ඔයාටත් හිමොෆීලියා (Hemophilia) තියෙනවා නම්, නිතරම ලේ යන එක, සමහර වෙලාවට කිසිම හේතුවක් නැතුවත් සන්ධි ඇතුළෙන් ලේ යන එක, පොඩි තුවාලයකින් වුණත් ලේ ගැලීම නවත්තගන්න අමාරු වෙන එක කොච්චර කරදරකාරී, බය හිතෙන අත්දැකීමක්ද කියලා ඔයා හොඳටම දන්නවා ඇති. සමහරවිට ඔයා දැනටමත් ලේ යනවට ප්‍රතිකාර ගන්නවා ඇති, නැත්නම් ලේ යන එක වළක්වාගන්න දිගටම බෙහෙත් ගන්නවා ඇති. කොහොම වුණත්, වෛද්‍ය විද්‍යාවේ දියුණුවත් එක්ක මේ තත්ත්වයට දැන් ගොඩක් සාර්ථක, අලුත් ප්‍රතිකාර ක්‍රම ඇවිල්ලා තියෙනවා. ඉතින් අපි අද කතා කරමු එහෙම අලුත්, වෙනස්ම විදිහකට වැඩ කරන බෙහෙතක් ගැන. ඒකෙ නම තමයි Qfitlia (fitusiran).
මුලින්ම බලමු, ඇයි හිමොෆීලියා වලදී ලේ ගැලීම නවතින්නේ නැත්තේ?
හරිම සරලව කිව්වොත්, අපේ ලේ කැටි ගැහෙන්නට උදව් කරන විශේෂ ප්‍රෝටීන වර්ග වගයක් තියෙනවා. අපි මේවට කියන්නේ “clotting factors” කියලා. හරියට බිත්තියක් බඳිද්දී ගඩොල් එකට අල්ලන්න බදාම ඕන වෙනවා වගේ, ලේ ගැලීමක් නවත්තන්න මේ clotting factors කියන දේවල් අත්‍යවශ්‍යයි.
හිමොෆීලියා තියෙන කෙනෙක්ගේ ඇඟේ මේ clotting factors වලින් එකක් අඩුයි.
- හිමොෆීලියා A (Hemophilia A) තියෙන අයට අඩු වෙන්නේ ෆැක්ටර් 8 (Factor VIII) කියන එක.
- හිමොෆීලියා B (Hemophilia B) තියෙන අයට අඩු වෙන්නේ ෆැක්ටර් 9 (Factor IX) කියන එක.
මේ ෆැක්ටර්ස් අඩු වුණාම, ලේ කැටි ගැහීමේ ක්‍රියාවලියේ තවත් වැදගත් පියවරක් වන thrombin කියන එන්සයිමය හැදෙන එක අඩු වෙනවා. Thrombin තමයි අන්තිමට ලේ කැටිය හදලා ලේ ගැලීම නවත්තන ප්‍රධානම සාධකය. ඉතින් thrombin අඩු වෙනකොට ලේ ගැලීමක් වුණාම ඒක නවත්තගන්න අමාරු වෙනවා. තේරුණාද?
සාමාන්‍යයෙන් මෙච්චර කල් අපි ප්‍රතිකාර විදිහට කරේ, ඔයාගේ ඇඟේ අඩු වෙලා තියෙන අර clotting factor එක (ෆැක්ටර් 8 හෝ 9) කෘත්‍රිමව හදලා, injection එකක් විදිහට නහරයකට දෙන එක. හැබැයි අද අපි කතා කරන Qfitlia බෙහෙත මීට වඩා සම්පූර්ණයෙන්ම වෙනස් විදිහකට තමයි වැඩ කරන්නේ.
එතකොට මොකක්ද මේ Qfitlia (fitusiran) කියන අලුත් බෙහෙත?
මේක හරිම අපූරු විදිහකට වැඩ කරන බෙහෙතක්. අපි කලින් කතා කරානේ ලේ කැටි ගැහෙන්න thrombin කියන දේ ඕන කියලා. අපේ ඇඟේම, මේ thrombin නිෂ්පාදනය පාලනය කරන, ඒ කියන්නේ thrombin වැඩියෙන් හැදෙන එක නවත්වන තවත් ප්‍රෝටීනයක් තියෙනවා. ඒකට කියන්නේ antithrombin කියලා.
