අම්මගෙන්, තාත්තගෙන් එන සමහර ලෙඩ තියෙනවා නේද? එහෙමත් නැත්නම් සමහර රෝග තියෙනවා, බෙහෙත් බිව්වට, සැත්කම් කරාට සම්පූර්ණයෙන්ම සුව කරන්න හරිම අමාරුයි. හිතන්නකෝ, අපේ ශරීරයේම තියෙන ජාන (genes) වෙනස් කරලා, ලෙඩේක මුලටම ගිහින් ඒක සුව කරන්න පුළුවන් ක්‍රමයක් තිබුණොත් කොහොමද? අන්න ඒ වගේ අනාගතයේ ලොකු බලාපොරොත්තුවක් තමයි මේ ජාන චිකිත්සාව, එහෙමත් නැත්නම් Gene Therapy කියන්නේ. මේක තාම ගොඩක් අලුත් දෙයක් වුණත්, වෛද්‍ය විද්‍යාවේ ලොකු පෙරළියක් කරන්න පුළුවන් දෙයක් විදියටයි සැලකෙන්නේ.
ජාන චිකිත්සාව (Gene Therapy) කියන්නේ සරලවම මොකක්ද?
සරලවම කිව්වොත්, ජාන චිකිත්සාව කියන්නේ රෝග වළක්වන්න සහ ප්‍රතිකාර කරන්න, අපේ ශරීරයේම තියෙන ජානමය ද්‍රව්‍ය (genetic material) පාවිච්චි කරන වෛද්‍ය ක්‍රමයක්. සාම්ප්‍රදායිකව අපි බෙහෙත්, පෙති, සිරප්, එන්නත් හෝ සැත්කම් වගේ දේවල්නේ පාවිච්චි කරන්නේ. ඒත් මේ ක්‍රමයේදී, වෛද්‍යවරුන්ට පුළුවන් ඔයාගේ ජානමය සැකැස්මටම බලපෑමක් කරලා, රෝගයකට මුල් වූ හේතුවම නිවැරදි කරන්න.
හිතන්නකෝ අපේ ශරීරය කියන්නේ ලොකු ගොඩනැගිල්ලක් කියලා. ඒ ගොඩනැගිල්ල හදන්න පාවිච්චි කරන සැලැස්ම (blueprint) තමයි අපේ ජාන (genes). සමහර වෙලාවට මේ සැලැස්මේ පොඩි වැරැද්දක්, අඩුපාඩුවක් තියෙන්න පුළුවන්. ඒ වැරැද්ද නිසා තමයි සමහර ලෙඩ රෝග හැදෙන්නේ. ඉතින් ජාන චිකිත්සාවෙන් කරන්නේ අර වැරදි සැලැස්ම නිවැරදි කරන එක. ඒ කියන්නේ:
- රෝග ඇති කරන ප්‍රෝටීන අඩු කිරීම: සමහර ජාන වැරදි විදියට වැඩ කරද්දී, ශරීරයට අහිතකර ප්‍රෝටීන (proteins) නිපදවනවා. මේ ක්‍රමයෙන් ඒ නිෂ්පාදනය අඩු කරන්න පුළුවන්.
- හොඳ ප්‍රෝටීන නිෂ්පාදනය වැඩි කිරීම: සමහර වෙලාවට ශරීරයට අවශ්‍ය ප්‍රෝටීන ප්‍රමාණවත්ව හැදෙන්නේ නැහැ. එතකොට, ඒ ප්‍රෝටීන හරියට හදන්න ජාන වලට උපදෙස් දෙන්න මේ ක්‍රමයට පුළුවන්.
- අලුත් හෝ වෙනස් කළ ප්‍රෝටීන නිපදවීම: රෝගයකට සටන් කරන්න පුළුවන් අලුත්ම විදියේ ප්‍රෝටීනයක් ශරීරය තුළම හදවන්නත් මේ ක්‍රමයෙන් පුළුවන්.
මේක අපේ ශරීරයේ වැඩ කරන්නේ කොහොමද?
මේක තේරුම් ගන්න, අපි මුලින්ම ජාන ගැන පොඩ්ඩක් දැනගමු. අපේ ශරීරයේ හැම සෛලයකම න්‍යෂ්ටියක් තියෙනවා. ඒ න්‍යෂ්ටිය ඇතුළේ වර්ණදේහ (chromosomes) කියන දේවල් තියෙනවා. මේ වර්ණදේහ හැදිලා තියෙන්නේ DNA වලින්. ඔයාගේ කොණ්ඩේ පාට, ඇස්වල පාට, උස, වගේ හැම දෙයක්ම තීරණය කරන තොරතුරු තියෙන්නේ මේ DNA වල.
