Чи є у когось у вашій родині, особливо у дитини, вроджене гормональне захворювання? Ви можете бути знайомі з такими проблемами, як затримка росту, раннє статеве дозрівання та нерегулярні менструальні цикли у жінок. Рідкісне генетичне захворювання, яке може спричинити це, називається «вроджена гіперплазія надниркових залоз». Скорочено ми називатимемо це ВНГ. Сьогодні ми коротко поговоримо про це та про новий метод лікування, який з'явився для його лікування.
Простіше кажучи, що таке CAH?
ВГНЗ – це генетичне захворювання, яке перешкоджає наднирковим залозам, двом невеликим залозам, розташованим над нирками, виробляти кортизол, гормон, необхідний для нашого життя.
Уявіть собі наші тіла як фабрику. Коли один з продуктів (кортизол) на цій фабриці вичерпується, центр управління в мозку (гіпофіз) засмучується та посилає сигнали (АКТГ) наднирковим залозам працювати інтенсивніше. Через цю надмірну стимуляцію, хоча вироблення кортизолу не збільшується, натомість починається вироблення більшої кількості чоловічих гормонів, які називаються «андрогенами» .
Цей гормональний дисбаланс може спричинити багато проблем:
- Дівчата: При народженні зовнішні статеві органи можуть виглядати як у хлопчиків.
- Для обох сторін: такі проблеми, як затримка росту, раннє статеве дозрівання та безпліддя, можуть виникнути пізніше в житті.
Крім того, у деяких пацієнтів із ВГНЗ може також спостерігатися знижене вироблення іншого важливого гормону, який називається альдостероном. Без цього гормону ВГНЗ може стати дуже важкою, що призведе до шоку, коми або навіть смерті.
70-річне лікування та нова надія
Протягом десятиліть єдиним методом лікування вульгарної артеріальної гіпертензії (ВГНЗ) було заміщення низького рівня гормону кортизолу в організмі високими дозами стероїдів , таких як гідрокортизон. Однак тривалий прийом цих високих доз стероїдів може спричинити низку побічних ефектів. Найпоширенішими з них є збільшення ваги, високий кров'яний тиск, слабкість кісток та затримка росту у дітей.
Але тепер є гарні новини! Через 70 років FDA схвалило перший і єдиний препарат, спеціально розроблений для лікування ВГНЗ, crinecerfont (торгова назва: Crenessity).
Як працює цей новий препарат (Crinecerfont)?
Це найважливіше. На відміну від старого лікування, цей новий препарат діє зовсім інакше.
«Крінесурфонт» не додає гормони ззовні. Натомість цей препарат потрапляє безпосередньо до центру управління мозку (гіпофіза) та блокує вивільнення небажаного сигналу (АКТГ), який стимулює надниркові залози.
Простіше кажучи, це як вимкнути «вимикач» непотрібної системи. Це контролює вироблення організмом непотрібних гормонів-«андрогенів».
Найбільшою перевагою цього є те, що оскільки рівень андрогенів контролюється, доза стероїдів, необхідна для підтримки гормонального балансу, може бути значно зменшена . Це означає, що побічні ефекти, спричинені стероїдами, також можуть бути значно зменшені.
| Характеристика | Старе лікування (високі дози стероїдів) | Новий метод лікування (Крінецерфонт + низькі дози стероїдів) |
|---|---|---|
| Функціональність | Зовнішнє забезпечення зниженого рівня гормону кортизолу. | Блокування небажаних сигналів (АКТГ) з мозку та контроль вироблення андрогенів. |
| Головна мета | Для контролю рівня гормонів потрібні високі дози. | Зниження рівня андрогенів та зменшення необхідної дози стероїдів. |
| Побічні ефекти | Довгострокові проблеми, такі як збільшення ваги, затримка росту та слабкі кістки. | Потенціал для зменшення побічних ефектів, пов'язаних зі стероїдами. Повідомлялося про незначні побічні ефекти (головний біль, втома). |
Кому найкраще підходить цей препарат?
«Crinesurfont» наразі схвалений для пацієнтів із вульгарною артеріальною гіперактивністю (ВГНЗ) віком від 4 років . Він не є заміною стероїдів, а доповненням до них.Додатковий засіб лікування.
- Для дітей: Оскільки діти все ще ростуть, високі дози стероїдів можуть суттєво впливати на їхній ріст. Тому цей препарат, який може зменшити дозу стероїдів, може бути дуже корисним для них. Це особливо важливо в підлітковому віці, коли важко контролювати гормони.
- Для дорослих: Це лікування також може полегшити стан дорослих, які страждають від побічних ефектів від тривалого прийому стероїдів або мають труднощі з підтримкою стабільного рівня гормонів.
Дізнайтеся про побічні ефекти та безпеку
У клінічних випробуваннях цього препарату було зареєстровано лише кілька незначних, тимчасових побічних ефектів.
- Для дорослих: втома, головний біль, запаморочення, біль у суглобах.
- Для дітей: головний біль, біль у шлунку, втома, закладеність носа.
Важливо, що більшість цих симптомів були легкими, а кількість пацієнтів, яким довелося припинити прийом ліків, була дуже низькою.
Особливе попередження: Будьте обережні з адренальним кризом!
Під час прийому цього препарату дуже важливо знати про серйозний стан, який називається «надниркова криза». Простіше кажучи, цей стан може виникнути, якщо організм не отримує необхідної кількості «кортизолу» під час високого стресу (наприклад, важкої інфекції, операції, нещасного випадку).
Тому поговоріть зі своїм лікарем і обов’язково дізнайтеся, яку саме додаткову дозу стероїдів вам слід прийняти у надзвичайній ситуації («стресова доза») . Також пам’ятайте про симптоми «надниркової кризи» (наприклад, надмірне блювання, діарея, запаморочення, втрата свідомості) і не забудьте негайно звернутися до лікарні або відділення невідкладної допомоги, якщо таке станеться.
Як мені дізнатися, чи підходить мені/моїй дитині цей препарат?
Це рішення слід приймати після консультації з лікарем, особливо з ендокринологом . Ваш лікар врахує багато факторів, включаючи результати аналізу крові, темпи росту, вагу, артеріальний тиск та поточний рівень гормонів, щоб визначити, чи підходить вам цей препарат.
Це не є ліками від ВГНЗ, але є велика надія, що це допоможе покращити якість життя пацієнтів, зменшити побічні ефекти стероїдів та полегшити контроль гормонального фону.
Повідомлення на винос
- CAH означаєГенетичне захворювання, при якому надниркові залози виробляють менше кортизолу та більше андрогенних гормонів.
- Crinecerfont – це новий метод лікування, розроблений спеціально для вульгарної артеріальної гіпертензії (ВГНЗ), перший у своєму роді за 70 років.
- Це не ліки, що замінюють стероїди. Це ліки, які призначаються на додаток до стероїдів і допомагають зменшити необхідну дозу стероїдів.
- Головною перевагою є здатність зменшувати довгострокові побічні ефекти стероїдів.
- Обов’язково запитайте свого лікаря про невідкладний стан, який називається «надниркова криза», та про «стресову дозу», яку вам слід приймати протягом цього часу.
- Вкрай важливо проконсультуватися з лікарем, який спеціалізується на гормональних захворюваннях, щоб визначити, чи підходить це лікування вам або вашій дитині.
💬 Comments (0)
Ще немає коментарів. Додайте свій коментар тут уперше.
Додайте свій коментар