발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 앓고 계신가요? 파발타(Fabhalta)라는 약물에 대해 이야기해 보겠습니다.

지속적인 피로감, 조금만 걸어도 숨이 차는 증상, 아침에 소변 색깔이 짙은 갈색으로 변하는 증상 등이 있으신가요? 이러한 증상들은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이라는 희귀 혈액 질환의 증상일 수 있습니다. 이 질환에 대해 너무 걱정하지 마세요. 다소 복잡해 보일 수 있지만, 지금부터 이 질환과 새로운 치료제인 파발타(Fabhalta)에 대해 쉽고 자세하게 알아보겠습니다.

PNH란 정확히 무엇인가요?

간단히 말해, PNH는 유전적 결함으로 인해 발생하는 매우 드문 혈액 질환입니다. 우리 적혈구는 보호 단백질 코팅으로 둘러싸여 있는데, PNH 환자의 경우 이 보호 코팅이 형성되지 않습니다.

적혈구를 갑옷 없는 병사라고 생각해 보세요. 이 보호막이 없으면 우리 몸의 면역 체계는 혼란에 빠져 건강한 적혈구를 적으로 오인하여 공격하고 파괴하기 시작합니다. 이렇게 적혈구가 조기에 파괴되는 현상을 의학적으로 용혈 이라고 합니다. 용혈은 혈관 내부(혈관내)와 혈관 외부(혈관외) 모두에서 발생할 수 있습니다.

적혈구가 이런 식으로 파괴되면 주요 증상으로는 빈혈과 혈전이 나타날 수 있습니다. 이러한 혈전은 때때로 생명을 위협할 수 있습니다. PNH 환자는 이러한 증상 중 여러 가지를 경험할 수도 있고, 몇 가지 증상만 경험할 수도 있습니다.

PNH 치료에는 수혈, 빈혈 치료를 위한 엽산 또는 철분제, 항응고제, 그리고 면역 체계의 공격으로부터 적혈구를 보호하는 약물이 포함됩니다. 받는 치료는 나타나는 증상의 수와 심각도에 따라 달라집니다.

파발타라는 약은 어떻게 작용하나요?

PNH 치료를 위해 일반적으로 주사로 투여되는 에쿨리주맙(솔리리스)이나 라불리주맙(울토미리스)과 같은 약물은 보체 시스템이라고 불리는 면역 체계 의 일부인 C5를 차단하는 방식으로 작용합니다. 이러한 약물은 혈관 내 용혈을 멈추지만, 일부 환자는 혈관 외 용혈로 인해 빈혈이 지속될 수 있습니다.

바로 이 지점에서 파발타(Fabhalta) 라는 최초의 경구용 약물이 중요해집니다.

우리 몸의 면역 체계를 나라를 지키는 군대라고 생각해 보세요. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에서는 이 군대의 일부가 혼란에 빠져 우리 몸의 건강한 적혈구를 공격합니다. 파발타는 이러한 혼란을 일으키는 인자 B 라는 단백질을 차단합니다. 이렇게 하면 면역 체계가 적혈구를 공격하는 것을 막을 수 있습니다. 결과적으로 건강한 적혈구 수가 증가하고 증상이 완화되며 수혈 필요성이 줄어듭니다.

이 약은 어떻게 사용해야 하나요?

파발타는 하루 두 번, 음식물 섭취 여부와 관계없이 통째로 삼키는 캡슐입니다. 캡슐을 부수거나 씹지 마십시오. 복용을 잊은 경우 생각나는 즉시 복용하시고, 나머지 복용량은 평소대로 복용하십시오. 이미 다른 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제(예: 에쿨리주맙 또는 라불리주맙)를 복용 중인 경우, 의사가 파발타로 전환하는 올바른 방법을 설명해 드릴 것입니다.

증상이 호전되더라도 의사의 조언 없이 파발타 복용을 중단하지 마십시오 . 복용을 중단하면 적혈구가 다시 빠르게 파괴될 수 있습니다.

