ჩვენი სხეული შეგიძლიათ დიდ ინსტრუქციულ წიგნად წარმოიდგინოთ. ამ ინსტრუქციის პატარა ინსტრუქციებს „გენებს“ ვუწოდებთ. ეს გენები განსაზღვრავს ჩვენს სხეულში ყველაფერს, მაგალითად, ჩვენი თვალების ფერს, ჩვენი თმის ტექსტურას. ასე რომ, ზოგჯერ ამ ინსტრუქციის რომელიმე ინსტრუქციაში მცირე შეცდომა, ანუ თუ ასო შეიცვლება, შეიძლება სერიოზული დაავადებები გამოიწვიოს. დღეს ჩვენ ვსაუბრობთ ძალიან მოწინავე სამედიცინო მეთოდზე, რომელიც ასწორებს ასეთ არასწორ ინსტრუქციებს ან ჩასვამს ახალ სწორ ინსტრუქციას. ამას გენური თერაპია ეწოდება.
რა არის გენური თერაპია მარტივად?
მარტივად რომ ვთქვათ, გენური თერაპია გენეტიკური დარღვევების მკურნალობის განსაკუთრებული მეთოდია. ჩვენი ორგანიზმის გენები ცილების წარმოქმნის ინსტრუქციებს იძლევიან. თუ გენი შეიცვლება ან დეფექტური გახდება, მის მიერ წარმოებული ცილა შეიძლება არასწორად გამომუშავდეს ან საერთოდ შეწყდეს. სწორედ ეს იწვევს გენეტიკურ დარღვევებს.
გენური თერაპია ან ცვლის დაავადების გამომწვევ დეფექტურ გენს , ან თქვენს უჯრედებს აძლევს გენის ახალ, სამუშაო ასლს . ეს ხშირად ერთჯერადი მკურნალობაა. ამ მკურნალობის შემდეგ, თქვენი სხეული შეძლებს საჭირო ცილების სწორად გამომუშავებას, რაც სიმპტომებს ამსუბუქებს.
როგორ მოქმედებს ეს მკურნალობა?
გენური თერაპიის სამი ძირითადი მეთოდი არსებობს. ამის გასაგებად, მოდით განვიხილოთ ქვემოთ მოცემული ცხრილი.
| მკურნალობის მეთოდი | მარტივად რომ ვთქვათ... | რას აკეთებ? |
|---|---|---|
| გენის დამატება | ახალი კარგი გენის შეყვანა. | თუ კონკრეტული გენის დეფექტის გამო ორგანიზმში აუცილებელი ცილა არ წარმოიქმნება, უჯრედებში შეჰყავთ ჯანსაღი გენის ასლი, რომელსაც შეუძლია ამ ცილის წარმოება. |
| გენის რედაქტირება | დეფექტური გენის კორექცია. | მეცნიერები სპეციალურ ინსტრუმენტებს, როგორიცაა CRISPR/cas9, იყენებენ დაავადების გამომწვევი დეფექტური გენის „ასაჭრელად და ჩასასმელად“. შემდეგ ეს გენი სწორი ცილის გამომუშავებას იწყებს. |
| გენის გაჩუმება | არასწორი გენის გამორთვა. | ზოგიერთი გენი არასწორად მუშაობს და ორგანიზმისთვის საზიანო ცილებს გამოიმუშავებს. ეს მეთოდი აჩერებს იმ გენის ფუნქციას, რომელიც ასეთ არასწორ ინსტრუქციებს იძლევა. ანუ ის ჩუმდება. |
როგორ უნდა შეიყვანოთ ეს მოდიფიცირებული გენები ორგანიზმში?
კარგი, ახლა თქვენ გაქვთ კითხვა: როგორ მოხვდება ეს მოდიფიცირებული გენები ორგანიზმში? მეცნიერები ამ გენებს რაღაც პაკეტში ათავსებენ. ამ პაკეტს „ვექტორი“ ეწოდება. ეს ვექტორი ხშირად სპეციალურად მოდიფიცირებული ვირუსია.
არ ინერვიულოთ! ეს არ არის ვირუსი, რომელიც გვაავადებს. მან მთლიანად გააუქმა ჩვენი ავადმყოფობის უნარი და, ამის ნაცვლად, ჩვენს ჯანსაღ გენებთან ერთად ჩანერგა. მიწოდების საშუალების მსგავსად, ამ გადამტანის ერთადერთი ამოცანა გენების გადატანა და მათი შესაბამის უჯრედებში მიწოდებაა.
ზოგიერთი მკურნალობის დროს, თქვენივე სისხლის ღეროვანი უჯრედების ნაწილი აღებულია, მოდიფიცირებულია ლაბორატორიაში და შემდეგ ისევ თქვენს ორგანიზმში ინერგება. სხვა შემთხვევებში, ამ გენების შემცველი მატარებელი შეჰყავთ ინექციის ან ვენაში ინფუზიის სახით. დროთა განმავლობაში, ამ ახალი გენების შემცველი უჯრედები იყოფა და მრავლდება, ცვლის დაავადებულ უჯრედებს. ამიტომ, ამ მკურნალობის ეფექტი ხანგრძლივი უნდა იყოს.
რა დაავადებების განკურნებაა შესაძლებელი გენური თერაპიით?
გენური თერაპია ყველაზე ხშირად წარმატებულია ერთი გენის დეფექტით გამოწვეული დაავადებების დროს. აქ მოცემულია რამდენიმე დაავადება, რომელთა სამკურნალოდ ამჟამად დამტკიცებულია ეს მკურნალობა:
- გენეტიკური დაავადებები, რომლებიც გავლენას ახდენენ ტვინზე, როგორიცაა ცერებრალური ადრენოლეიკოდისტროფია .
