CAH (Congenital Adrenal Hyperplasia) के मरीजन खातिर एगो बढ़िया खबर! आईं क्रिनेसरफॉन्ट के बात कइल जाव

अगर आपके चाहे आपके परिवार के केहु के जन्मजात एड्रेनल हाइपरप्लासिया (CAH) नाम के स्थिति बा त इ आपके खाती बहुत जरूरी खबर होई। 70 साल बाद अब एह बेमारी के खास तौर प एगो नाया इलाज के मंजूरी मिल गईल बा। सीएएच के संगे रहे वाला लोग खाती इ वाकई में बहुत बड़ उम्मीद बा। त आईं देखल जाव कि ई नया दवाई का ह, कइसे काम करेला, आ एकर का फायदा बा.

पहिले त समझल जाव कि सीएएच का होला?

सीधा-सीधा कहल जाव त सीएएच एगो आनुवंशिक बेमारी ह जवन हमनी के अधिवृक्क ग्रंथि के प्रभावित करेला। इ ग्रंथि हमनी के किडनी के ऊपर स्थित होखेला। इ कई गो हार्मोन पैदा करेले जवन कि हमनी के शरीर खाती जरूरी होखेला।

अधिवृक्क ग्रंथि के एगो फैक्ट्री के रूप में सोची। एह फैक्ट्री के मुख्य उत्पाद कोर्टिसोल नाम के हार्मोन ह। इ एगो बहुत जरूरी हार्मोन ह जवन कि हमनी के शरीर के तनाव, बेमारी अवुरी खतरा से निपटे में मदद करेला।

जब स्वस्थ आदमी में कोर्टिसोल के स्तर गिर जाला त दिमाग (फैक्टरी मैनेजर निहन) अधिवृक्क ग्रंथि में एसीटीएच नाम के एगो सिग्नल (ऑर्डर) भेज के "कोर्टिसोल बनावेला।" लेकिन सीएएच के रोगी में अधिवृक्क ग्रंथि में कोर्टिसोल बनावे खाती जरूरी एगो प्रमुख एंजाइम चाहे 'कार्यकर्ता' के कमी होखेला। त दिमाग कतनो एसीटीएच भेजस, फैक्ट्री कोर्टिसोल नईखे बना सकत।

एह से दू गो सवाल उठत बा:

1. शरीर में जरूरी कोर्टिसोल के उत्पादन ना होखेला .

2. जईसे जईसे दिमाग से ACTH सिग्नल बहत रहेला , अधिवृक्क ग्रंथि से पैदा होखे वाला एगो अउरी प्रकार के हार्मोन , जवना के एंड्रोजन कहल जाला , के उत्पादन अधिक हो जाला .

ई एंड्रोजन (जइसे कि टेस्टोस्टेरोन) पुरुष हार्मोन हवें। मरद मेहरारू दुनु के कुछ के जरूरत होला बाकिर सीएएच में ऊ बहुते ऊँच हो जालें. एकरा से जल्दी यौवन, बांझपन, आ बच्चा के विकास में अन्य समस्या हो सकेला .

दशक से एकर मुख्य इलाज स्टेरॉयड (ग्लूकोकोर्टिकोइड) के दिहल रहल बा जे बाहरी रूप से कोर्टिसोल नियर काम करे लें। इ ना सिर्फ शरीर में कमी वाला कोर्टिसोल के जगह लेवेला, बालुक दिमाग से आवे वाला एसीटीएच सिग्नल के भी नियंत्रित करेला, जवना से एंड्रोजन के उत्पादन कम हो जाला। हालांकि समस्या इ बा कि एकरा खाती सामान्य से जादे स्टेरॉयड के खुराक लंबा समय तक लेवे के पड़ेला। एकरा से बहुत दुष्प्रभाव हो सकता, जईसे कि वजन बढ़ल, हड्डी पतला होखल, अवुरी नींद के समस्या हो सकता .

ई नया दवाई कइसे मिलल?

वैज्ञानिक लोग सोचत रहे कि का एह स्टेरॉयड समस्या के कवनो दोसर समाधान बा। बाहरी रूप से बहुत स्टेरॉयड देवे के बजाय, अगर हमनी के दिमाग से आवे वाला एसीटीएच सिग्नल के सीधा कम करे के तरीका मिल जाए त का होई?

