Suprantu, kaip sunku ir baisu gali būti, kai gydytojas pasako, kad jūsų vaikui serga Diušeno raumenų distrofija (DMD). Tai genetinė liga, kuria daugiausia serga berniukai ir kuri palaipsniui silpnina jų raumenis. Simptomai paprastai pasireiškia ankstyvoje vaikystėje. Visiškai išgydyti DMD kol kas nėra. Tačiau nesijaudinkite. Medicinos mokslas kasdien tobulėja. Kartu su šia pažanga nauja viltis yra šis naujas vaistas, vadinamas Duvyzat. Pakalbėkime apie tai paprastai.
Kas yra Duvyzat? Kaip jis veikia?
Paprastai tariant, mūsų raumenims reikia nuolatinės priežiūros, kad jie išliktų stiprūs. Įsivaizduokite, kad mūsų kūno raumenys yra kaip plytų siena. Kad ši siena būtų tvirta ir sujungta, jai reikia gero skiedinio sluoksnio. Panašiai, kad mūsų raumenų ląstelės būtų stiprios, būtinas specialus baltymas, vadinamas distrofinu , kuris yra panašus į skiedinį.
Diušeno raumenų distrofija (DMD) yra genetinė būklė, atsirandanti, kai organizmas negamina pakankamai distrofino baltymo, gamina jo nepakankamai arba gamina jo nepakankamai. Kai šie „klijai“ prarandami, raumenų sienelė susilpnėja, suyra ir jos negalima atstatyti. Štai kodėl raumenys laikui bėgant silpnėja.
Be šios problemos, vaikams, sergantiems DMD, yra pernelyg aktyvūs fermentai, vadinami histono deacetilazėmis (HDAC) . Tai sukelia lėtinį raumenų uždegimą . Tai dar labiau sumažina raumenų atsistatymą, o raumenis pakeičia riebalinis ir randinis audinys.
Iki šiol gydytojai DMD gydymui naudojo steroidus, kineziterapiją ir pagalbinius prietaisus, tokius kaip neįgaliųjų vežimėliai. Tačiau Duvyzat yra pirmasis nesteroidinis vaistas. Jis veikia kontroliuodamas pernelyg aktyvų HDAC fermentą. Tai sumažina raumenų uždegimą ir leidžia jiems suirti. Tai reiškia, kad raumenų silpnėjimo greitis sulėtėja.
Kaip turėčiau vartoti šį vaistą?
Duvyzat yra skystas vaistas, vartojamas per burną. Jį reikia vartoti du kartus per dieną, ryte ir vakare, valgio metu .
- Labai svarbu vaistą vartoti kiekvieną dieną tuo pačiu metu .
- Prieš naudodami vaisto buteliuką, gerai jį suplakti mažiausiai 30 sekundžių .
- Išmatuokite vaistą naudodami specialų švirkštą , kuris yra kartu su juo.
- Svarbiausia: nemaišykite šio vaisto su vandeniu ar kitais skysčiais.
Gydytojas gali skirti šį vaistą vieną arba kartu su steroidais. Sprendimas bus priimtas atsižvelgiant į vaiko būklę.
Kaip buvo tiriamos šio vaisto savybės?
Dideliame tyrime, skirtame šio vaisto veiksmingumui ir saugumui tirti, berniukai, sergantys DMD, buvo suskirstyti į dvi grupes.
1. Pirmoji grupė: Jiems buvo duotas vaistas „Duvyzat“.
2. 2 grupė: Jiems buvo duotas kažkas panašaus į vaistą, bet be veikliosios medžiagos. Medicinoje tai vadiname „placebu“ .
Tai daroma siekiant įvertinti tikrąjį vaisto poveikį, kuo jis skiriasi nuo tiesiog buvimo šalia. Visi šio tyrimo dalyviai buvo berniukai. Jų amžiaus vidurkis buvo 9 metai.
| Pagrindiniai tinkamumo kriterijai įtraukimui į tyrimą | |
|---|---|
| Testas | Reikalavimas |
| Keturių laiptų lipimas | Vaikui nustatomas laikas, per kurį jis turi kuo greičiau užlipti keturis laiptelius. Tai turėtų trukti mažiau nei 8 sekundes. |
| Laikas keltis | Matuojamas laikas, per kurį žmogus atsistoja iš gulimos padėties be jokios pagalbos. Tai turėtų trukti nuo 3 iki 10 sekundžių. |
Po 72 savaičių taikytos šios terapijos buvo išmatuoti vaikų gebėjimų pokyčiai. Tam buvo panaudoti keli kiti testai.
- „North Star“ ambulatorinio vertinimo (NSAA) balas: metodas, skirtas įvertinti asmens, sergančio DMD, gebėjimą atlikti kasdienę veiklą.
- Šešių minučių ėjimo testas: Parodo, kiek toli galite nueiti per 6 minutes.
