Денебизди чоң нускама китеби катары элестетсек болот. Бул нускама китебиндеги кичинекей нускамаларды "гендер" деп атайбыз. Бул гендер денебиздеги бардык нерсени, мисалы, көзүбүздүн түсүн, чачыбыздын текстурасын аныктайт. Ошондуктан, кээде бул нускама китебиндеги нускамалардын бириндеги кичинекей ката, башкача айтканда, тамга өзгөртүлсө, олуттуу ооруларга алып келиши мүмкүн. Бүгүн биз мындай туура эмес нускамаларды оңдогон же жаңы туура нускаманы киргизген абдан өнүккөн медициналык ыкма жөнүндө сөз кылып жатабыз. Бул ген терапиясы деп аталат.
Жөнөкөй сөз менен айтканда, гендик терапия деген эмне?
Жөнөкөй сөз менен айтканда, гендик терапия генетикалык бузулууларды дарылоонун атайын ыкмасы. Денебиздин гендери белокторду өндүрүү боюнча көрсөтмөлөрдү берет. Эгерде ген өзгөрсө же бузулуп калса, ал өндүргөн белок туура эмес өндүрүлүшү же таптакыр токтотулушу мүмкүн. Дал ушул нерсе генетикалык бузулууларды пайда кылат.
Гендик терапия ооруну пайда кылган бузулган генди өзгөртөт же клеткаларыңызга гендин жаңы жумушчу көчүрмөсүн берет . Бул көбүнчө бир жолку дарылоо. Бул дарылоодон кийин денеңиз керектүү белокторду туура өндүрө алат, бул симптомдорду жеңилдетет.
Бул дарылоо кандайча иштейт?
Гендик терапиянын иштөөсүнүн үч негизги жолу бар. Муну так түшүнүү үчүн төмөндөгү таблицаны карап көрөлү.
| Дарылоо ыкмасы | Жөнөкөй сөз менен айтканда... | Сен эмне кылып жатасың? |
|---|---|---|
| Гендин кошулушу | Жаңы жакшы генди киргизүү. | Эгерде белгилүү бир гендин кемчилигинен улам организмде керектүү белок өндүрүлбөсө, анда ал белокту жасай ала турган дени сак гендин көчүрмөсү клеткаларга киргизилет. |
| Гендерди редакциялоо | Бузулган генди оңдоо. | Окумуштуулар ооруну козгогон генди "кесип, чаптоо" үчүн CRISPR/cas9 сыяктуу атайын шаймандарды колдонушат. Андан кийин ал ген туура белокту өндүрө баштайт. |
| Генди үнсүздөө | Туура эмес генди өчүрүү. | Айрым гендер туура эмес иштеп, организмге зыяндуу белокторду өндүрөт. Бул ыкма мындай туура эмес көрсөтмөлөрдү берген гендин функциясын токтотот. Башкача айтканда, ал үнсүз калат. |
Бул өзгөртүлгөн гендерди денеге кантип киргизесиз?
Макул, эми сизде суроо бар: Бул өзгөртүлгөн гендерди денеге кантип киргизүү керек? Окумуштуулар бул гендерди пакет сыяктуу нерсеге таңгакташат. Бул пакет "вектор" деп аталат. Бул вектор көбүнчө атайын өзгөртүлгөн вирус болот.
Кабатыр болбоңуз! Бул бизди ооруткан вирус эмес. Ал бизди ооруткан жөндөмүн толугу менен жок кылып, анын ордуна дени сак гендерибиз менен кошо киргизилген. Жеткирүү каражаты сыяктуу эле, бул алып жүрүүчүнүн бирден-бир милдети - гендерди алып жүрүү жана аларды керектүү клеткаларга жеткирүү.
Айрым дарылоо ыкмаларында каныңыздын өзөк клеткаларынын айрымдары алынып, лабораторияда өзгөртүлүп, андан кийин кайра денеңизге салынат. Башка учурларда, бул гендерди камтыган алып жүрүүчү инъекция же венага куюу жолу менен берилет. Убакыттын өтүшү менен бул жаңы гендери бар клеткалар бөлүнүп, көбөйүп, оорулуу клеткаларды алмаштырат. Ошондуктан, бул дарылоонун таасири узакка созулушу керек.
Гендик терапия менен кандай ооруларды айыктырууга болот?
Гендик терапия көбүнчө бир гендин кемчилигинен келип чыккан оорулар үчүн ийгиликтүү болот. Бул дарылоо учурда бекитилген айрым оорулар:
- Мээге таасир этүүчү генетикалык оорулар, мисалы, церебралдык адренолейкодистрофия .