- მემკვიდრეობითი სისხლის დაავადებები: მაგალითად , ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია, თალასემია და ჰემოფილია .
- მემკვიდრეობითი ნერვ-კუნთოვანი დაავადებები: ისეთი მდგომარეობები, როგორიცაა დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია და ზურგის ტვინის კუნთოვანი ატროფია.
- მემკვიდრეობითი თვალის დაავადებები: დაავადებები, რომლებიც გავლენას ახდენენ მხედველობაზე, როგორიცაა ლებერის თანდაყოლილი ამავროზი.
- სხვა გენეტიკური დაავადებები, როგორიცაა მეტაქრომატული ლეიკოდისტროფია.
ამას გარდა, კიბო და აივ ინფექციამეცნიერები კვლავ იკვლევენ, შეიძლება თუ არა გენური თერაპიის გამოყენება ისეთი დაავადებების სამკურნალოდ, როგორიცაა...
რა არის გენური თერაპიის უპირატესობები და ნაკლოვანებები?
ნებისმიერი მკურნალობის მსგავსად, გენურ თერაპიას აქვს თავისი უპირატესობები, ასევე გარკვეული რისკები და ნაკლოვანებები. მნიშვნელოვანია, რომ იცოდეთ ეს.
| დადებითი მხარეები | უარყოფითი მხარეები და შეზღუდვები |
|---|---|
| ახალი იმედი: გვთავაზობს მკურნალობის ახალ ვარიანტებს მრავალი დაავადებისთვის, რომელთა მკურნალობის სხვა ვარიანტები არ არსებობს. | ხელმისაწვდომობის სირთულე: მაღალი ფასებისა და ტექნოლოგიების შეზღუდვების გამო, ყველას არ აქვს ამ მკურნალობაზე წვდომა. |
| მოხერხებულობა: გენური თერაპიის უმეტესობა სიცოცხლეში ერთხელ გამოყენებადი მკურნალობაა. მედიკამენტების მიღება ყოველდღე არ არის საჭირო. | გვერდითი მოვლენები: როგორც ყველა მკურნალობის შემთხვევაში, არსებობს გვერდითი მოვლენების რისკი. მაგალითად, ორგანიზმის იმუნურმა სისტემამ შეიძლება რეაგირება მოახდინოს გენის მატარებელზე (ვირუსზე). |
| ადრეული მკურნალობა: თუ ამ მკურნალობის მიღება შესაძლებელია დაავადების მიერ ორგანიზმისთვის მნიშვნელოვანი ზიანის მიყენებამდე, ამ დაზიანების პრევენცია შესაძლებელია. | მომზადების პროცესი: ზოგიერთი გენური თერაპია მკურნალობამდე სხვა მკურნალობას, მაგალითად, ქიმიოთერაპიას მოითხოვს, რამაც შეიძლება უსიამოვნო გვერდითი მოვლენები გამოიწვიოს. |
| დაავადების ძირეული მიზეზის მკურნალობა: მხოლოდ სიმპტომების მკურნალობის ნაცვლად, ჩვენ ვმკურნალობთ დაავადების გამომწვევ მიზეზს, რაც თავად გენეტიკურ დეფექტს წარმოადგენს. | ჯერ კიდევ ახალი სფეროა: მიუხედავად იმისა, რომ ეს ათწლეულების განმავლობაში კვლევის ეტაპზე იყო, მედიცინაში მისი გამოყენება ჯერ კიდევ შედარებით ახალია. ჯერ კიდევ ბევრი რამ არის შესასწავლი. |
გენური თერაპია დიდ პერსპექტივას იძლევა გენეტიკური დაავადებების მქონე ადამიანებისთვის. მას შეუძლია დაავადების ძირეული მიზეზის მკურნალობა და არა მხოლოდ სიმპტომების. მიუხედავად იმისა, რომ ეს ჯერ კიდევ ახალი სფეროა, მას აქვს პოტენციალი, რომ ცხოვრების შემცვლელი შედეგები მოიტანოს იმ პაციენტებისთვის, რომლებსაც წარსულში მკურნალობის მცირე ვარიანტები ჰქონდათ. თუ თქვენ ან თქვენი ოჯახის რომელიმე წევრს გენეტიკური დაავადება აქვს, უმჯობესია, ამის შესახებ ექიმს ესაუბროთ და მეტი გაიგოთ.
სახლში წასაღებად განკუთვნილი შეტყობინება
- გენური თერაპია არის მკურნალობის მოწინავე მეთოდი, რომელიც ასწორებს გენეტიკურ დეფექტს, რომელიც იწვევს ზოგიერთ გენეტიკურ დაავადებას.
- ეს ან ასწორებს დეფექტურ გენს, ან ორგანიზმში შეჰყავს ჯანსაღი გენის ასლი.
- მიუხედავად იმისა, რომ ეს ხშირად ერთჯერადი მკურნალობაა, ამჟამად ის მსოფლიოში ყველგან გავრცელებული არ არის და ძვირია.
- ნებისმიერი მკურნალობის მსგავსად, მას აქვს სარგებელი, რისკები და გვერდითი მოვლენები.
- ასეთ მკურნალობასთან დაკავშირებით ნებისმიერი გადაწყვეტილების მიღებამდე ყოველთვის აუცილებელია ამის განხილვა ექიმთან.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment