Якщо у вас або у когось із вашої родини є стан, який називається вродженою гіперплазією надниркових залоз (ВГНЗ), це буде дуже важливою новиною для вас. Після 70 років було схвалено новий метод лікування саме цього захворювання. Це справді велика надія для людей, які живуть із ВГНЗ. Тож давайте розглянемо, що являє собою цей новий препарат, як він працює та які його переваги.
Спочатку давайте розберемося, що таке ВГК?
Простіше кажучи, ВГНЗ – це генетичне захворювання, яке вражає наші надниркові залози. Ці залози розташовані над нашими нирками. Вони виробляють кілька гормонів, необхідних для нашого організму.
Уявіть собі надниркову залозу як фабрику. Основним продуктом цієї фабрики є гормон під назвою кортизол. Це дуже важливий гормон, який допомагає нашому організму справлятися зі стресом, хворобами та небезпекою.
Коли рівень кортизолу у здорової людини падає, мозок (як керівник фабрики) надсилає сигнал (наказ) під назвою АКТГ до надниркової залози для «вироблення кортизолу». Але у людини з вульгарною артеріальною гіперактивністю (ВГН) наднирковій залозі бракує ключового ферменту, або «робітника», необхідного для вироблення кортизолу. Тому незалежно від того, скільки АКТГ надсилає мозок, фабрика не може виробляти кортизол.
Це викликає два питання:
1. Організм не виробляє необхідної кількості кортизолу .
2. Оскільки сигнали АКТГ з мозку продовжують надходити, інший тип гормону, що виробляється наднирковою залозою , який називається андрогенами, виробляється в надлишку .
Ці андрогени (наприклад, тестостерон) є чоловічими гормонами. Як чоловіки, так і жінки потребують деяких з них, але при вродженій артеріальній гіперактивності (ВГН) їх рівень стає занадто високим. Це може спричинити передчасне статеве дозрівання, безпліддя та інші проблеми з розвитком дитини .
Протягом десятиліть основним методом лікування цього захворювання було введення стероїдів (глюкокортикоїдів), які діють зовні подібно до кортизолу. Це не тільки заповнює кортизол, якого бракує організму, але й контролює сигнал АКТГ від мозку, зменшуючи вироблення андрогенів. Однак проблема полягає в тому, що це вимагає прийому вищих доз стероїдів, ніж зазвичай, протягом тривалого часу. Це може спричинити багато побічних ефектів, таких як збільшення ваги, витончення кісток та проблеми зі сном .
Як ви знайшли цей новий препарат?
Вчені задавалися питанням, чи існує інше рішення цієї проблеми зі стероїдами. Замість того, щоб давати багато стероїдів зовні, що, якби ми знайшли спосіб безпосередньо зменшити сигнал АКТГ, що надходить від мозку?
Саме там вони знайшли нову мішень. Це був рецептор у мозку під назвою CRF1. Коли рівень кортизолу падає, сигнал АКТГ запускається CRF1. При вульгарній артеріальній гіпертензії (ВГН) цей процес порушується.
Тож вчені подумали, що якщо ми заблокуємо цей CRF1, ми зможемо зменшити вироблення АКТГ, чи не так? Якщо це станеться, вироблення андрогенів також буде контролюватися, а доза стероїдів, яку потрібно приймати пацієнту, також буде зменшена.
Ця нова ідея призвела до розробки нового препарату під назвою Крінесерфонт. Це препарат, призначений для вирішення фундаментальної проблеми ВГНЗ шляхом блокування CRF1.
Аналізи, що проводяться перед тим, як давати людям ліки
Новий препарат не можна давати людям одразу після його відкриття. Він має пройти серію випробувань, щоб підтвердити його безпеку та ефективність. Препарат Crinecerfont пройшов усі ці етапи.
1. Лабораторні випробування та випробування на тваринах: Першим кроком є випробування препарату на клітинах та тваринах у лабораторії. Це робиться для того, щоб визначити, чи є препарат токсичним, чи завдасть він шкоди органам. Тільки уявіть, лише приблизно один з 10 000 нових препаратів проходить усі ці перешкоди та отримує схвалення.
2. Клінічні випробування: Після успішного проведення випробувань на тваринах, випробування на людях проводяться в кілька етапів.
Як результати тесту Crinecerfont?
