Эгер сизде же үй-бүлөңүздө кимдир бирөөдө тубаса бөйрөк үстүндөгү бездин гиперплазиясы (ТУБГ) деп аталган оору болсо, бул сиз үчүн абдан маанилүү жаңылык болот. 70 жылдан кийин, бул ооруну дарылоонун жаңы ыкмасы бекитилди. Бул БУУГ менен жашаган адамдар үчүн чындап эле чоң үмүт. Андыктан, бул жаңы дары эмне экенин, кантип иштээрин жана кандай пайдалары бар экенин карап көрөлү.
Алгач, келгиле, КАХ деген эмне экенин түшүнүп алалы?
Жөнөкөй сөз менен айтканда, КАГ – бул бөйрөк үстүндөгү бездерге таасир этүүчү генетикалык оору. Бул бездер бөйрөктөрүбүздүн үстүндө жайгашкан. Алар денебиз үчүн маанилүү болгон бир нече гормондорду бөлүп чыгарат.
Бөйрөк үстүндөгү безди завод катары элестетиңиз. Бул заводдун негизги продуктусу - кортизол деп аталган гормон. Бул биздин денебизге стресс, оору жана коркунуч менен күрөшүүгө жардам берген абдан маанилүү гормон.
Дени сак адамдын кортизол деңгээли төмөндөгөндө, мээ (заводдун менеджери сыяктуу) бөйрөк үстүндөгү безге ACTH деп аталган сигналды (буйрукту) жөнөтүп, "кортизол өндүрүү" керек. Бирок CAH менен ооруган адамда бөйрөк үстүндөгү безде кортизол өндүрүү үчүн керектүү негизги фермент же "жумушчу" жетишсиз болот. Ошондуктан, мээ канчалык ACTH жөнөтпөсүн, завод кортизол өндүрө албайт.
Бул эки суроону жаратат:
1. Организм керектүү кортизолду өндүрбөйт .
2. Мээден ACTH сигналдары агып турганда, бөйрөк үстүндөгү без тарабынан өндүрүлгөн дагы бир гормондун түрү , андрогендер, ашыкча өндүрүлөт .
Бул андрогендер (мисалы, тестостерон) эркек гормондору болуп саналат. Алардын айрымдары эркектерге да, аялдарга да керек, бирок КАГда алар өтө жогору болуп калат. Бул эрте жыныстык жетилүүгө, тукумсуздукка жана баланын өнүгүүсүндөгү башка көйгөйлөргө алып келиши мүмкүн.
Ондогон жылдар бою муну дарылоонун негизги жолу кортизол сыяктуу сырттан таасир этүүчү стероиддерди (глюкокортикоиддерди) берүү болуп келген. Бул организмде жетишсиз болгон кортизолду гана алмаштырбастан, мээден келген ACTH сигналын да көзөмөлдөп, андрогендердин өндүрүшүн азайтат. Бирок, көйгөй, бул стероиддерди кадимкиден көп убакытка чейин кабыл алууну талап кылат. Бул салмак кошуу, сөөктөрдүн жукарышы жана уйку көйгөйлөрү сыяктуу көптөгөн терс таасирлерди жаратышы мүмкүн.
Бул жаңы дарыны кантип таптыңыз?
Окумуштуулар бул стероиддик көйгөйдү чечүүнүн башка жолу барбы деп ойлонушту. Сырттан көп стероид берүүнүн ордуна, мээден келген ACTH сигналын түздөн-түз азайтуунун жолун тапсак эмне болот?
Дал ошол жерден алар жаңы бута табышкан. Ал мээдеги CRF1 деп аталган рецептор болгон. Кортизолдун деңгээли төмөндөгөндө, CRF1 тарабынан ACTH сигналы иштетилет. CAHда бул процесс үзгүлтүккө учурайт.
Ошентип, окумуштуулар, эгер биз бул CRF1ди бөгөттөп койсок, ACTH өндүрүшүн азайта алабыз деп ойлошкон, туурабы? Эгер ошондой болсо, андрогендердин өндүрүшү да көзөмөлдөнүп, бейтап кабыл алышы керек болгон стероиддердин дозасы да азаят.
Бул жаңы идея Crinecerfont деп аталган жаңы дарыны иштеп чыгууга алып келди. Бул дары CRF1ди бөгөттөө менен CAHнын негизги көйгөйүн чечүү үчүн иштелип чыккан.
Адамдарга дары берүүдөн мурун жасалган анализдер
Жаңы дарыны табылгандан кийин дароо адамдарга берүүгө болбойт. Анын коопсуздугун жана натыйжалуулугун ырастоо үчүн бир катар текшерүүлөрдөн өтүшү керек. Crinecerfont дарысы ушул кадамдардын баарынан өткөн.
1. Лабораториялык жана жаныбарларды текшерүү: Биринчи кадам - лабораторияда дарыны клеткаларга жана жаныбарларга сыноо. Бул дарынын уулуу экенин же органдарга зыян келтире тургандыгын аныктоо. Элестетсеңиз, 10 000 жаңы дары-дармектин бири гана ушул тоскоолдуктардын баарынан өтүп, бекитилет.
2. Клиникалык сыноолор: Жаныбарларда сыноо ийгиликтүү болгондон кийин, адамдарда сыноо бир нече этапта жүргүзүлөт.
Crinecerfont тестинин жыйынтыктары кандай?
Бул дарыны колдонуу боюнча жүргүзүлгөн сыноолор абдан жакшы натыйжаларды берди. Айрыкча II жана III фазадагы сыноолор абдан маанилүү.