හිතන්නකෝ මෙහෙම. ඔයාගේ ඇඟේ ලේ කැටි ගැහෙන්න උදව් කරන කෙනෙක් (thrombin) ඉන්නවා. හැබැයි ඒ කෙනාව වැඩ කරන්න දෙන්නෙ නැතුව පාලනය කරන, බාධා කරන තව කෙනෙකුත් (antithrombin) ඉන්නවා. හිමොෆීලියා වලදී, උදව් කරන කෙනා (thrombin) නිපදවීම මුලින්ම අඩුයි. ඉතින් බාධා කරන කෙනා (antithrombin) සාමාන්‍ය විදිහට වැඩ කරද්දී, ලේ කැටි ගැහෙන එක තවත් අඩු වෙනවා.
Qfitlia බෙහෙතෙන් කරන්නේ අර බාධා කරන antithrombin ප්‍රමාණය අඩු කරන එකයි. එතකොට, ඔයාගේ ඇඟේ ස්වභාවිකවම නිපදවෙන thrombin ප්‍රමාණයට බාධාවක් නැතුව හොඳින් වැඩ කරන්න අවස්ථාව ලැබෙනවා. මේකෙන් වෙන්නේ, ඔයාගේ ඇඟේ අඩු වෙලා තියෙන clotting factor එක නොදී, ඇඟේ තියෙන පද්ධතියම පාවිච්චි කරලා ලේ කැටි ගැහීම දිරිමත් කරන එක. මේක තමයි හිමොෆීලියා ප්‍රතිකාර වලට ආපු පළවෙනි antithrombin අඩු කරන බෙහෙත.
මේ ප්‍රතිකාර ක්‍රම දෙකේ වෙනස තවත් පැහැදිලි කරගමු
පහළ වගුවෙන් ඔයාට මේ වෙනස ලේසියෙන්ම තේරුම් ගන්න පුළුවන්.
| ලක්ෂණය | සාම්ප්‍රදායික ප්‍රතිකාර (Factor Replacement) | Qfitlia (fitusiran) ප්‍රතිකාරය |
|---|---|---|
| ක්‍රියාකාරීත්වය | ශරීරයේ අඩු වෙලා තියෙන clotting factor එක පිටතින් ලබා දෙනවා. | ලේ කැටි ගැසීම වළක්වන antithrombin අඩු කරලා, ශරීරයේම තියෙන thrombin වලින් වැඩියෙන් ප්‍රයෝජන ගන්න සලස්වනවා. |
| දෙන විදිහ | බොහෝවිට නහරයකට (intravenous). | හම යටට (subcutaneous). |
| වාර ගණන | සතියකට කිහිප වරක් අවශ්‍ය වෙන්න පුළුවන්. | මසකට වරක් හෝ මාස දෙකකට වරක් (අවුරුද්දට 6-12 වතාවක්). |
| Inhibitors තියෙන අයට | සාමාන්‍ය ෆැක්ටර් ප්‍රතිකාර ක්‍රියා නොකරන අතර, වෙනත් විශේෂ ප්‍රතිකාර (bypassing agents) අවශ්‍ය වෙනවා. | Inhibitors (ෆැක්ටර් වලට එරෙහිව හැදෙන ප්‍රතිදේහ) තියෙන අයටත් මේ ප්‍රතිකාරය සාර්ථකව භාවිතා කරන්න පුළුවන්. |
මේ බෙහෙත මට ගැළපෙනවද සහ පාවිච්චි කරන්නේ කොහොමද?
ඔයාට හිමොෆීලියා A හෝ B තියෙනවා නම්, වයස අවුරුදු 12ට වඩා වැඩිනම්, ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා මේ බෙහෙත ඔයාට සුදුසුද කියලා සලකා බලන්න ඉඩ තියෙනවා. විශේෂම දේ තමයි, කලින් ෆැක්ටර් ප්‍රතිකාර වලට inhibitors (ප්‍රතිරෝධයක්) හැදිලා තියෙන අයටත් මේක පාවිච්චි කරන්න පුළුවන් වීම.