이 약의 효과는 어떻게 연구되었습니까?

파발타의 효능과 안전성을 확인하기 위해 두 가지 주요 연구가 수행되었습니다. 두 연구 모두 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자와 그로 인한 빈혈 환자를 대상으로 했습니다.

1. APPLY-PNH 연구: 이 연구는 다른 PNH 치료제(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)를 최소 6개월 이상 복용했음에도 불구하고 빈혈이 지속되는 사람들을 대상으로 진행되었습니다. 연구 대상자들은 두 그룹으로 나뉘었는데, 한 그룹은 파발타를 투여받았고, 다른 그룹은 기존 약물을 계속 복용했습니다.

2. APPOINT-PNH 연구: 이 연구는 이전에 PNH에 대한 다른 보완 의학 치료를 받은 적이 없는 환자들을 대상으로 진행되었습니다. 모든 환자에게 파발타(Fabhalta)가 투여되었습니다.

24주간의 연구 결과는 매우 고무적입니다.

약이 효과가 있는지 어떻게 알 수 있나요?

파발타 치료가 성공적이면 적혈구 및 헤모글로빈 수치가 증가하기 시작합니다. 다음과 같은 증상이 나타날 수 있습니다.

• 에너지 증가 및 피로 감소
• 소변 색깔이 옅어짐
• 식욕 증가 및 복통 감소
• 외부 혈액 수혈의 필요성 감소
• 일상적인 일을 쉽게 할 수 있는 능력

치료 결과는 개인마다 다를 수 있으므로 증상을 기록해 두고 진료받을 때마다 의사와 상의하십시오.

부작용과 관리 방법은 무엇인가요?

다른 모든 약과 마찬가지로 파발타도 부작용을 일으킬 수 있습니다. 가장 흔한 부작용으로는 두통, 설사, 메스꺼움, 복통, 피부 발진 등이 있습니다. 감기 증상이나 기타 세균 또는 바이러스 감염 증상이 나타날 수도 있습니다.

치료가 필요한 심각한 감염입니다!

이 약은 면역 체계의 일부를 억제하기 때문에 특정 종류의 세균으로 인한 심각한 감염 위험이 있습니다. 특히 폐렴구균, 수막구균, B형 헤모필루스 인플루엔자균에 의한 감염 위험이 높습니다. 이러한 감염은 조기에 발견하고 치료하지 않으면 생명을 위협할 수 있습니다.

감염을 예방하는 가장 좋은 방법은 권장되는 모든 예방 접종을 받고 , 손을 깨끗이 씻고, 아픈 사람과의 접촉을 피하는 것입니다. 다음과 같은 증상이 나타나면 즉시 의사에게 알리거나 가까운 병원 응급실로 가십시오.

부작용이 우려되는 경우 즉시 의사와 상담하십시오. 약물 중독이 의심되는 경우 콜롬보 국립 병원의 국립 독극물 정보 센터에 전화할 수 있습니다.

치료 중 필요한 혈액 검사는 무엇인가요?

담당 의사는 환자의 건강 상태와 약물에 대한 반응을 모니터링하기 위해 여러 가지 혈액 검사를 실시할 것입니다.

• 적혈구(RBC) 및 헤모글로빈 수치:PNH에서는 이러한 수치를 정기적으로 확인합니다. 이는 치료에 대한 환자의 반응을 파악하고 수혈이 필요한지 여부를 판단하는 데 도움이 됩니다.
• 혈중 지질 수치: 파발타는 콜레스테롤 및 중성지방 수치를 증가시킬 수 있습니다. 따라서 의사는 치료 전과 치료 중에 공복 지질 프로필 검사를 권장할 것입니다.

다른 약물과 병용 시 문제가 발생할 수 있나요?

네, 일부 약물은 파발타와 상호작용할 수 있습니다. 리팜핀과 같은 일부 약물은 파발타의 효과를 감소시킬 수 있습니다. 젬피브로질과 같은 일부 약물과 파발타를 함께 복용하는 것은 권장되지 않습니다.