Emofilia e Alhemo: un trattamento moderno per controllare le emorragie

Avete mai sentito parlare di una condizione chiamata emofilia ? Si tratta di una malattia rara ma molto grave. In parole semplici, è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente nel nostro corpo. Ciò significa che anche una piccola ferita, una caduta o un taglio possono talvolta causare un'emorragia significativa. A volte, possono verificarsi sanguinamenti spontanei senza alcuna causa apparente.

Che cos'è esattamente l'emofilia?

Immaginate che quando sanguiniamo, il nostro corpo abbia una piccola squadra di operai che lavorano per fermare l'emorragia. Chiamiamo questi operai "fattori". Si tratta in realtà di particolari tipi di proteine. Questi fattori si uniscono per formare un coagulo di sangue e arrestare l'emorragia.

Esistono due tipi principali di emofilia:

• Emofilia A: Queste persone non hanno una quantità sufficiente della proteina chiamata fattore VIII , necessaria per la coagulazione del sangue.
• Emofilia B : queste persone sono affette da una carenza di una proteina chiamata fattore IX .

Questo problema viene solitamente trattato dal medico somministrando per via endovenosa il fattore carente. Il trattamento per prevenire le emorragie è chiamato "profilassi", mentre il trattamento quando si verifica un'emorragia è detto "al bisogno".

Ma c'è un piccolo problema...

In alcuni pazienti, l'organismo inizia a reagire contro i fattori che somministriamo tramite la vaccinazione, come se li considerasse un nemico e li attaccasse. Questo fenomeno è chiamato formazione di "inibitori" . Quando ciò accade, l'efficacia della terapia con fattori della coagulazione si riduce. Pertanto, il trattamento di persone con questo tipo di "inibitori" risulta un po' più complesso.

Che cosa succede con questo nuovo farmaco chiamato Alhemo?

Alhemo(concizumab-mtci) è un nuovo farmaco approvato per ridurre o prevenire le emorragie, in particolare nei pazienti con emofilia A o emofilia B che presentano i suddetti "inibitori".

In parole semplici, il nostro corpo possiede naturalmente una proteina che impedisce la coagulazione del sangue. Si chiama TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor) . Immaginatela come un "vigile urbano" nel nostro organismo: controlla il processo di coagulazione del sangue. Alhemo interferisce leggermente con l'azione di questo "vigile urbano" chiamato TFPI. Di conseguenza, l'organismo aumenta la produzione di un altro fattore che favorisce la coagulazione del sangue (il fattore Xa), migliorando la capacità di formare coaguli. Questo riduce notevolmente il rischio di emorragie.

Come si usa Alhemo?

Alhemo è un'iniezione sottocutanea giornaliera. È disponibile in una penna preriempita, quindi è molto facile da usare. Se il medico decide che puoi somministrarti l'iniezione a casa, ti mostrerà esattamente come farlo.

• Dosaggio: Il primo giorno di trattamento viene somministrata una dose leggermente più elevata (dose di carico) . Successivamente, si deve assumere quotidianamente la dose di mantenimento prescritta. Il dosaggio viene determinato in base al peso corporeo, pertanto è importante informare il medico in caso di variazioni di peso.
• Esami: Quattro settimane dopo l'inizio del trattamento, verrà effettuato un esame del sangue per verificare se la quantità di farmaco presente nell'organismo è corretta. In base ai risultati, il medico potrebbe modificare il dosaggio.
• Siti di vaccinazione: Il vaccino viene somministrato nell'addome (a circa 5 cm dall'ombelico) o nella coscia. Non iniettare sempre nello stesso punto, ma alternare la zona di iniezione. Non iniettare in aree doloranti, contuse, arrossate, affette da eczema o con cicatrici .

Quali sono gli effetti collaterali? Come gestirli?

Come qualsiasi medicinale, Alhemo può avere effetti collaterali.

Effetti collaterali comuni

Trattandosi di un vaccino, potrebbero verificarsi reazioni lievi nel sito di iniezione . Ad esempio:

• Comparsa di lividi, arrossamento, prurito o lieve sanguinamento nel punto di iniezione.
• Per alleviare questo problema, puoi applicare un impacco freddo sulla zona interessata.
• Questo rischio può essere ridotto anche cambiando il sito di iniezione ogni giorno.
• Non assumere antidolorifici o altri farmaci senza aver prima consultato il medico.

Effetti collaterali gravi: prestare particolare attenzione a questo aspetto!

Queste mani, gambe, polmoni e cuore pieni di sangueOppure può formarsi nelle vene in zone come il cervello. Se ti stai preparando per un intervento chirurgico, dovresti informarne anche il tuo medico.

Se si manifesta uno qualsiasi dei seguenti sintomi, consultare immediatamente un medico:

• Palpitazioni cardiache
• Dolore o senso di oppressione al petto
• Difficoltà respiratorie
• Difficoltà a parlare, cambiamenti nella vista
• Dolore o gonfiore alle gambe

Come si fa a procurarsi un farmaco speciale come questo?

Alhemo non è un farmaco che si può acquistare in una normale farmacia. Si tratta di un tipo di "farmaco specialistico". Per ottenerlo è necessaria una procedura specifica.

Dopo che il medico avrà prescritto il farmaco, verrai contattato da una farmacia specializzata. Saranno loro a fornirti i dettagli su come farti spedire il farmaco a casa. Potrebbe anche essere necessaria un'autorizzazione preventiva da parte della tua compagnia assicurativa. Un rappresentante dell'azienda produttrice del farmaco potrebbe inoltre essere in grado di aiutarti in questa procedura. Il tuo medico ti guiderà in tutto questo processo.