常に疲労感がある、少し歩くだけで息切れする、朝の尿が濃い茶色である、といった症状はありませんか？これらの症状は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）と呼ばれる稀な血液疾患の症状である可能性があります。この病名を聞いても怖がらないでください。少し複雑な病気ですが、この病気と、ファバルタと呼ばれる新しい治療法について、分かりやすく詳しくご説明しましょう。
PNHとは一体何でしょうか？
簡単に言うと、PNHは遺伝子の欠陥によって引き起こされる非常にまれな血液疾患です。私たちの赤血球は、保護タンパク質の膜で覆われています。しかし、PNHでは、この保護膜が形成されません。
赤血球を鎧のない兵士に例えてみましょう。鎧がないと、体の免疫系は混乱し、健康な赤血球を敵と誤認して攻撃し、破壊し始めます。この赤血球の早期破壊を医学的には溶血と呼びます。この破壊は、血管内（血管内）と血管外（血管外）の両方で起こり得ます。
このように赤血球が破壊されると、主な症状として貧血と血栓が現れることがあります。これらの血栓は時に生命を脅かす可能性があります。PNHの患者はこれらの症状の多くを経験する場合もあれば、ごく一部しか経験しない場合もあります。
| PNH疾患の一般的な症状 | |
|---|---|
| 持続的な疲労感または脱力感 | 呼吸困難 |
| 頭痛 | 不規則な心拍または速い心拍 |
| 腹痛 | あざができやすい肌 |
| 濃い色（茶色）の尿、特に夜間や朝方に | 皮膚の特定部位の発赤、痛み、腫れ（血栓の兆候である可能性があります） |
PNHの治療には、輸血、貧血に対する葉酸または鉄剤の服用、抗凝固剤、および免疫系による赤血球の攻撃を防ぐ薬の投与が含まれます。どのような治療を受けるかは、症状の数と重症度によって異なります。
ファバルタという薬はどのように作用するのですか？
PNHの治療に通常注射で投与されるエクリズマブ（ソリリス）やラブリズマブ（ウルトミリス）などの薬剤は、補体システムと呼ばれる免疫系の一部であるC5を阻害することで作用します。これらの薬剤は血管内溶血を抑制しますが、血管外溶血のために貧血が続く人もいます。
ここで、ファバルタと呼ばれる最初の経口薬が重要になってくる。
私たちの免疫システムは、国を守る軍隊のようなものだと考えてください。PNH（発作性夜間ヘモグロビン尿症）では、この軍隊の一部が混乱し、健康な赤血球を攻撃してしまいます。ファバルタは、この混乱を引き起こす因子Bと呼ばれるタンパク質を阻害します。これにより、免疫システムが赤血球を攻撃するのを防ぎます。その結果、健康な赤血球の数が増え、症状が軽減され、輸血の必要性が減少します。
この薬はどのように服用すればよいですか？
ファバルタはカプセル剤で、1日2回、食事の有無にかかわらず、カプセルを丸ごと飲み込みます。カプセルを割ったり、砕いたり、噛んだりしないでください。服用を忘れた場合は、思い出した時点で服用し、その後は通常どおり服用してください。すでに他のPNH治療薬（エクリズマブやラブリズマブなど）を服用している場合は、医師がファバルタへの切り替え方法を説明します。
非常に重要：この治療を開始する少なくとも2週間前までに、必要な予防接種をすべて受けていることが不可欠です。これには、肺炎球菌ワクチンと髄膜炎ワクチンが含まれます。予防接種を受けられず、ファバルタの投与を開始できない場合は、医師が予防接種を行い、同時に抗生物質の投与を開始します。
症状が改善しても、医師の指示なしにファバルタの服用を中止しないでください。服用を中止すると、赤血球の破壊が再び加速する可能性があります。
この薬の効果はどのように研究されてきたのですか？
ファバルタの有効性と安全性を確認するために、2つの主要な臨床試験が実施された。どちらの試験も、PNH患者およびそれに伴う貧血患者を対象としていた。
1. APPLY-PNH試験：この試験では、他のPNH治療薬（エクリズマブまたはラブリズマブ）を少なくとも6か月間服用しても貧血が改善しない患者が対象となりました。患者は2つのグループに分けられ、一方のグループにはファバルタが投与され、もう一方のグループは従来の薬剤の服用を継続しました。
