Uutta toivoa Duchennen lihasdystrofiaan (DMD): Tutustutaanpa Duvyzat-lääkkeeseen?

Ymmärrän, kuinka raskasta ja pelottavaa lääkärin kertoman Duchennen lihasdystrofian (DMD) tunteen täytyy olla. Tämä on geneettinen sairaus, joka vaikuttaa pääasiassa poikiin ja heikentää heidän lihaksiaan vähitellen. Oireet ilmenevät yleensä varhaislapsuudessa. DMD:hen ei ole vielä täydellistä parannuskeinoa. Mutta älä huoli. Lääketiede kehittyy päivä päivältä. Tämän kehityksen myötä uusi toivo on tämä uusi lääke nimeltä Duvyzat. Puhutaanpa siitä yksinkertaisesti.

Mikä on Duvyzat? Miten se toimii?

Yksinkertaisesti sanottuna lihaksemme tarvitsevat jatkuvaa huoltoa pysyäkseen vahvoina. Ajattele kehomme lihaksia kuin tiiliseinää. Jotta tämä seinä pysyisi vahvana ja yhtenäisenä, se tarvitsee hyvän laastikerroksen. Samoin lihassolujen pysymiseksi vahvoina tarvitaan erityinen dystrofiini- niminen proteiini, joka on kuin laasti.

Duchennen lihasdystrofia (DMD) on geneettinen sairaus, joka ilmenee, kun elimistö joko ei tuota tarpeeksi dystrofiiniproteiinia, ei tuota sitä tarpeeksi tai ei tuota sitä tarpeeksi. Kun tämä "liima" menetetään, lihasseinä heikkenee, hajoaa eikä sitä voida korjata. Siksi lihakset heikkenevät ajan myötä.

Tämän ongelman lisäksi DMD-lapsilla on yliaktiivisia entsyymejä, joita kutsutaan histonideasetylaaseiksi (HDAC) . Tämä aiheuttaa kroonista tulehdusta lihaksissa. Tämä edelleen heikentää lihasten korjausta, ja lihakset korvautuvat rasvalla ja arpikudoksella.

Tähän asti lääkärit ovat käyttäneet steroideja, fysioterapiaa ja apuvälineitä, kuten pyörätuoleja, DMD:n hoitoon. Mutta Duvyzat on ensimmäinen ei-steroidinen lääke. Se toimii säätelemällä yliaktiivista HDAC-entsyymiä. Tämä vähentää lihasten tulehdusta ja mahdollistaa niiden hajoamisen. Tämä tarkoittaa, että lihasten heikkenemisen nopeus hidastuu.

Miten minun pitäisi käyttää tätä lääkettä?

Duvyzat on nestemäinen lääke, jota otetaan suun kautta. Se tulee ottaa kaksi kertaa päivässä, aamulla ja illalla, ruoan kanssa .

• On erittäin tärkeää ottaa lääke samaan aikaan joka päivä .
• Ennen lääkepullon käyttöä sinun tulee ravistaa sitä hyvin vähintään 30 sekunnin ajan .
• Mittaa lääke sen mukana tulevalla erityisellä ruiskulla .
• Tärkeintä on: Älä sekoita tätä lääkettä veteen tai mihinkään muuhun nesteeseen.

Lääkäri voi antaa tätä lääkettä yksinään tai yhdessä steroidien kanssa. Päätös perustuu lapsen tilaan.

Miten tämän lääkkeen ominaisuuksia on tutkittu?

Laajassa tutkimuksessa, jossa selvitettiin tämän lääkkeen tehokkuutta ja turvallisuutta, DMD:tä sairastavat pojat jaettiin kahteen ryhmään.

1. Ensimmäinen ryhmä: Heille annettiin Duvyzat-lääkettä.

2. Ryhmä 2: Heille annettiin jotakin, joka näytti lääkkeeltä, mutta jossa ei ollut vaikuttavaa ainetta. Lääketieteessä tätä kutsutaan lumelääkkeeksi .

Tätä tehdään mittaamaan lääkkeen todellista vaikutusta eli sitä, miten erilaista se on pelkkään paikallaoloon verrattuna. Kaikki tutkimukseen osallistuneet olivat poikia. Heidän keski-ikänsä oli 9 vuotta.

Kun näitä hoitoja oli annettu 72 viikon ajan, lasten kyvyissä tapahtuneita muutoksia mitattiin. Tätä varten käytettiin useita muita testejä.

• North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteytys: Menetelmä, jolla mitataan DMD:tä sairastavan henkilön kykyä suoriutua päivittäisistä toiminnoista.
• Kuuden minuutin kävelytesti: Näyttää, kuinka pitkän matkan pystyt kävelemään kuudessa minuutissa.
• Magneettikuvaus: Mittaa muutoksia reisilihasten rasvakertymissä.

Mitkä olivat tutkimuksen tulokset?

Tulokset ovat todella rohkaisevia. Duchennen lihasdystrofia on sairaus, jossa oireet pahenevat ajan myötä. Tässä tutkimuksessa havaittiin selvästi, että Duvyzatia käyttäneiden lasten tilan heikkeneminen oli paljon hitaampaa kuin lasten, jotka eivät käyttäneet lääkettä (lumelääkettä) .

• Voima ja liikkuvuus: Neljän portaikon kiipeämiseen kulunut aika pidentyi vain 1,25 sekunnilla 72 viikon jälkeen lapsilla, jotka ottivat Duvyzatia. Mutta lapsilla, jotka eivät ottaneet lääkettä, se kesti noin 3 sekuntia kauemmin. Tämä tarkoittaa, että Duvyzat hidasti heidän portaiden kiipeämiskykynsä heikkenemistä noin 40 %.
• NSAA-pisteet: Tutkimuksen lopussa NSAA-pisteiden lasku oli merkitsevästi vähäisempää Duvyzatia käyttäneillä lapsilla kuin niillä, jotka eivät käyttäneet lääkettä. Tämä osoittaa myös, että lihasvoiman heikkenemisnopeus oli hidastunut.

Nämä tulokset voivat vaihdella lapsellasi, joten sinun tulee keskustella tämän lääkkeen hyödyistä ja riskeistä lääkärisi kanssa ennen päätöksentekoa.

Sivuvaikutukset ja miten niitä hallitaan?

Kuten millä tahansa lääkkeellä, Duvyzatilla voi olla sivuvaikutuksia. On tärkeää olla tietoinen tästä.

Nämä eivät ole ainoita oireita. Jos koet muita epätavallisia oireita, keskustele niistä lääkärisi kanssa.

Voiko muiden lääkkeiden kanssa olla ongelmia?

Kyllä, Duvyzat voi olla yhteisvaikutuksessa joidenkin muiden lääkkeiden kanssa. Siksi on tärkeää kertoa lääkärillesi kaikista lapsesi käyttämistä lääkkeistä, mukaan lukien reseptilääkkeet, itsehoitolääkkeet, vitamiinit ja rohdosvalmisteet.

Kerro lääkärillesi erityisesti, jos käytät seuraavia lääkkeitä:

• Jotkut kolesterolia alentavat lääkkeet (esim. atorvastatiini, simvastatiini)
• Diabeteslääkkeet, kuten metformiini
• Sydämen rytmiin vaikuttavat lääkkeet (esim. amiodaroni)
• Jotkut antibiootit (esim. atsitromysiini, siprofloksasiini)
• Jotkut mielenterveysongelmiin tarkoitetut lääkkeet
• Jotkut allergialääkkeet

Tämä luettelo ei ole täydellinen, joten on parasta kertoa lääkärillesi kaikesta, mitä lapsesi käyttää.