Ці хварэеце вы ці хтосьці з вашых знаёмых пастаянна? Ці хварэеце вы пастаянна, няхай гэта будзе прастуда, грып, інфекцыя вуха ці лёгкіх? Часам за гэтымі рэчамі стаіць больш глыбокая прычына, пра якую мы не задумваемся. Сёння мы гаворым пра рэдкае, патэнцыйна сур'ёзнае генетычнае захворванне пад назвай сіндром WHIM.
Проста кажучы, што гэта за сіндром WHIM?
Сіндром WHIM — гэта генетычнае захворванне, якое ўплывае на імунную сістэму нашага арганізма, аслабляючы здольнасць арганізма змагацца з хваробамі. Гэта вельмі рэдкае захворванне. Назва WHIM паходзіць ад першых літар чатырох асноўных сімптомаў хваробы. Не ва ўсіх ёсць усе чатыры сімптомы, але гэтыя з'яўляюцца найбольш распаўсюджанымі.
Давайце паглядзім, якія сімптомы апісваюць гэтыя чатыры літары.
| Ліст | Сэнс і простае тлумачэнне |
|---|---|
| W - Бародаўкі | Бародаўкі: Паколькі ў гэтых пацыентаў аслаблены імунітэт, вірус пад назвай вірус папіломы чалавека (ВПЧ) можа лёгка пранікаць у арганізм і выклікаць бародаўкі на скуры і палавых органах. Гэты вірус ВПЧ таксама павялічвае рызыку развіцця некаторых відаў раку. |
| H - Гіпагамаглабулінемія | Нізкі ўзровень антыцелаў (гіпагамаглабулінемія): Проста кажучы, антыцелы падобныя да салдат, якія змагаюцца з мікробамі, якія трапляюць у наш арганізм. У гэтых пацыентаў нізкі ўзровень гэтых антыцелаў у арганізме. Гэта адбываецца таму, што ў іх менш лейкацытаў, якія называюцца В-клеткамі, што выпрацоўваюць антыцелы. Такім чынам, яны больш схільныя да інфекцый. |
| I - Інфекцыі | Інфекцыі: з-за слабога імунітэту гэтыя людзі часта хварэюць на інфекцыі . Асабліва распаўсюджаныя інфекцыі лёгкіх, вушэй і скуры. |
| М - Міелакатэксіс | Міелакатексіс: гэта галоўная і найбольш спецыфічная праблема гэтага захворвання. Лейкацыты, якія змагаюцца з мікробамі ў нашым арганізме, выпрацоўваюцца ў касцяным мозгу. Гэта як салдаты, якія праходзяць трэніроўку ў ваенным лагеры. Але ў людзей з гэтым захворваннем гэтыя лейкацыты не могуць выйсці з касцявога мозгу і дабрацца да месца інфекцыі. Яны затрымліваюцца ўнутры касцявога мозгу. Такім чынам, калі ўзнікае інфекцыя, клеткі не прыступаюць да барацьбы з ёй. |
Важна адзначыць, што не ва ўсіх пацыентаў з сіндромам WHIM развіваюцца ўсе чатыры гэтыя сімптомы. У некаторых могуць быць толькі вельмі лёгкія сімптомы, у той час як у іншых могуць узнікаць частыя, цяжкія інфекцыі, якія могуць быць небяспечнымі для жыцця.
Як працуе прэпарат «Ксолремдзі» (маварыксафор)?
Як мы ўжо абмяркоўвалі раней, лейкацыты гэтых пацыентаў захрасаюць у касцяным мозгу, ці не так? Прычынай гэтага з'яўляецца мутацыя ў гене пад назвай «CXCR4» у нашым арганізме. Гэты ген «CXCR4» выпрацоўвае спецыяльны бялок пад назвай «рэцэптар CXCR4». Уявіце сабе гэты рэцэптар як «вартаўнік», праз які лейкацыты пакідаюць касцяны мозг.
У людзей з сіндромам WHIM з-за мутацыі ў гене «CXCR4» гэты ахоўны механізм не працуе належным чынам. Ён трымае вароты зачыненымі. Такім чынам, лейкацыты не могуць выйсці.
