Eger hûn an jî kesek di malbata we de nexweşiyeke bi navê Hîperplaziya Adrenal a Jidayikbûnê (CAH) hebe, ev ê ji bo we nûçeyek pir girîng be. Piştî 70 salan, dermankirinek nû ya taybetî ji bo vê nexweşiyê niha hatiye pejirandin. Ev bi rastî jî hêviyek mezin e ji bo kesên bi CAH dijîn. Ji ber vê yekê, em li vê dermanê nû binêrin, ew çawa dixebite û feydeyên wê çi ne.
Pêşî, bila em fêm bikin, CAH çi ye?
Bi kurtasî, CAH nexweşiyeke genetîkî ye ku bandorê li rijênên adrenal ên me dike. Ev rijên li jor gurçikên me ne. Ew çend hormonan çêdikin ku ji bo laşê me girîng in.
Rijênên adrenal wek kargehekê bifikirin. Berhema sereke ya vê kargehê hormonek e ku jê re kortîzol tê gotin. Ev hormonek pir girîng e ku alîkariya laşê me dike ku bi stres, nexweşî û xetereyê re mijûl bibe.
Dema ku asta kortîzolê di kesekî saxlem de dadikeve, mêjî (wekî rêveberê kargehê) sînyalek (fermanek) bi navê ACTH dişîne rijêna adrenal da ku "kortîzolê çêbike". Lê di kesekî bi CAH de, rijêna adrenal enzîmek sereke, an 'karker', ku ji bo çêkirina kortîzolê hewce ye, tune ye. Ji ber vê yekê, her çend mêjî çiqas ACTH bişîne jî, kargeh nikare kortîzolê çêbike.
Ev yek du pirsan derdixe holê:
1. Laş kortîzola pêwîst çênake .
2. Her ku sînyalên ACTH ji mêjî berdewam dikin, cureyek din a hormonê ku ji hêla rijêna adrenal ve tê hilberandin , ku jê re androjen tê gotin, bi zêdeyî tê hilberandin .
Ev androjen (mînak testosteron) hormonên mêran in. Hem mêr û hem jî jin hewceyî hin ji wan in, lê di CAH de, ew pir zêde dibin. Ev dikare bibe sedema balixbûna zû, nelirêtî û pirsgirêkên din ên bi pêşveçûna zarok re .
Bi dehsalan e, dermankirina sereke ji bo vê yekê dayîna steroîdan (glukokortîkoîd) bû ku mîna kortîzolê ji derve tevdigerin. Ev ne tenê kortîzola ku laş kêm e diguhezîne, lê di heman demê de sînyala ACTH-ê ji mêjî jî kontrol dike, hilberîna androjenan kêm dike. Lêbelê, pirsgirêk ev e ku ev hewce dike ku dozên steroîdan ji ya normal bilindtir ji bo demek dirêj werin girtin. Ev dikare bibe sedema gelek bandorên alî, wekî zêdebûna giraniyê, tenikbûna hestiyan û pirsgirêkên xewê .
Te ev dermanê nû çawa dît?
Zanyar meraq dikin gelo çareseriyek din ji bo vê pirsgirêka steroîdan heye. Li şûna ku gelek steroîd ji derve werin dayîn, gelo em rêyek bibînin ku rasterast sînyala ACTH-ê ya ji mêjî tê kêm bikin dê çi bibe?
Li wir wan hedefeke nû dît. Ew reseptorek di mêjî de bû ku jê re CRF1 digotin. Dema ku asta kortîzolê dadikeve, sînyala ACTH ji hêla CRF1 ve tê çalakirin. Di CAH de, ev pêvajo têk diçe.
Ji ber vê yekê zanyaran fikirî, eger em vê CRF1 asteng bikin, em dikarin hilberîna ACTH kêm bikin, rast? Ger ev bibe, hilberîna androjenan jî dê were kontrol kirin, û doza steroîdên ku nexweş hewce dike ku bigire jî dê were kêm kirin.
Ev fikra nû bû sedema pêşxistina dermanek nû bi navê Crinecerfont. Ev dermanek e ku ji bo çareserkirina pirsgirêkek bingehîn a CAH bi astengkirina CRF1 hatî çêkirin.
Testên ku berî dayîna dermanan ji mirovan re têne kirin
Dermanek nû piştî ku tê kifşkirin, nikare yekser ji mirovan re were dayîn. Pêdivî ye ku rêze ceribandin bên kirin da ku piştrast bibe ka ew ewle û bibandor e an na. Dermanê Crinecerfont ji van hemû gavan derbas bû.
1. Ceribandina li ser laboratuwarê û li ser ajalan: Gava yekem ew e ku derman li ser hucre û ajalan di laboratuwarê de were ceribandin. Ev ji bo destnîşankirina ka derman jehrîn e an dê zirarê bide organan e. Tenê xeyal bikin, tenê yek ji 10,000 dermanên nû van hemî astengan derbas dike û tê pejirandin.
2. Ceribandinên Klînîkî: Piştî ku ceribandinên li ser heywanan serkeftî dibin, ceribandinên li ser mirovan di çend qonaxan de têne kirin.
Encamên testa Crinecerfont çawa ne?