- Тукум куума кан оорулары: мисалы , орок клеткалуу анемия, талассемия жана гемофилия .
- Тукум куума нерв-булчуң оорулары: Дюшенн булчуң дистрофиясы жана жүлүн булчуң атрофиясы сыяктуу оорулар.
- Тукум куума көз оорулары: Көрүүгө таасир этүүчү оорулар, мисалы, Лебердин тубаса амаврозу.
- Метакроматикалык лейкодистрофия сыяктуу башка генетикалык оорулар.
Мындан тышкары, рак жана ВИЧОкумуштуулар гендик терапияны... сыяктуу ооруларга колдонсо болобу же жокпу деген маселени дагы эле изилдеп жатышат.
Гендик терапиянын кандай артыкчылыктары жана кемчиликтери бар?
Башка дарылоо ыкмалары сыяктуу эле, гендик терапиянын да пайдасы, ошондой эле айрым тобокелдиктери жана кемчиликтери бар. Буларды билүү маанилүү.
| Артыкчылыктары | Кемчиликтери жана чектөөлөрү |
|---|---|
| Жаңы үмүт: Башка дарылоо ыкмалары жетишсиз болгон көптөгөн ооруларды дарылоонун жаңы жолдорун сунуштайт. | Жеткиликтүүлүктүн кыйынчылыгы: Кымбатчылык жана технологиянын чектелүүлүгүнөн улам, бул дарылоо ыкмасына баары эле жете бербейт. |
| Ыңгайлуулугу: Көпчүлүк гендик терапиялар өмүрдө бир жолу колдонулуучу дарылоо ыкмалары болуп саналат. Сиз күн сайын дары ичүүнүн кажети жок. | Терс таасирлери: Бардык дарылоо ыкмаларындагыдай эле, терс таасирлердин коркунучу бар. Мисалы, организмдин иммундук системасы ген алып жүрүүчүгө (вируска) реакция кылышы мүмкүн. |
| Эрте дарылоо: Эгерде бул дарылоо оору денеге олуттуу зыян келтире электе алынса, ал зыяндын алдын алууга болот. | Даярдоо процесси: Айрым гендик терапиялар дарылоодон мурун башка дарылоо ыкмаларын, мисалы, химиотерапияны талап кылат, бул жагымсыз терс таасирлерди жаратышы мүмкүн. |
| Оорунун негизги себебин дарылоо: Биз жөн гана симптомдорду дарылоонун ордуна, оорунун негизги себебин, башкача айтканда, генетикалык кемчиликти дарылайбыз. | Дагы эле жаңы тармак: Бул ондогон жылдар бою изилдөө этабында болгону менен, анын медицинада колдонулушу дагы эле салыштырмалуу жаңы. Дагы эле үйрөнө турган көп нерсе бар. |
Гендик терапия генетикалык оорулары бар адамдар үчүн чоң келечек берет. Ал оорунун симптомдорун гана эмес, негизги себебин да дарылай алат. Бул дагы эле жаңыдан пайда болуп жаткан тармак болгону менен, мурда дарылоонун бир нече варианты болгон бейтаптар үчүн жашоону өзгөрткөн натыйжаларды берүү мүмкүнчүлүгүнө ээ. Эгерде сизде же үй-бүлөңүздөгү кимдир бирөөдө генетикалык оору болсо, бул тууралуу дарыгериңиз менен сүйлөшүп , көбүрөөк маалымат алганыңыз оң.
Үйгө алып кетүү билдирүүсү
- Гендик терапия – бул кээ бир генетикалык ооруларды пайда кылган негизги генетикалык кемчиликти оңдогон өркүндөтүлгөн дарылоо ыкмасы.
- Бул же туура эмес генди оңдойт, же дени сак гендин көчүрмөсүн денеге киргизет.
- Бул көбүнчө бир жолку дарылоо болгону менен, учурда ал дүйнө жүзү боюнча кеңири таралган эмес жана кымбат.
- Ар кандай дарылоо сыяктуу эле, анын пайдасы, тобокелдиктери жана терс таасирлери бар.
- Мындай дарылоо ыкмалары жөнүндө чечим кабыл алардан мурун, бул тууралуу дарыгериңиз менен талкуулоо ар дайым маанилүү.
💬 Comments (0)
Азырынча эч кандай комментарий жазыла элек. Бул жерге биринчи жолу комментарий кошуңуз.
Пикириңизди кошуңуз