Новы прэпарат пад назвай Ксолремдзі (маўварыксафор) дзейнічае, блакуючы няспраўны рэцэптар CXCR4. Гэта як даць перапынак вартаўніку і адчыніць дзверы. Затым лейкацыты, якія былі затрыманы ў касцяным мозгу, могуць свабодна трапляць у кроў і накіроўвацца туды, дзе ім трэба змагацца з інфекцыяй. Гэта першы прэпарат, зацверджаны ў 2024 годзе для лячэння асноўнай прычыны сіндрому WHIM.
Як мне выкарыстоўваць гэты прэпарат?
Ксолремдзі - гэта капсула, якую трэба прымаць перорально адзін раз у дзень. Прымаць яе трэба нашча . Лепш за ўсё прымаць яе пасля вячэры нашча і адразу пасля прыёму раніцай. Пасля прыёму лекаў нельга есці і піць нічога іншага на працягу як мінімум 30 хвілін . Неабходная вам доза будзе залежаць ад вашай вагі, таму яе вызначыць ваш лекар.
Як быў правераны поспех гэтага лекі?
Для праверкі бяспекі і эфектыўнасці гэтага прэпарата было праведзена клінічнае даследаванне. У ім удзельнічаў 31 пацыент з сіндромам WHIM, у якіх была пацверджана мутацыя гена CXCR4.
Прыкладна палова ўдзельнікаў даследавання складалі маладыя людзі ва ўзросце ад 12 да 17 гадоў. Іх падзялілі на дзве групы, адна група атрымлівала прэпарат Ксолремдзі, а другая група штодня атрымлівала плацебо.
Даследчыкі ў асноўным вывучылі колькасць тыпу лейкацытаў, якія называюцца «нейтрафіламі», у крыві. Яны вымяралі, як доўга гэтая колькасць заставалася на пэўным бяспечным узроўні (500 клетак/мікралітр).
Вынікі вельмі абнадзейваюць:
- У тых, хто прымаў Ксолремдзі, узровень нейтрофілаў знаходзіўся на бяспечным узроўні прыкладна на 12 гадзін у дзень больш, чым у тых, хто гэтага не рабіў.
- Акрамя таго, гадавы ўзровень заражэння сярод тых, хто атрымліваў лячэнне, знізіўся да менш чым двух выпадкаў у год , а сярод тых, хто не атрымліваў лячэння, ён вырас да больш чым чатырох выпадкаў у год.
Гэтыя вынікі паказалі, што Ксолремдзі значна зніжае рызыку інфекцыі, вызваляючы лейкацыты. Аднак майце на ўвазе, што нават з улікам гэтых вынікаў аналізаў рэакцыя вашага арганізма можа адрознівацца.
Каму нельга выкарыстоўваць Ксолремдзі?
Гэты прэпарат не падыходзіць для выкарыстання, калі ў вас цяжкія захворванні нырак або печані, вы цяжарныя або корміце грудзьмі. Акрамя таго, гэты прэпарат можа ўзаемадзейнічаць з некаторымі іншымі лекамі. Таму важна пракансультавацца з лекарам , каб вырашыць, ці падыходзіць вам Ксолремдзі.
Якія ўзаемадзеянні прэпарата з іншымі лекамі?
Гэта вельмі важная частка. Ксолремдзі можа выклікаць праблемы пры спалучэнні з іншымі лекамі, якія вы прымаеце.
- Прыём прэпарата Ксолремдзі з некаторымі лекамі (напрыклад, інгібітарамі P-gp або CYP3A4) можа ўзмацніць дзеянне прэпарата Ксолремдзі і павялічыць рызыку пабочных эфектаў.
- Некаторыя іншыя лекі (напрыклад, моцныя індуктары CYP3A4) могуць зніжаць эфектыўнасць прэпарата Ксолремдзі.
- Акрамя таго, Ксолремдзі можа ўзмацняць эфекты некаторых іншых лекаў, якія вы прымаеце (субстраты «CYP2D6», «CYP3A4» або «P-gp»).
