Em hemû dizanin ku hin nexweşiyên tenduristiyê di nav malbatan de hene. Paşê nexweşiyên din jî hene ku birêvebirina wan pir dijwar e, hetta bi derman an emeliyatên çêtirîn jî. Xeyal bikin ku rêyek hebûya ku meriv rasterast biçe koka pirsgirêkê û bi guhertina genên di laşê we de wê çareser bike. Ev soza li pişt terapiya genê ye. Her çend hîn jî qadek nisbeten nû be jî, ew wekî yek ji pêşketinên herî balkêş di dermanê nûjen de tê hesibandin.
Terapiya Genê bi rastî çi ye?
Bi kurtasî, terapiya genetîkî rêbazek bijîşkî ye ku materyalên genetîkî bikar tîne da ku pêşî li nexweşiyan bigire an jî derman bike. Bi kevneşopî, em xwe dispêrin dermanan, heban, şerbetan , derzîyan, an jî emeliyatê. Di terapiya genetîkî de, bijîşk dikarin bandorê li ser pêkhateya we ya genetîkî bikin da ku sedema bingehîn a nexweşiyekê rast bikin.
Laşê xwe wek avahiyek tevlihev bifikirin. Nexşeyên ku ji bo avakirina wê têne bikar anîn genên we ne. Carinan, di nexşeya orîjînal de xeletiyek an kêmasiyek piçûk heye, ku dikare bibe sedema hin pirsgirêkên tenduristiyê. Terapiya genê armanc dike ku wê nexşeya xelet bi rêya van rêbazan rast bike:
- Kêmkirina proteînên ku dibin sedema nexweşiyê: Dema ku hin gen xelet dixebitin, ew dikarin proteînên zirardar hilberînin. Ev rêbaz dikare bi bandor wê hilberînê vemirîne an kêm bike.
- Zêdekirina proteînên sûdmend: Carinan laşê we nikare bi têra xwe proteînek pêwîst hilberîne. Terapiya genê dikare rêwerzan peyda bike da ku asta proteînên saxlem vegerîne.
- Afirandina proteînên nû an guhertî: Ev rêbaz dikare laşê we jî bername bike da ku proteînên nû hilberîne ku dikarin bi nexweşiyên taybetî re şer bikin.
Çawa di laşê we de dixebite?
Ji bo fêmkirina vê yekê, em bi bingehan dest pê bikin. Her şaneyek di laşê we de xwedî navikek e ku kromozomên ku ji DNAyê pêk tên dihewîne. DNAya we hemî agahiyên ku taybetmendiyên we diyar dikin, wekî rengê porê we, rengê çavan û bilindahiya we, dihewîne.
Beşên taybetî yên vê DNAyê wekî gen têne binavkirin. DNAya xwe wekî pirtûkek xwarinçêkirinê ya mezin bifikirin, ku tê de genek reçeteyek yekane ye. Ev gen rêwerzên ji bo çêkirina proteînan peyda dikin, ku ji bo fonksiyonên laşê we girîng in - mîna ku reçete rêwerzên ji bo pijandina kekê dide.
Bi demê re, bi rêya pîrbûnê, rûbirûbûna bi toksînên hawîrdorê re, an jî bi tenê mîrasgirtina wan ji dê û bavê we, guhertoyên genetîkî an mutasyon dikarin çêbibin. Ew mîna şaşiyeke çapkirinê di wê reçeteyê de ye; encama dawî (kek/proteîn) xelet derdikeve. Ew "xeletî" pir caran sedema bingehîn a gelek nexweşiyan e.
Terapiya genetîkî ne tenê nîşanan derman dike; ew hewl dide ku xeletiya genetîkî ya rastîn a ku di serî de bûye sedema nexweşiyê rast bike.
Terapiya Genê îro ji bo çi rewşan tê bikar anîn?
Piraniya rêbazên terapiya genê hîn jî di qonaxa lêkolînê de ne, ku wekî ceribandinên klînîkî têne zanîn. Zanyar wan bi tundî diceribînin da ku ewle û bibandor bin. Qadên lêkolînê yên heyî ev in:
- Qansêr
- Nexweşiyên retînayê û şert û mercên din ên dîtinê
- Hin nexweşiyên genetîkî yên mîrasî
- HIV / AIDS
Lêbelê, çend terapiyên genê yên ku ji hêla FDA ve hatine pejirandin hene, ev tê vê wateyê ku ew êdî ne tenê konseptek pêşerojî ye. Mînakî:
- Luxturna®: Dermankirineke yek-carî bo kesên bi nexweşiyên çav ên mîrasî yên ku dibin sedema windabûna dîtinê .
- Zolgensma®: Ji bo dermankirina Atrofiya Masûlkeya Spinal, nexweşiyeke giran ku bandorê li zarokên di bin du salî de dike, hatiye pejirandin.
Cureyên cûda yên vê dermankirinê çi ne?