හැබැයි මේ ප්‍රතිකාරය පටන් ගන්න කලින්, ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා රුධිර පරීක්ෂණ කිහිපයක් කරයි.
1. Antithrombin මට්ටම: ඔයාගේ ලේ වල antithrombin කොච්චර තියෙනවද කියලා බලනවා. Qfitlia මාත්‍රාව තීරණය කරන්නේ මේ අගය අනුවයි.
2. අක්මාවේ ක්‍රියාකාරිත්වය (Liver function): ප්‍රතිකාර පටන් ගන්න කලිනුත්, ප්‍රතිකාර කරන අතරතුරත් අක්මාවේ තත්ත්වය නිරීක්ෂණය කරනවා.
මේ බෙහෙත ගන්නේ හම යටට (subcutaneously) ගහන injection එකක් විදිහටයි. ඒ කියන්නේ නහරයකට නෙවෙයි. ඔයාට හෝ ඔයාව බලාගන්න කෙනෙක්ට පුහුණුවකින් පස්සේ මේක ගෙදරදීම ගහගන්න පුළුවන්. බඩේ සම, කලවා, හෝ උඩු බාහුවේ පිට පැත්ත වගේ තැන්වලට තමයි මේක ගහන්නේ. කැළැල්, තැලීම් තියෙන තැන් මඟ අරින්න ඕන.
ඔයා දැනටමත් වෙනත් හිමොෆීලියා ප්‍රතිකාර ගන්නවා නම්, Qfitlia පටන් ගත්තට පස්සේ ඒ ප්‍රතිකාර නතර කරන්න හෝ වෙනස් කරන්න සිද්ධ වෙන්න පුළුවන්. ඒ හැමදේම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා ඔයාට පැහැදිලිවම කියලා දේවි. කිසිම වෙලාවක දොස්තර මහත්තයාගේ උපදෙස් නැතුව දැනට ගන්න බෙහෙත් නවත්වන්නවත්, Qfitlia නවත්වන්නවත් එපා. එහෙම කළොත් ලේ ගැලීමේ අවදානම වැඩි වෙන්න පුළුවන්.
අතුරු ආබාධ ගැනත් දැනුවත් වෙමුද? ඒවා වළක්වාගන්නේ කොහොමද?
ඕනෑම බෙහෙතක් වගේම, Qfitlia වලටත් යම් අතුරු ආබාධ ඇතිවෙන්න පුළුවන්. ඒ ගැන දැනුවත් වෙලා, ඒවා වළක්වාගන්න ක්‍රියාමාර්ග ගන්න එක තමයි වැදගත්ම දේ.
- ලේ කැටි ගැසීම් (Blood Clots): මේ බෙහෙතෙන් ලේ කැටි ගැහීම දිරිමත් කරන නිසා, ඉතා කලාතුරකින් නහර ඇතුළේ අනවශ්‍ය ලේ කැටි ගැසීම් ඇතිවෙන්න පුළුවන්. මේ අවදානම අඩු කරගන්න තමයි ඔයාගේ antithrombin මට්ටමට හරියන මාත්‍රාව දොස්තර මහත්තයා තීරණය කරන්නේ.
ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා කියන විදිහටම ලේ පරීක්ෂණ ටික වෙලාවට කරගන්න එක ගොඩක් වැදගත්. ප්‍රතිකාර පටන් අරන් පළවෙනි, තුන්වෙනි, පස්වෙනි සහ හයවෙනි මාසවලදී සාමාන්‍යයෙන් antithrombin මට්ටම බලනවා. ඒකෙන් තමයි ඔයාට හරියනම බෙහෙත් මාත්‍රාව තීරණය කරලා, මේ අවදානම අඩු කරන්නේ.