මේ DNA වල තියෙන නිශ්චිත කොටස් වලට තමයි අපි ජාන (genes) කියන්නේ. හරියට ලොකු ඉවුම් පිහුම් පොතක (DNA) තියෙන එක වට්ටෝරුවක් (gene) වගේ. මේ ජාන වලින් තමයි අපේ ශරීරයේ වැඩ වලට අත්‍යවශ්‍ය ප්‍රෝටීන (proteins) හදන්නේ කොහොමද කියන උපදෙස් දෙන්නේ. අර වට්ටෝරුවෙන් තමයි කේක් එක හදන විදිය කියන්නේ.
සමහර වෙලාවට වයසට යද්දී, පරිසරයේ තියෙන විෂ රසායනික දේවල් වලට නිරාවරණය වෙද්දී, එහෙමත් නැත්නම් දෙමව්පියන්ගෙන් උරුම වෙද්දී මේ ජානවල පොඩි පොඩි වෙනස්කම් (gene variants/mutations) ඇතිවෙනවා. හරියට අර වට්ටෝරුවේ අකුරක්, වචනයක් වැරදෙනවා වගේ. එතකොට හැදෙන ප්‍රෝටීනයත් (කේක් එක) වැරදියි. අන්න ඒක තමයි ගොඩක් ලෙඩ වලට මුල.
ජාන චිකිත්සාවෙන් උත්සාහ කරන්නේ රෝග ලක්ෂණ වලට විතරක් බෙහෙත් කරන එක නෙවෙයි. රෝගයට මුල්ම වෙච්ච අර ජානමය වැරැද්දම හදන එකයි.
ජාන චිකිත්සාව දැනට පාවිච්චි කරන්නේ මොන වගේ රෝග වලටද?
ඇත්තම කිව්වොත්, ගොඩක් ජාන චිකිත්සා ක්‍රම තවමත් තියෙන්නේ පර්යේෂණ මට්ටමේ (clinical trials). ඒ කියන්නේ ඒවා මිනිසුන්ට දෙන්න කලින් ආරක්ෂිතද, සාර්ථකද කියලා හොයලා බලනවා. දැනට මේ ක්‍රමය ගැන පර්යේෂණ කරන ප්‍රධාන ක්ෂේත්‍ර තමයි:
- පිළිකාව (Cancer)
- ඇසේ දෘෂ්ටි විතානයේ රෝග (Macular degeneration and other eye diseases)
- සමහර පාරම්පරික ජානමය රෝග (Genetic conditions)
- HIV/AIDS
හැබැයි, ඇමරිකාවේ ආහාර සහ ඖෂධ අධිකාරිය (FDA) විසින් අනුමත කරපු ජාන චිකිත්සා ක්‍රම කිහිපයකුත් දැන් තියෙනවා. ඒ කියන්නේ මේක තවදුරටත් හීනයක් විතරක් නෙවෙයි. උදාහරණයක් විදියට:
- ලක්ස්ටර්නා (Luxturna®): මේක පාරම්පරිකව එන සමහර අක්ෂි රෝග නිසා පෙනීම නැතිව යන අයට දෙන එක වතාවක ප්‍රතිකාරයක්.
- සොල්ජෙන්ස්මා (Zolgensma®): මේක වයස අවුරුදු 2ට අඩු දරුවන්ට හැදෙන කොඳු ඇට පෙළේ මස්තිෂ්ක ක්ෂය වීම (Spinal Muscular Atrophy) කියන දරුණු රෝගයට ප්‍රතිකාර කරන්න අනුමත කරලා තියෙනවා.
මේ ප්‍රතිකාර ක්‍රමයේ විවිධ වර්ග තියෙනවද?