Sê rêbazên sereke yên terapiya genê hene. Werin em wan lêkolîn bikin:
| Awa | Çawa dixebite |
|---|---|
| Zêdekirina Genê | Kopiyeke saxlem a genekê têxe nav şaneyên ku gena resen lê zirar dîtiye an jî wenda ye. Wê wekî anîna makîneyeke nû û fonksiyonel ji bo şûna makîneyeke şikestî bifikirin. |
| Bêdengkirina Genan | Ev rêbaz çalakiya geneke ku dibe sedema nexweşiyê radiwestîne. Ew mîna bêdengkirina kesekî ye ku talîmatên xelet dide. |
| Guherandina Genan | Rêbaza herî pêşketî ye, ku beşên taybetî yên DNAyê têne "birrîn" an jî rastkirin. Ew mîna jêbirina şaşnivîsekê di belgeyekê de û nivîsandina peyva rast e. Teknolojiyên mîna CRISPR/Cas9 li vir têne bikar anîn. |
Ev gen çawa dikevin nav laş?
Genên saxlem nikarin bi tena serê xwe bikevin nav şaneyên we. Ew hewceyê wesayîtek radestkirinê ne ku jê re vektor tê gotin. Genê wekî pakêtek bifikirin, û vektorê wekî karûbarek kurye ku pakêtê digihîne navnîşana rast (şaneya we).
Zanyar gelek caran vîrusan wekî vektor bi kar tînin. Dibe ku hûn bipirsin, "Ma vîrus dê min nexweş neke?" Di vê pêvajoyê de, zanyar hemî beşên zirardar û yên ku dibin sedema nexweşiyê yên vîrusê radikin, û tenê şiyana wê ya xwezayî ya ketina nav hucreyan dihêlin. Dûv re ew gena saxlem tê de bar dikin û dixin nav laş.
Du rêbazên sereke yên belavkirinê hene:
1. In vivo: Vektora ku gen tê de heye rasterast tê şandin nav laşê we.
2. Ex vivo: Hin ji şaneyên te (mînak, şaneyên xwînê) tên derxistin, gen di laboratuwarê de bi wan şaneyan re têne danîn, û dû re şaneyên guhertî dîsa têne şandin nav laşê te.
Feyde û xetere çi ne?
Mîna her prosedurên bijîşkî, hem feydeyên û hem jî xetereyên potansiyel hene ku divê werin hesibandin.
| Feydeyên | Rîsk |
|---|---|
| Hêviya Nû: Ji bo nexweşiyên ku berê nayên dermankirin vebijarkên dermankirinê yên potansiyel peyda dike. | Bê garantî: Ji ber ku ew qadek nû derketî ye, serkeftin ne garantî ye, û dibe ku bandorên alî yên neçaverêkirî çêbibin. |
| Dermankirina Sedema Kokê: Sedema genetîkî ya bingehîn hedef digire, ne tenê nîşanan veşêre. | Pêvajoyeke aloz: Danasîna materyalên genetîkî yên biyanî carinan dikare bibe sedema bersiveke sîstema parastinê ya nexwestî. |
| Destwerdana Zû: Dermankirina nexweşiyan bi zû dikare zirara bêveger a li laş asteng bike. | Bandorên Demdirêj: Ji ber ku qad nû ye, bandorên demdirêj ên gelek salan hîn jî têne lêkolîn kirin. |
Divê ez li ser vê yekê bi bijîşkê xwe re biaxivim?
Eger nexweşiyeke we ya mîrasî, penceşêr, an jî rewşeke tenduristiyê ya ku birêvebirina wê dijwar e hebe, pir tê pêşniyar kirin ku hûn bi bijîşkê xwe re nîqaş bikin .
Her çend terapiya genetîkî hîn ne dermankirineke klînîkî ya standard be jî, agahdarkirina li ser pêşketinên bijîşkî yên cîhanî pir girîng e. Dibe ku ev di pêşerojê de bibin dermankirinên sereke.
Ya herî girîng ew e ku hûn biryarên bijîşkî yên kesane li ser bingeha lêgerînên li ser înternetê nedin. Her gav şîreta bijîşkê xwe bigirin. Ew dikarin ji we re rave bikin ka kîjan dermankirin ji bo rewşa weya taybetî herî ewle, herî guncaw û niha hene.
Dê dem bigire heta ku ev teknoloji bi temamî pêş bikeve, lê diyar e ku zanista bijîşkî bê westan dixebite da ku çareseriyan ji bo nexweşiyên herî giran jî bibîne. Ev ji bo me hemûyan çavkaniyek mezin a hêviyê ye.
Peyama Birinê Malê
- Terapiya genetîkî rêbazek nûjen e ji bo dermankirina nexweşiyan bi rêya guhertina genên laş bi xwe.
- Armanca wê ew e ku sedema bingehîn a nexweşiyek derman bike, ne tenê bi nîşanên wê ve girêdayî be.
- Ew xwedî potansiyeleke girîng e ji bo dermankirina nexweşiyên giran ên wekî penceşêr û nexweşiyên genetîkî.
- Piraniya vê yekê hîn di qonaxa lêkolînê de ye, û hem feyde û hem jî xetereyên wê hene.
- Eger hûn bi dermankirinên nûjen re eleqedar in, girîng e ku hûn ji bo şîreta kesane bi bijîşkê xwe re şêwir bikin.
Terapiya genetîkî, DNA, gen, nexweşiyên mîratî, dermankirina penceşêrê, nûtirîn di bijîşkiyê de
