Kao roditelj, razumijem koliko vam je teško u srcu kada vam doktor kaže da vaša beba ima spinalnu mišićnu atrofiju, ili ono što svi znamo kao 'spinalnu mišićnu atrofiju' (SMA). Ali s napretkom medicinske nauke, pojavili su se novi, vrlo obećavajući tretmani za rješavanje takvih stanja. Danas govorimo o jednom takvom vrlo posebnom, modernom lijeku. To je lijek pod nazivom Onasemnogene Abeparvovec.
Jednostavno rečeno, šta je ovaj Onasemnogen Abeparvovec?
Ovo je malo komplikovano ime, ali hajde da bude jednostavno. Možda ste čuli za ovaj lijek pod robnom markom 'Zolgensma'. Ovo nije obična pilula ili kapsula. Ovo je genska terapija .
Zamislite, svaku funkciju u našem tijelu kontroliraju naši geni. Baš kao kompjuterski program. Kod SMA postoji defekt u genu koji proizvodi protein koji je neophodan za funkciju mišića. Dakle, ono što ovaj tretman Onasemnogenom Abeparvovec radi jeste da ubacuje kopiju zdravog gena u tijelo djeteta umjesto tog defektnog gena. Ovaj zdravi gen se prenosi u nervne ćelije tijela uz pomoć bezopasno modificiranog virusa (adeno-asociranog virusa).
Važno je da ovo nije tretman koji će u potpunosti izliječiti SMA. Međutim, može pomoći u zaustavljanju napredovanja bolesti i pomoći djetetovim mišićima da funkcionišu i ojačaju.
Kako se primjenjuje ovaj tretman?
Ovaj lijek se daje u bolnici, pod punim nadzorom specijalista i medicinskog osoblja. Ovo je infuzijski tretman. Poput fiziološkog rastvora, ovaj lijek se polako unosi u tijelo tokom perioda od oko sat vremena. Ovaj tretman se obično daje samo jednom u životu.
Ovaj tretman se može davati novorođenčadi i maloj djeci. Specijalistički medicinski tim koji pregleda dijete odlučit će da li je ovaj tretman pogodan za vaše dijete ili ne. Zato se ne brinite zbog toga.
Stvari koje trebate reći svom ljekaru prije liječenja
Budući da se radi o vrlo naprednom tretmanu, izuzetno je važno obavijestiti medicinski tim o svim detaljima o zdravstvenom stanju vašeg djeteta prije početka liječenja. Obavezno im o ovim stvarima posebno recite.
- Ako dijete ima srčanih problema.
- Ako ste prethodno prijavili bilo kakvu bolest jetre ili promjene u jetrenim enzimima.
- U krviAko imate krvno stanje kao što je nizak broj trombocita.
- Ako ste prethodno imali alergijsku reakciju na ovaj lijek ili bilo koji drugi lijek ili hranu.
- Ako je majka trudna, pokušava zatrudnjeti ili doji.
Tačno pružanje ovih informacija je veoma važno za sigurnost djeteta.
Koji su mogući neželjeni efekti tretmana?
Kao i svaki lijek, ovaj tretman može izazvati neke nuspojave. Neke su normalne, ali postoje neke stvari na koje moramo biti vrlo oprezni. Hajde da ih jasno razložimo.
