Sì tù o qualchissia in a to famiglia hà una cundizione chjamata Iperplasia Surrenale Congenita (CAH), sta serà una nutizia assai impurtante per tè. Dopu à 70 anni, un novu trattamentu specificamente per sta malatia hè statu avà appruvatu. Questa hè veramente una grande speranza per e persone chì vivenu cù a CAH. Dunque, guardemu ciò chì hè sta nova droga, cumu funziona è quali sò i benefici.
Renal function (eGFR)
Measure kidney function based on creatinine value
Prima, capimu, chì hè CAH?
In poche parole, a CAH hè una malattia genetica chì affetta e nostre ghiandole surrenali. Queste ghiandole sò situate sopra i nostri reni. Producenu parechji ormoni chì sò essenziali per u nostru corpu.
Pensate à a glàndula surrenale cum'è una fabbrica. U pruduttu principale di sta fabbrica hè un ormone chjamatu cortisol. Questu hè un ormone assai impurtante chì aiuta u nostru corpu à affruntà u stress, a malatia è u periculu.
Quandu i livelli di cortisol in una persona sana calanu, u cervellu (cum'è un direttore di fabbrica) manda un signale (ordine) chjamatu ACTH à a glàndula surrenale per "pruduce cortisol". Ma in qualchissia cun CAH, a glàndula surrenale manca di un enzima chjave, o "travagliadore", necessariu per pruduce cortisol. Dunque, ùn importa micca quantu ACTH manda u cervellu, a fabbrica ùn pò micca pruduce cortisol.
Questu suscita duie dumande:
1. U corpu ùn produce micca u cortisol necessariu .
2. Mentre i signali ACTH da u cervellu cuntinueghjanu à scorrere, un altru tipu d'ormone pruduttu da a glàndula surrenale , chjamatu androgeni, hè pruduttu in eccessu .
Quessi androgeni (per esempiu, a testosterone) sò ormoni maschili. Sia l'omi sia e donne ne anu bisognu, ma in a CAH, diventanu troppu alti. Questu pò causà pubertà precoce, infertilità è altri prublemi cù u sviluppu di un zitellu .
Per decennii, u trattamentu principale per questu hè statu di amministrà steroidi (glucocorticoidi) chì agiscenu cum'è u cortisol esternamente. Questu ùn solu rimpiazza u cortisol chì manca à u corpu, ma cuntrolla ancu u signale ACTH da u cervellu, riducendu a produzzione di androgeni. Tuttavia, u prublema hè chì questu richiede di piglià dosi più alte di steroidi di u normale per un bellu pezzu. Questu pò causà assai effetti secundarii, cum'è l'aumentu di pesu, l'assottigliamentu di l'osse è i prublemi di sonnu .
Cumu avete trovu sta nova medicina?
I scientifichi si dumandavanu s'ellu ci era un'altra suluzione à stu prublema di steroidi. Invece di dà assai steroidi esternamente, chì ne seria s'è no truvessimu un modu per riduce direttamente u signale ACTH chì vene da u cervellu ?
Hè quì chì anu trovu un novu bersagliu. Era un receptore in u cervellu chjamatu CRF1. Quandu i livelli di cortisol calanu, u signale ACTH hè attivatu da CRF1. In a CAH, stu prucessu hè interrottu.
Cusì i scientifichi anu pensatu, sè bluccamu stu CRF1, pudemu riduce a pruduzzione di ACTH, nò ? Sè què accade, a pruduzzione di androgeni serà ancu cuntrullata, è a dosa di steroidi chì u paziente hà bisognu di piglià serà ancu ridutta.
Sta nova idea hè ciò chì hà purtatu à u sviluppu di una nova droga chjamata Crinecerfont. Questa hè una droga cuncipita per risolve un prublema fundamentale di a CAH bluccendu CRF1.
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Check Availability →Testi fatti prima di dà una medicina à e persone
Una nova droga ùn pò esse data à e persone appena hè scuperta. Ci vole à sottumessu à una seria di testi per cunfirmà s'ella hè sicura è efficace. A droga Crinecerfont hè passata per tutte queste tappe.
1. Testi di laburatoriu è animali: U primu passu hè di testà a droga nantu à e cellule è l'animali in laburatoriu. Questu hè per determinà se a droga hè tossica o s'ella danneggerà l'organi. Imaginate, solu circa una nova droga nantu à 10.000 passa tutti questi ostaculi è hè appruvata.
2. Studi clinichi: Dopu à u successu di i testi nantu à l'animali, i testi nantu à l'omu sò realizati in parechje tappe.
Cumu sò i risultati di i testi per Crinecerfont ?
