Má tá riocht ar a dtugtar Hipirpláis Adrenal Ó Bhroinn (CAH) ort féin nó ar dhuine i do theaghlach, beidh sé seo ina nuacht an-tábhachtach duit. Tar éis 70 bliain, tá cóireáil nua ceadaithe go sonrach don ghalar seo. Is dóchas mór é seo i ndáiríre do dhaoine atá ina gcónaí le CAH. Mar sin, déanaimis féachaint ar cad é an druga nua seo, conas a oibríonn sé, agus cad iad na buntáistí.
Ar dtús, tuigfimid, cad is CAH ann?
Go simplí, is galar géiniteach é CAH a théann i bhfeidhm ar ár faireoga adrenal. Tá na faireoga seo suite os cionn ár nduán. Táirgeann siad roinnt hormóin atá riachtanach dár gcorp.
Smaoinigh ar an fhaireog adrenal mar mhonarcha. Is é hormón ar a dtugtar cortisol príomhtháirge na monarchan seo. Is hormón an-tábhachtach é seo a chuidíonn lenár gcorp déileáil le strus, breoiteacht agus contúirt.
Nuair a thiteann leibhéil cortisol i nduine sláintiúil, seolann an inchinn (cosúil le bainisteoir monarchan) comhartha (ordú) ar a dtugtar ACTH chuig an fhaireog adrenal chun "cortisol a dhéanamh." Ach i nduine a bhfuil CAH air, níl einsím lárnach, nó 'oibrí', ag an fhaireog adrenal, atá riachtanach chun cortisol a dhéanamh. Mar sin, is cuma cé mhéad ACTH a sheolann an inchinn, ní féidir leis an monarcha cortisol a dhéanamh.
Ardaíonn sé seo dhá cheist:
1. Ní tháirgeann an corp an cortisol riachtanach .
2. De réir mar a leanann comharthaí ACTH ón inchinn ag sreabhadh, táirgtear barraíocht de chineál eile hormóin a tháirgeann an faireog adrenal , ar a dtugtar androgens .
Is hormóin fhireann iad na handraiginí seo (e.g. testosterone). Bíonn cuid acu ag teastáil ó fhir agus ó mhná araon, ach i gcás CAH, bíonn siad ró-ard. Is féidir leis seo a bheith ina chúis le caithreachas luath, neamhthorthúlacht, agus fadhbanna eile le forbairt linbh .
Le blianta fada anuas, is é an phríomhchóireáil don chás seo ná stéaróidigh (glucocorticoids) a riaradh a fheidhmíonn cosúil le cortisol go seachtrach. Ní hamháin go gcuireann sé seo ionad an cortisol atá in easnamh ar an gcorp, ach rialaíonn sé an comhartha ACTH ón inchinn freisin, rud a laghdaíonn táirgeadh androgen. Mar sin féin, is í an fhadhb atá ann ná go n-éilíonn sé seo dáileoga níos airde de stéaróidigh ná mar is gnách a ghlacadh ar feadh i bhfad. Is féidir leis seo a lán fo-iarsmaí a chur faoi deara, amhail meáchan a fháil, cnámha a thannú, agus fadhbanna codlata .
Conas a fuair tú an leigheas nua seo?
Bhí eolaithe ag smaoineamh an raibh réiteach eile ann ar an bhfadhb stéaróideach seo. In ionad a lán stéaróideach a thabhairt go seachtrach, cad a tharlódh dá bhfaigheadh muid bealach chun an comhartha ACTH a thagann ón inchinn a laghdú go díreach?
Sin an áit ar aimsigh siad sprioc nua. Gabhdóir san inchinn ar a dtugtar CRF1 a bhí ann. Nuair a thiteann leibhéil cortisol, spreagann CRF1 an comhartha ACTH. I CAH, cuirtear isteach ar an bpróiseas seo.
Mar sin cheap eolaithe, dá gcuirfí bac ar an CRF1 seo, go bhféadfaimis táirgeadh ACTH a laghdú, ceart? Má tharlaíonn sé sin, rialófar táirgeadh androgen freisin, agus laghdófar an dáileog stéaróidigh a chaithfidh an t-othar a ghlacadh freisin.
Is é an smaoineamh nua seo ba chúis le forbairt druga nua ar a dtugtar Crinecerfont. Is druga é seo atá deartha chun aghaidh a thabhairt ar fhadhb bhunúsach CAH trí CRF1 a bhac.
Tástálacha a dhéantar sula dtugtar leigheas do dhaoine
Ní féidir druga nua a thabhairt do dhaoine a luaithe a aimsítear é. Caithfear sraith tástálacha a dhéanamh air chun a dheimhniú an bhfuil sé sábháilte agus éifeachtach. Chuaigh an druga Crinecerfont trí na céimeanna seo go léir.
1. Tástáil saotharlainne agus ainmhithe: Is é an chéad chéim ná an druga a thástáil ar chealla agus ar ainmhithe sa tsaotharlann. Déantar é seo chun a chinneadh an bhfuil an druga tocsaineach nó an ndéanfaidh sé dochar d’orgáin. Samhlaigh, ní sháraíonn ach thart ar cheann amháin as gach 10,000 druga nua na constaicí seo go léir agus ní cheadaítear é.
2. Trialacha Cliniciúla: Tar éis tástáil ainmhithe a bheith rathúil, déantar trialacha daonna i roinnt céimeanna.
Cén chaoi a bhfuil na torthaí tástála le haghaidh Crinecerfont?
