杜氏肌肉營養不良症 (DMD) 的新希望：讓我們來了解一下藥物 Duvyzat？

我知道當醫生告訴你孩子患有杜氏肌肉營養不良症（DMD）時，你一定感到無比沉重和恐懼。這是一種主要影響男孩的遺傳性疾病，會導致肌肉逐漸萎縮。症狀通常在幼兒時期出現。目前DMD尚無徹底治癒的方法。但請別擔心，醫學正在日新月異地進步。隨著醫學的進步，一種名為Duvyzat的新藥帶來了新的希望。讓我們來簡單了解一下它。

Duvyzat是什麼？它是如何運作的？

簡而言之，我們的肌肉需要持續的維護才能保持強壯。不妨把我們身體裡的肌肉想像成一堵磚牆。為了保持這堵牆的堅固和牢固，它需要一層厚厚的砂漿。同樣，為了保持肌肉細胞的強壯，一種稱為肌肉營養不良蛋白的特殊蛋白質（它就像砂漿一樣）至關重要。

杜氏肌肉營養不良症（DMD）是一種遺傳性疾病，當人體無法產生足夠的肌肉營養不良蛋白時就會發生。這種蛋白就像黏合劑一樣，一旦缺失，肌肉壁就會變得脆弱、破裂且無法修復。這就是肌肉隨著時間而逐漸衰弱的原因。

除了上述問題外，患有杜氏肌肉營養不良症 (DMD) 的兒童體內還存在一種名為組蛋白去乙醯化酶 (HDAC)的酵素過度活躍。這會導致肌肉慢性炎症，進而降低肌肉修復能力，最終肌肉組織被脂肪和疤痕組織所取代。

先前，醫生一直使用類固醇、物理治療和輪椅等輔助設備來治療杜氏肌肉營養不良症（DMD）。但杜維札特是首個非類固醇類抗發炎藥。它的作用機制是控制過度活躍的組蛋白去乙醯化酶（HDAC）。這可以減輕肌肉炎症，使肌肉組織分解。這意味著肌肉萎縮的速度會減緩。

我該如何使用這種藥？

杜維札特是一種口服液體藥物。每日兩次，早晚各一次，隨餐服用。

• 每天在同一時間服用藥物非常重要。
• 使用藥瓶前，請搖晃至少 30 秒。
• 使用隨附的專用注射器量取藥物。
• 最重要的是：不要將此藥與水或其他任何液體混合。

醫生可能會單獨使用這種藥物，也可能同時使用類固醇。具體用藥方案將根據孩子的病情而定。

這種藥物的特性是如何研究的？

在一項旨在檢驗該藥物的有效性和安全性的大型研究中，患有 DMD 的男孩被分成兩組。

1.第一組：他們服用了藥物杜維札特。

2.第二組：他們服用了一種看起來像藥物但不含任何有效成分的東西。在醫學上，我們稱之為「安慰劑」 。

這樣做是為了衡量藥物的真實效果，以及它與單純待在藥物作用下的效果有何不同。本研究的所有參與者均為男孩，平均年齡為9歲。

在進行這些治療72週後，研究人員測量了孩子的能力變化。為此，也使用了其他幾種測試方法。

• 北極星步行評估 (NSAA) 評分：一種衡量患有 DMD 的人進行日常活動能力的方法。
• 六分鐘步行測試：看看你在 6 分鐘內能走多遠。
• MRI 檢查：測量大腿肌肉中脂肪沉積的變化。

這項研究的結果是什麼？

研究結果令人鼓舞。 DMD是一種症狀會隨著時間推移而加重的疾病。這項研究清楚地表明，服用Duvyzat的兒童病情惡化的速度遠慢於未服用該藥物（安慰劑）的兒童。

• 力量與行動能力：服用杜維札特（Duvyzat）的兒童在72週後爬四層樓梯所需時間僅增加了1.25秒。而未服用該藥物的兒童爬四層樓梯所需時間則增加了約3秒。這意味著杜維札特使他們爬樓梯能力的下降速度減緩了約40%。
• NSAA評分：研究結束時，服用杜維札特（Duvyzat）的兒童的NSAA評分下降幅度顯著小於未服用該藥物的兒童。這也顯示肌肉力量下降的速度有所減緩。

這些結果可能因人而異，因此在做出決定之前，您應該與醫生討論這種藥物的益處和風險。

副作用以及如何應對？

與其他藥物一樣，杜維札特也可能產生副作用。了解這一點非常重要。

這些並非全部症狀。如果您出現任何其他異常症狀，請諮詢醫生。

與其他藥物併用會有問題嗎？

是的，杜維札特可能會與其他一些藥物產生交互作用。因此，請務必告知醫生您孩子正在服用的所有藥物，包括處方藥、非處方藥、維生素和草藥產品。

尤其要告知醫師您是否正在服用以下藥物：

• 某些降膽固醇藥物（例如阿托伐他汀、辛伐他汀）
• 糖尿病藥物，例如二甲雙胍
• 影響心律的藥物（例如胺碘酮）
• 某些抗生素（例如阿奇黴素、環丙沙星）
• 一些治療精神疾病的藥物
• 一些治療過敏的藥物

這份清單並不完整，所以最好把孩子正在服用的所有藥物告訴醫生。