ಅಪರೂಪದ ರಕ್ತ ಕಾಯಿಲೆ PNH (ಪ್ಯಾರೋಕ್ಸಿಸ್ಮಲ್ ನಾಕ್ಟರ್ನಲ್ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನೂರಿಯಾ) ಮತ್ತು ಎಂಪಾವೆಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮಾತನಾಡೋಣ.

ಬೆಳಿಗ್ಗೆ ನಿಮ್ಮ ಮೂತ್ರ ಸ್ವಲ್ಪ ಗಾಢವಾಗಿರುವುದನ್ನು, ಬಹುಶಃ ರಕ್ತಸಿಕ್ತವಾಗಿರುವುದನ್ನು ನೀವು ಎಂದಾದರೂ ಗಮನಿಸಿದ್ದೀರಾ? ನೀವು ಯಾವಾಗಲೂ ದಣಿದ ಭಾವನೆ, ಮಸುಕಾದ ಭಾವನೆಯಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿದ್ದೀರಾ? ಇವು PNH ಅಥವಾ ಪ್ಯಾರೊಕ್ಸಿಸ್ಮಲ್ ನಾಕ್ಟರ್ನಲ್ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನೂರಿಯಾ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಅನೇಕ ಜನರು ಕೇಳಿರದ ಅಪರೂಪದ ರಕ್ತ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯ ಲಕ್ಷಣಗಳಾಗಿರಬಹುದು. ಈ ಹೆಸರನ್ನು ಕೇಳಿದಾಗ ಭಯಪಡಬೇಡಿ. ಎಲ್ಲದರ ಬಗ್ಗೆ ಸರಳವಾಗಿ ಮತ್ತು ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿ ಮಾತನಾಡೋಣ.

PNH ನಿಖರವಾಗಿ ಏನು?

ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ನಮ್ಮದೇ ಆದ ರೋಗನಿರೋಧಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ತಪ್ಪಾಗಿ ನಮ್ಮದೇ ಆದ ಆರೋಗ್ಯಕರ ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳ ಮೇಲೆ ದಾಳಿ ಮಾಡಿ ನಾಶಮಾಡುವುದನ್ನು PNH ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಊಹಿಸಿ, ಇಲ್ಲಿ ನಡೆಯುತ್ತಿರುವುದು ಒಂದು ದೇಶವನ್ನು ರಕ್ಷಿಸಬೇಕಾದ ಸೈನ್ಯವು ಆ ದೇಶದ ಜನರ ಮೇಲೆ ದಾಳಿ ಮಾಡಿದಂತೆ.

ಏಕೆಂದರೆ ನಮ್ಮ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯಲ್ಲಿರುವ ಕೆಲವು ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವಿದೆ. ಪರಿಣಾಮವಾಗಿ, ಆ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯಿಂದ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುವ ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳು ಸ್ವಲ್ಪ ದುರ್ಬಲವಾಗಿರುತ್ತವೆ. ಈ ದುರ್ಬಲ ಕೋಶಗಳನ್ನು ನಮ್ಮ ರೋಗನಿರೋಧಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಸುಲಭವಾಗಿ ಗುರುತಿಸಬಹುದು ಮತ್ತು ನಾಶಪಡಿಸಬಹುದು.

• ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳ ನಾಶ: ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪರಿಭಾಷೆಯಲ್ಲಿ, ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳ ಈ ವಿಭಜನೆಯನ್ನು ಹಿಮೋಲಿಸಿಸ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ.
• ಮೂತ್ರದ ಬಣ್ಣ ಬದಲಾಗುತ್ತದೆ: ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಎಂಬುದು ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಆಗಿದ್ದು ಅದು ಆಮ್ಲಜನಕವನ್ನು ಒಯ್ಯುತ್ತದೆ. ಜೀವಕೋಶಗಳು ವಿಭಜನೆಯಾದಾಗ, ಈ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ರಕ್ತಕ್ಕೆ ಬಿಡುಗಡೆಯಾಗುತ್ತದೆ, ಮೂತ್ರಪಿಂಡಗಳಿಂದ ಫಿಲ್ಟರ್ ಆಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಮೂತ್ರದಲ್ಲಿ ಹೊರಹಾಕಲ್ಪಡುತ್ತದೆ. ಇದನ್ನು ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನೂರಿಯಾ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಅದಕ್ಕಾಗಿಯೇ ಮೂತ್ರವು ಗಾಢ, ಕಂದು ಅಥವಾ ರಕ್ತದ ಬಣ್ಣದಲ್ಲಿ ಕಾಣಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ಇದು ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಬೆಳಗಿನ ಮೂತ್ರದಲ್ಲಿ ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿ ಕಂಡುಬರುತ್ತದೆ.

