Eger sizde ýa-da maşgalaňyzda kimdir birinde dogabitdi böwrek üstü bezleriniň giperplaziýasy (DOBG) diýilýän kesel bar bolsa, bu siziň üçin örän möhüm habar bolar. 70 ýyldan soň, bu kesel üçin ýörite täze bejergi tassyklanyldy. Bu, hakykatdanam, DDOG bilen ýaşaýan adamlar üçin uly umytdyr. Şonuň üçin geliň, bu täze dermanyň nämedigine, nähili işleýändigine we nähili peýdalary bardygyna göz aýlalyň.
Ilki bilen, geliň, KAH nämedigini düşüneliň?
Ýönekeý söz bilen aýdylanda, KAH biziň böwrek üstü bezlerimize täsir edýän genetiki keseldir. Bu bezler böwreklerimiziň üstünde ýerleşýär. Olar bedenimiz üçin möhüm bolan birnäçe gormon öndürýärler.
Böwreküsti mäziň fabrika hökmünde göz öňüne getiriň. Bu fabrikanyň esasy önümi kortizol atly gormondyr. Bu bedenimiziň stres, kesel we howp bilen göreşmegine kömek edýän örän möhüm gormondyr.
Sagdyn adamda kortizol derejesi peselende, beýni (zawod müdiri ýaly) böwreküsti mäzine "kortizol öndürmek" üçin ACTH atly signal (buýruk) iberýär. Emma KAH-ly bir adamda böwreküsti mäzinde kortizol öndürmek üçin zerur bolan esasy ferment ýa-da "işçi" ýetmeýär. Şonuň üçin beýni näçe ACTH iberse-de, zawod kortizol öndürip bilmeýär.
Bu iki soragy döredýär:
1. Beden zerur bolan kortizol öndürmeýär .
2. Beýniden ACTH signallary akmagyny dowam etdirýän mahaly, böwreküsti mäziň öndürýän başga bir görnüşli gormony , ýagny androgenler, artykmaç möçberde öndürilýär .
Bu androgenler (meselem, testosteron) erkek gormonlarydyr. Erkekleriň hem, aýallaryň hem käbiri zerurdyr, ýöne KAH-da olar gaty ýokary bolýar. Bu bolsa irki ýetginjeklige, çaganyň ösüşinde başga kynçylyklara sebäp bolup biler.
Onýyllyklaryň dowamynda munuň esasy bejergisi daşarky taýdan kortizol ýaly täsir edýän steroidleri (glýukokortikoidleri) bermek boldy. Bu diňe bedende ýetmeýän kortizolyň ornuny tutman, eýsem beýniden gelýän ACTH signalyny hem gözegçilikde saklap, androgenleriň öndürilişini azaldýar. Şeýle-de bolsa, mesele, munuň üçin uzak wagtlap adaty steroidlerden ýokary dozada kabul etmek gerek bolmagynda. Bu bolsa agramyň artmagy, süňkleriň inçelmegi we uklama meseleleri ýaly köp sanly goşmaça täsirlere sebäp bolup biler.
Bu täze dermany nädip tapdyňyz?
Alymlar bu steroid meselesine başga bir çözgüt barmy diýip pikir etdiler. Daşardan köp steroid bermegiň ýerine, beýniden gelýän ACTH signalyny gönüden-göni azaltmagyň ýoluny tapsak näme bolar?
Şol ýerde olar täze nyşana tapdylar. Ol beýnide CRF1 atly reseptordy. Kortizol derejesi peselende, ACTH signaly CRF1 tarapyndan işe girizilýär. CAH-da bu proses bozulýar.
Şonuň üçin alymlar, eger biz bu CRF1-i blokirlesek, ACTH önümçiligini azaldyp bileris diýip pikir etdiler, şeýlemi? Eger şeýle bolsa, androgenleriň önümçiligi hem gözegçilikde galar we hassanyň kabul etmeli steroidleriniň dozasy hem azalar.
Bu täze pikir Crinecerfont atly täze dermanyň işlenip düzülmegine sebäp boldy. Bu derman CRF1-i blokirlemek arkaly KAH-yň esasy meselesini çözmek üçin niýetlenendir.
Adamlara derman bermezden öň geçirilen barlaglar
Täze derman tapylan badyna adamlara berlip bilinmez. Onuň howpsuz we netijelidigini tassyklamak üçin birnäçe synagdan geçmeli. “Crinecerfont” dermany şu tapgyrlaryň hemmesini başdan geçirdi.
1. Laboratoriýa we haýwanlarda synag: Ilkinji ädim dermany laboratoriýada öýjüklerde we haýwanlarda synagdan geçirmekdir. Bu dermanyň zäherlidigini ýa-da organlara zyýan ýetirjekdigini anyklamakdyr. Göz öňüne getiriň, täze 10,000 dermanyň diňe biri bu päsgelçilikleriň hemmesini geçip, tassyklanýar.
2. Kliniki synaglar: Haýwanlarda synag üstünlikli geçirilenden soň, adamlarda synaglar birnäçe tapgyrda geçirilýär.
Crinecerfont üçin synag netijeleri nähili?
Bu dermanyň üstünde geçirilen synaglar örän gowy netijeleri berdi. Esasanam II we III tapgyr synaglary örän möhümdir.
II tapgyr - Kiçi çagalaryň netijeleri
Bu ýerde, KAH-ly kiçi bir topara (14-17 ýaş aralygynda) 14 günläp derman berildi we olaryň gormon derejesindäki üýtgeşmeler syn edildi. Netijeler geň galdyryjy boldy.
- ACTH (beýni signaly) 57% azaldy .
- 17-OHP (androgen önümçiliginiň görkezijisi) 69% azaldy .
- Androstenedion (androgeniň bir görnüşi) 58% azaldy .
III tapgyr - Uly toparlaryň netijeleri
Bu netijelerden ruhlanan alymlar ulular we çagalar bilen iki uly synag geçirdiler, olaryň käbirine "Crinecerfont" dermany, beýlekilerine bolsa dermana meňzeýän, ýöne täsir etmeýän plasebo berildi.
| Topar | Esasy netije | Beýany |
|---|---|---|
| Uly ýaşlylar (Crinecerfont kabul edýärler) | Steroid dozasyny azaltmak | Gormon derejesini gözegçilikde saklamak arkaly steroidleriň gündelik dozasyny 27% azaltmak mümkin boldy. |
| Uly ýaşlylar (plasebo kabul edenler) | Steroid dozasyny azaltmak | Steroid dozasy diňe 10% azaldy. |
| Çagalar (Crinecerfont kabul edýärler) | Androgen derejeleri we steroid dozasy | 4 hepdeden soň, androgen derejesi ep-esli peseldi. Synagyň ahyrynda steroid dozasy 18% azaldy . |
| Çagalar (plasebo kabul etdiler) | Androgen derejeleri we steroid dozasy | Androgen derejesi ýokarlandy. Steroid dozasyny takmynan 6% ýokarlandyrmaly boldy. |
Bu netijeler Crinecerfont-yň androgen derejesini gözegçilikde saklamaga kömek edýändigini, şeýle hem uzak möhletde hassalar üçin zyýanly bolup biljek steroidleriň dozasyny azaldýandygyny aýdyň görkezýär.
Bu derman nähili howpsuz?
Barlaglar bu dermanyň çynlakaý täsirleriniň azdygyny görkezdi. Habar berlen täsirleriň köpüsi kiçi we wagtlaýyndyr.
- Ýadawlyk
- Başagyry
- Sowuklama ýa-da burun dykylmagy
- Myşsa ýa-da garyn agyry
- Bogun agyrysy
Bu derman bilen bagly ýeke-täk esasy duýduryş, eger siz lukmanyňyzyň bellän steroidleriniň takyk dozasyny kabul etmeseňiz , kortizol derejäňiz howply derejede aşak düşüp, adrenal ýetmezçilik diýilýän ölüm howply ýagdaýa getirip biler. Şeýle-de bolsa, barlaglarda dermany dogry kabul eden hiç kim bu ýagdaýy başdan geçirmedi . Şonuň üçin lukmanyňyzyň görkezmelerine eýermek örän möhümdir.
KAH bejergisi üçin täze umyt
Bu üstünlikli netijeler sebäpli, ABŞ-daky FDA (dermanlary tassyklaýan esasy agentlik) bu derman üçin ýörite rugsat berdi. Crinecerfont (marka ady Crenessity) KAH-ny bejermek üçin derman däl. Şeýle-de bolsa, bu KAH-ny bejermekde uly ädimdir.
Lukmanlar indi bu dermany häzirki steroid bejergiňize (goşmaça terapiýa) goşmaça belläp bilýärler. Bu steroid dozaňyzy azaltmaga kömek edip biler. Bu steroidlerden az täsirleriň bolup biljekdigini, gormon derejäňizi has gowy gözegçilikde saklap biljekdigiňizi we ýaşaýyş hiliniň has gowy boljakdygyny aňladýar.
Öýe äkitmek baradaky habar
- KAH (dogumly böwrek üstü bezleriniň giperplaziýasy) böwrek üstü bezlerine täsir edýän we gormonal deňagramlylygyň bozulmagyna sebäp bolýan genetiki keseldir.
- Crinecerfont (Crenessity) steroid bejergisine goşmaça hökmünde berilýän, KAH üçin täze tassyklanan dermandyr.
- Bu bedende androgen gormonlarynyň ýokary derejesini peseldýär we steroidleriň gündelik dozasyny azaltmaga kömek edip biler.
- Steroidleriň dozasyny azaltmak arkaly, uzak möhletli steroid ulanmak bilen baglanyşykly goşmaça täsirleri azaltmak mümkinçiligi döreýär.
- Bu keseliň dermany bolmasa-da, KAH näsaglarynyň ýaşaýyş hilini gowulandyrmakda uly ädimdir.
- Eger sizde ýa-da çagaňyzda KAH bar bolsa, bu täze bejerginiň size laýyk gelýändigini ýa-da gelmeýändigini bilmek üçin endokrinolog ýa-da maşgala lukmanyňyz bilen gürleşmek möhümdir.
💬 Comments (0)
Entek teswir ýok. Ilkinji gezek teswiriňizi şu ýere goşuň.
Teswiriňizi goşuň