Aggódik gyermeke achondroplasia okozta növekedése miatt? Ismerje meg a Voxzogo (vosoritid) nevű gyógyszert.

Lehet, hogy aggódik, talán fél is gyermeke növekedése, különösen a magassága miatt. Teljesen normális, ha így érzi magát egy achondroplasia nevű betegséggel élő szülő. De nincs egyedül. Az orvostudomány fejlődésének köszönhetően ma már új kezelések léteznek, amelyek segíthetnek ezeken a betegségeken. Ma egy Voxzogo nevű gyógyszerről beszélünk, amely új reményt hozott, különösen az achondroplasiában szenvedő gyermekek számára.

Mi is pontosan az achondroplasia?

Egyszerűen fogalmazva, az achondroplasia egy genetikai állapot, amely törpeséget okoz. A gyermekek csontjainak növekedését befolyásolja, különösen a hosszú csontokat (a karokban és a lábakban lévőket). Ez egy nagyon ritka állapot, körülbelül 15 000-40 000 születésből egynél fordul elő.

A legtöbb esetben ez nem a szülőktől öröklődő dolog, hanem valami, ami a gyermek saját testében történik egy új genetikai változás (mutáció) miatt. Tehát ne érezzen bűntudatot emiatt. Ez az állapot további egészségügyi problémákat okozhat a gyermek növekedésével, például elhízást, fülgyulladást, valamint a gerinc- és agyidegek problémáit.

Számos gyakori tünet figyelhető meg egy achondroplasiában szenvedő gyermeknél.

Hogyan működik a Voxzogo?

Ennek megértéséhez először is egy kicsit meg kell tanulnunk a növekedési lemezekről . Képzeljük el ezeket a hosszú csontjaink végein található növekedési lemezeket úgy, mint azt a teret, ahol folyamatosan új aszfaltot fektetünk le útépítéskor. Egy erős, rugalmas szövetből, úgynevezett porcból állnak. Ahogy a gyermek növekszik, ez a porc csonttá alakul, és a csont meghosszabbodik. Amikor a gyermek teljesen kifejlődik, ezek a növekedési lemezek bezárulnak, és a magassági növekedés megáll.

Achondroplasiában szenvedő gyermekeknél a gének (DNS) mutációja megzavarja a szervezet egyik üzenettovábbító rendszerét. Testünkben két üzenettovábbító rendszer van, amelyek befolyásolják a csontnövekedést:

1. Csontnövekedést fokozó rendszer.

2. A csontnövekedést csökkentő (megállító) rendszer.

Az achondroplasia esetén a genetikai változás a csontnövekedést lassító jelátviteli rendszer túlzott aktivitását okozza.

A kezelés célja, hogy a gyógyszert akkor alkalmazzák, amikor a gyermek növekedési lemezei nyitottak, segítve ezzel a maximális növekedés elérését. Amikor a növekedési lemezek bezárulnak, ami azt jelenti, hogy a gyermek növekedése leáll, a gyógyszer adását le kell állítani. Ezt az orvos határozza meg.

Hogyan kell használni ezt a gyógyszert?

A Voxzogo egy injekció, amelyet minden nap, nagyjából ugyanabban az időben adnak be gyermekének a bőr alá. Úgy tervezték, hogy otthon is beadható legyen.

• Injekciós helyek: Ezt a gyermeke bőre alá kell beadni. Használhatja a gyermek combját, hasát (kb. 5 cm-re a köldöktől), fenekét vagy a felkar hátsó részét .
• A legfontosabb: Ne adja be ugyanazon a helyen az injekciót. Ha ma egy helyre adja be, holnap egy másik helyre adja be. Ezt „beadási hely váltásának” nevezzük. Ez csökkentheti a kellemetlen érzést, például a bőrpírt és a fájdalmat. Ne adja be az injekciót duzzadt, véraláfutásos, vörös vagy kemény bőrű területre.
• Kötelező teendő: Egy órával az injekció beadása előtt adjon gyermekének egy jó adag ételt, és adjon neki egy nagy pohár (kb. 230-290 ml) vizet, tejet vagy gyümölcslevet. Ez a gyógyszer néha alacsony vérnyomást okozhat, ami fáradtságot vagy szédülést okozhat. Ha előzetesen ételt és folyadékot ad gyermekének, az nagymértékben csökkentheti ezt a kockázatot.

