Yog tias koj lossis ib tug neeg hauv koj tsev neeg muaj tus mob hu ua Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH), qhov no yuav yog xov xwm tseem ceeb heev rau koj. Tom qab 70 xyoo, kev kho mob tshiab rau tus kab mob no tau raug pom zoo lawm. Qhov no yog ib qho kev cia siab zoo rau cov neeg uas muaj CAH. Yog li cia peb saib seb cov tshuaj tshiab no yog dab tsi, nws ua haujlwm li cas, thiab cov txiaj ntsig yog dab tsi.
Ua ntej, cia peb nkag siab, CAH yog dab tsi?
Hais yooj yim xwb, CAH yog ib yam kab mob caj ces uas cuam tshuam rau peb cov qog adrenal. Cov qog no nyob saum peb lub raum. Lawv tsim ntau yam tshuaj hormones uas tseem ceeb rau peb lub cev.
Xav txog lub qog adrenal zoo li ib lub Hoobkas. Cov khoom tseem ceeb ntawm lub Hoobkas no yog ib hom tshuaj hormones hu ua cortisol. Qhov no yog ib hom tshuaj hormones tseem ceeb heev uas pab peb lub cev daws teeb meem kev ntxhov siab, kev mob nkeeg, thiab kev phom sij.
Thaum cov cortisol hauv ib tus neeg noj qab haus huv poob qis, lub hlwb (zoo li tus thawj tswj hwm lub Hoobkas) xa ib lub teeb liab (kev txiav txim) hu ua ACTH mus rau lub qog adrenal kom "ua cortisol." Tab sis rau ib tus neeg uas muaj CAH, lub qog adrenal tsis muaj ib qho enzyme tseem ceeb, lossis 'tus neeg ua haujlwm', uas xav tau los ua cortisol. Yog li ntawd, txawm tias lub hlwb xa ACTH ntau npaum li cas los xij, lub Hoobkas tsis tuaj yeem ua cortisol.
Qhov no tsa ob lo lus nug:
1. Lub cev tsis tsim cov cortisol uas tsim nyog .
2. Thaum cov teeb liab ACTH los ntawm lub hlwb txuas ntxiv mus, lwm hom tshuaj hormones uas lub qog adrenal tsim tawm , hu ua androgens, raug tsim tawm ntau dhau .
Cov androgens no (piv txwv li testosterone) yog cov tshuaj hormones txiv neej. Cov txiv neej thiab cov poj niam ob leeg xav tau qee yam ntawm lawv, tab sis hauv CAH, lawv dhau los ua siab dhau. Qhov no tuaj yeem ua rau lub hnub nyoog laus zuj zus, tsis muaj menyuam, thiab lwm yam teeb meem nrog kev loj hlob ntawm tus menyuam .
Tau ntau xyoo lawm, txoj kev kho mob tseem ceeb rau qhov no yog kev muab cov tshuaj steroids (glucocorticoids) uas ua haujlwm zoo li cortisol sab nraud. Qhov no tsis yog tsuas yog hloov cov cortisol uas lub cev tsis muaj xwb, tab sis kuj tswj cov teeb liab ACTH los ntawm lub hlwb, txo cov androgens tsim tawm. Txawm li cas los xij, qhov teeb meem yog tias qhov no yuav tsum tau noj cov tshuaj steroids ntau dua li qub rau lub sijhawm ntev. Qhov no tuaj yeem ua rau muaj ntau yam kev phiv, xws li qhov hnyav nce, pob txha nyias, thiab teeb meem pw tsaug zog .
Koj nrhiav tau cov tshuaj tshiab no li cas?
Cov kws tshawb fawb xav tsis thoob tias puas muaj lwm txoj kev daws teeb meem rau qhov teeb meem steroid no. Es tsis txhob muab ntau cov steroids sab nraud, yuav ua li cas yog tias peb pom txoj hauv kev los txo qhov teeb liab ACTH los ntawm lub hlwb?
Qhov ntawd yog qhov chaw uas lawv pom ib lub hom phiaj tshiab. Nws yog ib qho receptor hauv lub hlwb hu ua CRF1. Thaum cov cortisol theem poob qis, ACTH teeb liab raug ua los ntawm CRF1. Hauv CAH, cov txheej txheem no raug cuam tshuam.
Yog li cov kws tshawb fawb xav tias, yog tias peb thaiv CRF1 no, peb tuaj yeem txo qhov tsim ACTH, puas yog? Yog tias qhov ntawd tshwm sim, qhov tsim cov androgens kuj tseem yuav raug tswj, thiab cov tshuaj steroids uas tus neeg mob xav tau kuj yuav raug txo qis.
Lub tswv yim tshiab no yog qhov ua rau muaj kev tsim cov tshuaj tshiab hu ua Crinecerfont. Qhov no yog cov tshuaj uas tsim los daws qhov teeb meem tseem ceeb ntawm CAH los ntawm kev thaiv CRF1.
Cov kev kuaj ua ntej muab tshuaj rau tib neeg
Ib yam tshuaj tshiab tsis tuaj yeem muab rau tib neeg sai li sai tau thaum pom. Nws yuav tsum tau kuaj ntau zaus kom paub tseeb tias nws puas muaj kev nyab xeeb thiab ua tau zoo. Cov tshuaj Crinecerfont tau dhau los ntawm tag nrho cov kauj ruam no.
1. Kev kuaj hauv chav kuaj thiab tsiaj txhu: Kauj ruam thawj zaug yog sim cov tshuaj rau ntawm cov hlwb thiab tsiaj txhu hauv chav kuaj. Qhov no yog los txiav txim seb cov tshuaj puas muaj tshuaj lom lossis nws puas yuav ua rau cov kab mob puas tsuaj. Xav txog seb, tsuas yog li ib ntawm 10,000 cov tshuaj tshiab dhau tag nrho cov teeb meem no thiab tau txais kev pom zoo.
2. Kev Sim Tshuaj: Tom qab kev sim tsiaj ua tiav, kev sim rau tib neeg raug ua ntau theem.
Cov txiaj ntsig ntawm kev xeem rau Crinecerfont zoo li cas?
Cov kev sim tshuaj no tau ua tiav zoo heev. Tshwj xeeb tshaj yog qhov kev sim theem II & theem III yog qhov tseem ceeb heev.
Theem II - Cov txiaj ntsig ntawm cov menyuam yaus me dua
Ntawm no, ib pawg me me ntawm cov menyuam yaus (hnub nyoog 14-17) uas muaj CAH tau txais cov tshuaj no rau 14 hnub thiab cov kev hloov pauv ntawm lawv cov tshuaj hormones tau pom. Cov txiaj ntsig tau ua rau xav tsis thoob.
- ACTH (lub teeb liab ntawm lub hlwb) txo qis 57% .
- 17-OHP (ib qho cim qhia txog kev tsim cov androgen) txo qis 69% .
- Androstenedione (ib hom androgen) txo qis 58% .
Theem III - Cov txiaj ntsig ntawm cov pab pawg loj
Txhawb nqa los ntawm cov txiaj ntsig no, cov kws tshawb fawb tau ua ob qhov kev sim loj siv cov neeg laus thiab menyuam yaus, qhov twg qee tus tau muab cov tshuaj Crinecerfont thiab lwm tus tau muab cov placebo uas zoo li tshuaj tab sis tsis muaj txiaj ntsig.
| Pab Pawg | Qhov tshwm sim tseem ceeb | Kev piav qhia |
|---|---|---|
| Cov neeg laus (noj Crinecerfont) | Txo cov tshuaj steroid | Los ntawm kev tswj cov tshuaj hormones, nws muaj peev xwm txo cov tshuaj steroids txhua hnub los ntawm 27% . |
| Cov neeg laus (tau noj placebo) | Txo cov tshuaj steroid | Cov tshuaj steroid tsuas yog txo qis 10%. |
| Cov Menyuam (noj Crinecerfont) | Cov theem androgen thiab cov tshuaj steroid | Tom qab 4 lub lis piam, cov theem androgen tau txo qis heev. Thaum kawg ntawm kev sim, cov tshuaj steroid tau txo qis 18% . |
| Cov menyuam yaus (tau noj placebo) | Cov theem androgen thiab cov tshuaj steroid | Cov theem Androgen nce ntxiv. Cov tshuaj steroid yuav tsum tau nce ntxiv li ntawm 6%. |
Cov txiaj ntsig no qhia meej meej tias Crinecerfont pab tswj cov qib androgen, thaum tseem txo cov tshuaj steroids uas tuaj yeem ua rau cov neeg mob raug mob hauv lub sijhawm ntev.
