פתרון למחלה הגנטית הגורמת לחוסר תחושה וכאב בגפיים - בואו נלמד על זריקת פטיסירן

האם אתם חשים לעתים קרובות נימול, עקצוץ או צריבה בידיים וברגליים? האם אתם מרגישים לפעמים שאזורים אלה הולכים להקהות? למרות שתסמינים אלה עשויים להיראות נורמליים, לפעמים יכולה להיות סיבה רצינית מאחוריהם. היום אנו מדברים על תרופה המוזרקת דרך וריד ומשמשת לטיפול במצב ספציפי כזה. זוהי פטיסירן.

מה זה הפטיסיראן הזה? מה המשמעות שלו?

במילים פשוטות, פטיסירן הוא חיסון. הוא משמש לטיפול בבעיות נוירולוגיות אצל אנשים עם מצב גנטי הנקרא עמילואידוזיס תורשתית בתיווך טרנסתירטין (hATTR) .

עכשיו אתם אולי תוהים מה זה hATTR. זה פשוט מאוד. לכולנו יש חלבונים בגופנו. אצל אנשים עם מצב hATTR זה, חלבון בשם טרנסתרטין מתקפל לא נכון, מתקבץ יחד, ומשקע מעצמו כמו תערובת. שקיעה זו מתרחשת בעיקר סביב העצבים, הלב ואיברים אחרים. כאשר זה קורה, איברים אלה, במיוחד העצבים, מתחילים להינזק. זו הסיבה שהתסמינים שהוזכרו קודם לכן, כגון נימול, כאב ודלקת בגפיים, מופיעים.

התרופה פטיסירן פועלת על ידי הפחתת ייצור החלבון המקופל בצורה שגויה. כלומר, כאשר תרופה זו נכנסת לגוף, היא שולטת בייצור החלבון המזיק. לאחר מכן, הצטברות החלבון סביב העצבים פוחתת, והתסמינים נשלטים בהדרגה. תרופה זו זמינה בשוק תחת השם ONPATTRO .

דברים שעליך לספר לרופא שלך לפני נטילת תרופה זו

מכיוון שמדובר בתרופה ייעודית, חשוב מאוד ליידע את הרופא שלך על מצבך הבריאותי המלא לפני תחילת הטיפול. הקפד לספר לו על הדברים הבאים:

• אלרגיות: אם יש לך אלרגיות כלשהן, לא רק לפטיסירן, אלא לכל תרופה אחרת, מזון או חומרים משמרים, אנא ספר לנו עליהן.
• הריון: אם את בהריון, מנסה להיכנס להריון או חושדת שאת בהריון, יש לדווח לרופא לפני תחילת הטיפול.
• אם את אם מניקה: אם את אם מניקה, עליך ליידע גם את הרופא.

בהתבסס על מידע זה, הרופא יחליט האם טיפול זה מתאים לך או לא וכיצד להמשיך.

כיצד תינתן לך תרופה זו?

זו אינה תרופה שניתן לקחת הביתה. פטיסירן ניתנת לעירוי תוך ורידי. לכן, היא ניתנת רק בבית חולים או במרפאה, תחת פיקוחו של צוות רפואי מיומן.

טיפול זה ניתן בדרך כלל אחת לשלושה שבועות. הזרקת התרופה לגוף אורכת כשעה וחצי.

מה אם אני לוקח יותר מדי תרופות?

זה ניתן בבית חולים ולכן הסיכוי שזה יקרה נמוך מאוד. עם זאת, אם אתם חושבים שמשהו קרה, דווחו על כך מיד למרכז המידע הלאומי להרעלות בבית החולים הלאומי או ליחידה לטיפול דחוף (ETU) בבית החולים הקרוב ביותר.

דברים שכדאי לזכור בעת נטילת תרופות

חשוב מאוד לטפל היטב בגוף במהלך הטיפול.

• תגובות לעירוי: לחלק מהאנשים עשויות להיות תגובות בזמן מתן תרופה זו לווריד או זמן קצר לאחר מתן התרופה. לדוגמה, כאבים בחזה, קשיי נשימה או סחרחורת. כדי להפחית סיכון זה, הרופא שלך עשוי לתת לך תרופות אחרות (כגון תרופה לאלרגיה) לפני שאתה מקבל את זריקת הפטיסירן. לכן, יש לפעול לפי הוראות הרופא בדיוק. הצוות הרפואי יעקוב אחריך מקרוב בזמן מתן התרופה.
• רמות ויטמין A: פטיסירן יכול לגרום לירידה ברמות ויטמין A בגוף. ויטמין A חיוני לראייה, לבריאות העור ולמערכת החיסון שלנו. לכן, הרופא שלך עשוי להמליץ ​​לך ליטול טבלית ויטמין A מדי יום. חשוב מאוד ליטול אותה בדיוק כפי שנקבע. כמו כן, שוחח עם הרופא שלך על מזונות עשירים בוויטמין A (גזר, בטטה, תרד, חלב).
• שינויים בראייה: אם אתם חווים שינויים כלשהם בראייה, כגון יובש בעיניים, יש לפנות לרופא מיד, מכיוון שזה יכול להיות סימן למחסור בוויטמין A.
• בדיקות סדירות: הרופא שלך יבדוק אותך באופן קבוע כדי לראות אם התסמינים שלך משתפרים או לא. הקפד להגיע לבדיקות אלו באופן קבוע.

תופעות לוואי שעלולות להתרחש עקב תרופה זו

כמו כל תרופה, פטיסירן עלול לגרום לתופעות לוואי מסוימות. למרות שלא כולם חווים אותן, חלקן חמורות וחלקן שכיחות.

רשימה זו אינה כוללת את כל תופעות הלוואי האפשריות. אם אתם חווים תסמינים חריגים אחרים, שוחחו עליהם עם הרופא שלכם.