A gyermeknek adott gyógyszer adagját a gyermek testsúlya határozza meg. Tájékoztassa az orvost, ha a gyermek testsúlya változik. Orvosa megtanítja Önt, hogyan kell pontosan beadni ezt a gyógyszert a gyermekének. Soha ne próbálja meg ezt saját kezűleg elvégezni, amíg meg nem kapta a szükséges képzést. Figyelmesen olvassa el a gyógyszerhez mellékelt betegtájékoztatót is.

Milyen mellékhatások lehetségesek?

Mint minden gyógyszernek, a Voxzogo-nak is lehetnek mellékhatásai. Fontos, hogy tisztában legyen ezekkel.

• Az injekció beadásának helyén fellépő reakciók: Ez a leggyakoribb mellékhatás. Az injekció beadásának helyén bőrpír, duzzanat, viszketés, véraláfutás vagy fájdalom jelentkezhet. Ez hideg borogatás alkalmazásával kezelhető. Mielőtt bármilyen gyógyszert szedne fájdalom vagy viszketés ellen, feltétlenül beszéljen orvosával.
• Alacsony vérnyomás: Ahogy korábban említettük, ezt a legjobb elkerülni, ha az injekció beadása előtt ételt és italt adunk a gyermeknek. Ha gyermeke szédül vagy fáradtnak érzi magát, kérje meg, hogy lassan keljen fel, szükség esetén támasztékot használva. Ha szédül, kérje meg, hogy üljön le vagy feküdjön le. Ha ez az állapot továbbra is fennáll vagy rosszabbodik, forduljon orvoshoz.
• Gyomorrontás és hányás: Egyes gyermekeknél gyomorrontás (gasztroenteritisz) vagy hányás jelentkezhet. Ez idő alatt adjon nekik sok folyadékot inni, és kis mennyiségű ízetlen, könnyű ételt (pl. keksz, pirítós, banán, könnyű leves). Ha ezek továbbra is fennállnak, forduljon orvosához.
• Ízületi fájdalom: Egyes gyermekek ízületi fájdalmat tapasztalhatnak. Erről is beszéljen orvosával.
• Vérvizsgálati eredmények változásai: Ez a gyógyszer növelheti az alkalikus foszfatáz nevű vérvizsgálati értékét. Ez a máj- vagy csontfunkció mérésére szolgál. Ezért nagyon fontos, hogy továbbra is az orvos által előírt vérvizsgálatokon vegyen részt.

Még néhány fontos tudnivaló

Mennyi idő alatt hat ez a gyógyszer?

Kutatások szerint több hónapba telik, mire a gyermekek növekedési üteme javulást mutat. Az eredmények azonban gyermekenként eltérőek lehetnek. Ezért legyen türelmes, és folytassa a kezelést az orvos utasítása szerint. Az orvos folyamatosan figyelemmel kíséri a gyermek fejlődését.

Kinek nem alkalmas ez a gyógyszer?

Ha gyermekének bármilyen vesebetegsége van, feltétlenül tájékoztassa erről az orvost. Az orvos dönthet úgy, hogy nem írja fel ezt a gyógyszert bizonyos súlyos vesebetegségben szenvedő gyermekeknek.

Ez valami speciális gyógyszer?

Igen. A Voxzogo egy speciális gyógyszer.Ez azt jelenti, hogy ez nem olyan gyógyszer, amit hagyományos gyógyszertárban lehet kapni. Ezek drága gyógyszerek ritka vagy összetett betegségek kezelésére. Különleges eljárás vonatkozik ezek beszerzésére. Miután orvosa felírta ezt a gyógyszert, egy szakgyógyszertár felveszi Önnel a kapcsolatot, és elmagyarázza, hogyan szállíttathatja házhoz a gyógyszert.