- MRT tyrimai: matuoja riebalų sankaupų pokyčius šlaunų srities raumenyse.
Kokie buvo tyrimo rezultatai?
Rezultatai išties padrąsinantys. DMD yra būklė, kai simptomai laikui bėgant blogėja. Šiame tyrime aiškiai paaiškėjo, kad vaikų, vartojusių Duvyzat, būklės blogėjimo tempas buvo daug lėtesnis nei vaikų, kurie šio vaisto (placebo) nevartojo .
Tai reiškia, kad nors šis vaistas negali visiškai išgydyti ligos, jis gali sulėtinti raumenų silpnumo greitį ir padėti vaikui ilgiau išlaikyti gebėjimą funkcionuoti.
- Jėga ir judrumas: Vaikams, vartojusiems Duvyzat, laikas, reikalingas užlipti keturiais laiptų aukštais, po 72 savaičių padidėjo tik 1,25 sekundės. Tačiau vaikams, kurie vaisto nevartojo, tai užtruko maždaug 3 sekundėmis ilgiau. Tai reiškia, kad Duvyzat maždaug 40 % sulėtino jų gebėjimo lipti laiptais mažėjimą.
- NSAA balai: tyrimo pabaigoje vaikams, vartojusiems Duvyzat, NSAA balų sumažėjimas buvo reikšmingai mažesnis nei tiems, kurie šio vaisto nevartojo. Tai taip pat rodo, kad raumenų jėgos mažėjimo greitis buvo sulėtėjęs.
Šie rezultatai jūsų vaikui gali skirtis, todėl prieš priimdami sprendimą turėtumėte aptarti šio vaisto naudą ir riziką su savo gydytoju.
Šalutinis poveikis ir kaip jį valdyti?
Kaip ir bet kuris vaistas, Duvyzat gali turėti šalutinį poveikį. Svarbu apie tai žinoti.
| Šalutinis poveikis | Ką reikia daryti |
|---|---|
| Dažnas šalutinis poveikis: - Viduriavimas - Pykinimas / vėmimas - Skrandžio skausmas - Karščiavimas | Jei pasireiškė kuris nors iš šių simptomų , nedelsdami kreipkitės į gydytoją . Gerkite daug vandens ir skysčių. Prireikus gydytojas gali rekomenduoti vaistų arba pakeisti mitybą. |
| Pastebimas šalutinis poveikis: - Sumažėjęs trombocitų skaičius kraujyje (trombocitopenija) - Padidėjęs riebalų kiekis kraujyje (hipertrigliceridemija) | Gydytojas dažnai atliks kraujo tyrimus, kad stebėtų šiuos simptomus. Jei lengvai atsiranda mėlynių, kraujuoja iš nosies, sunku sustabdyti kraujavimą,Nedelsdami pasakykite gydytojui. |
Tai ne vieninteliai simptomai. Jei pastebite kitų neįprastų simptomų, pasitarkite su gydytoju.
Ar gali kilti problemų vartojant kitus vaistus?
Taip, Duvyzat gali sąveikauti su kai kuriais kitais vaistais. Todėl svarbu pasakyti gydytojui apie visus vaistus, kuriuos vartoja jūsų vaikas, įskaitant receptinius vaistus, nereceptinius vaistus, vitaminus ir vaistažoles.
Visų pirma, informuokite gydytoją, jei vartojate šiuos vaistus:
- Kai kurie cholesterolio kiekį mažinantys vaistai (pvz., atorvastatinas, simvastatinas)
- Diabeto vaistai, tokie kaip metforminas
- Vaistai, veikiantys širdies ritmą (pvz., amjodaronas)
- Kai kurie antibiotikai (pvz., azitromicinas, ciprofloksacinas)
- Kai kurie vaistai nuo psichinių ligų
- Kai kurie vaistai nuo alergijos
Šis sąrašas nėra baigtinis, todėl geriausia pasakyti gydytojui apie viską, ką vartoja jūsų vaikas.
Žinutė namo
- Duvyzat yra naujas nesteroidinis vaistas, kuris sulėtina Diušeno raumenų distrofijos (DMD) sukelto raumenų silpnumo greitį.
- Tai visiškai neišgydys ligos, bet labai padės pagerinti vaiko gyvenimo kokybę.
- Vartodami vaistą, tiksliai laikykitės gydytojo nurodymų. Jei pasireiškė šalutinis poveikis, nedelsdami praneškite gydytojui.
- Nepamirškite pasakyti gydytojui apie visus kitus vaistus, kuriuos vartoja jūsų vaikas.
- Šioje kelionėje nesate vieni. Jūsų gydytojas, kineziterapeutas ir šeima – visi jie pasiruošę jums padėti. Nebijokite.
💬 Comments (0)
Komentarų dar nepaskelbta. Pirmą kartą pridėkite savo komentarą čia.
Pridėkite savo komentarą