Nova speranza per a Distrofia Musculare di Duchenne (DMD): Amparemu di più nantu à a droga Duvyzat?

Capiscu quantu pesante è spaventosu deve esse quandu u vostru duttore vi dice chì u vostru zitellu hà a distrofia musculare di Duchenne (DMD). Questa hè una malatia genetica chì affetta soprattuttu i masci è indebulisce gradualmente i so musculi. I sintomi appariscenu di solitu in a prima zitiddina. Ùn ci hè ancu una cura cumpleta per a DMD. Ma ùn vi ne fate. A scienza medica avanza ghjornu dopu ghjornu. Cù questu avanzamentu, una nova speranza hè sta nova droga chjamata Duvyzat. Parlemu ne semplicemente.

Chì ghjè Duvyzat ? Cumu funziona ?

In poche parole, i nostri musculi anu bisognu di mantenimentu custante per stà forti. Pensate à i musculi di u nostru corpu cum'è un muru di mattoni. Per mantene stu muru forte è ligatu inseme, hà bisognu di un bonu stratu di malta. In listessu modu, per mantene e nostre cellule musculari forti, una proteina speciale chjamata distrofina , chì hè cum'è a malta, hè essenziale.

A distrofia musculare di Duchenne (DMD) hè una cundizione genetica chì si verifica quandu u corpu ùn produce micca abbastanza di a proteina distrofina, ùn ne produce micca abbastanza, o ùn ne produce micca abbastanza. Quandu sta "colla" hè persa, a parete musculare diventa debule, si rompe è ùn pò esse riparata. Hè per quessa chì i musculi s'indebuliscenu cù u tempu.

In più di stu prublema, i zitelli cun DMD anu enzimi iperattivi chjamati deacetilasi di l'istoni (HDAC) . Questu provoca inflammazione cronica in i musculi. Questu riduce ulteriormente a riparazione musculare, è u musculu hè rimpiazzatu da grassu è tissutu cicatriziale.

Finu à avà, i medichi anu utilizatu steroidi, fisioterapia è dispositivi assistivi cum'è sedie à rotelle per trattà a DMD. Ma Duvyzat hè a prima droga non steroidale. Funziona cuntrullendu l'enzima HDAC iperattivu. Questu riduce l'inflammazione in i musculi è li permette di scumpressassi. Questu significa chì a velocità à a quale i musculi s'indebuliscenu hè rallentata.

Cumu devu aduprà sta medicina?

Duvyzat hè una medicina liquida chì si piglia per bocca. Si deve piglià duie volte à ghjornu, a mane è a sera, cù u manghjà .

• Hè assai impurtante di piglià a medicina à listessa ora ogni ghjornu .
• Prima di utilizà a buttiglia di medicina, duvete scuzzulà bè per almenu 30 secondi .
• Misurate a medicina, aduprendu a siringa speciale chì vene cun ella.
• Soprattuttu: Ùn mischiate micca sta medicina cù acqua o qualsiasi altru liquidu.

U vostru duttore pò dà sta medicina sola, o pò dà la inseme cù steroidi. Serà decisu secondu a cundizione di u zitellu.

Cumu sò state studiate e proprietà di sta medicina?

In un studiu maiò per esaminà l'efficacità è a sicurezza di sta droga, i picciotti cun DMD sò stati divisi in dui gruppi.

1. Primu gruppu: Li hè stata data a droga Duvyzat.

2. Gruppu 2: Li hè statu datu qualcosa chì pareva una medicina, ma ùn avia micca ingrediente attivu. In medicina, chjamemu questu un "placebo" .

Questu hè fattu per misurà u veru effettu di a droga, quantu hè diversa da esse solu quì. Tutti i participanti à questu studiu eranu masci. A so età media era di 9 anni.

Dopu avè datu sti trattamenti per 72 settimane, i cambiamenti in e capacità di i zitelli sò stati misurati. Parechji altri testi sò stati aduprati per questu.

• Puntuazione di a Valutazione Ambulatoriale di North Star (NSAA): Un metudu per misurà a capacità di qualchissia cun DMD di fà attività quotidiane.
• Test di caminata di sei minuti: Vede quantu pudete camminà in 6 minuti.
• Testi di risonanza magnetica: Misura i cambiamenti in i depositi di grassu in i musculi di a zona di a coscia.

Chì sò stati i risultati di u studiu ?

I risultati sò veramente incoraggianti. A DMD hè una cundizione induve i sintomi peghjuranu cù u tempu. Ciò chì era chjaru in questu studiu era chì u ritmu di deterioramentu in i zitelli chì anu pigliatu Duvyzat era assai più lentu chè in i zitelli chì ùn anu micca pigliatu a droga (u placebo) .

• Forza è mobilità: U tempu chì ci vulia à cullà quattru rampe di scale hè aumentatu solu di 1,25 secondi dopu à 72 settimane in i zitelli chì anu pigliatu Duvyzat. Ma ci hè vulsutu circa 3 secondi in più in i zitelli chì ùn anu micca pigliatu a droga. Ciò significa chì Duvyzat hà rallentatu u calu di a so capacità di cullà e scale di circa u 40%.
• Puntuazioni NSAA: À a fine di u studiu, a diminuzione di e punteggi NSAA era significativamente minore in i zitelli chì anu pigliatu Duvyzat chè in quelli chì ùn anu micca pigliatu a droga. Questu indica ancu chì u ritmu di diminuzione di a forza musculare hè statu riduttu.

Questi risultati ponu varià per u vostru zitellu, dunque duvete discute i benefici è i risichi di questu medicamentu cù u vostru duttore prima di piglià una decisione.

Effetti secundarii è cumu gestisceli?

Cum'è qualsiasi medicamentu, Duvyzat pò avè effetti secundarii. Hè impurtante esse cuscenti di questu.

Quessi ùn sò micca i soli sintomi. Sè avete altri sintomi inusuali, parlate cù u vostru duttore.

Ci ponu esse prublemi cù altri medicamenti?

Iè, Duvyzat pò interagisce cù certi altri medicamenti. Dunque, hè impurtante dì à u vostru duttore di tutti i medicamenti chì u vostru zitellu piglia, cumpresi i medicamenti prescritti, i medicamenti senza ricetta (OTC), e vitamine è i prudutti à base di erbe.

In particulare, informate u vostru duttore se pigliate i seguenti medicamenti:

• Certi medicamenti chì abbassanu u colesterolu (per esempiu, atorvastatina, simvastatina)
• Medicamenti per u diabete cum'è a metformina
• Medicamenti chì influenzanu u ritmu cardiacu (per esempiu, amiodarone)
• Certi antibiotici (per esempiu, azitromicina, ciprofloxacina)
• Certi medicamenti per e malatie mentali
• Certi medicinali per l'allergie

Questa lista ùn hè micca cumpleta, dunque hè megliu dì à u vostru duttore tuttu ciò chì u vostru zitellu piglia.