| Nuspojava | Opis i šta treba uraditi |
|---|---|
| Ozbiljne nuspojave koje treba odmah prijaviti ljekaru | |
| Simptomi oštećenja jetre | Ovo je najvažnija i najčešća ozbiljna nuspojava. Obratite pažnju na simptome kao što su žutilo očiju ili kože (slično žutici), tamnožuti/smeđi urin, tamna stolica, bol u gornjem desnom dijelu želuca, mučnina, gubitak apetita i ekstremni umor. Ako primijetite bilo šta od ovoga , odmah obavijestite svog ljekara . |
| Alergijske reakcije | Ako osjetite simptome poput osipa na koži, svrbeža, oticanja lica, usana ili jezika ili otežanog disanja, radi se o hitnom slučaju. Odmah obavijestite svog ljekara. |
| Neobično krvarenje ili modrice | Zbog smanjenja broja trombocita, krvarenje se možda neće zaustaviti čak ni iz male rane, a mogu se pojaviti modrice ispod kože. Obavijestite i o tome svog ljekara. |
| Znakovi infekcije | Ako bez ikakvog razloga dobijete temperaturu, zimicu, bol u grlu ili kašalj, obavijestite svog ljekara o tome. |
| Nuspojave koje obično nisu ozbiljne, ali ih treba prijaviti ljekaru | |
| Povraćanje | Vaše dijete može povraćati nakon tretmana. To obično prođe u roku od nekoliko dana. Međutim, ako potraje ili ako vaše dijete ima poteškoća, obavijestite svog ljekara. |
Šta ako dobijem predoziranje?
Budući da se ovaj lijek primjenjuje pod medicinskim nadzorom u bolnici, mala je vjerovatnoća predoziranja. Međutim, ako sumnjate da se to dogodilo, odmah obavijestite bolničku jedinicu za hitnu medicinsku pomoć (ETU) . Također možete pozvati Nacionalni informativni centar o trovanju u Nacionalnoj bolnici u Colombu za savjet ako je potrebno.
Stvari koje treba uzeti u obzir tokom i nakon tretmana
Krvne pretrage
Prije i poslije liječenja, vaše dijete će morati redovno raditi krvne pretrage kako bi se pratila funkcija jetre i nivo trombocita tokom određenog vremenskog perioda. Ovo je radi sigurnosti vašeg djeteta, stoga je veoma važno da se ove pretrage obave tačno u zakazanim terminima, kako vam je propisao ljekar.
Rukovanje tjelesnim tekućinama i otpadom
Ovo je veoma važna tačka na koju mnogi ljudi ne obraćaju pažnju. Nakon tretmana, dijelovi ovog lijeka (modificirani virus) mogu se izlučivati stolicom i urinom djeteta mjesec dana ili duže. Stoga članovi porodice trebaju biti posebno oprezni prilikom mijenjanja i čišćenja djetetovih pelena.
- Nosite rukavice svaki put kada mijenjate pelenu.
- Stavite korištenu pelenu u dobro zatvorenu plastičnu vrećicu i bacite je u zasebnu kantu za smeće.
- Nakon promjene pelena, temeljito operite ruke sapunom.
- Ako se odjeća ili posteljina vašeg djeteta zaprljaju izmetom ili urinom, operite ih odvojeno u vrućoj vodi.
Ne brinite zbog ovoga. Prije nego što napustite bolnicu i odete kući, medicinski tim će vam dati jasne upute kako da uradite ove stvari.
Poruka za ponijeti kući
- Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma) je specifična genska terapija za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) koja se daje intravenozno jednom tokom života.
- Iako ovo ne izlječuje bolest u potpunosti, od velike je pomoći u kontroli napredovanja bolesti i poboljšanju kvalitete života djeteta.
- Prije liječenja neophodno je obavijestiti ljekara o kompletnoj zdravstvenoj anamnezi djeteta (posebno o problemima povezanim s jetrom, srcem i krvlju).
- Budite vrlo oprezni u vezi sa znacima oštećenja jetre (žutilo kože/očiju, tamna mokraća) nakon liječenja. Ako primijetite bilo kakve takve znakove, odmah obavijestite svog ljekara.
- Veoma je važno slijediti medicinske savjete prilikom rukovanja djetetovim pelenama i otpadom nekoliko mjeseci nakon tretmana.
- Ako imate bilo kakvih nedoumica u vezi s ovim tretmanom, nikada ne nagađajte, već pitajte ljekara ili medicinski tim koji liječi vaše dijete.
💬 Comments (0)
Još nema komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar