Wann Dir oder een an Ärer Famill eng Krankheet mam Numm Kongenital Adrenal Hyperplasie (CAH) huet, dann ass dat eng ganz wichteg Neiegkeet fir Iech. No 70 Joer gouf elo eng nei Behandlung speziell fir dës Krankheet guttgeheescht. Dëst ass wierklech eng grouss Hoffnung fir Leit, déi mat CAH liewen. Also loosst eis e Bléck drop werfen, wat dëst neit Medikament ass, wéi et funktionéiert a wat d'Virdeeler sinn.
Als éischt, loosst eis verstoen, wat ass CAH?
Einfach ausgedréckt, ass CAH eng genetesch Krankheet, déi eis Nebennieren betrëfft. Dës Drüsen leien iwwer eisen Nieren. Si produzéieren verschidden Hormonen, déi fir eise Kierper essentiell sinn.
Stellt Iech d'Nebennieren als eng Fabréck vir. D'Haaptprodukt vun dëser Fabréck ass en Hormon mam Numm Cortisol. Dëst ass e ganz wichtegt Hormon, dat eisem Kierper hëlleft, mat Stress, Krankheet a Gefor ëmzegoen.
Wann de Cortisolniveau bei enger gesonder Persoun erofgeet, schéckt d'Gehir (wéi e Fabrikmanager) e Signal (Uerder) mam Numm ACTH un d'Nierennieren, fir "Cortisol ze produzéieren". Mee bei enger Persoun mat CAH feelt der Nebennieren e Schlësselenzym oder "Aarbechter", deen néideg ass, fir Cortisol ze produzéieren. Egal wéi vill ACTH d'Gehir schéckt, d'Fabréck kann also kee Cortisol produzéieren.
Dëst werft zwou Froen op:
1. De Kierper produzéiert net dat néidegt Cortisol .
2. Well d'ACTH-Signaler aus dem Gehir weider fléissen, gëtt eng aner Zort Hormon, déi vun der Nebennieren produzéiert gëtt , genannt Androgenen, am Iwwerschoss produzéiert .
Dës Androgenen (z.B. Testosteron) si männlech Hormonen. Souwuel Männer wéi och Frae brauchen e puer dovun, awer bei CAH ginn se ze héich. Dëst kann zu enger virzäiteger Pubertéit, Onfruchtbarkeet an aner Problemer mat der Entwécklung vun engem Kand féieren.
Zënter Joerzéngten ass déi wichtegst Behandlung dofir d'Verabreichung vu Steroiden (Glukokortikoiden), déi extern wéi Cortisol wierken. Dëst ersetzt net nëmmen de Cortisol, deen dem Kierper feelt, mä kontrolléiert och den ACTH-Signal vum Gehir, wouduerch d'Produktioun vun Androgenen reduzéiert gëtt. De Problem ass awer, datt dëst d'Intake vu méi héijen Dosen Steroiden iwwer eng laang Zäit erfuerdert. Dëst kann zu ville Niewewierkungen féieren, wéi z. B. Gewiichtszunahme, dënn Schanken a Schlofproblemer .
Wéi hues du dës nei Medizin entdeckt?
Wëssenschaftler hunn sech gefrot, ob et eng aner Léisung fir dëst Steroidproblem géif ginn. Amplaz vill Steroiden extern ze ginn, wat wann mir e Wee fannen, fir den ACTH-Signal, deen aus dem Gehir kënnt, direkt ze reduzéieren?
Do hunn se en neit Zil fonnt. Et war e Rezeptor am Gehir mam Numm CRF1. Wann de Cortisolniveau erofgeet, gëtt den ACTH-Signal duerch CRF1 ausgeléist. Bei CAH gëtt dëse Prozess ënnerbrach.
Also hunn d'Wëssenschaftler geduecht, wa mir dëse CRF1 blockéieren, kéinte mir d'Produktioun vun ACTH reduzéieren, richteg? Wann dat geschitt, gëtt och d'Produktioun vun Androgenen kontrolléiert, an d'Dosis vun de Steroiden, déi de Patient muss huelen, gëtt och reduzéiert.
Dës nei Iddi huet zur Entwécklung vun engem neie Medikament mam Numm Crinecerfont gefouert. Dëst Medikament soll e fundamentalt Problem vu CAH léisen, andeems et CRF1 blockéiert.
Tester, déi gemaach ginn, ier een e Medikament un d'Leit gëtt
En neit Medikament kann net direkt no der Entdeckung de Leit ginn. Et muss enger Serie vun Tester ënnerworf ginn, fir ze bestätegen, ob et sécher an effektiv ass. D'Medikament Crinecerfont huet all dës Schrëtt duerchgemaach.
1. Laboratoire- an Déiertester: Den éischte Schrëtt ass d'Medikament op Zellen an Déieren am Laboratoire ze testen. Dëst ass fir festzestellen, ob d'Medikament gëfteg ass oder ob et Organer schueden kann. Stellt Iech just vir, nëmmen ongeféier ee vun 10.000 neie Medikamenter packt all dës Hürden a gëtt zougelooss.
2. Klinesch Studien: Nodeems Déierversich erfollegräich waren, ginn d'Mënschestudien a verschiddene Phasen duerchgefouert.
Wéi sinn d'Testergebnisse fir Crinecerfont?
D'Studien, déi mat dësem Medikament duerchgefouert goufen, hunn ganz gutt Resultater erginn. Besonnesch d'Studien an der Phase II an III si ganz wichteg.