Ceribandinên ku li ser vê dermanê hatine kirin encamên pir baş dane. Bi taybetî ceribandinên Qonaxa II û Qonaxa III pir girîng in.
Qonaxa II - Encamên zarokên biçûktir
Li vir, komeke biçûk ji zarokên biçûk (temenên 14-17 salî) bi CAH re ji bo 14 rojan derman wergirt û guhertinên di asta hormonên wan de hatin dîtin. Encam ecêb bûn.
- ACTH (sînyala mêjî) %57 kêm bû .
- 17-OHP (nîşaneya hilberîna androjenê) %69 kêm bû .
- Androstenedione (cureyek androjenê) bi rêjeya %58 kêm bû .
Qonaxa III - Encamên komên mezin
Zanyaran bi van encaman teşwîq kirin, du ceribandinên mezin li ser mezinan û zarokan pêk anîn, ku hin ji wan dermanê Crinecerfont wergirtin û yên din jî plaseboyek ku dişibiya dermanek lê bandorek nekir.
| Kom | Encama sereke | Terîf |
|---|---|---|
| Mezinan (Crinecerfont digirin) | Kêmkirina dozaja steroîd | Bi kontrolkirina asta hormonan, mimkun bû ku doza rojane ya steroîdan bi rêjeya %27 kêm bibe. |
| Mezinan (placebo girtin) | Kêmkirina dozaja steroîd | Doza steroîd tenê bi% 10 kêm bû. |
| Zarok (Crinecerfont digirin) | Asta androjen û dozaja steroîd | Piştî 4 hefteyan, asta androjenê bi girîngî kêm bû. Di dawiya ceribandinê de, doza steroîdê %18 kêm bû . |
| Zarokan (placebo girtin) | Asta androjen û dozaja steroîd | Asta androjenê zêde bû. Doza steroîdan bi qasî %6 hate zêdekirin. |
Ev encam bi awayekî zelal nîşan didin ku Crinecerfont di kontrolkirina asta androjenê de dibe alîkar, di heman demê de doza steroîdên ku dikarin di demek dirêj de ji bo nexweşan zirardar bin jî kêm dike.
Ev derman çiqas ewle ye?
Lêkolînan nîşan dane ku ev derman bi rastî jî ti bandorên alî yên cidî tune ne. Piraniya bandorên alî yên hatine ragihandin sivik û demkî ne.
- Westînî
- Serêş
- Pozê sar an girtî
- Êşa masûlkeyan an zik
- Êşa movikan
Tenê hişyariya sereke ya ku bi vê dermanê re tê ev e ku heke hûn doza rast a steroîdên ku bijîşkê we ji we re nivîsandiye negirin , asta kortîzola we dikare bi awayekî xeternak kêm bibe, û bibe sedema rewşek ku jiyanê tehdît dike û jê re kêmasiya adrenal tê gotin. Lêbelê, di lêkolînan de, tu kesê ku derman bi rêkûpêk bikar aniye ev rewş nejiyaye . Ji ber vê yekê, pir girîng e ku hûn rêwerzên bijîşkê xwe bişopînin.
Hêviyeke nû ji bo dermankirina CAH
Ji ber van encamên serkeftî, FDA (ajansa sereke ya ku dermanan pesend dike) li Dewletên Yekbûyî ji bo vê dermanê pesendkirinek taybetî daye. Crinecerfont (navê marqeya Crenessity) ne dermanek ji bo CAH ye. Lêbelê, ew gaveke mezin ber bi pêş ve ye di dermankirina CAH de.
Niha bijîşk dikarin vê dermanê li gel dermankirina we ya steroîd a heyî (terapiya pêvek) binivîsin. Ev dikare bibe alîkar ku doza we ya steroîd kêm bibe. Ev tê vê wateyê ku hûn dikarin bandorên alî yên kêmtir ji steroîdan biceribînin, asta hormonên xwe çêtir kontrol bikin û jiyanek çêtir hebe.
Peyama Birinê Malê
- CAH (Hîperplaziya Konjenîtal a Adrenal) nexweşiyeke genetîkî ye ku bandorê li rijênên adrenal dike û dibe sedema nehevsengiya hormonal.
- Crinecerfont (Crenessity) dermanek nû pejirandî ye ji bo CAH, ku li gel dermankirina steroîd tê dayîn.
- Ev asta bilind a hormona androjenê di laş de kêm dike û dikare bibe alîkar ku doza rojane ya steroîdan kêm bike.
- Bi kêmkirina dozaja steroîdan, derfetek heye ku bandorên alî yên bi karanîna steroîdan a demdirêj ve girêdayî kêm bibin.
- Her çend ev ne çareseriyek ji bo nexweşiyê be jî, ew gaveke mezin e di baştirkirina kalîteya jiyana nexweşên CAH de.
- Heke hûn an zarokê we CAH heye, girîng e ku hûn bi endokrinologist an bijîşkê malbatê yê xwe re bipeyivin da ku bibînin ka ev dermankirina nû ji bo we guncaw e an na .
💬 Comments (0)
Hê şîrove nehatine şandin. Ji bo cara yekem şîroveya xwe li vir zêde bikin.
Şîroveya xwe lê zêde bike