ඔව්, ජාන චිකිත්සාව කරන ප්‍රධාන ක්‍රම තුනක් තියෙනවා. අපි බලමු ඒ මොනවද කියලා.
| ප්‍රතිකාර ක්‍රමය | සරලවම කරන්නේ මොකක්ද? |
|---|---|
| ජාන එකතු කිරීම (Gene Addition) | වැඩ නොකරන හෝ හානි වූ ජානයක් තියෙන සෛලයකට, ඒ ජානයේම නිරෝගී පිටපතක් ඇතුල් කරනවා. හරියට කැඩිච්ච මැෂිමක් තියෙන තැනකට අලුත්ම, හොඳ මැෂිමක් ගෙනත් දෙනවා වගේ. |
| ජාන නිහඬ කිරීම (Gene Silencing) | මේකෙදි කරන්නේ රෝගයක් ඇති කරන වැරදි ජානයක ක්‍රියාකාරීත්වය නවත්වන එක. හරියට වැරදි උපදෙස් දෙන කෙනෙක්ගේ කට වහලා, එයාව නිහඬ කරනවා වගේ. |
| ජාන සංස්කරණය (Gene Editing) | මේක තමයි වඩාත්ම දියුණු ක්‍රමය. මෙතනදී කරන්නේ DNA වල තියෙන වැරදි කොටස ‘කපලා අයින් කරලා’ හෝ ‘නිවැරදි කරලා’ නැවත සකස් කරන එක. හරියට පොතක තියෙන වැරදි වචනයක් මකලා, ඒ වෙනුවට හරි වචනය ලියනවා වගේ. මේකට CRISPR/cas9 වගේ තාක්ෂණයන් පාවිච්චි කරනවා. |
ජාන ශරීරයට ඇතුල් කරන්නේ කොහොමද?
මේ නිරෝගී ජාන කෙලින්ම අපේ සෛල ඇතුළට යන්නේ නැහැ. ඒවාට වාහනයක් ඕන. ඒ වාහනයට කියන නම තමයි ‘වෙක්ටර්’ (vector). හිතන්නකෝ ඔයා පාර්සලයක් යවනවා කියලා. ඒ පාර්සලය (ජානය) හරියටම යන්න ඕන තැනට (සෛලයට) අරන් යන්නේ courier කෙනෙක්නේ (වෙක්ටර්).
ගොඩක් වෙලාවට මේ ‘වෙක්ටර්’ විදියට පාවිච්චි කරන්නේ වෛරස. දැන් ඔයාට හිතෙයි “අයියෝ වෛරසයක් ඇඟට දැම්මොත් ලෙඩ හැදෙන්නේ නැද්ද?” කියලා. මෙතනදී විද්‍යාඥයෝ කරන්නේ වෛරසයකින් ලෙඩ හදන කොටස් ඔක්කොම අයින් කරලා, සෛල ඇතුළට යන්න තියෙන හැකියාව විතරක් ඉතුරු කරන එක. ඊට පස්සේ අර නිරෝගී ජානය මේ වෛරසය ඇතුළට දාලා ශරීරයට ඇතුල් කරනවා.
මේක කරන ප්‍රධාන ක්‍රම දෙකක් තියෙනවා:
1. In vivo (ශරීරය තුළදීම): මෙතනදී ජාන අඩංගු ‘වෙක්ටර්’ එක කෙලින්ම එන්නතක් විදියට ශරීරයට විදිනවා.
2. Ex vivo (ශරීරයෙන් පිටතදී): මෙතනදී කරන්නේ ඔයාගේ ශරීරයෙන් සෛල ටිකක් (උදා: ලේ සෛල) අරගෙන, ලැබ් එකේදී ඒ සෛල වලට ජාන ඇතුල් කරලා, ඊට පස්සේ ඒ වෙනස් කරපු සෛල නැවත ඔයාගේ ශරීරයටම ඇතුල් කරන එක.
ජාන චිකිත්සාවේ තියෙන වාසි සහ අවාසි මොනවද?
හැම දේකම වගේ, මේ ක්‍රමයේත් හොඳ පැත්ත වගේම අවදානම් පැත්තකුත් තියෙනවා.
