. A sóoldathoz hasonlóan ezt a gyógyszert lassan, körülbelül egy óra alatt adják be a szervezetbe. Ezt a kezelést általában csak egyszer alkalmazzák életük során.
Ez a kezelés újszülötteknek és kisgyermekeknek adható. A gyermeket vizsgáló szakorvosi csapat fogja eldönteni, hogy ez a kezelés alkalmas-e az Ön gyermekére vagy sem. Tehát ne aggódjon emiatt.
Amit a kezelés előtt közölnie kell orvosával
Mivel ez egy nagyon fejlett kezelés, rendkívül fontos, hogy a kezelés megkezdése előtt tájékoztassa az orvosi csapatot gyermeke egészségi állapotával kapcsolatos minden részletről. Ügyeljen arra, hogy ezekről a dolgokról különösen tájékoztassa őket.
- Ha a gyermeknek szívbetegsége van.
- Ha korábban bármilyen májbetegségről vagy a májenzimek szintjének változásáról számolt be.
- A vérbenHa vérképzőrendszeri betegsége van, például alacsony a vérlemezkeszáma.
- Ha korábban allergiás reakciója volt erre a gyógyszerre vagy bármely más gyógyszerre vagy ételre.
- Ha az anya terhes, teherbe szeretne esni, vagy szoptat.
A gyermek biztonsága érdekében nagyon fontos, hogy pontosan megadjuk ezeket az információkat.
Milyen lehetséges mellékhatásai lehetnek a kezelésnek?
Mint minden gyógyszernek, ennek a kezelésnek is lehetnek mellékhatásai. Némelyik normális, de vannak dolgok, amelyekre nagyon kell figyelnünk. Nézzük meg ezeket világosan.
| Mellékhatás | Leírás és mit kell tenni |
|---|---|
| Súlyos mellékhatások, amelyeket azonnal jelenteni kell az orvosnak | |
| A májkárosodás tünetei | Ez a legfontosabb és leggyakoribb súlyos mellékhatás. Figyeljen az olyan tünetekre, mint a szemek vagy a bőr sárgás elszíneződése (a sárgasághoz hasonlóan), sötétsárga/barna vizelet, sötét széklet, fájdalom a gyomor jobb felső részén, hányinger, étvágytalanság és extrém fáradtság. Ha ezek közül bármelyiket észleli , azonnal forduljon orvosához . |
| Allergiás reakciók | Ha olyan tüneteket tapasztal, mint a bőrkiütés, viszketés, az arc, az ajkak vagy a nyelv duzzanata, illetve légzési nehézség, sürgős esetről van szó. Azonnal forduljon orvoshoz. |
| Szokatlan vérzés vagy véraláfutás | A vérlemezkeszám csökkenése miatt előfordulhat, hogy még egy kis sebből sem áll el a vérzés, és a bőr alatt véraláfutások jelennek meg. Erről is tájékoztassa orvosát. |
| Fertőzés jelei | Ha ok nélkül láz, hidegrázás, torokfájás vagy köhögés jelentkezik, tájékoztassa erről orvosát. |
| Mellékhatások, amelyek általában nem súlyosak, de jelenteni kell őket az orvosnak | |
| Hányás | Gyermeke a kezelés után hányhat. Ez általában néhány napon belül elmúlik. Ha azonban továbbra is fennáll, vagy ha gyermeke nehézségekkel küzd, tájékoztassa orvosát. |
Mi van, ha túladagolom magam?
Mivel ezt a gyógyszert kórházban, orvosi felügyelet mellett adják be, kicsi a túladagolás esélye. Ha azonban felmerül a gyanú, hogy ez történt, azonnal értesítse a kórház sürgősségi ellátó osztályát (ETU) . Szükség esetén tanácsért hívhatja a Colombo Nemzeti Kórház Nemzeti Mérgezési Információs Központját is.
Amiket figyelembe kell venni a kezelés alatt és után
vérvizsgálatok
A kezelés előtt és után gyermekének rendszeres vérvizsgálatokon kell részt vennie a májfunkció és a vérlemezkeszám ellenőrzése érdekében egy bizonyos ideig. Ez gyermeke biztonsága érdekében van így, ezért nagyon fontos, hogy ezeket a vizsgálatokat pontosan az orvos által előírt ütemezett időpontokban végezzék el.
Testnedvek és salakanyagok kezelése
Ez egy nagyon fontos szempont, amire sokan nem figyelnek. A kezelés után a gyógyszer (módosított vírus) egyes részei egy hónapig vagy tovább is ürülhetnek a gyermek székletében és vizeletében. Ezért a családtagoknak különösen óvatosnak kell lenniük a gyermek pelenkáinak cseréjekor és tisztítása során.
- Minden pelenkázáskor viseljen kesztyűt .
- A használt pelenkát tedd egy jól lezárt műanyag zacskóba, és dobd ki egy külön szemetesbe.
- A pelenka cseréje után alaposan mosson kezet szappannal.
- Ha gyermeke ruhája vagy ágyneműje széklettel vagy vizelettel szennyeződik, mossa ki őket külön forró vízben.
Ne aggódjon emiatt. Mielőtt elhagyná a kórházat és hazamenne, az orvosi csapat világos utasításokat ad Önnek arról, hogyan kell ezeket a dolgokat csinálni.
Otthoni üzenet
- Az Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) egy specifikus génterápia a gerinci izomsorvadás (SMA) kezelésére, amelyet életük során egyszer intravénásan adnak be.
- Bár ez nem gyógyítja meg teljesen a betegséget, nagy segítséget nyújt a betegség progressziójának kontrollálásában és a gyermek életminőségének javításában.
- A kezelés megkezdése előtt feltétlenül tájékoztassa az orvost a gyermek teljes kórtörténetéről (különösen a máj-, szív- és vérproblémákról).
- A kezelés után nagyon figyeljen a májkárosodás jeleire (bőr/szemek sárgás elszíneződése, sötét vizelet). Ha ilyen tüneteket észlel, azonnal tájékoztassa kezelőorvosát.
- Nagyon fontos, hogy a kezelést követő hónapokban a baba pelenkáinak és hulladékának kezelésekor kövesse az orvosi tanácsokat.
- Ha bármilyen aggálya merül fel ezzel a kezeléssel kapcsolatban, soha ne találgasson, hanem kérdezze meg a gyermekét kezelő orvost vagy orvosi csapatot .
💬 Comments (0)
No comments have been posted yet. Add your comment here for the first time.
Add meg megjegyzésedet