Випробування, проведені з цим препаратом, дали дуже хороші результати. Особливо важливі випробування фази II та фази III.
Фаза II – Результати дітей молодшого віку
Тут невеликій групі маленьких дітей (віком 14-17 років) з вульгарною гіпотензією (ВГНЗ) давали препарат протягом 14 днів, і спостерігали за змінами рівня їхніх гормонів. Результати були несподіваними.
- АКТГ (сигнал мозку) знизився на 57% .
- 17-ОНП (показник вироблення андрогенів) знизився на 69% .
- Рівень андростендіону (тип андрогенів) знизився на 58% .
Фаза III – Результати великих груп
Натхненні цими результатами, вчені провели два великих дослідження за участю дорослих та дітей, де одним давали препарат Crinecerfont, а іншим – плацебо, яке виглядало як ліки, але не мало жодного ефекту.
| Команда | Основний результат | Опис |
|---|---|---|
| Дорослі (приймають Crinecerfont) | Зменшення дози стероїдів | Контролюючи рівень гормонів, вдалося зменшити добову дозу стероїдів на 27% . |
| Дорослі (приймали плацебо) | Зменшення дози стероїдів | Дозу стероїдів зменшили лише на 10%. |
| Діти (приймають Crinecerfont) | Рівень андрогенів та дозування стероїдів | Через 4 тижні рівень андрогенів значно знизився. Наприкінці випробування дозу стероїдів зменшили на 18% . |
| Діти (приймали плацебо) | Рівень андрогенів та дозування стероїдів | Рівень андрогенів підвищився. Дозу стероїдів довелося збільшити приблизно на 6%. |
Ці результати чітко показують, що Крінесерфонт допомагає контролювати рівень андрогенів, а також зменшує дозу стероїдів, які можуть бути шкідливими для пацієнтів у довгостроковій перспективі.
Наскільки безпечний цей препарат?
Дослідження показали, що цей препарат практично не має серйозних побічних ефектів. Більшість зареєстрованих побічних ефектів є незначними та тимчасовими.
- Втома
- Головний біль
- Застуда або закладеність носа
- Біль у м'язах або животі
- Біль у суглобах
Єдине важливе попередження, яке постачається з цим препаратом, полягає в тому, що якщо ви не прийматимете точну дозу стероїдів, призначену лікарем , рівень кортизолу може знизитися небезпечно низько, що призведе до небезпечного для життя стану, який називається наднирковою недостатністю. Однак жоден з тих, хто правильно приймав препарат у дослідженнях, не стикався з цим станом . Тому дуже важливо дотримуватися вказівок лікаря.
Нова надія для лікування ВГНЗ
Завдяки цим успішним результатам, FDA (головне агентство, що схвалює ліки) у Сполучених Штатах надало спеціальне схвалення для цього препарату. Crinecerfont (торгова марка Crenessity) не є ліками від ВГНЗ. Однак, це важливий крок вперед у лікуванні ВГНЗ.
Тепер лікарі можуть призначати цей препарат на додаток до вашого поточного лікування стероїдами (додаткова терапія) . Це може допомогти зменшити дозу стероїдів. Це означає, що ви можете відчувати менше побічних ефектів від стероїдів, краще контролювати рівень гормонів і мати кращу якість життя.
Повідомлення на винос
- ВНГ (вроджена гіперплазія надниркових залоз) – це генетичне захворювання, яке вражає надниркові залози та викликає гормональний дисбаланс.
- Крінесерфонт (Кренессіті) – це нещодавно схвалений препарат для лікування ВГНЗ, який призначається на додаток до лікування стероїдами.
- Це знижує високий рівень андрогенних гормонів в організмі та може допомогти зменшити добову дозу стероїдів.
- Зменшуючи дозу стероїдів, є можливість мінімізувати побічні ефекти, пов'язані з тривалим застосуванням стероїдів.
- Хоча це не є лікуванням хвороби, це важливий крок уперед у покращенні якості життя пацієнтів з ВГНЗ.
- Якщо у вас або вашої дитини є ВГНЗ, важливо поговорити з ендокринологом або сімейним лікарем, щоб дізнатися, чи підходить вам це нове лікування .
💬 Comments (0)
Ще немає коментарів. Додайте свій коментар тут уперше.
Додайте свій коментар