ডুশেন মাসকুলার ডিস্ট্রোফি (ডিএমডি)-র জন্য নতুন আশা: আসুন সহজ ভাষায় এলিভিডিস জিন থেরাপি সম্পর্কে জেনে নিই।

মা বা বাবা হিসেবে আপনার কতটা কষ্ট হয় যখন আপনার ছোট্ট শিশুটি দৌড়াতে, লাফাতে, সিঁড়ি বেয়ে উঠতে বা বসা অবস্থা থেকে উঠতে অসুবিধা বোধ করে? ডুশেন মাসকুলার ডিস্ট্রোফি (ডিএমডি) একটি বংশগত রোগ যা ধীরে ধীরে পেশীগুলোকে দুর্বল করে দেয় এবং এটি প্রধানত ছেলেদেরকে আক্রান্ত করে। যদিও এর এখনও কোনো স্থায়ী নিরাময় নেই, তবে রোগটিকে নিয়ন্ত্রণে রাখতে এবং শিশুর জীবনকে সহজ করে তোলার জন্য বিশ্বে নতুন চিকিৎসা পদ্ধতি চালু হয়েছে। আজ আমরা এলিভিডিস নামক জিন থেরাপি নিয়ে কথা বলব, যা এমনই এক নতুন আশা নিয়ে এসেছে।

এলিভিডিস নামক এই ওষুধটি আসলে কীভাবে কাজ করে?

এটা বোঝার জন্য, প্রথমে দেখা যাক ডিএমডি কীভাবে বিকশিত হয়। আমাদের শরীরের পেশীগুলোকে একটি মজবুত দালান হিসেবে ভাবুন। এই দালানটিকে মজবুত রাখতে এবং ধসে পড়া থেকে বাঁচাতে আমাদের 'ডিস্ট্রোফিন' নামক একটি বিশেষ প্রোটিনের প্রয়োজন হয়। এটি দালানের সেই সিমেন্টের মতো, যা ইটগুলোকে একসাথে ধরে রাখে।

ডিএমডি আক্রান্ত শিশুদের ক্ষেত্রে, একটি জিনগত পরিবর্তনের কারণে ডিস্ট্রোফিন নামক এই 'সিমেন্ট' সঠিকভাবে উৎপাদিত হয় না। এর ফলে পেশী নামক গঠনকারী উপাদানগুলো ধীরে ধীরে দুর্বল হয়ে পড়ে এবং ভেঙে যায়। প্রথমে, পা এবং নিতম্বের পেশী দুর্বল হতে শুরু করে। এতে দৌড়ানো, লাফানো এবং সিঁড়ি বেয়ে ওঠা কঠিন হয়ে পড়ে। সময়ের সাথে সাথে, এই দুর্বলতা হাত, হৃৎপিণ্ড এবং ফুসফুসকেও প্রভাবিত করতে পারে।

এটি শিশুর শরীরকে ডিস্ট্রোফিন প্রোটিনের একটি ছোট কিন্তু অধিক কার্যকরী রূপ তৈরি করতে সাহায্য করে। ডাক্তাররা আশা করছেন যে এই 'নতুন সিমেন্ট' পেশি দুর্বল হওয়ার হারকে কমিয়ে দেবে।

এই চিকিৎসা কীভাবে দেওয়া হয়?

এটি প্রতিদিন খাওয়ার ওষুধ নয়। এলিভিডিস জীবনে একবারই নিতে হয় এমন একটি চিকিৎসা।

এটি স্যালাইনের মতো শিরায় ইনফিউশন হিসেবে দেওয়া হয়। কিন্তু এটি বাড়িতে করা যায় না। এটি হাসপাতালে, ডাক্তারদের সম্পূর্ণ তত্ত্বাবধানে দেওয়া হয়। কারণ চিকিৎসা চলাকালীন শিশুটিকে বেশ কয়েক ঘণ্টা ধরে সতর্কভাবে পর্যবেক্ষণ করতে হয়।

চিকিৎসার আগে, পার্শ্বপ্রতিক্রিয়ার ঝুঁকি কমাতে কর্টিকোস্টেরয়েড-জাতীয় স্টেরয়েড ওষুধ শুরু করা হয়। ডাক্তার এও নিশ্চিত করবেন যে শিশুটির সমস্ত টিকা দেওয়া সম্পন্ন হয়েছে।

গবেষণাটির ফলাফল কী?

এই ওষুধটির কার্যকারিতা ও নিরাপত্তা নিয়ে বেশ কয়েকটি গবেষণা পরিচালিত হয়েছে। এই গবেষণাগুলোতে যেসব শিশুদের এলিভিডিস দেওয়া হয়েছিল এবং যাদের দেওয়া হয়নি (প্লেসবো গ্রুপ), তাদের মধ্যেকার পার্থক্যগুলো খতিয়ে দেখা হয়েছে। সেই অনুযায়ী, এর থেকে প্রাপ্ত কয়েকটি প্রধান উপকারিতা নিচে তুলে ধরা হলো।

কিন্তু এটা মনে রাখবেন। সব শিশুর ক্ষেত্রে ফলাফল একরকম হবে না। চিকিৎসাটি কতটা সফল হয়েছে তা নির্ধারণ করতে আপনার এবং আপনার ডাক্তারের একসঙ্গে ফলাফল নিয়ে আলোচনা করা উচিত।

এমন কোনো পরিস্থিতি আছে কি যখন এই চিকিৎসা দেওয়া উচিত নয়?

হ্যাঁ, অবশ্যই। ডিএমডি আক্রান্ত সব শিশুকে এই ওষুধটি দেওয়া যায় না। কিছু বিশেষ ক্ষেত্র রয়েছে যেখানে এলিভিডিস চিকিৎসা দেওয়া উচিত নয়।

• নির্দিষ্ট জিনগত ত্রুটি: যে জিনটি ডিএমডি ঘটায়, তাতে কিছু নির্দিষ্ট ত্রুটি (যেমন , এক্সন ৮ বা এক্সন ৯-এর বিলোপ ) থাকা শিশুদের এই চিকিৎসা দেওয়া হয় না। চিকিৎসার আগে জিনগত পরীক্ষার মাধ্যমে এটি শনাক্ত করা যায়।
• অ্যান্টিবডির মাত্রা বৃদ্ধি:যেসব শিশুর শরীরে এলিভিডিস বহনকারী ভাইরাসের (AAVrh74 ভেক্টর) বিরুদ্ধে উচ্চ মাত্রার অ্যান্টিবডি রয়েছে, তাদের এটি দেওয়া উচিত নয়। এর কারণ হলো, এই অ্যান্টিবডিগুলো ওষুধটিকে সঠিকভাবে পেশীতে পৌঁছাতে বাধা দিতে পারে এবং গুরুতর পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া ঘটাতে পারে। রক্ত ​​পরীক্ষার মাধ্যমে এটি আগে থেকেই শনাক্ত করা যায়।
• সক্রিয় সংক্রমণ: চিকিৎসা শুরুর সময় শিশুর জ্বর, সর্দি, কাশি বা পেটব্যথার মতো কোনো সংক্রমণ থাকলে, তা সম্পূর্ণ সেরে না যাওয়া পর্যন্ত চিকিৎসা শুরু করা হবে না।

পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া এবং সেগুলি কীভাবে সামলাতে হয়?

অন্যান্য যেকোনো চিকিৎসার মতোই, এলিভিডিসের কারণেও পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া দেখা দিতে পারে। সবচেয়ে সাধারণ পার্শ্বপ্রতিক্রিয়াগুলো হলো বমি বমি ভাব এবং বমি । এগুলো সাধারণত প্রথম কয়েক সপ্তাহের মধ্যেই দেখা দেয়। আপনার সন্তানের মধ্যে এই লক্ষণগুলোর কোনোটি দেখা দিলে, আপনার ডাক্তারকে জানান। তিনি বমি বন্ধ করার জন্য আপনাকে ওষুধ দেবেন। পানিশূন্যতা রোধ করতে প্রচুর পরিমাণে তরল পান করাও জরুরি।

এছাড়াও, অন্যান্য সম্ভাব্য পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া ও সেগুলোর লক্ষণ সম্পর্কে অবগত থাকা ভালো।

চিকিৎসার আগে ও পরে কী কী পরীক্ষা করা হবে?

হ্যাঁ, যেহেতু এটি একটি জটিল চিকিৎসা, তাই শিশুটির স্বাস্থ্য পরিস্থিতি সম্পর্কে ভালোভাবে বোঝার জন্য বেশ কয়েকটি পরীক্ষা করা হয়।

• জিন পরীক্ষা: শিশুটির ডিএমডি আছে কিনা এবং এমন কোনো জিনগত ত্রুটি আছে কিনা যা এলিভিডিস চিকিৎসার জন্য অযোগ্য করে তুলবে, তা নিশ্চিত করে।
• অ্যান্টিবডি পরীক্ষা: পূর্বে আলোচিত AAVrh74 ভাইরাসের বিরুদ্ধে অ্যান্টিবডির মাত্রা পরীক্ষা করুন।
• সম্পূর্ণ রক্ত ​​গণনা (সিবিসি): সংক্রমণ বা রক্তের অন্যান্য অস্বাভাবিকতা পরীক্ষা করার জন্য।
• লিভার ফাংশন টেস্ট (এলএফটি): চিকিৎসার আগে ও পরে লিভারের স্বাস্থ্য পর্যবেক্ষণ করুন।
• হৃদপেশীর স্বাস্থ্য (ট্রোপোনিন পরীক্ষা): জেনে নিন হৃদযন্ত্র ক্ষতিগ্রস্ত হয়েছে কি না।
• রক্তের প্লেটলেটের মাত্রা: চিকিৎসার পর রক্তের প্লেটলেটের মাত্রা কমে যাচ্ছে কিনা, তা পর্যবেক্ষণ করুন।

শিশুর নিরাপত্তা সর্বোচ্চ পরিমাণে নিশ্চিত করার জন্যই এই সমস্ত পরীক্ষা করা হয়।