Можете да го замислите нашето тело како голема книга со упатства. Малите упатства во оваа книга со упатства ги нарекуваме „гени“ . Овие гени одредуваат сè во нашето тело, на пример, бојата на нашите очи, текстурата на нашата коса. Значи, понекогаш мала грешка во едно од упатствата во оваа книга со упатства, односно ако се промени буквата, може да предизвика сериозни болести. Денес зборуваме за многу напреден медицински метод кој ги корегира таквите неточни упатства или вметнува нова точна инструкција. Ова се нарекува генска терапија.
Што е генска терапија едноставно?
Едноставно кажано, генската терапија е посебен метод за лекување на генетски нарушувања. Гените на нашето тело даваат инструкции за производство на протеини. Ако некој ген се промени или стане неисправен, протеинот што го произведува може да се произведува неправилно или целосно да престане. Токму ова предизвикува генетски нарушувања.
Генската терапија или го менува дефектниот ген што ја предизвикува болеста или им дава на вашите клетки нова работна копија од генот . Ова често е еднократен третман. По овој третман, вашето тело е во состојба правилно да ги произведува протеините што му се потребни, што ги ублажува симптомите.
Како функционира овој третман?
Постојат три главни начини на кои функционира генската терапија. Да ја погледнеме табелата подолу за јасно да го разбереме ова.
| Метод на лекување | Едноставно кажано... | Што правиш? |
|---|---|---|
| Додавање на гени | Вметнување на нов добар ген. | Ако во телото не се произведува потребен протеин поради дефект во одреден ген, во клетките се вметнува копија од здрав ген што може да го произведува тој протеин. |
| Уредување на гени | Корекција на дефектниот ген. | Научниците користат специјални алатки како CRISPR/cas9 за да го „сечат и залепат“ неисправниот ген што ја предизвикува болеста. Потоа, тој ген почнува да го произведува точниот протеин. |
| Замолчување на гените | Исклучување на погрешниот ген. | Некои гени работат неправилно и создаваат протеини кои се штетни за телото. Овој метод ја запира функцијата на генот кој дава такви неточни инструкции. Тоа е, тој е замолчен. |
Како да ги вметнете овие модифицирани гени во телото?
Во ред, сега имате прашање: Како да ги внесете овие модифицирани гени во телото? Научниците ги пакуваат овие гени во нешто како пакет. Овој пакет се нарекува „вектор“. Овој вектор е често специјално модифициран вирус.
Не грижете се! Ова не е вирус што нè разболува. Тој целосно ја отстранил својата способност да нè разболува и наместо тоа е вметнат со нашите здрави гени. Како средство за испорака, единствената задача на овој преносител е да ги носи гените и да ги достави до соодветните клетки.
Во некои третмани, се земаат некои од вашите сопствени матични клетки од крвта, се модифицираат во лабораторија, а потоа се враќаат во вашето тело. Во други случаи, носач што ги содржи овие гени се дава како инјекција или како инфузија во вена. Со текот на времето, клетките со овие нови гени се делат и се размножуваат, заменувајќи ги заболените клетки. Значи, ефектите од овој третман треба да бидат долготрајни.
Кои болести можат да се излечат со генска терапија?
Генската терапија најчесто е успешна за болести предизвикани од дефект на еден ген. Еве некои од болестите за кои овој третман е моментално одобрен:
- Генетски заболувања кои влијаат на мозокот, како што е церебрална адренолеукодистрофија .
- Наследени крвни заболувања: На пример , српеста анемија, таласемија и хемофилија .
- Наследни невромускулни заболувања: Состојби како што се мускулна дистрофија на Душен и спинална мускулна атрофија.
- Наследни очни заболувања: Болести кои влијаат на видот, како што е Леберовата конгенитална амауроза.
- Други генетски заболувања како што е метахроматска леукодистрофија.
Покрај ова, ракот и ХИВНаучниците сè уште истражуваат дали генската терапија може да се користи за болести како што се...
Кои се предностите и недостатоците на генската терапија?
Како и секој третман, генската терапија има свои предности, како и одредени ризици и недостатоци. Важно е да се биде свесен за нив.
| Професионалци | Недостатоци и ограничувања |
|---|---|
| Нова надеж: Обезбедува нови опции за лекување на многу болести за кои недостасуваат други опции за лекување. | Тешкотии на пристап: Поради високите трошоци и ограничувањата на технологијата, не секој може да пристапи до овој третман. |
| Практичност: Повеќето генски терапии се третмани што се прават еднаш во животот. Не треба да земате лекови секој ден. | Несакани ефекти: Како и со сите третмани, постои ризик од несакани ефекти. На пример, имунолошкиот систем на телото може да реагира на генскиот носител (вирус). |
| Ран третман: Ако овој третман може да се добие пред болеста да предизвика значителна штета на телото, таа штета може да се спречи. | Процес на подготовка: Некои генски терапии бараат други третмани, како што е хемотерапија, пред третманот, што може да предизвика непријатни несакани ефекти. |
| Лекување на основната причина за болеста: Наместо само да ги третираме симптомите, ја третираме основната причина за болеста, што е самиот генетски дефект. | Сè уште нова област: Иако ова е во фаза на истражување со децении, неговата употреба во медицината е сè уште релативно нова. Сè уште има многу да се научи. |
Генската терапија ветува многу кај луѓето со генетски заболувања. Таа може да ја третира коренската причина за болеста, а не само симптомите. Иако ова е сè уште област во развој, таа има потенцијал да обезбеди резултати што го менуваат животот кај пациенти кои имале малку опции за лекување во минатото. Ако вие или некој во вашето семејство има генетска болест, најдобро е да разговарате со вашиот лекар за ова и да дознаете повеќе.
Порака за носење дома
- Генската терапија е напреден метод на лекување кој го корегира основниот генетски дефект што предизвикува некои генетски заболувања.
- Ова или корегира неисправен ген или вметнува копија од здрав ген во телото.
- Иако ова често е еднократен третман, во моментов не е вообичаен насекаде во светот и е скап.
- Како и секој третман, постојат придобивки, ризици и несакани ефекти.
- Секогаш е важно да разговарате за ова со вашиот лекар пред да донесете какви било одлуки за вакви третмани.
💬 Comments (0)
Сè уште не се објавени коментари. Додајте го вашиот коментар овде за прв пат.
Додадете го вашиот коментар