Die neueste Hoffnung in der Medizin: Lernen wir die Gentherapie auf einfache Weise kennen.

Manche Krankheiten werden von den Eltern vererbt, nicht wahr? Andere wiederum sind selbst mit Medikamenten oder Operationen nur schwer vollständig heilbar. Stellen Sie sich vor, es gäbe eine Möglichkeit, die Gene im eigenen Körper zu verändern und eine Krankheit an der Wurzel zu heilen? Die Gentherapie ist eine der größten Hoffnungen für die Zukunft. Obwohl sie noch in den Kinderschuhen steckt, gilt sie als bahnbrechend für die Medizin.

Was ist Gentherapie einfach ausgedrückt?

Vereinfacht gesagt ist Gentherapie eine medizinische Technik, die unser eigenes genetisches Material nutzt, um Krankheiten vorzubeugen und sie zu behandeln. Traditionell griff man dabei auf Medikamente, Tabletten, Säfte , Injektionen oder operative Eingriffe zurück. Mit dieser Technik hingegen können Ärzte direkt in unser Erbgut eingreifen und die Ursache einer Krankheit beheben.

Stellen Sie sich unseren Körper wie ein großes Gebäude vor. Der Bauplan für dieses Gebäude sind unsere Gene . Manchmal kann es in diesem Bauplan einen kleinen Fehler oder eine Schwäche geben. Dieser Fehler verursacht manche Krankheiten. Bei der Gentherapie geht es also darum, diesen fehlerhaften Bauplan zu korrigieren. Das bedeutet:

• Reduzierung krankheitsverursachender Proteine: Wenn bestimmte Gene nicht richtig funktionieren, produzieren sie Proteine, die für den Körper schädlich sind. Diese Methode kann deren Produktion verringern.
• Steigerung der Produktion hochwertiger Proteine: Manchmal produziert der Körper nicht genügend der benötigten Proteine. In diesem Fall kann diese Methode die Gene anweisen, diese Proteine ​​in der richtigen Menge herzustellen.
• Herstellung neuer oder veränderter Proteine: Mit dieser Methode kann auch ein neuer Proteintyp im Körper erzeugt werden, der eine Krankheit bekämpfen kann.

Wie funktioniert das in unserem Körper?

Um das zu verstehen, lernen wir zunächst etwas über Gene. Jede Zelle unseres Körpers besitzt einen Zellkern. In diesem Zellkern befinden sich sogenannte Chromosomen . Diese Chromosomen bestehen aus DNA . Die DNA enthält die Information, die alles bestimmt, von der Haar- und Augenfarbe bis hin zur Körpergröße.

Diese spezifischen Abschnitte der DNA nennen wir Gene . Es ist wie ein Rezept in einem großen Kochbuch (der DNA). Diese Gene enthalten Anweisungen zur Herstellung der Proteine, die für die Funktionen unseres Körpers unerlässlich sind. Dieses Rezept erklärt uns, wie man den Kuchen backt.

Manchmal, wenn wir älter werden, nehmen wir Umweltgifte auf.Bei Kontakt mit Chemikalien oder durch Vererbung von den Eltern entstehen kleine Veränderungen (Genvarianten/Mutationen) in diesen Genen. Das ist, als ob ein Buchstabe oder ein Wort in einem Rezept falsch wäre. Dann ist auch das daraus entstehende Protein (der Kuchen) fehlerhaft. Das ist die Wurzel vieler Krankheiten.

Für welche Krankheiten wird die Gentherapie derzeit eingesetzt?

Tatsächlich befinden sich viele Gentherapien noch in der klinischen Erprobungsphase. Das bedeutet, dass sie auf Sicherheit und Wirksamkeit getestet werden, bevor sie am Menschen angewendet werden. Die wichtigsten Forschungsbereiche, in denen diese Methode derzeit untersucht wird, sind:

• Krebs
• Makuladegeneration und andere Augenkrankheiten
• Einige erbliche genetische Erkrankungen
• HIV /AIDS

Mittlerweile gibt es jedoch mehrere von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) zugelassene Gentherapieverfahren, sodass dies nicht länger nur ein Traum ist. Zum Beispiel:

• Luxturna®: Dies ist eine einmalige Behandlung für Menschen, die aufgrund bestimmter erblicher Augenkrankheiten ihr Sehvermögen verlieren.
• Zolgensma®: Dieses Arzneimittel ist zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen, einer schweren Erkrankung, die Kinder unter 2 Jahren betrifft.

Gibt es verschiedene Arten dieser Behandlung?

Ja, es gibt drei Hauptmethoden der Gentherapie. Schauen wir sie uns an.

Wie gelangen Gene in den Körper?

Diese gesunden Gene gelangen nicht direkt in unsere Zellen. Sie benötigen einen Transporter. Dieser Transporter wird als „Vektor“ bezeichnet. Stellen Sie sich vor, Sie verschicken ein Paket. Ein Kurier (der Vektor) bringt dieses Paket (das Gen) genau dorthin, wo es hin muss (in die Zelle).

Meistens werden Viren als solche „Vektoren“ verwendet. Sie denken jetzt vielleicht: „Würde man nicht krank werden, wenn man sich ein Virus in den Körper einbringt?“ Wissenschaftler entfernen hier alle krankheitserregenden Teile eines Virus und behalten nur die Teile, die in Zellen eindringen können. Dann fügen sie das gesunde Gen in das Virus ein und schleusen es in den Körper ein.

Dafür gibt es zwei Hauptmethoden:

1. In vivo (im Körper): Hierbei wird der die Gene enthaltende „Vektor“ als Impfstoff direkt in den Körper injiziert.

2. Ex vivo (außerhalb des Körpers): Hierbei werden einige Zellen aus Ihrem Körper entnommen (z. B. Blutzellen), im Labor Gene in diese Zellen eingefügt und diese veränderten Zellen anschließend wieder in Ihren Körper eingeführt.

Was sind die Vor- und Nachteile der Gentherapie?

Wie alles hat auch diese Methode ihre Vor- und Nachteile.

Sollte ich mit meinem Arzt darüber sprechen?

Wenn Sie oder ein Familienmitglied an einer Erbkrankheit, Krebs oder einer schwer behandelbaren Erkrankung leiden, wie sie hier erwähnt werden, ist es sehr wichtig , mit Ihrem Arzt darüber zu sprechen .

Gentherapie ist in Sri Lanka noch keine gängige Behandlungsmethode. Es ist jedoch wichtig, diese Entwicklungen weltweit im Blick zu behalten. Vielleicht werden sie in Zukunft zu Standardbehandlungen.

Die Entwicklung dieser Technologie wird Zeit brauchen, aber sie zeigt, dass die Medizin unermüdlich nach Lösungen für Krankheiten sucht, egal wie schwerwiegend diese sind. Das ist eine große Hoffnung für uns alle.