II фаза - Кичүү балдардын жыйынтыктары
Бул жерде КАГ менен ооруган кичинекей балдардын (14-17 жаштагы) чакан тобуна 14 күн бою дары берилип, алардын гормоналдык деңгээлинин өзгөрүшү байкалган. Натыйжалар таң калыштуу болгон.
- АКТГ (мээ сигналы) 57% га төмөндөгөн .
- 17-OHP (андроген өндүрүшүнүн көрсөткүчү) 69% га төмөндөгөн .
- Андростендион (андрогендин бир түрү) 58% га төмөндөгөн .
III фаза - Чоң топтордун жыйынтыктары
Бул жыйынтыктарга шыктанган окумуштуулар чоңдорду жана балдарды камтыган эки чоң сыноо жүргүзүштү, анда айрымдарына Crinecerfont дарысы, ал эми башкаларына дарыга окшош, бирок эч кандай таасир этпеген плацебо берилди.
| Команда | Негизги жыйынтык | Сүрөттөмө |
|---|---|---|
| Чоңдор (Кринцерфонтту кабыл алууда) | Стероиддердин дозасын азайтуу | Гормондордун деңгээлин көзөмөлдөө менен стероиддердин күнүмдүк дозасын 27% га азайтууга мүмкүн болду. |
| Чоңдор (плацебо кабыл алган) | Стероиддердин дозасын азайтуу | Стероиддик доза 10% га гана азайган. |
| Балдар (Crinecerfont кабыл алууда) | Андрогендин деңгээли жана стероиддердин дозасы | 4 жумадан кийин андрогендердин деңгээли бир кыйла төмөндөгөн. Сыноонун аягында стероиддин дозасы 18% га төмөндөгөн . |
| Балдар (плацебо кабыл алышкан) | Андрогендин деңгээли жана стероиддердин дозасы | Андрогендин деңгээли жогорулады. Стероиддик дозаны болжол менен 6% га көбөйтүүгө туура келди. |
Бул жыйынтыктар Crinecerfont андроген деңгээлин көзөмөлдөөгө жардам берерин, ошол эле учурда узак мөөнөттүү келечекте бейтаптарга зыян келтириши мүмкүн болгон стероиддердин дозасын азайтаарын ачык көрсөтүп турат.
Бул дары канчалык коопсуз?
Изилдөөлөр көрсөткөндөй, бул дарынын олуттуу терс таасирлери аз. Кабарланган терс таасирлердин көпчүлүгү анча чоң эмес жана убактылуу.
- Чарчоо
- Баш оору
- Суук тийүү же мурундун бүтүшү
- Булчуң же ичтин оорусу
- Муун оорусу
Бул дары менен кошо келген жалгыз негизги эскертүү - эгер сиз дарыгер жазып берген стероиддердин так дозасын ичпесеңиз , кортизолдун деңгээли кооптуу түрдө төмөндөп, бөйрөк үстүндөгү бездин жетишсиздиги деп аталган өмүргө коркунуч туудурган абалга алып келиши мүмкүн. Бирок, изилдөөлөрдө дарыны туура ичкен эч ким бул абалга туш болгон эмес . Ошондуктан, дарыгердин көрсөтмөлөрүн аткаруу абдан маанилүү.
CAH дарылоосуна жаңы үмүт
Ушул ийгиликтүү натыйжалардан улам, АКШдагы FDA (дарыларды бекитүүчү негизги агенттик) бул дарыны атайын бекитүүгө ээ болду. Crinecerfont (Crenessity бренди) CAHны айыктыруучу дары эмес. Бирок, бул CAHны дарылоодо чоң кадам болуп саналат.
Дарыгерлер эми бул дарыны учурдагы стероиддик дарылоого кошумча (кошумча терапия) жазып бере алышат. Бул сиздин стероиддик дозаңызды азайтууга жардам берет. Бул сиз стероиддерден азыраак терс таасирлерге дуушар болуп, гормондордун деңгээлин жакшыраак көзөмөлдөп, жашоо сапатын жакшырта аласыз дегенди билдирет.
Үйгө алып кетүү билдирүүсү
- Бөйрөк үстүндөгү бездин тубаса гиперплазиясы (ББГ) – бул бөйрөк үстүндөгү бездерге таасир этүүчү жана гормоналдык дисбалансты пайда кылуучу генетикалык оору.
- Crinecerfont (Crenessity) - стероиддик дарылоого кошумча берилүүчү CAH үчүн жаңы бекитилген дары.
- Бул организмдеги андроген гормонунун жогорку деңгээлин төмөндөтөт жана стероиддердин күнүмдүк дозасын азайтууга жардам берет.
- Стероиддердин дозасын азайтуу менен, стероиддерди узак мөөнөттүү колдонуу менен байланышкан терс таасирлерди минималдаштырууга мүмкүнчүлүк бар.
- Бул ооруну айыктырбаса да, CAH бейтаптарынын жашоо сапатын жакшыртуудагы чоң кадам болуп саналат.
- Эгерде сизде же балаңызда КАГ болсо, бул жаңы дарылоо сизге туура келерин билүү үчүн эндокринолог же үй-бүлөлүк дарыгер менен сүйлөшүү маанилүү.
💬 Comments (0)
Азырынча эч кандай комментарий жазыла элек. Бул жерге биринчи жолу комментарий кошуңуз.
Пикириңизди кошуңуз