Hvað er kerfisbundin mastocytósa (e. systemic mastocytosis, SM)? Við skulum læra um lyfið Ayvakit.

Hefur læknirinn þinn sagt þér að þú sért með sjaldgæfan sjúkdóm sem kallast kerfisbundin mastocytósa ? Þú gætir fundið fyrir smá ótta og áhyggjum þegar þú heyrir það. Það er mjög eðlilegt. En ekki hafa áhyggjur. Nú eru til mjög góðar og árangursríkar meðferðir við slíkum sjúkdómum. Í dag ætlum við að ræða lyfið Ayvakit (avapritinib) sem þér var ávísað. Við skulum skilja allt um þennan sjúkdóm og lyfið á einfaldan og skýran hátt.

Hvað nákvæmlega er kerfisbundin mastocytósa (SM)?

Einfaldlega sagt er kerfisbundin mastocytósa sjaldgæft ástand þar sem frumutegund sem kallast „mastfrumur“ í líkama okkar vex óhóflega. Þessar mastfrumur eru hluti af ónæmiskerfinu okkar. Eins og varnarlið landsins. Þegar eitthvað framandi efni kemst inn í líkamann virkjast þessar frumur og losa efni eins og „histamín“.

Ímyndaðu þér að þegar moskítófluga bítur þig, þá kláði og roðni svæðið, ekki satt? Það er það sem gerist vegna þessa histamíns. En hjá einstaklingi með kerfisbundna mastfrumubólgu safnast þessar mastfrumur fyrir stjórnlaust í líkamanum. Þær safnast fyrir í húð, beinmerg eða innri líffærum eins og lifur og milta. Vegna þessa getur líkaminn fundið fyrir ofnæmiseinkennum, svo sem kláða, roða í húð, magaverkjum og svima, án nokkurrar augljósrar ástæðu.

Orðið „kerfisbundið“ þýðir að það getur haft áhrif á allan líkamann, ekki bara eitt svæði. Það eru margar mismunandi gerðir af þessum sjúkdómi, allt frá vægum, hægvaxandi (slöum) formum til langt genginna, krabbameinsforma.

Hvernig veit ég hvort Ayvakit henti mér?

Læknirinn þinn mun framkvæma röð prófana til að ákvarða nákvæmlega hvers konar altæka mastocytósu þú ert með. Niðurstöður þessara prófana og einkenni þín munu ákvarða hvort Ayvakit henti þér. Ayvakit er nú samþykkt til að meðhöndla nokkrar gerðir af altækri mastocytósu hjá fullorðnum.

Hvernig virkar þetta Ayvakit lyf á líkamann?

Ayvakit er lyf sem tilheyrir flokki lyfja sem kallast „kínasahemlar“. Kínasar eru tegund ensímpróteina sem hjálpa til við að senda merki milli frumna í líkama okkar. Þessi merki eru mjög mikilvæg fyrir hluti eins og frumuvöxt og skiptingu.

Margir með kerfisbundna mastocytósu eru með stökkbreytingu í próteini sem kallast KIT og finnst í mastfrumum . Þessi stökkbreyting veldur því að KIT próteinið verður ofvirkt, sem veldur því að mastfrumurnar vaxa stjórnlaust.

Lyfið Ayvakit miðar nákvæmlega á þetta stökkbreytta KIT prótein og stöðvar virkni þess.Eins og að þagga niður í turni sem gefur frá sér röng merki. Þetta stöðvar offramleiðslu mastfrumna, dregur úr einkennum og stjórnar skaða á líffærum.

Hvernig á ég að nota Ayvakit pillur?

Ayvakit er pilla. Mikilvægast er að taka það á fastandi maga . Það þýðir að þú ættir að taka það að minnsta kosti klukkustund fyrir máltíð eða tvær klukkustundir eftir máltíð. Þá frásogast lyfið best af líkamanum.

Algengustu ávísuðu skammtarnir eru sem hér segir:

• Við langt genginni altækri júgurbólgu ( TOS) (AdvSM): 200 mg einu sinni á dag.
• Við hægfara altækri mastocytósu (ISM): 25 mg einu sinni á dag.

Þetta er venjulega langtímameðferð. Læknirinn mun segja þér að halda áfram að taka lyfið þar til þú færð góðar niðurstöður af því og finnur ekki fyrir neinum alvarlegum aukaverkunum. Ef þú finnur fyrir einhverjum aukaverkunum gæti læknirinn ákveðið að lækka skammtinn, hætta notkuninni tímabundið eða hætta henni alveg.

Hvað segja rannsóknir um árangur Ayvakit?

Til eru upplýsingar um þrjár klínískar rannsóknir sem gerðar voru til að kanna virkni og öryggi lyfsins Ayvakit.

Fyrir AdvSM (alvarlegt): Í rannsóknunum tveimur, EXPLORER og PATHFINDER, sýndu 57% þeirra sem tóku Ayvakit, eða meira en helmingur, minnkun á einkennum og virkni í viðkomandi líffærum bata að einhverju leyti. Helmingur þeirra sem sýndu árangur viðhélt þeim bata í 38 mánuði, eða meira en 3 ár.

Fyrir ISM (væga tegund): Í PIONEER rannsókninni fengu þeir sem tóku Ayvakit marktækt færri einkenni (eins og kláða, magaverki og þreytu) en þeir sem tóku lyfleysu. Þetta þýðir að þetta lyf hefur veitt verulegan léttir í að bæta lífsgæði.

Þessar rannsóknir sýna að Ayvakit er mjög áhrifarík meðferðarúrræði við kerfisbundinni mastocytósu. Hins vegar skal hafa í huga að það læknar ekki sjúkdóminn að fullu og niðurstöðurnar verða ekki þær sömu fyrir alla.

Geta komið upp vandamál með önnur lyf? (Milliverkanir lyfja)

Já, Ayvakit getur haft milliverkanir við sum lyf. Sérstaklega þau sem hafa áhrif á ensímið CYP3A í lifur. Sum lyf geta aukið magn Ayvakit í líkamanum og aukið aukaverkanir, en önnur lyf geta minnkað magn Ayvakit og dregið úr virkni þess.

Þess vegna skaltu gæta þess að láta lækninn vita um öll lyf sem þú tekur (lyf við öðrum sjúkdómum, vítamín, hefðbundin lyf, fæðubótarefni). Hann eða hún getur þá kannað hvort vandamál séu til staðar og, ef þörf krefur, breytt öðrum lyfjum eða breytt skammti af Ayvakit.

Einnig, ef þú tekur blóðþynningarlyf, eins og warfarín (Coumadin, Jantoven) , gæti hættan á blæðingu í heila af völdum Ayvakit aukist lítillega. Þess vegna mun læknirinn fylgjast nánar með þér ef þú tekur slík lyf.

Hvernig á að fá lyfið Ayvakit?

Ayvakit er lyfseðilsskylt lyf, venjulega ávísað af blóðsjúkdómalækni eða krabbameinslækni.

Þetta er ekki lyf sem þú getur fengið í venjulegu apóteki . Það er fáanlegt í sérhæfðu apóteki. Þegar læknirinn hefur sent lyfseðilinn áfram til þess sérhæfða apóteks getur hann sent lyfið heim til þín eða á læknastofuna.