શું PNH (પેરોક્સિસ્મલ નોક્ટર્નલ હિમોગ્લોબિનુરિયા) તમને અસર કરે છે? ચાલો ફેબ્હાલ્ટા દવા વિશે વાત કરીએ.

શું તમને સતત થાક લાગવો, થોડું ચાલતી વખતે શ્વાસ લેવામાં તકલીફ થવી, અથવા સવારે ઘેરા ભૂરા રંગનો પેશાબ થવો જેવા લક્ષણો છે? ક્યારેક આ પેરોક્સિસ્મલ નોક્ટર્નલ હિમોગ્લોબિનુરિયા નામના દુર્લભ રક્ત વિકાર અથવા આપણે ડોક્ટરો PNH તરીકે ઓળખીએ છીએ તેના લક્ષણો હોઈ શકે છે. આ નામ સાંભળીને ગભરાશો નહીં. ભલે તે થોડું જટિલ હોય, ચાલો આ રોગ અને તેના માટે ફેબાલ્ટા નામની નવી સારવાર વિશે સરળ અને વિગતવાર શબ્દોમાં વાત કરીએ.

PNH ખરેખર શું છે?

સરળ શબ્દોમાં કહીએ તો, PNH એ ખૂબ જ દુર્લભ રક્ત વિકાર છે જે આનુવંશિક ખામીને કારણે થાય છે. આપણા લાલ રક્તકણો (RBCs) ની આસપાસ એક રક્ષણાત્મક પ્રોટીન આવરણ હોય છે. જો કે, PNH માં, આ રક્ષણાત્મક આવરણ બનતું નથી.

આપણા લાલ રક્તકણોને બખ્તર વગરના સૈનિકો માનો. આ રક્ષણ વિના, આપણા શરીરની પોતાની રોગપ્રતિકારક શક્તિ મૂંઝવણમાં મુકાઈ જાય છે અને આ સ્વસ્થ લાલ રક્તકણો પર હુમલો કરીને નાશ કરવાનું શરૂ કરે છે, તેમને દુશ્મનો માનીને. લાલ રક્તકણોનું આ અકાળ ભંગાણ જેને આપણે તબીબી ભાષામાં હેમોલિસિસ કહીએ છીએ. આ વિનાશ રક્તવાહિનીઓની અંદર (ઇન્ટ્રાવાસ્ક્યુલર) અને રક્તવાહિનીઓની બહાર (એક્સ્ટ્રાવાસ્ક્યુલર) બંને રીતે થઈ શકે છે.

જ્યારે આ રીતે લાલ રક્તકણોનો નાશ થાય છે, ત્યારે મુખ્ય લક્ષણો એનિમિયા અને લોહી ગંઠાવાનું હોઈ શકે છે. આ લોહી ગંઠાવાનું ક્યારેક જીવન માટે જોખમી હોઈ શકે છે. PNH ધરાવતી વ્યક્તિ આમાંના ઘણા લક્ષણો અનુભવી શકે છે, અથવા તેમને ફક્ત થોડા જ લક્ષણો હોઈ શકે છે.

PNH ની સારવારમાં રક્ત તબદિલી, એનિમિયા માટે ફોલિક એસિડ અથવા આયર્ન ગોળીઓ, એન્ટીકોએગ્યુલન્ટ્સ અને રોગપ્રતિકારક તંત્રના હુમલાથી લાલ રક્ત કોશિકાઓનું રક્ષણ કરતી દવાઓનો સમાવેશ થાય છે. તમને મળતી સારવાર તમારા લક્ષણોની સંખ્યા અને તે કેટલા ગંભીર છે તેના પર નિર્ભર રહેશે.

ફેબહાલ્ટા દવા કેવી રીતે કામ કરે છે?

સામાન્ય રીતે PNH માટે ઇન્જેક્શન તરીકે આપવામાં આવતી ઇક્યુલિઝુમાબ (સોલિરિસ) અથવા રેવુલિઝુમાબ (અલ્ટોમિરિસ) જેવી દવાઓ આપણી રોગપ્રતિકારક શક્તિના એક ભાગને અવરોધિત કરીને કાર્ય કરે છે જેને પૂરક પ્રણાલી કહેવાય છે, જેને C5 કહેવાય છે. જ્યારે આ ઇન્ટ્રાવાસ્ક્યુલર હેમોલિસિસ બંધ કરે છે, ત્યારે કેટલાક લોકોને એક્સ્ટ્રાવાસ્ક્યુલર હેમોલિસિસને કારણે એનિમિયા થવાનું ચાલુ રહી શકે છે.