- У прыватнасці, варта пазбягаць прыёму прэпарата Ксолремдзі з іншымі лекамі, якія могуць выклікаць небяспечныя змены частаты сардэчных скарачэнняў («падаўжэнне інтэрвалу QT»).
Гэты спіс не поўны. Таму перад пачаткам прыёму прэпарата Ксолремдзі абавязкова паведаміце лекару пра ўсе лекі, якія вы прымаеце, у тым ліку пра лекі, якія адпускаюцца па рэцэпце і без рэцэпту, вітаміны, раслінныя сродкі і аюрведычныя прэпараты.
Як справіцца з пабочнымі эфектамі, калі яны ўзнікнуць?
Як і любы лекавы прэпарат, Ксолремдзі можа мець некаторыя пабочныя эфекты. Вось найбольш распаўсюджаныя з іх.
| Пабочны эфект | Што вы можаце зрабіць |
|---|---|
| Нізкі ўзровень трамбацытаў у крыві («трамбацытапенія») | Гэта можа выклікаць лёгкае з'яўленне сінякоў або крывацёкаў. Калі гэта адбудзецца, неадкладна паведаміце свайму лекару. |
| Скурная сып | Вы можаце заўважыць прыкметы «пітырыязу», які можа зрабіць вашу скуру сухай і лускаватай. Паведаміце пра гэта свайму лекару. |
| Кроў з носа | Калі ў вас крывацёк з носа, сядзьце прама і вялікім і паказальным пальцамі сцісніце мяккую частку ноздраў. Калі крывацёк не спыняецца прыкладна праз 20 хвілін або калі ён моцны, неадкладна звярніцеся па медыцынскую дапамогу або ў бліжэйшае аддзяленне неадкладнай дапамогі. |
| Ваніты | Калі ў вас ваніты, піце шмат вадкасці. Не ешце шмат адразу, ешце невялікімі порцыямі лёгкай ежы. |
| Галавакружэнне | Галавакружэнне можа прывесці да падзенняў. Таму пазбягайце такіх рэчаў, як рэзкі паварот галавы або рэзкае ўставанне з сядзячага або лежачага становішча. |
Гэта не ўсе магчымыя пабочныя эфекты. Калі ў вас ёсць якія-небудзь сімптомы, якія вас турбуюць або прыносяць дыскамфорт, абавязкова звярніцеся да лекара па медыцынскую кансультацыю.
Што трэба ведаць, прымаючы гэты прэпарат
Ксолремдзі лічыцца «спецыялізаваным лекам». Гэта азначае, што яго нельга купіць у звычайнай аптэцы. Гэта дарагія прэпараты, якія выкарыстоўваюцца для лячэння рэдкіх, складаных захворванняў.
Калі вам прызначылі гэты прэпарат, ваш лечачы спецыяліст растлумачыць, як яго атрымаць і ў якой аптэцы яго можна набыць. Гэты працэс можа быць крыху складаным, але ваш лекар і персанал бальніцы дадуць вам неабходныя рэкамендацыі.
Паведамленне на вынас
- Сіндром WHIM — рэдкае генетычнае захворванне, якое ўплывае на імунную сістэму і выклікае частыя інфекцыі.
- Ксолремдзі (маварыксафор) — гэта новы прэпарат, які лечыць першапрычыну гэтага захворвання, дапамагаючы вызваліць лейкацыты, якія затрымаліся ў касцяным мозгу.
- Гэта капсула, якую трэба прымаць штодня нашча. Пасля прыёму таблеткі варта пазбягаць ежы на працягу 30 хвілін.
- Каб пазбегнуць небяспечных пабочных эфектаў, неабходна паведаміць лекару пра ўсе іншыя лекі (у тым ліку вітаміны і традыцыйныя травы), якія вы прымаеце.
- Калі ў вас узнікнуць сур'ёзныя пабочныя эфекты, такія як празмернае крывацёк, неадкладна звярніцеся да лекара або ў бліжэйшае аддзяленне неадкладнай дапамогі.
- Паколькі гэта спецыялізаваны прэпарат, ваш лекар правядзе вас праз працэс яго атрымання.
💬 Comments (0)
Пакуль няма каментарыяў. Дадайце свой каментарый тут у першы раз.
Дадаць каментар