- අක්මාවේ එන්සයිම ඉහළ යාම: සමහර අයට අක්මාවේ එන්සයිම (liver enzymes) මට්ටම ඉහළ යන්න පුළුවන්. මේ නිසයි දොස්තර මහත්තයා නිතරම ලේ පරීක්ෂණ වලින් අක්මාවේ තත්ත්වය නිරීක්ෂණය කරන්නේ.
- පිත්තාශයේ ගල් සහ ප්‍රදාහය (Gallstones and Gallbladder Inflammation): ඔයාට එකපාරටම බඩේ දරුණු කැක්කුමක්, ඔක්කාරය, වමනය වගේ රෝග ලක්ෂණ ආවොත්, ඒ ගැන වහාම දොස්තර මහත්තයාට දැනුම් දෙන්න.
- ආසාදන (Infections): Injection ගහන තැන ආසාදන ඇතිවීමේ පොඩි අවදානමක් තියෙනවා. ඒ නිසා හැමවිටම පිරිසිදුවට, දොස්තර මහත්තයා කියලා දෙන විදිහට injection එක ගහගන්න ඕන. නිතර අත් සේදීම වගේ සනීපාරක්ෂක පුරුදුත් වැදගත්.
පර්යේෂණ වලින් පෙන්නලා තියෙන විදිහට, Qfitlia ප්‍රතිකාරය ගත්ත හිමොෆීලියා රෝගීන්ගේ (inhibitors ඇති සහ නැති දෙගොල්ලන්ගෙම) ලේ ගැලීම් සිදුවන වාර ගණන, කිසිම වැළැක්වීමේ ප්‍රතිකාරයක් නොගත් අයට වඩා සැලකිය යුතු ලෙස අඩු වෙලා තියෙනවා. ඒ වගේම, inhibitors තියෙන අය වෙනත් ප්‍රතිකාර වලින් Qfitlia වලට මාරු වුණාම, ඔවුන්ගේ ලේ ගැලීම් වාර ගණනත් අඩු වෙලා තියෙනවා. හැබැයි මතක තියාගන්න, මේ ප්‍රතිඵල පුද්ගලයාගෙන් පුද්ගලයාට වෙනස් වෙන්න පුළුවන්.
මතක තියාගන්න කරුණු (Take-Home Message)
- Qfitlia (fitusiran) කියන්නේ හිමොෆීලියා A සහ B සඳහා භාවිතා කරන, වෙනස්ම විදිහකට ක්‍රියා කරන අලුත් ප්‍රතිකාරයක්.
- මෙමගින් කරන්නේ ශරීරයේ අඩු clotting factor එක පිටතින් දෙනවා වෙනුවට, ලේ කැටි ගැසීම වළක්වන antithrombin ප්‍රමාණය අඩු කිරීමයි.
- මේ බෙහෙත නහරයකට නොව, හම යටට ගහන injection එකක් වන අතර, සාමාන්‍යයෙන් මසකට වරක් හෝ මාස දෙකකට වරක් වැනි අඩු වාර ගණනකින් ලබා දෙනවා.
- මෙම ප්‍රතිකාරය ඔබට සුදුසුද යන්න තීරණය කරන්නේ ඔබේ දොස්තර මහත්තයා විසින්, රුධිර පරීක්ෂණ කිහිපයකින් පසුවයි.
- අතුරු ආබාධ වළක්වා ගැනීමට, දොස්තර මහත්තයා නියම කරන පරිදි නියමිත කාලවලදී ලේ පරීක්ෂණ (විශේෂයෙන් antithrombin සහ අක්මාවේ ක්‍රියාකාරිත්වය) කරගැනීම අනිවාර්යයි.
- කිසිම හේතුවක් මත වෛද්‍ය උපදෙස් නොමැතිව Qfitlia ප්‍රතිකාරය නතර කිරීමෙන් වළකින්න.
හිමොෆීලියා, Hemophilia, Qfitlia, fitusiran, ලේ කැටි ගැසීම, ලේ ගැලීම, clotting factor, antithrombin, හිමොෆීලියා ප්‍රතිකාර, අලුත් බෙහෙත්, අතුරු ආබාධ