| වාසි (Benefits) | අවාසි සහ අවදානම් (Risks) |
|---|---|
| නව බලාපොරොත්තුවක්: මෙතෙක් කල් සුව කරන්න බැහැයි කියපු ලෙඩ වලට අලුත් ප්‍රතිකාර විකල්පයක් ලැබෙනවා. | සම්පූර්ණ සහතිකයක් නෑ: මේක තාම අලුත් නිසා ප්‍රතිකාරය 100% සාර්ථක වෙයි කියලා කියන්න බෑ. සමහරවිට බලාපොරොත්තු නොවෙන අතුරු ආබාධ එන්න පුළුවන්. |
| රෝගයේ මුලටම ප්‍රතිකාර කිරීම: රෝග ලක්ෂණ යටපත් කරනවා වෙනුවට, රෝගයට හේතුවම නිවැරදි කරන්න පුළුවන්. | සංකීර්ණ ක්‍රියාවලියක්: පිටතින් ජානමය ද්‍රව්‍යයක් ඇතුල් කරද්දී, ශරීරයේ ප්‍රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය එයට විරුද්ධව ක්‍රියා කරන්න පුළුවන්. |
| කල්තියා ප්‍රතිකාර කිරීමේ හැකියාව: රෝගය නිසා ශරීරයට හානි වෙන්න කලින් ප්‍රතිකාර කළොත්, ඒ හානිය වළක්වා ගන්න පුළුවන්. | දිගුකාලීන බලපෑම් නොදැනීම: මේක අලුත් නිසා, අවුරුදු ගාණකට පස්සේ මොන වගේ බලපෑම් ඇතිවෙයිද කියලා තාම හරියටම දන්නේ නෑ. |
මම මේ ගැන මගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරන්න ඕනෙද?
ඔබට හෝ ඔබේ පවුලේ කෙනෙකුට මෙහි සඳහන් කළා වැනි පාරම්පරික රෝගයක්, පිළිකාවක් හෝ ප්‍රතිකාර කිරීමට අපහසු රෝගී තත්ත්වයක් ඇත්නම්, ඒ ගැන ඔබේ වෛද්‍යවරයා සමඟ කතා කිරීම ඉතාම වැදගත්.
ජාන චිකිත්සාව කියන්නේ තාමත් ශ්‍රී ලංකාවේ සුලබව සිදු කරන ප්‍රතිකාරයක් නෙවෙයි. නමුත් ලෝකයේ සිදුවන මේ දියුණුව ගැන දැනුවත් වීම වැදගත්. සමහරවිට අනාගතයේදී මේවා සාමාන්‍ය ප්‍රතිකාර බවට පත් වෙන්න පුළුවන්.
වැදගත්ම දේ තමයි, අන්තර්ජාලයෙන් කියවලා හෝ අහලා දැනගෙන තමන්ටම ප්‍රතිකාර ගැන තීරණ ගන්න එපා. සෑම විටම ඔබේ වෛද්‍යවරයාගේ උපදෙස් ලබාගන්න. එතුමාට පුළුවන් ඔබේ රෝගී තත්ත්වයට වඩාත්ම සුදුසු, ආරක්ෂිතම සහ දැනට පවතින හොඳම ප්‍රතිකාර ක්‍රම මොනවද කියලා ඔබට පහදලා දෙන්න.
මේ තාක්ෂණය දියුණු වෙන්න තව කාලයක් යයි. ඒත් මේකෙන් පේන්නේ, කොයිතරම් දරුණු රෝගයක් වුණත්, ඒකට විසඳුමක් හොයන්න වෛද්‍ය විද්‍යාව නොනවතින උත්සාහයක යෙදෙනවා කියන එකයි. ඒක අපි හැමෝටම ලොකු බලාපොරොත්තුවක්.
මතක තියාගන්න කරුණු (Take-Home Message)
- ජාන චිකිත්සාව (Gene Therapy) කියන්නේ අපේ ශරීරයේම ජාන වෙනස් කරලා ලෙඩ රෝග සුව කරන අලුත්ම වෛද්‍ය ක්‍රමයක්.
- මෙමගින් රෝග ලක්ෂණ වලට වඩා රෝගයට මුල් වූ හේතුවටම ප්‍රතිකාර කිරීම අරමුණු කරනවා.
- පිළිකා, පාරම්පරික රෝග වැනි දරුණු තත්ත්වයන්ට ප්‍රතිකාර කිරීමේ ලොකු බලාපොරොත්තුවක් මේ ක්‍රමය හා බැඳී පවතිනවා.
- මෙය තවමත් බොහෝ දුරට පර්යේෂණ මට්ටමේ පවතින අතර, එහි වාසි මෙන්ම අවදානම්ද තිබෙනවා.
- මෙවැනි නවීන ප්‍රතිකාර ක්‍රම ගැන උනන්දුවක් ඇත්නම්, ඒ පිළිබඳව ඔබගේ දොස්තර මහත්තයා සමඟ සාකච්ඡා කිරීම ඉතාම වැදගත්.
ජාන චිකිත්සාව, Gene Therapy, DNA, ජාන, පාරම්පරික රෝග, පිළිකා ප්‍රතිකාර, වෛද්‍ය විද්‍යාවේ අලුත් දේවල්