Cov tshuaj no muaj kev nyab xeeb npaum li cas?
Cov kev tshawb fawb tau qhia tias cov tshuaj no yuav luag tsis muaj cov kev mob tshwm sim loj heev. Feem ntau ntawm cov kev mob tshwm sim uas tau tshaj tawm yog me me thiab ib ntus xwb.
- Kev qaug zog
- Mob taub hau
- Qhov ntswg txias los yog txhaws
- Mob nqaij lossis mob plab
- Mob pob qij txha
Tsuas muaj ib qho lus ceeb toom loj uas los nrog cov tshuaj no yog tias yog koj tsis noj cov tshuaj steroids raws li koj tus kws kho mob sau , koj cov cortisol tuaj yeem poob qis heev, ua rau muaj mob hnyav hu ua adrenal insufficiency. Txawm li cas los xij, tsis muaj leej twg uas noj cov tshuaj kom raug hauv kev tshawb fawb tau ntsib qhov mob no . Yog li ntawd, nws yog ib qho tseem ceeb heev uas yuav tsum ua raws li koj tus kws kho mob cov lus qhia.
Kev cia siab tshiab rau kev kho mob CAH
Vim yog cov txiaj ntsig zoo no, FDA (lub koom haum tseem ceeb uas pom zoo rau cov tshuaj) hauv Tebchaws Meskas tau tso cai tshwj xeeb rau cov tshuaj no. Crinecerfont (lub npe lag luam Crenessity) tsis yog kev kho rau CAH. Txawm li cas los xij, nws yog ib kauj ruam loj rau pem hauv ntej hauv kev kho CAH.
Cov kws kho mob tam sim no tuaj yeem sau ntawv rau cov tshuaj no ntxiv rau koj txoj kev kho mob steroid tam sim no (kev kho mob ntxiv) . Qhov no tuaj yeem pab txo koj cov tshuaj steroid. Qhov no txhais tau tias koj yuav muaj tsawg dua cov kev mob tshwm sim los ntawm steroids, tswj koj cov tshuaj hormones zoo dua, thiab muaj lub neej zoo dua.
Cov Lus Qhia Txog Kev Coj Mus Tsev
- CAH (Congenital Adrenal Hyperplasia) yog ib yam kab mob caj ces uas cuam tshuam rau cov qog adrenal thiab ua rau muaj kev tsis sib npaug ntawm cov tshuaj hormones.
- Crinecerfont (Crenessity) yog ib hom tshuaj tshiab uas tau pom zoo rau CAH, muab ntxiv rau kev kho mob steroid.
- Qhov no txo cov tshuaj hormones androgen ntau hauv lub cev thiab tuaj yeem pab txo cov tshuaj steroids txhua hnub.
- Los ntawm kev txo cov koob tshuaj steroids, muaj lub sijhawm los txo cov kev mob tshwm sim uas cuam tshuam nrog kev siv steroid ntev.
- Txawm hais tias qhov no tsis yog kev kho mob rau tus kab mob, nws yog ib kauj ruam loj rau pem hauv ntej hauv kev txhim kho lub neej zoo rau cov neeg mob CAH.
- Yog tias koj lossis koj tus menyuam muaj CAH, nws yog ib qho tseem ceeb uas yuav tsum nrog koj tus kws kho mob endocrinologist lossis kws kho mob hauv tsev neeg tham kom paub seb qhov kev kho mob tshiab no puas yog rau koj .
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