Новая надежда для больных мышечной дистрофией Дюшенна (МДД): давайте узнаем больше о препарате Дувизат?

Я понимаю, насколько тяжело и страшно, когда врач сообщает вам, что у вашего ребенка мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Это генетическое заболевание, которое в основном поражает мальчиков и постепенно ослабляет их мышцы. Симптомы обычно проявляются в раннем детстве. Полного излечения от МДД пока нет. Но не волнуйтесь. Медицинская наука развивается день за днем. Благодаря этому развитию появилась новая надежда — новый препарат под названием Дувизат. Давайте поговорим о нем просто.

Что такое Дувизат? Как он работает?

Проще говоря, нашим мышцам требуется постоянное обслуживание, чтобы оставаться сильными. Представьте себе мышцы нашего тела как кирпичную стену. Чтобы эта стена оставалась прочной и скрепленной, ей нужен хороший слой раствора. Точно так же, для поддержания прочности наших мышечных клеток необходим особый белок, называемый дистрофином , который подобен раствору.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это генетическое заболевание, которое возникает, когда организм либо не вырабатывает достаточное количество белка дистрофина, либо вырабатывает его недостаточно, либо вырабатывает его недостаточно. Когда этот «клей» теряется, мышечная стенка ослабевает, разрушается и не может быть восстановлена. Именно поэтому мышцы со временем ослабевают.

В дополнение к этой проблеме, у детей с мышечной дистрофией Дюшенна наблюдается повышенная активность ферментов, называемых гистоновыми деацетилазами (HDAC) . Это вызывает хроническое воспаление в мышцах. Это еще больше снижает способность мышц к восстановлению, и мышечная ткань замещается жировой и рубцовой тканью.

До сих пор врачи использовали стероиды, физиотерапию и вспомогательные устройства, такие как инвалидные коляски, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Но Дувизат — первый нестероидный препарат. Он действует, контролируя сверхактивность фермента HDAC. Это уменьшает воспаление в мышцах и позволяет им разрушаться. Это означает, что скорость ослабления мышц замедляется.

Как следует применять это лекарство?

Дувизат — это жидкое лекарственное средство для приема внутрь. Его следует принимать два раза в день, утром и вечером, во время еды .

• Очень важно принимать лекарство в одно и то же время каждый день .
• Перед использованием флакон с лекарством следует хорошо встряхивать его в течение как минимум 30 секунд .
• Отмерьте необходимое количество лекарства с помощью специального шприца , входящего в комплект.
• Самое важное: ни в коем случае не смешивайте это лекарство с водой или любой другой жидкостью.

Ваш врач может назначить это лекарство отдельно или в сочетании со стероидами. Решение будет приниматься исходя из состояния ребенка.

Как изучались свойства этого лекарственного средства?

В крупном исследовании, посвященном изучению эффективности и безопасности этого препарата, мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна были разделены на две группы.

1. Первая группа: Им давали препарат Дувизат.

2. Группа 2: Им дали вещество, похожее на лекарство, но не содержащее активного ингредиента. В медицине это называется «плацебо» .

Это делается для измерения истинного эффекта препарата, того, насколько он отличается от простого присутствия в организме. Все участники этого исследования были мальчиками. Их средний возраст составлял 9 лет.

После проведения этих процедур в течение 72 недель были измерены изменения в способностях детей. Для этого использовались несколько других тестов.

• Оценка способности к самостоятельному передвижению по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA): метод измерения способности человека с мышечной дистрофией Дюшенна выполнять повседневные действия.
• Тест шестиминутной ходьбы: проверяет, какое расстояние вы можете пройти за 6 минут.
• МРТ-исследования: Измеряют изменения жировых отложений в мышцах бедренной области.

Каковы были результаты исследования?

Результаты действительно обнадеживают. ДМД — это заболевание, при котором симптомы со временем ухудшаются. В этом исследовании стало ясно, что темпы ухудшения состояния у детей, принимавших Дувизат, были намного медленнее, чем у детей, не принимавших препарат (плацебо) .

• Сила и подвижность: Время, необходимое для подъема на четыре лестничных пролета, увеличилось всего на 1,25 секунды через 72 недели у детей, принимавших Дувизат. Но у детей, не принимавших препарат, это время увеличилось примерно на 3 секунды. Это означает, что Дувизат замедлил снижение их способности подниматься по лестнице примерно на 40%.
• Показатели NSAA: В конце исследования снижение показателей NSAA было значительно меньше у детей, принимавших Дувизат, чем у тех, кто не принимал препарат. Это также указывает на то, что темпы снижения мышечной силы были замедлены.

Результаты могут отличаться для вашего ребенка, поэтому перед принятием решения вам следует обсудить с врачом преимущества и риски этого лекарства.

Побочные эффекты и как с ними справиться?

Как и любое лекарство, Дувизат может вызывать побочные эффекты. Важно знать об этом.

Это не единственные симптомы. Если вы испытываете какие-либо другие необычные симптомы, сообщите о них своему врачу.

Могут ли возникнуть проблемы при одновременном приеме других лекарств?

Да, Дувизат может взаимодействовать с некоторыми другими лекарствами. Поэтому важно сообщить врачу обо всех лекарствах, которые принимает ваш ребенок, включая рецептурные препараты, безрецептурные лекарства, витамины и растительные добавки.

В частности, сообщите своему врачу, если вы принимаете следующие лекарства:

• Некоторые препараты, снижающие уровень холестерина (например, аторвастатин, симвастатин).
• Лекарства от диабета, такие как метформин
• Лекарственные препараты, влияющие на сердечный ритм (например, амиодарон).
• Некоторые антибиотики (например, азитромицин, ципрофлоксацин)
• Некоторые лекарства от психических заболеваний
• Некоторые лекарства от аллергии

Этот список не является полным, поэтому лучше всего сообщить врачу обо всех лекарствах, которые принимает ваш ребенок.