ಈ ಕಾಯಿಲೆಯ ಮತ್ತೊಂದು ಗಂಭೀರ ತೊಡಕು ಎಂದರೆ ರಕ್ತ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆಯ ಅಪಾಯ ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತದೆ . ಈ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆಗಳಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ಜೀವಕ್ಕೆ ಅಪಾಯಕಾರಿ. ಅಲ್ಲದೆ, ಈ ರೋಗವು ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳನ್ನು ಮಾತ್ರವಲ್ಲದೆ, ಸೋಂಕಿನ ವಿರುದ್ಧ ಹೋರಾಡುವ ಬಿಳಿ ರಕ್ತ ಕಣಗಳು ಮತ್ತು ರಕ್ತಸ್ರಾವವನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸುವ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್‌ಗಳ ಮೇಲೂ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ.

PNH ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಯಾವುವು?

PNH ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ನಿಮ್ಮ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಮತ್ತು ನಿಮ್ಮ ಸ್ಥಿತಿಯ ತೀವ್ರತೆಯನ್ನು ಅವಲಂಬಿಸಿರುತ್ತದೆ. ನಿಮಗೆ ಯಾವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಉತ್ತಮ ಎಂದು ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ನಿಮ್ಮೊಂದಿಗೆ ಚರ್ಚಿಸುತ್ತಾರೆ. ಕೆಳಗಿನ ಕೋಷ್ಟಕವು ಪ್ರಸ್ತುತ ಲಭ್ಯವಿರುವ ಕೆಲವು ಮುಖ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಹಾಗಾದರೆ ಈ ಎಂಪಾವೆಲಿ ಎಂದರೇನು?

ಎಂಪಾವೆಲಿ ಎಂಬುದು PNH ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುವ ಹೊಸ ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಪೂರಕ ಪ್ರತಿಬಂಧಕ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.

ನಮ್ಮ ರೋಗನಿರೋಧಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಪರಸ್ಪರ ಸಂಬಂಧ ಹೊಂದಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳ ಸರಪಳಿ ಎಂದು ಭಾವಿಸಿ. ಈ ಸರಪಳಿಯ ಒಂದು ಭಾಗವನ್ನು `ಪೂರಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆ` ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. PNH ನಲ್ಲಿ, ಈ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಅತಿಯಾಗಿ ಸಕ್ರಿಯವಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳನ್ನು ನಾಶಪಡಿಸುತ್ತದೆ.

ಹಳೆಯ ಔಷಧಗಳು (ಉದಾ. ಎಕ್ಯುಲಿಜುಮಾಬ್) ಈ ಸರಪಳಿಯಲ್ಲಿ C5 ಎಂಬ ತಾಣವನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡವು. ಅವು ರಕ್ತನಾಳಗಳೊಳಗಿನ ನಾಶವನ್ನು (ಇಂಟ್ರಾವಾಸ್ಕುಲರ್ ಹಿಮೋಲಿಸಿಸ್) ಮಾತ್ರ ನಿಲ್ಲಿಸಿದವು.

ಆದ್ದರಿಂದ, ರಕ್ತಹೀನತೆಯಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಮತ್ತು ಹಿಂದಿನ ಔಷಧಿಗಳಿಂದ ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಚೇತರಿಸಿಕೊಳ್ಳದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಎಂಪಾವೆಲಿ ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಪ್ರಯೋಜನಕಾರಿಯಾಗಬಹುದು.

ಎಂಪಾವೆಲಿಯನ್ನು ಹೇಗೆ ಬಳಸುವುದು?

ಎಂಪಾವೆಲಿ ನೀವು ಮನೆಯಲ್ಲಿ ಬಳಸಬಹುದಾದ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.

• ವಿಧಾನ: ಇದು ಚರ್ಮದಡಿಯ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿದೆ.
• ಆವರ್ತನ: ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ವಾರಕ್ಕೆ ಎರಡು ಬಾರಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
• ಡೋಸೇಜ್: ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ನಿಮ್ಮ ರಕ್ತದಲ್ಲಿನ `ಲ್ಯಾಕ್ಟೇಟ್ ಡಿಹೈಡ್ರೋಜಿನೇಸ್ (LDH)` ಎಂಬ ಕಿಣ್ವದ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸುವ ಮೂಲಕ ನಿಮ್ಮ ಡೋಸೇಜ್ ಅನ್ನು ಸರಿಹೊಂದಿಸಬಹುದು. LDH ಮಟ್ಟಗಳು ಎಷ್ಟು ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳು ವಿಭಜನೆಯಾಗುತ್ತಿವೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಅಳೆಯುತ್ತವೆ.
• ಹೇಗೆ ಬಳಸುವುದು: ಇದನ್ನು ಬಳಸಲು ಎರಡು ಮಾರ್ಗಗಳಿವೆ. ಒಂದು, 30-60 ನಿಮಿಷಗಳ ಕಾಲ ದೇಹಕ್ಕೆ ಔಷಧವನ್ನು ತಲುಪಿಸುವ ಸಣ್ಣ ಪಂಪ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುವುದು. ಇನ್ನೊಂದು, ಹೊಟ್ಟೆಗೆ ಅನ್ವಯಿಸುವ ಒಂದು ಬಾರಿ ಇಂಜೆಕ್ಟರ್ ವ್ಯವಸ್ಥೆ .