આ તે જગ્યા છે જ્યાં ફેબ્હાલ્ટા નામની પહેલી મૌખિક દવા મહત્વપૂર્ણ બની જાય છે.

આપણી રોગપ્રતિકારક શક્તિને આપણા દેશનું રક્ષણ કરતી સેના તરીકે વિચારો. PNH માં, આ સેનાના કેટલાક ભાગો મૂંઝવણમાં મુકાય છે અને આપણા પોતાના સ્વસ્થ લાલ રક્તકણો પર હુમલો કરે છે. ફેબહાલ્ટા ફેક્ટર B નામના પ્રોટીનને અવરોધે છે જે આ મૂંઝવણનું કારણ બને છે. આ રોગપ્રતિકારક શક્તિને લાલ રક્તકણો પર હુમલો કરતા અટકાવે છે. આ સ્વસ્થ લાલ રક્તકણોની સંખ્યામાં વધારો કરે છે, લક્ષણો ઘટાડે છે અને રક્તદાનની જરૂરિયાત ઘટાડે છે.

મારે આ દવાનો ઉપયોગ કેવી રીતે કરવો જોઈએ?

ફેબ્હાલ્ટા એક કેપ્સ્યુલ છે જે દિવસમાં બે વાર ખોરાક સાથે કે વગર આખી ગળી જાય છે. કેપ્સ્યુલને તોડશો નહીં, કચડી નાખશો નહીં અથવા ચાવશો નહીં. જો તમે કોઈ ડોઝ ચૂકી જાઓ છો, તો યાદ આવે કે તરત જ તેને લો અને પછી બાકીના ડોઝ હંમેશની જેમ લો. જો તમે પહેલાથી જ બીજી PNH દવા (જેમ કે ઇક્યુલિઝુમાબ અથવા રેવુલિઝુમાબ) લઈ રહ્યા છો, તો તમારા ડૉક્ટર ફેબ્હાલ્ટા પર સ્વિચ કરવાની સાચી રીત સમજાવશે.

જો તમારા લક્ષણોમાં સુધારો થાય તો પણ, તબીબી સલાહ વિના ફેબ્હાલ્ટા લેવાનું બંધ ન કરો . જો તમે આમ કરો છો, તો તમારા લાલ રક્તકણો ફરીથી ઝડપથી તૂટવાનું શરૂ કરી શકે છે.

આ દવાની અસરોનો અભ્યાસ કેવી રીતે કરવામાં આવ્યો છે?

ફેબાલ્ટાની અસરકારકતા અને સલામતીની પુષ્ટિ કરવા માટે બે મુખ્ય અભ્યાસ હાથ ધરવામાં આવ્યા હતા. બંનેમાં PNH ધરાવતા દર્દીઓ અને તેનાથી થતા એનિમિયાનો સમાવેશ થતો હતો.

1. APPLY-PNH અભ્યાસ: આમાં એવા લોકોનો સમાવેશ થતો હતો જેમને ઓછામાં ઓછા 6 મહિના સુધી અન્ય PNH દવાઓ (eculizumab અથવા ravulizumab) લેવા છતાં એનિમિયા હતો. તેમને બે જૂથોમાં વહેંચવામાં આવ્યા હતા, એક જૂથને Fabhalta આપવામાં આવી હતી, અને બીજા જૂથે જૂની દવા લેવાનું ચાલુ રાખ્યું હતું.

2. APPOINT-PNH અભ્યાસ: આમાં એવા દર્દીઓનો સમાવેશ થતો હતો જેમણે અગાઉ PNH માટે અન્ય કોઈ પૂરક દવા લીધી ન હતી. તે બધાને Fabhalta આપવામાં આવી હતી.

24 અઠવાડિયા પછીના આ અભ્યાસોના પરિણામો ખૂબ જ પ્રોત્સાહક છે.

દવા કામ કરી રહી છે કે નહીં તે કેવી રીતે જાણવું?

જો ફેબ્હાલ્ટાની સારવાર સફળ થાય, તો તમારા લાલ રક્તકણો અને હિમોગ્લોબિનનું સ્તર વધવા લાગશે. તમને આવી બાબતોનો અનુભવ થઈ શકે છે:

• ઉર્જા વધે છે અને થાક ઓછો થાય છે
• પેશાબનો ઘેરો રંગ ઓછો થવો
• ભૂખમાં વધારો અને પેટનો દુખાવો ઓછો થવો
• બાહ્ય રક્ત તબદિલીની જરૂરિયાત ઘટાડવી
• રોજિંદા કાર્યો સરળતાથી કરી શકાય છે

સારવારના પરિણામો વ્યક્તિએ વ્યક્તિએ અલગ અલગ હોવાથી, તમારા લક્ષણોનો રેકોર્ડ રાખો અને દર વખતે જ્યારે તમે તમારા ડૉક્ટરને મળો ત્યારે તેમની સાથે ચર્ચા કરો.