Tá torthaí an-mhaithe faighte ag na trialacha a rinneadh ar an druga seo. Tá tábhacht ar leith ag baint le trialacha Céim II agus Céim III.
Céim II - Torthaí leanaí níos óige
Anseo, tugadh an druga do ghrúpa beag páistí óga (14-17 mbliana d’aois) a raibh CAH orthu ar feadh 14 lá agus breathnaíodh na hathruithe ina leibhéil hormóin. Bhí na torthaí iontach.
- Laghdaigh ACTH (comhartha inchinne) faoi 57% .
- Laghdaigh 17-OHP (táscaire ar tháirgeadh androgen) faoi 69% .
- Laghdaigh androstenedione (cineál androgen) faoi 58% .
Céim III - Torthaí na ngrúpaí móra
Spreagtha ag na torthaí seo, rinne eolaithe dhá thriail mhóra ag baint úsáide as daoine fásta agus páistí, áit ar tugadh an druga Crinecerfont do chuid acu agus tugadh phlaicéabó do dhaoine eile a bhí cosúil le druga ach nach raibh aon éifeacht aige.
| Foireann | Príomhthoradh | Cur síos |
|---|---|---|
| Daoine fásta (ag glacadh Crinecerfont) | Dáileog stéaróideach a laghdú | Trí leibhéil hormóin a rialú, bhí sé indéanta an dáileog laethúil stéaróideach a laghdú faoi 27% . |
| Daoine fásta (a ghlac phlaicéabó) | Dáileog stéaróideach a laghdú | Níor laghdaíodh an dáileog stéaróideach ach 10%. |
| Leanaí (ag glacadh Crinecerfont) | Leibhéil androgen agus dáileog stéaróideach | Tar éis 4 seachtaine, laghdaigh leibhéil androgen go suntasach. Ag deireadh na trialach, laghdaíodh an dáileog stéaróideach faoi 18% . |
| Leanaí (a ghlac phlaicéabó) | Leibhéil androgen agus dáileog stéaróideach | Mhéadaigh leibhéil androgen. B’éigean an dáileog stéaróideach a mhéadú faoi thart ar 6%. |
Léiríonn na torthaí seo go soiléir go gcabhraíonn Crinecerfont le leibhéil androgen a rialú, agus go laghdaíonn sé an dáileog stéaróideach a d'fhéadfadh a bheith díobhálach d'othair san fhadtéarma freisin.
Cé chomh sábháilte is atá an leigheas seo?
Léirigh staidéir nach bhfuil aon fo-iarsmaí tromchúiseacha ag baint leis an druga seo. Is beag agus sealadach formhór na fo-iarsmaí a tuairiscíodh.
- Tuirse
- Tinneas cinn
- Srón fuar nó plódaithe
- Pian sna matáin nó sna bhoilg
- Pian comhpháirteach
Is é an t-aon rabhadh mór a bhaineann leis an gcógas seo ná mura nglacann tú an dáileog chruinn stéaróidigh a fhorordaíonn do dhochtúir , go bhféadfadh do leibhéil cortisol titim go contúirteach íseal, rud a fhágann riocht bagrach don bheatha ar a dtugtar easnamh adrenal. Mar sin féin, níor bhain an riocht seo le duine ar bith a ghlac an cógas i gceart sna staidéir . Dá bhrí sin, tá sé an-tábhachtach treoracha do dhochtúra a leanúint.
Dóchas nua do chóireáil CAH
Mar gheall ar na torthaí rathúla seo, dheonaigh an FDA (an phríomhghníomhaireacht a cheadaíonn drugaí) sna Stáit Aontaithe cead speisialta don druga seo. Ní leigheas é Crinecerfont (ainm branda Crenessity) ar CAH. Mar sin féin, is céim mhór chun cinn é i gcóireáil CAH.
Is féidir le dochtúirí an cógas seo a fhorordú anois i dteannta do chóireáil stéaróideach reatha (teiripe bhreise) . Is féidir leis seo cabhrú le do dháileog stéaróideach a laghdú. Ciallaíonn sé seo go bhféadfadh níos lú fo-iarsmaí a bheith agat ó stéaróidigh, go mbeidh rialú níos fearr agat ar do leibhéil hormóin, agus go mbeidh caighdeán maireachtála níos fearr agat.
Teachtaireacht le Tabhairt Abhaile
- Is galar géiniteach é CAH (Hipirpláis Adrenal ó Bhroinn) a théann i bhfeidhm ar na faireoga adrenal agus a chruthaíonn míchothromaíocht hormónach.
- Is druga nua-cheadaithe é Crinecerfont (Crenessity) le haghaidh CAH, a thugtar i dteannta le cóireáil stéaróideach.
- Laghdaíonn sé seo leibhéil arda hormóin androgen sa chorp agus is féidir leis cabhrú le dáileog laethúil stéaróidigh a laghdú.
- Trí an dáileog stéaróideach a laghdú, tá deis ann na fo-iarsmaí a bhaineann le húsáid fhadtéarmach stéaróideach a íoslaghdú.
- Cé nach leigheas é seo ar an ngalar, is céim mhór chun cinn é i bhfeabhsú caighdeán maireachtála othair CAH.
- Má tá CAH ort féin nó ar do leanbh, tá sé tábhachtach labhairt le d’inchríniteolaí nó le do dhochtúir teaghlaigh le feiceáil an bhfuil an chóireáil nua seo oiriúnach duit .
💬 Comments (0)
Níl aon tráchtaireacht postála fós. Cuir do thuairim anseo den chéad uair.
Cuir do nóta tráchta leis