Phase II - Resultater vu jéngere Kanner
Hei krut eng kleng Grupp vu klenge Kanner (am Alter vun 14-17 Joer) mat CAH d'Medikament 14 Deeg laang verschriwwen an d'Verännerunge vun hiren Hormonniveauen goufen observéiert. D'Resultater ware iwwerraschend.
- ACTH (Gehirsignal) ass ëm 57% erofgaang .
- 17-OHP (en Indikator fir d'Androgenproduktioun) ass ëm 69% erofgaang .
- Androstenedion (eng Zort Androgen) ass ëm 58% erofgaang .
Phase III - Resultater vu grousse Gruppen
Encouragéiert vun dëse Resultater hunn d'Wëssenschaftler zwou grouss Studien mat Erwuessenen a Kanner duerchgefouert, wou e puer d'Medikament Crinecerfont an anerer e Placebo kruten, dat ausgesinn huet wéi e Medikament, awer keng Wierkung hat.
| Equipe | Haaptresultat | Beschreiwung |
|---|---|---|
| Erwuessener (déi Crinecerfont huelen) | Reduktioun vun der Steroiddosis | Duerch d'Kontroll vun den Hormonspigel war et méiglech, déi deeglech Dosis vu Steroiden ëm 27% ze reduzéieren. |
| Erwuessener (déi Placebo geholl hunn) | Reduktioun vun der Steroiddosis | D'Steroiddosis gouf nëmmen ëm 10% reduzéiert. |
| Kanner (déi Crinecerfont huelen) | Androgenniveauen an Steroiddoséierung | No 4 Wochen sinn d'Androgenniveauen däitlech erofgaang. Um Enn vun der Studie gouf d'Steroiddosis ëm 18% reduzéiert . |
| Kanner (déi Placebo geholl hunn) | Androgenniveauen an Steroiddoséierung | Den Androgenspiegel ass eropgaang. D'Steroiddosis misst ëm ongeféier 6% erhéicht ginn. |
Dës Resultater weisen kloer, datt Crinecerfont hëlleft, den Androgenniveau ze kontrolléieren, wärend gläichzäiteg d'Dosis vu Steroiden reduzéiert gëtt, déi laangfristeg fir Patienten schiedlech kënne sinn.
Wéi sécher ass dëst Medikament?
Studien hunn gewisen, datt dëst Medikament wéineg eescht Niewewierkungen huet. Déi meescht vun de gemellten Niewewierkunge si kleng an temporär.
- Middegkeet
- Kappwéi
- Kal oder verstoppte Nues
- Muskel- oder Bauchschmerzen
- Gelenkschmerzen
Déi eenzeg grouss Warnung, déi mat dësem Medikament kënnt, ass datt wann Dir net déi genee Dosis Steroiden hëllt, déi Ären Dokter Iech verschriwwen huet , Äre Cortisolniveau geféierlech niddreg fale kann, wat zu engem liewensgeféierleche Zoustand féiert, deen als Nebenniereninsuffizienz bezeechent gëtt. Wéi och ëmmer, keen, deen d'Medikamenter an de Studien richteg geholl huet, huet dësen Zoustand erlieft . Dofir ass et ganz wichteg, d'Instruktioune vun Ärem Dokter ze befollegen.
Nei Hoffnung fir CAH-Behandlung
Wéinst dësen erfollegräiche Resultater huet d'FDA (déi wichtegst Agence, déi Medikamenter zougelooss huet) an den USA eng speziell Zoustëmmung fir dëst Medikament accordéiert. Crinecerfont (Markennumm Crenessity) ass keng Heelung fir CAH. Et ass awer e wichtege Schrëtt no vir an der Behandlung vu CAH.
Dokteren kënnen dëst Medikament elo zousätzlech zu Ärer aktueller Steroidbehandlung verschreiwen (Zousaztherapie) . Dëst kann hëllefen, Är Steroiddosis ze reduzéieren. Dëst bedeit, datt Dir manner Niewewierkunge vu Steroiden erliewe kënnt, Är Hormonspiegel besser kontrolléiere kënnt an eng besser Liewensqualitéit hutt.
Botschaft fir doheem
- CAH (kongenital Adrenal Hyperplasie) ass eng genetesch Krankheet, déi d'Nebennieren betrëfft an en hormonellen Ongläichgewiicht verursaacht.
- Crinecerfont (Crenessity) ass e nei autoriséiert Medikament fir CAH, dat zousätzlech zu enger Steroidbehandlung ginn.
- Dëst reduzéiert den héije Niveau vun Androgenhormonen am Kierper a kann hëllefen, déi deeglech Dosis vu Steroiden ze reduzéieren.
- Duerch d'Reduktioun vun der Dosis vu Steroiden gëtt et eng Méiglechkeet, d'Niewewierkungen, déi mat laangfristeger Steroidnotzung verbonne sinn, ze minimiséieren.
- Och wann dëst keng Heelung fir d'Krankheet ass, ass et e wichtege Schrëtt no vir fir d'Liewensqualitéit vu CAH-Patienten ze verbesseren.
- Wann Dir oder Äert Kand CAH huet, ass et wichteg , mat Ärem Endokrinolog oder Hausdokter ze schwätzen, fir erauszefannen, ob dës nei Behandlung déi richteg fir Iech ass .
💬 Comments (0)
Keng Kommentare goufen nach gepost. Füügt Äre Kommentar hei fir d'éischte Kéier.
Füügt Äre Kommentar