I prucessi realizati annantu à sta droga anu datu assai boni risultati. In particulare i prucessi di Fase II è Fase III sò assai impurtanti.
Fase II - Risultati di i zitelli più ghjovani
Quì, un picculu gruppu di zitelli (di età trà 14 è 17 anni) cun CAH anu ricevutu a droga per 14 ghjorni è sò stati osservati i cambiamenti in i so livelli ormonali. I risultati sò stati sorprendenti.
- L'ACTH (signale cerebrale) hè diminuitu di 57% .
- 17-OHP (un indicatore di pruduzzione d'androgeni) hè diminuitu di 69% .
- L'androstenedione (un tipu d'androgenu) hè diminuitu di 58% .
Fase III - Risultati di i grandi gruppi
Incuraghjiti da sti risultati, i scientifichi anu realizatu dui grandi studii cù adulti è zitelli, induve à certi hè stata data a droga Crinecerfont è à altri un placebo chì pareva una droga ma ùn avia micca effettu.
| Squadra | Risultatu principale | Descrizzione |
|---|---|---|
| Adulti (chì piglianu Crinecerfont) | Riducendu a dosa di steroidi | Cuntrullendu i livelli ormonali, hè statu pussibule di riduce a dosa cutidiana di steroidi di 27% . |
| Adulti (anu pigliatu un placebo) | Riducendu a dosa di steroidi | A dosa di steroidi hè stata ridutta solu di u 10%. |
| Zitelli (pigliendu Crinecerfont) | Livelli d'androgeni è dosaggio di steroidi | Dopu à 4 settimane, i livelli di androgeni sò diminuiti significativamente. À a fine di a prova, a dosa di steroidi hè stata ridutta di u 18% . |
| Zitelli (anu pigliatu un placebo) | Livelli d'androgeni è dosaggio di steroidi | I livelli d'androgeni sò aumentati. A dosa di steroidi hè stata aumentata di circa u 6%. |
Questi risultati mostranu chjaramente chì Crinecerfont aiuta à cuntrullà i livelli di androgeni, riducendu ancu a dosa di steroidi chì ponu esse dannosi per i pazienti à longu andà.
Quantu hè sicura sta medicina?
Studi anu dimustratu chì sta droga ùn hà praticamente nisun effetti secundarii serii. A maiò parte di l'effetti secundarii signalati sò minori è tempuranei.
- Fatica
- Mal di testa
- Nasu fretu o tappatu
- Dolore musculare o addominale
- Dolore articulariu
L'unicu avvertimentu maiò chì vene cun questu medicamentu hè chì sè ùn pigliate micca a dosa esatta di steroidi chì u vostru duttore vi prescrive , i vostri livelli di cortisol ponu calà periculosamente, purtendu à una cundizione chì mette in periculu a vita chjamata insufficienza surrenale. Tuttavia, nimu chì hà pigliatu u medicamentu currettamente in i studii hà sperimentatu sta cundizione . Dunque, hè assai impurtante seguità l'istruzzioni di u vostru duttore.
Nova speranza per u trattamentu di a CAH
Per via di sti risultati pusitivi, l'FDA (l'agenzia principale chì appruva i medicinali) in i Stati Uniti hà cuncessu una appruvazione speciale per questu medicamentu. Crinecerfont (nome cummerciale Crenessity) ùn hè micca una cura per a CAH. Tuttavia, hè un passu impurtante in u trattamentu di a CAH.
I duttori ponu avà prescrive stu medicamentu in più di u vostru trattamentu attuale cù steroidi (terapia aghjunta) . Questu pò aiutà à riduce a vostra dosa di steroidi. Ciò significa chì pudete sperimentà menu effetti secundarii da i steroidi, cuntrullà megliu i vostri livelli ormonali è avè una megliu qualità di vita.
Missaghju da purtà in casa
- L'iperplasia surrenale congenita (CAH) hè una malatia genetica chì affetta e ghiandole surrenali è provoca un squilibriu ormonale.
- Crinecerfont (Crenessity) hè una droga appena appruvata per a CAH, amministrata in più di u trattamentu cù steroidi.
- Questu riduce i livelli elevati di ormoni androgeni in u corpu è pò aiutà à riduce a dosa quotidiana di steroidi.
- Riducendu a dosa di steroidi, ci hè una opportunità per minimizà l'effetti secundarii assuciati à l'usu di steroidi à longu andà.
- Ancu s'ellu ùn hè micca una cura per a malatia, hè un passu impurtante in u miglioramentu di a qualità di vita di i pazienti cun CAH.
- Sè vo o u vostru zitellu avete CAH, hè impurtante parlà cù u vostru endocrinologu o duttore di famiglia per vede s'ellu stu novu trattamentu hè adattatu per voi .
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