Una nuova speranza per chi è affetto da emofilia A: scopri Altuviiio!

Tu o un tuo familiare soffrite di emofilia A? In tal caso, probabilmente conoscete fin troppo bene la difficoltà di arrestare un'emorragia anche da un piccolo taglio e la necessità di iniezioni frequenti. Si tratta di una sfida che cambia radicalmente la vita. Ma ora esiste un nuovo farmaco che può essere utilizzato per trattare questa patologia, e può essere somministrato una sola volta a settimana. Oggi parleremo di questo farmaco, chiamato Altuviiio.

Cos'è l'emofilia A? Come può essere d'aiuto Altuviiio?

In parole semplici, l'emofilia A è una condizione genetica che si trasmette dai genitori ai figli. Chi ne è affetto presenta livelli molto bassi del fattore VIII, una proteina importante che contribuisce alla coagulazione del sangue.

Immaginate il nostro sangue come la malta che tiene insieme un muro. Quando si verifica una ferita, questa malta deve legarsi per chiuderla. Il fattore VIII è come il cemento che tiene insieme questa malta. Poiché una persona affetta da emofilia A è priva di questo "cemento" (fattore VIII), ci vuole molto tempo prima che l'emorragia da una ferita si arresti.

La condizione può essere lieve, moderata o grave, a seconda del livello del fattore VIII. Poiché la malattia è ereditaria (legata al cromosoma X), è più comune nei maschi, che presentano anche i casi più gravi. Anche le donne possono esserne colpite, ma i sintomi sono generalmente più lievi.

Una persona affetta da emofilia grave può avere emorragie a carico di articolazioni, muscoli o organi interni senza alcuna causa apparente, non solo a seguito di un piccolo taglio. Queste emorragie sono definite "emorragie spontanee". Se non trattate correttamente, possono causare danni permanenti e persino essere fatali.

Il trattamento usuale consiste nell'iniezione di proteina fattore VIII ricombinante, prodotta in laboratorio. Questa viene utilizzata in due modi:

1. Trattamento "su richiesta": Somministrare l'iniezione solo quando si verifica un'emorragia per arrestarla.

2. Trattamento preventivo: Per prevenire le emorragie nei pazienti con condizioni gravi, vengono somministrate iniezioni continue a intervalli prestabiliti (ad esempio, due o tre volte a settimana).

È qui che entra in gioco Altuviiio. Mentre la maggior parte dei farmaci a base di fattore VIII attualmente in commercio richiede due o tre dosi a settimana, Altuviiio ne richiede una sola a settimana. Questo perché la sua speciale struttura proteica (`Fc-VWF-XTEN`) permette al fattore VIII di rimanere stabile e attivo nell'organismo per un lungo periodo.

Come si usa questo medicinale?

Altuviiio è un farmaco liquido somministrato per via endovenosa, ovvero tramite infusione endovenosa (IV). Questa procedura viene solitamente eseguita da un operatore sanitario in ospedale o in clinica.

La scatola dei medicinali contiene una fiala di polvere, una siringa di liquido e altro materiale necessario. Per prima cosa, è necessario mescolare la polvere e il liquido per ricostituire il medicinale. Per fare ciò, è necessario utilizzare un adattatore speciale per iniettare lentamente il liquido dalla siringa nella fiala. Quindi, è necessario agitare lentamente la fiala per sciogliere completamente la polvere. Infine, è necessario aspirare il liquido nella siringa.

La cosa più importante: osservare attentamente il medicinale prima di utilizzarlo. Il liquido preparato deve essere limpido, incolore o di colore giallo chiaro . Non utilizzarlo se presenta imperfezioni o particelle. Il medicinale preparato deve essere utilizzato entro 3 ore.

Potrebbe essere necessario più di un flaconcino per ottenere la dose prescritta. In tal caso, sarà necessario unire il contenuto di più flaconcini in una siringa di grandi dimensioni che vi verrà fornita dal medico.

Una volta pronta la dose, un tubicino speciale viene collegato alla siringa, che a sua volta è connessa a un ago inserito in vena. La siringa viene quindi premuta lentamente per iniettare il farmaco nel corpo. Questa procedura può richiedere da 1 a 10 minuti.

Quali sono i rischi specifici di questo medicinale?

A volte, il nostro corpo produce delle specie di "combattenti" contro la proteina Fattore VIII somministrata dall'esterno. In termini medici, queste vengono chiamate inibitori o anticorpi. Se si formano questi inibitori, essi distruggono il Fattore VIII, rendendo il farmaco molto meno efficace.

Non è ancora chiaro quanto sia comune questo fenomeno tra le persone che utilizzano Altuviiio. Ma non preoccuparti, il tuo medico controllerà regolarmente il tuo sangue per verificare se si sono sviluppati questi inibitori.

• Se i livelli degli inibitori sono bassi, il medico potrebbe aumentare il dosaggio del farmaco.
• Se i livelli di inibitori diventano troppo elevati, potrebbe non essere più possibile utilizzare Altuviiio. In tal caso, il medico illustrerà altri trattamenti specificamente pensati per le persone con inibitori.

Quali risultati hanno rivelato gli studi?

Gli studi condotti per valutare l'efficacia di Altuviiio hanno dato ottimi risultati. Riassumiamoli in una semplice tabella.

Questi risultati dimostrano che Altuviiio è un farmaco molto efficace per prevenire le emorragie e per controllarle qualora si verifichino.

Ancora qualche altra cosa da sapere

• Quanto velocemente agisce il farmaco?

Altuviiio aumenta i livelli del fattore VIII immediatamente dopo l'iniezione. Questo riduce il rischio di sanguinamento rapido. Tuttavia, non interrompa l'assunzione del farmaco senza il consiglio del medico . Per mantenere alti i livelli del fattore VIII, è necessario assumere il farmaco come previsto ogni settimana.

• Interagisce con altri farmaci?

Per quanto ne sappiamo, non sono state segnalate interazioni tra Altuviiio e altri farmaci. Tuttavia, è importante informare il medico di tutti i farmaci che si assumono, comprese le vitamine.

• Si tratta di un farmaco particolare?

Sì. Altuviiio è un farmaco "specialistico". Ciò significa che potrebbe non essere disponibile in una normale farmacia e potrebbe essere necessario richiederlo a una farmacia specializzata ospedaliera o tramite un sistema sanitario pubblico. Il medico ti fornirà tutte le informazioni necessarie.