ओहिजा से ओह लोग के एगो नया निशाना मिलल. इ दिमाग में एगो रिसेप्टर रहे जवना के नाम रहे सीआरएफ1। जब कोर्टिसोल के स्तर गिर जाला त एसीटीएच सिग्नल CRF1 से ट्रिगर हो जाला। सीएएच में ई प्रक्रिया बाधित हो जाला।

त वैज्ञानिक सोचले कि, जदी हमनी के ए सीआरएफ1 के ब्लॉक क देब त हमनी के एसीटीएच के उत्पादन कम क सकतानी, ना? अगर अयीसन भईल त एंड्रोजन के उत्पादन प भी नियंत्रण हो जाई, अवुरी स्टेरॉयड के खुराक भी कम हो जाई, जवन कि मरीज के लेवे के होई।

लोग के कवनो दवाई देवे से पहिले कईल जांच

कवनो नया दवाई के पता चलते लोग के ना दिहल जा सके। एकरा के कई गो परीक्षण करावे के जरूरत बा ताकि ई पुष्टि हो सके कि ई सुरक्षित आ कारगर बा कि ना। क्रिनेसरफॉन्ट दवाई एह सब कदम से गुजरल।

1. प्रयोगशाला आ जानवरन के परीक्षण : पहिला कदम प्रयोगशाला में कोशिका आ जानवरन पर दवाई के परीक्षण कइल होला। एकरा से पता चलल कि दवाई जहरीला बा कि अंग के नुकसान पहुंचाई। बस कल्पना करीं कि दस हजार में से करीब एक नया दवाई एह सगरी बाधा के पार कर के मंजूरी मिल जाला.

2. नैदानिक ​​परीक्षण : जानवरन पर परीक्षण सफल भइला के बाद कई चरण में मानव परीक्षण कइल जाला।

क्रिनेसरफॉन्ट के टेस्ट के रिजल्ट कईसन बा?

एह दवाई पर कइल गइल परीक्षण में बहुते बढ़िया परिणाम मिलल बा. खासकर के फेज II & फेज III के परीक्षण बहुत महत्वपूर्ण बा।

द्वितीय चरण - छोट लइकन के रिजल्ट

इहाँ सीएएच के रोगी छोट बच्चा (14-17 साल के उम्र) के एगो छोट समूह के 14 दिन तक इ दवाई दिहल गईल अवुरी उनुका हार्मोन के स्तर में बदलाव देखल गईल। एकर नतीजा अचरज के बात रहे।

• एसीटीएच (ब्रेन सिग्नल) में 57% के कमी आईल ।
• 17-OHP (एंड्रोजन उत्पादन के एगो संकेतक) में 69% के कमी आईल ।
• एंड्रोस्टेनडायोन (एंड्रोजन के एगो प्रकार) में 58% के कमी आईल ।

तृतीय चरण - बड़ समूह के परिणाम

एह नतीजा से प्रोत्साहित होके वैज्ञानिक वयस्क अवुरी बच्चा के इस्तेमाल क दुगो बड़ परीक्षण कईले, जवना में कुछ लोग के क्राइनेसरफॉन्ट के दवाई दिहल गईल अवुरी कुछ लोग के प्लेसबो दिहल गईल जवन कि दवाई निहन देखाई देलस लेकिन एकर कवनो असर ना भईल।

इ नतीजा साफ-साफ बतावेला कि क्राइनेसरफॉन्ट एंड्रोजन के स्तर के नियंत्रित करे में मदद करेला, जबकि स्टेरॉयड के खुराक के भी कम करेला जवन कि लंबा समय तक मरीज खाती नुकसानदेह हो सकता।

इ दवाई केतना सुरक्षित बा?

अध्ययन से पता चलल बा कि ए दवाई के लगभग कवनो गंभीर दुष्प्रभाव नईखे। रिपोर्ट कइल गइल अधिकतर दुष्प्रभाव छोट आ अस्थायी होला।

• थकाहट
• कपार दरद
• ठंडा भा बंद नाक
• मांसपेशी भा पेट में दर्द होखे
• जोड़ में दर्द होखेला

एकमात्र प्रमुख चेतावनी जवन कि ए दवाई के संगे आवेला कि, जदी आप स्टेरॉयड के सही खुराक ना लेवेनी, जवन कि आपके डॉक्टर लिखले बाड़े , त आपके कोर्टिसोल के स्तर खतरनाक रूप से कम हो सकता, जवना के चलते जानलेवा स्थिति पैदा हो सकता, जवना के अधिवृक्क अपर्याप्तता कहल जाला। हालांकि अध्ययन में दवाई के ठीक से लेवे वाला केहु के इ स्थिति नईखे भईल . एहसे डॉक्टर के निर्देश के पालन कईल बहुत जरूरी बा।

सीएएच के इलाज खातिर नया उम्मीद बा

एह सफल नतीजा के चलते अमेरिका के एफडीए (दवाई के मंजूरी देवे वाली मुख्य एजेंसी) ए दवाई के विशेष मंजूरी देले बिया। क्रिनेसरफॉन्ट (ब्रांड नाम क्रेनेसिटी) सीएएच के इलाज ना ह। हालांकि, सीएएच के इलाज में इ एगो बड़ कदम बा।

अब डॉक्टर आपके वर्तमान स्टेरॉयड इलाज (एड-ऑन थेरेपी) के अलावा इ दवाई लिख सकतारे। एहसे आपके स्टेरॉयड के खुराक कम करे में मदद मिल सकता। मतलब कि स्टेरॉयड से आपके दुष्प्रभाव कम हो सकता, आपके हार्मोन के स्तर प बेहतर तरीका से नियंत्रण हो सकता अवुरी जीवन के गुणवत्ता बेहतर हो सकता।