Scopriamo di più sulla malattia da deficit di C3G che colpisce i reni e su un nuovo farmaco? (Glomerulopatia da deficit di complemento 3)

Non prestiamo molta attenzione ad alcuni piccoli cambiamenti che avvengono nel nostro corpo, vero? Eppure, a volte questi piccoli cambiamenti, ad esempio un'alterazione dell'aspetto delle urine, possono essere il segnale di un problema di salute più grave di quanto si pensi. Oggi parleremo di una malattia renale rara, ma molto preoccupante: la glomerulopatia da deficit del complemento 3, o C3G.

In parole semplici, cos'è il C3G?

Immaginate i vostri reni come un super filtro che purifica il sangue del vostro corpo. All'interno di questo filtro si trovano strutture finissime e reticolate chiamate glomeruli. Sono questi che filtrano le scorie metaboliche dal sangue e le espellono sotto forma di urina.

Tutti noi possediamo un sistema immunitario. È come un esercito di difesa che combatte i germi che entrano nel nostro corpo. Una componente fondamentale di questo esercito è il sistema del complemento. Normalmente, questo sistema ci aiuta, ma nel corpo di una persona affetta da malattia C3G, la sua funzione è compromessa. In parole semplici, questo esercito di difesa commette un errore e inizia ad attaccare il delicato filtro dei nostri reni.

Questo attacco danneggia la rete filtrante e sostanze come proteine ​​e globuli rossi, che normalmente dovrebbero trovarsi nel sangue, iniziano ad accumularsi nelle urine. Col tempo, il danno aumenta e la funzionalità renale diminuisce gradualmente, portando infine all'insufficienza renale e alla necessità di dialisi.

Quali sono i sintomi di questa malattia?

Non tutte le persone affette dalla malattia da C3G manifestano gli stessi sintomi. Alcune persone possono presentare diversi di questi sintomi, mentre altre possono averne solo uno o due.

Scopriamo di più sul nuovo farmaco chiamato Fabhalta (Iptacopan).

Per il trattamento della malattia da deficit di C3G, i medici prescrivono solitamente farmaci che controllano la pressione sanguigna e riducono l'escrezione di proteine ​​nelle urine (come gli ACE-inibitori e gli ARB). Prescrivono anche farmaci per il colesterolo alto. Talvolta, vengono utilizzati anche farmaci che controllano l'attività del sistema immunitario (glucocorticoidi, micofenolato mofetile).

Tuttavia, Fabhalta è unico in quanto è il primo farmaco approvato per ridurre l'escrezione proteica nelle urine degli adulti affetti da malattia C3G.

Come agisce questo farmaco?

Ricordate quel sistema di difesa confuso del nostro corpo (il sistema del complemento) di cui ho parlato prima? Il farmaco Fabhalta blocca l'attività di una proteina specifica di questo sistema, chiamata Fattore B. Per essere precisi, calma l'esercito confuso che attacca i propri reni. Questo riduce il danno renale e controlla la proteinuria.

Come devo usare il medicinale?

Fabhalta è una capsula da assumere per via orale. Può essere assunta due volte al giorno, con o senza cibo. La cosa più importante è deglutire la capsula intera. Non rompere, frantumare o masticare la capsula. Se si dimentica una dose, assumerla non appena ci si ricorda e poi assumere le dosi rimanenti come di consueto.

Effetti collaterali e come gestirli?

Come qualsiasi medicinale, Fabhalta può avere effetti collaterali. Gli effetti collaterali più comuni sono sintomi del raffreddore, come naso chiuso, naso che cola, tosse, starnuti e mal di gola.

Tuttavia, c'è un aspetto molto importante da tenere in considerazione con questo farmaco. Poiché questo medicinale controlla parte del sistema del complemento, esiste il rischio di infezioni gravi causate da alcuni tipi di batteri (Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae di tipo B). Queste infezioni possono anche essere potenzialmente letali.

Pertanto, è necessario essere in regola con tutte le vaccinazioni obbligatorie (in particolare quelle contro la meningite e la polmonite) almeno due settimane prima di iniziare la terapia con questo farmaco. Il medico vi fornirà maggiori informazioni a riguardo.

Esami e altre procedure necessarie durante il trattamento.

• Esami del sangue: Durante il trattamento con questo medicinale, il medico effettuerà regolarmente degli esami del sangue per verificare la reazione dell'organismo al farmaco. Fabhalta può aumentare i livelli di colesterolo e trigliceridi, pertanto sarà necessario controllarli regolarmente.
• Interazioni con altri farmaci: Alcuni altri farmaci che stai assumendo potrebbero influenzare il modo in cui Fabhalta agisce. Pertanto, è molto importante informare il medico di tutti i farmaci che stai assumendo, inclusi vitamine e rimedi erboristici. In questo modo, il medico potrà stabilire il trattamento più adatto a te.
• Programma di sicurezza speciale: a causa del rischio di infezioni gravi associate a questo medicinale, la sua somministrazione avviene nell'ambito di un programma di sicurezza speciale (programma REMS). Il medico ve ne parlerà e vi consegnerà una tessera di sicurezza. È importante conservare la tessera per tutta la durata del trattamento e per due settimane dopo l'interruzione del farmaco.