આડઅસરો અને તેમને કેવી રીતે નિયંત્રિત કરવા?

કોઈપણ દવાની જેમ, ફેબ્હાલ્ટા પણ આડઅસરો પેદા કરી શકે છે. સૌથી સામાન્ય છે માથાનો દુખાવો, ઝાડા, ઉબકા, પેટમાં દુખાવો અને ત્વચા પર ફોલ્લીઓ. સામાન્ય શરદી અને અન્ય બેક્ટેરિયલ અથવા વાયરલ ચેપના લક્ષણો પણ દેખાઈ શકે છે.

ગંભીર ચેપ જેના પર ધ્યાન આપવાની જરૂર છે!

કારણ કે આ દવા રોગપ્રતિકારક શક્તિના એક ભાગને દબાવી દે છે, તેથી ચોક્કસ પ્રકારના બેક્ટેરિયાથી ગંભીર ચેપનું જોખમ રહેલું છે. ખાસ કરીને *સ્ટ્રેપ્ટોકોકસ ન્યુમોનિયા*, *નેઇસેરિયા મેનિન્જિટિડિસ*, અને *હીમોફિલસ ઈન્ફલ્યુએન્ઝા પ્રકાર B*. જો આ ચેપને ઓળખવામાં ન આવે અને તાત્કાલિક સારવાર ન આપવામાં આવે તો તે જીવલેણ બની શકે છે.

ચેપ અટકાવવાનો શ્રેષ્ઠ માર્ગ એ છે કે ભલામણ કરાયેલી બધી રસીઓ કરાવવી , તમારા હાથ સારી રીતે ધોવા અને બીમાર લોકોથી દૂર રહેવું. જો તમને નીચેનામાંથી કોઈપણ લક્ષણોનો અનુભવ થાય, તો તાત્કાલિક તમારા ડૉક્ટરને જણાવો અથવા નજીકના હોસ્પિટલ ઇમરજન્સી રૂમ (ETU) માં જાઓ.

જો તમને કોઈ આડઅસર થવાની ચિંતા હોય, તો તરત જ તમારા ડૉક્ટરનો સંપર્ક કરો. જો તમને કોઈ દવાથી ઝેર થવાની શંકા હોય, તો તમે કોલંબો નેશનલ હોસ્પિટલ ખાતે નેશનલ પોઈઝન ઇન્ફર્મેશન સેન્ટરને કૉલ કરી શકો છો.

સારવાર દરમિયાન કયા રક્ત પરીક્ષણો જરૂરી છે?

તમારા સ્વાસ્થ્ય અને દવા પ્રત્યેના તમારા પ્રતિભાવનું નિરીક્ષણ કરવા માટે તમારા ડૉક્ટર અનેક રક્ત પરીક્ષણો કરશે.

• લાલ રક્તકણો (RBC) અને હિમોગ્લોબિન સ્તર:PNH માં આની નિયમિત તપાસ કરવામાં આવે છે. આનાથી તમે સારવાર પ્રત્યે કેવો પ્રતિભાવ આપી રહ્યા છો તે જોવામાં અને તમને રક્તદાનની જરૂર છે કે નહીં તે નક્કી કરવામાં મદદ મળે છે.
• લોહીમાં ચરબીનું સ્તર: ફેબાલ્ટા તમારા કોલેસ્ટ્રોલ અને ટ્રાઇગ્લિસરાઇડનું સ્તર વધારી શકે છે. તેથી, તમારા ડૉક્ટર સારવાર પહેલાં અને દરમ્યાન ઉપવાસ લિપિડ પ્રોફાઇલ પરીક્ષણની ભલામણ કરશે.

શું અન્ય દવાઓ સાથે સમસ્યા હોઈ શકે છે?

હા, કેટલીક દવાઓ ફેબ્હાલ્ટા સાથે ક્રિયાપ્રતિક્રિયા કરી શકે છે. રિફામ્પિન જેવી કેટલીક દવાઓ ફેબ્હાલ્ટાની અસરકારકતા ઘટાડી શકે છે. જેમફિબ્રોઝિલ જેવી કેટલીક દવાઓ સાથે ફેબ્હાલ્ટા લેવાની ભલામણ કરવામાં આવતી નથી.