2. APPOINT-PNH試験：この試験では、PNHに対してこれまで他の代替医療を受けたことのない患者が対象となりました。対象者全員にファバルタが投与されました。
24週間後のこれらの研究結果は、非常に有望である。
| 受け取った給付金 | 結果 |
|---|---|
| ヘモグロビン値の上昇 | ファバルタを服用した患者の82%以上でヘモグロビン値が2g/dL以上上昇したのに対し、他の薬剤を服用した患者では上昇した患者はいなかった。 |
| 輸血を避ける | ファバルタを服用した患者の95％は、研究期間中に外部からの輸血を必要としなかったのに対し、他の薬剤を服用した患者ではわずか50％であった。 |
これらの研究結果にもかかわらず、効果は個人によって異なる場合があることを覚えておいてください。服用を決定する前に、医師と薬のメリットとリスクについて話し合うのが最善です。
薬が効いているかどうかは、どうすればわかりますか？
ファバルタによる治療が成功すると、赤血球数とヘモグロビン値が上昇し始めます。以下のような症状が現れることがあります。
- エネルギーが増加し、疲労が軽減される
- 尿の色が濃くなくなる
- 食欲増進と胃痛軽減
- 外部からの輸血の必要性を減らす
- 日常のタスクを簡単にこなせる
治療効果は人によって異なるため、症状を記録しておき、診察のたびに医師に相談してください。
副作用とその対処法は？
他の薬と同様に、ファバルタにも副作用が生じる可能性があります。最も一般的な副作用は、頭痛、下痢、吐き気、腹痛、発疹です。風邪やその他の細菌・ウイルス感染症の症状が現れる場合もあります。
治療が必要な深刻な感染症！
この薬は免疫系の一部を抑制するため、特定の種類の細菌による重篤な感染症のリスクがあります。特に、肺炎球菌、髄膜炎菌、インフルエンザ菌b型による感染症のリスクが高くなります。これらの感染症は、早期に発見して治療しないと、命に関わる可能性があります。
感染を防ぐ最善の方法は、推奨されているすべての予防接種を受け、手をよく洗い、病気の人との接触を避けることです。以下の症状が現れた場合は、すぐに医師に相談するか、最寄りの病院の救急外来を受診してください。
| 重篤な感染症の兆候 | |
|---|---|
| 痰を伴う、または伴わない発熱、胸痛と咳、頻脈 | 体の痛みや発熱などの症状 |
| べたべたした肌 | 発熱、吐き気、嘔吐を伴う激しい頭痛、または首や背中のこわばり |
| 混乱 | 視覚の変化 |
副作用が心配な場合は、すぐに医師に相談してください。薬による中毒が疑われる場合は、コロンボ国立病院の国立中毒情報センターに電話してください。
治療中に必要な血液検査は何ですか？
医師は、あなたの健康状態と薬への反応を観察するために、いくつかの血液検査を行います。
- 赤血球（RBC）およびヘモグロビン濃度：PNHでは、これらの検査は定期的に行われます。これは、治療への反応を把握し、輸血が必要かどうかを判断するのに役立ちます。
- 血中脂質レベル：ファバルタはコレステロール値とトリグリセリド値を上昇させる可能性があります。そのため、医師は治療前および治療中に空腹時脂質プロファイル検査を推奨します。
他の薬との併用で問題が生じる可能性はありますか？
はい、一部の薬剤はファバルタと相互作用を起こす可能性があります。リファンピシンなどの一部の薬剤は、ファバルタの効果を低下させる可能性があります。ゲムフィブロジルなどの一部の薬剤とファバルタを併用することは推奨されません。
したがって、処方薬、市販薬、ビタミン剤、伝統薬、サプリメントなど、服用しているすべての薬について医師に伝えることは非常に重要です。
要点
- PNHはまれな疾患で、赤血球を保護するタンパク質層が欠乏しているため、体自身の免疫系が赤血球を破壊してしまう。
- ファバルタは、免疫系の機能不全を抑制し、赤血球を保護することで作用する、PNH（発作性夜間ヘモグロビン尿症）の新しい経口薬です。
- この薬の服用を開始する前に、髄膜炎や肺炎などの病気に対する予防接種を受けていることが必須です。
- 治療中に発熱、激しい頭痛、意識障害などの重篤な感染症の兆候が現れた場合は、直ちに医師の診察を受けてください。
- 症状が改善したとしても、医師の指示なしに薬の服用を中止してはいけません。
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