Elivaldogene Autotemcel (SKYSONA) - Við skulum kynna okkur sérstaka meðferð við sjaldgæfum heilasjúkdómi.

Í dag ætlum við að ræða um nokkuð flókna en samt mjög nútímalega læknismeðferð sem margir hafa ekki heyrt um. Lyfið heitir Elivaldogene Autotemcel. Það er markaðssett undir nafninu SKYSONA. Þetta er ekki venjuleg pilla eða hylki. Þetta er sérstök meðferð við mjög sjaldgæfum og alvarlegum taugasjúkdómi sem kallast heilablóðfallssjúkdómur (CALD). Við skulum útskýra þessa meðferð á einfaldan hátt sem þú getur skilið.

Hvað gerist í raun og veru með þessu lyfi?

Til að skilja þetta skulum við taka lítið dæmi. Ímyndaðu þér að taugafrumurnar í heilanum og mænunni séu eins og rafmagnsvírar. Þessir rafmagnsvírar eru með plasthjúp (einangrun) utan um sig, sem hjálpar rafmagninu að ferðast greiðlega án þess að leka. Á sama hátt eru taugafrumurnar okkar einnig með verndarhjúp sem kallast „mýelín“ utan um sig. Þessi hjúp gerir taugaboðum kleift að ferðast hratt og nákvæmlega.

Í sjúkdómi sem kallast heilablóðfallssjúkdómur í heila (CALD) kemur erfðagalli í veg fyrir að líkaminn framleiði prótein sem þarf til að viðhalda þessari „mýelínhjúp“. Þessi verndarhjúpur eyðileggst síðan smám saman og skerðir starfsemi taugakerfisins.

Einfaldlega sagt felst þessi meðferð, sem kallast Elivaldogene Autotemcel, í því að taka frumur úr eigin líkama sjúklingsins, erfðabreyta þeim í rannsóknarstofu og gefa þeim möguleika á að framleiða próteinið sem vantar. Breyttu frumurnar eru síðan settar aftur inn í líkama sjúklingsins. Þetta er einnig kallað genameðferð . Þetta hjálpar til við að stjórna versnun einkenna.

Það sem læknirinn þinn ætti að vita áður en þessi meðferð hefst

Þar sem þetta er mjög flókin meðferð er mikilvægt að læknateymið þitt sé fullkomlega meðvitað um heilsufar þitt. Áður en meðferð hefst ættir þú örugglega að láta lækninn vita ef þú ert með einhvern af þessum sjúkdómum:

• Ef þú ert nú þegar með einhvers konar sýkingu (eins og hita, kvef, hósta).
• Ef þú ert með ofnæmi fyrir þessu lyfi (elivaldogene autotemcel), öðrum lyfjum, matvælum, litarefnum eða rotvarnarefnum.
• Ef þú ert barnshafandi eða ert að reyna að verða barnshafandi .
• Ef þú ert að gefa barninu þínu brjóst .

Hvernig er meðferðin veitt?

Þetta er ekki heimilisúrræði. Þessi meðferð er veitt á sjúkrahúsi eða sérhæfðri læknastofu af þjálfuðu læknateymi.

Áður en meðferðin hefst færðu sérstakan upplýsingabækling sem kallast MedGuide . Hann inniheldur margar mikilvægar upplýsingar um lyfið, aðgerðina og áhættuna. Það er mjög mikilvægt að lesa hann vandlega og skilja hann.

Þessi meðferð er einnig gefin börnum eldri en 4 ára, en sérstakar varúðarráðstafanir og viðmið eru tekin til greina.

Hvað ef þú tekur of mikið lyf?

Þar sem þetta er gefið undir eftirliti læknis á sjúkrahúsi eru líkurnar á að þetta gerist mjög litlar. Hins vegar, ef grunur leikur á að þetta hafi gerst, skal tafarlaust láta eitrunarupplýsingamiðstöðina á Colombo-sjúkrahúsinu eða bráðamóttöku sjúkrahússins vita.

Atriði sem þarf að hafa í huga meðan á meðferð stendur og eftir hana

Eftir að þú hefur fengið þessa meðferð munu læknar fylgjast stöðugt með heilsu þinni. Til þess þarftu að gæta sérstaklega að ákveðnum atriðum.

• Blóðprufur: Eftir meðferð þarftu að láta taka blóðprufur reglulega. Þetta mun kanna hvort meðferðin virki, hvort nýju frumurnar virki rétt og hvort einhverjar aukaverkanir séu til staðar.
• Smithætta: Þessi meðferð getur tímabundið veikt ónæmiskerfið, sem eykur hættuna á smiti. Ef þú færð einkenni eins og hita, kuldahroll, hósta eða hálsbólgu skaltu ekki taka sjálfslyf. Hafðu samband við heilbrigðisteymi strax . Reyndu einnig að halda þig frá fólki sem er veikt eins mikið og mögulegt er.
• Blóðgjöf: Þú getur ekki gefið blóð eftir að hafa fengið þessa meðferð.
• Krabbameinsáhætta: Með nútíma genameðferðum eins og þessari er mjög lítil hætta á að fá sumar tegundir blóðkrabbameins. Ekki láta þetta óttast, en vertu opinská/ur um þessa áhættu og hvernig hún verður fylgst með með lækninum þínum.
• Sérstök ráð fyrir karla: Ef þú ert karlmaður sem gengst undir þessa meðferð verður þú að nota smokk þegar þú stundar kynlíf með konu sem er á barneignaraldri. Þessari varnaraðferð ætti að fylgja í 6 mánuði eftir meðferð. Ef þú grunar að maki þinn sé þungaður á þessum tíma skaltu láta lækninn vita tafarlaust.

Hvaða aukaverkanir eru mögulegar?

Eins og með öll lyf getur þessi meðferð valdið aukaverkunum. Sumar þeirra krefjast tafarlausrar læknisaðstoðar en aðrar geta verið eðlilegar.

Þessi listi inniheldur ekki allar mögulegar aukaverkanir. Að auki, ef þú finnur fyrir einhverjum óvenjulegum einkennum skaltu ræða þau við lækninn þinn.