Meðferð við Gauchersveiki: Við skulum ræða um bóluefnið Velaglúserasa alfa.

Stundum heyrum við um mjög sjaldgæfa sjúkdóma sem við höfum ekki einu sinni heyrt nafnið á. Gaucherssjúkdómur er einn slíkur sjaldgæfur sjúkdómur sem orsakast af erfðafræðilegum orsökum. Þótt það sé áskorun að lifa með slíkum sjúkdómi, þá eru til góðar meðferðir sem veita léttir með framförum nútímalæknisfræði. Í dag ætlum við að ræða eina slíka meðferð, bóluefnið „velaglúserasa alfa“.

Einfaldlega sagt, hvað er Gaucherssjúkdómur?

Til að skilja þetta skulum við hugsa um líkama okkar sem stóra verksmiðju. Í þessari verksmiðju eru sérstakir „starfsmenn“ sem vinna mismunandi störf til að allt virki rétt. Þessir starfsmenn eru það sem við köllum „ensím“. Hvert ensím hefur ákveðið hlutverk.

Hjá einstaklingi með Gaucher-sjúkdóm vantar eitt þessara ensíma, eða eitt af starfsensímunum, náttúrulega. Þar af leiðandi er ekki hægt að brjóta niður sum fituefni í líkamanum á réttan hátt og skilja þau út sem úrgang. Þessi efni byrja síðan smám saman að safnast fyrir í líffærum eins og lifur, milta og beinmerg. Þetta er aðal orsök einkennanna.

Hvert er þá hlutverk þessa Velaglucerase alfa bóluefnis?

„Velaglúserasa alfa“ (vörumerkið „VPRIV“) er eins og „staðgengill starfsmanns“ sem vísindamenn hafa búið til á rannsóknarstofu til að koma í staðinn fyrir starfsmanninn sem vantar í verksmiðjunni. Nánar tiltekið er þetta ensím sem er framleitt til að koma í staðinn fyrir „ensímið“ sem Gaucher-sjúklingar skortir í líkama sínum.

Þegar líkamanum er gefið þetta lyf tekur það við því verkefni sem stöðvaðist, brýtur niður fituútfellingar og hjálpar til við að stjórna einkennunum.

Hvernig er þetta lyf gefið?

Þetta er ekki lyf sem þú getur notað heima. Velaglúserasa alfa er sprauta sem er gefin sem saltlausn í bláæð (innrennsli í bláæð). Þessi meðferð er veitt á sjúkrahúsi eða sérhæfðri kliník, undir eftirliti heilbrigðisstarfsfólks. Það er því engin ástæða til að hafa áhyggjur af öryggi þínu.

Það sem þarf að segja lækninum áður en meðferð hefst

Það er mjög mikilvægt að læknirinn þinn þekki alla heilsufarssögu þína til að ákvarða hvort þessi meðferð henti þér og sé örugg. Vertu viss um að láta hann vita sérstaklega um þetta.

• Ofnæmi sem þú ert með:Ef þú hefur áður haft ofnæmi fyrir öðrum lyfjum, sérstaklega ímíglúserasa (svipuðu lyfi), matvælum, litarefnum eða rotvarnarefnum, vertu viss um að láta lækninn vita af þeim.
• Meðganga: Ef þú ert þunguð eða átt von á barni í náinni framtíð skaltu láta lækninn vita.
• Brjóstagjöf: Ef þú ert móðir sem er með barn á brjósti skaltu einnig láta lækninn vita af þessu.
• Aðrir sjúkdómar og lyf: Gefðu lækninum þínum fullan lista yfir öll önnur lyf (lyfseðilsskyld eða lyfseðilslaus), náttúrulyf og vítamín sem þú tekur. Það er einnig mikilvægt að láta lækninn vita ef þú reykir eða drekkur áfengi.

Notkun fyrir börn

Þetta lyf er stundum gefið börnum allt niður í fjögurra ára aldur, en aðeins undir sérstöku læknisráði og eftirliti. Ef þú ert að íhuga að gefa barninu þínu þessa meðferð skaltu ræða það við barnalækni.

Hverjar eru mögulegar aukaverkanir þessa lyfs?

Eins og með öll lyf getur bóluefnið „Velaglúserasa alfa“ valdið aukaverkunum hjá sumum. Hins vegar fá þær ekki allir. Þessum aukaverkunum má skipta í tvo meginflokka. Sumar eru alvarlegar og ætti að tilkynna þær strax. Sumar eru eðlilegar og hverfa á nokkrum dögum.

Annað sem þarf að hafa í huga við meðferð

• Að fá meðferð á réttum tíma: Til að fá sem mest út úr þessari meðferð er mjög mikilvægt að fá meðferð á réttum tíma og tímanlega. Ef þú getur ekki mætt á sjúkrahúsið á tilsettum degi skaltu láta lækninn eða sjúkrahúsið vita fyrirfram og bóka tíma daginn eftir.
• Læknisfræðilegar prófanir:Læknirinn mun reglulega skoða þig til að sjá hversu vel meðferðin virkar og hvernig hún hefur áhrif á líkama þinn. Svo ekki missa af neinum heimsóknum á læknastofuna.
• Ofskömmtun: Þetta er lyf sem gefið er á sjúkrahúsi, þannig að líkurnar á því eru mjög litlar. Hins vegar, ef þú heldur að þú hafir tekið of mikið af þessu lyfi, skaltu tafarlaust hringja í eitrunarmiðstöðina á Colombo-sjúkrahúsinu eða fara á bráðamóttöku næsta sjúkrahúss.
• Þetta er eingöngu fyrir þig: Þetta lyf hefur verið ávísað fyrir ástand þitt og líkamsgerð. Þess vegna skaltu ekki deila þessu lyfi með neinum öðrum af neinum ástæðum.