ಚಿಂತಿಸಬೇಡಿ, ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ಅಥವಾ ತರಬೇತಿ ಪಡೆದ ನರ್ಸ್ ಮೊದಲು ಇದನ್ನು ಹೇಗೆ ಬಳಸಬೇಕೆಂದು ನಿಮಗೆ ಕಲಿಸುತ್ತಾರೆ.

ಈ ಔಷಧದ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಬಗ್ಗೆ ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಬೇಕಾದ ವಿಷಯಗಳು

ಎಂಪಾವೆಲಿಯ ಯಶಸ್ಸನ್ನು ಎರಡು ಪ್ರಮುಖ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳಾದ ಪೆಗಾಸಸ್ ಮತ್ತು ಪ್ರಿನ್ಸ್‌ನಲ್ಲಿ ದೃಢಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಎರಡೂ ಅಧ್ಯಯನಗಳಲ್ಲಿ, ಎಂಪಾವೆಲಿ ತೆಗೆದುಕೊಂಡ ರೋಗಿಗಳು ಇತರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡವರಿಗಿಂತ ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚಿನ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು. ಅವರು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು.

ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತೆ

ಎಂಪಾವೆಲಿಯಿಂದ ಕಂಡುಬರುವ ಪ್ರಮುಖ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು:

• ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಸ್ಥಳದಲ್ಲಿ ನೋವು, ಕೆಂಪು ಅಥವಾ ಊತ: ಇದು ಸಾಮಾನ್ಯ. ಐಸ್ ಪ್ಯಾಕ್ ಹಚ್ಚುವ ಮೂಲಕ ಅಥವಾ ಬೆಚ್ಚಗಿನ ನೀರಿನಲ್ಲಿ ನೆನೆಸುವ ಮೂಲಕ ನೀವು ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಾಣಬಹುದು.
• ಸೋಂಕಿನ ಅಪಾಯ ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತದೆ: ಈ ಔಷಧಿಯು ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಒಂದು ಭಾಗವನ್ನು ನಿಗ್ರಹಿಸುವುದರಿಂದ, ಕೆಲವು ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾದ ಸೋಂಕುಗಳಿಗೆ (ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಕ್ಯಾಪ್ಸುಲೇಟೆಡ್ ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾ) ಒಳಗಾಗುವ ಅಪಾಯವಿದೆ.

ಎಂಪಾವೆಲಿ REMS ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ ಎಂದರೇನು?

ಇದು ಸ್ವಲ್ಪ ಸಂಕೀರ್ಣವಾದ ಪದ, ಆದರೆ ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಇದರ ಅರ್ಥ ವಿಶೇಷ ರಕ್ಷಣಾ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ . ಎಂಪವೆಲಿಯಂತಹ ಔಷಧಿಗಳಿಂದ ಸೋಂಕಿನ ಅಪಾಯವಿರುವುದರಿಂದ, ಅಂತಹ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಗಳನ್ನು ಸರ್ಕಾರಿ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು ಕಾರ್ಯಗತಗೊಳಿಸುತ್ತವೆ.

ಈ `REMS (ಅಪಾಯ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮತ್ತು ತಗ್ಗಿಸುವಿಕೆ ತಂತ್ರ)` ಕಾರ್ಯಕ್ರಮದ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ:

1. ನಿಮ್ಮ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡುವ ವೈದ್ಯರು ಈ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮದಲ್ಲಿ ನೋಂದಾಯಿಸಿಕೊಳ್ಳಬೇಕು.

2. ನಿಮಗೆ ಔಷಧಿ ನೀಡುವ ಔಷಧಾಲಯವು ಸಹ ಇದಕ್ಕಾಗಿ ಪ್ರಮಾಣೀಕರಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿರಬೇಕು.

3. ವೈದ್ಯರೇ, ಔಷಧಿಯ ಅಪಾಯಗಳು ಮತ್ತು ಸೋಂಕಿನ ಲಕ್ಷಣಗಳ (ಜ್ವರ, ದೇಹದ ನೋವು, ತೀವ್ರ ತಲೆನೋವು) ಬಗ್ಗೆ ನೀವು ಚೆನ್ನಾಗಿ ತಿಳಿದಿರಬೇಕು .

ಇದು ಈ ಔಷಧಿಯ ಪ್ರಯೋಜನಗಳು ಮತ್ತು ಅಪಾಯಗಳ ಬಗ್ಗೆ ನಿಮಗೆ ಸಂಪೂರ್ಣ ಅರಿವು ಇದೆ ಮತ್ತು ಅದನ್ನು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿ ಬಳಸುತ್ತಿದ್ದೀರಿ ಎಂದು ಖಚಿತಪಡಿಸುತ್ತದೆ.