Дали некој во вашето семејство, особено дете, има конгенитално хормонално нарушување? Можеби сте запознаени со проблеми како што се ретардација на растот, ран пубертет и нередовни менструални циклуси кај жените. Ретка генетска состојба што може да предизвика овие проблеми се нарекува „Когенитална адренална хиперплазија“. Ќе ја наречеме скратено CAH. Денес, накратко ќе разговараме за ова и за новиот третман што се појавил за него.
Едноставно кажано, што е CAH?
КАХ е генетска состојба која ги спречува надбубрежните жлезди, две мали жлезди лоцирани над бубрезите, да произведуваат кортизол, хормон кој е неопходен за нашите животи.
Замислете ги нашите тела како фабрика. Кога еден од производите (кортизолот) во оваа фабрика ќе се намали, контролниот центар во мозокот (хипофизата) се вознемирува и испраќа сигнали (ACTH) до надбубрежните жлезди да работат понапорно. Поради оваа прекумерна стимулација, иако производството на кортизол не се зголемува, наместо тоа почнува да произведува повеќе машки хормони наречени „андрогени“ .
Хормоналната нерамнотежа може да предизвика многу проблеми:
- Женски бебиња: При раѓање, надворешните гениталии може да изгледаат како кај машко бебе.
- За двете страни: проблеми како што се ретардација на растот, ран пубертет и неплодност може да се појават подоцна во животот.
Дополнително, некои пациенти со CAH може да имаат намалено производство на друг важен хормон наречен алдостерон. Без овој хормон, CAH може да стане многу тежок, што доведува до шок, кома или дури и смрт.
70-годишен третман и нова надеж
Со децении, единствениот третман за CAH беше да се заменат ниските нивоа на хормонот кортизол во телото со високи дози на стероиди , како што е хидрокортизонот. Сепак, земањето на овие високи дози на стероиди подолго време може да предизвика голем број несакани ефекти. Најчести од нив се зголемување на телесната тежина, висок крвен притисок, слаби коски и заостанат раст кај децата.
Но, сега имаме добри вести! По 70 години, ФДА го одобри првиот и единствен лек специјално развиен за CAH, crinecerfont (бренд име: Crenessity).
Како делува овој нов лек (Кринесерфонт)?
Ова е најважното нешто. За разлика од стариот третман, овој нов лек делува на сосема поинаков начин.
„Кринесурфонт“ не додава хормони однадвор. Наместо тоа, овој лек оди директно во контролниот центар на мозокот (хипофизата) и го блокира ослободувањето на несаканиот сигнал (ACTH) што ги стимулира надбубрежните жлезди.
Едноставно кажано, ова е како да го исклучите „прекинувачот“ на непотребен систем. Ова го контролира производството на непотребни „андрогени“ хормони во телото.
Најголемата предност на ова е што бидејќи нивоата на андрогени се контролирани, дозата на стероиди потребна за одржување на хормоналната рамнотежа може значително да се намали . Ова значи дека несаканите ефекти предизвикани од стероидите исто така можат значително да се намалат.
| Карактеристично | Стар третман (високи дози на стероиди) | Нов третман (Кринецерфонт + ниски дози на стероиди) |
|---|---|---|
| Функционалност | Обезбедување на намалениот хормон кортизол однадвор. | Блокирање на несакани сигнали (ACTH) од мозокот и контролирање на производството на андрогени. |
| Главна цел | Потребни се високи дози за контрола на нивото на хормоните. | Намалување на нивото на андрогени и намалување на потребната доза на стероиди. |
| Несакани ефекти | Долгорочни проблеми како што се зголемување на телесната тежина, заостанат раст и слаби коски. | Потенцијал за намалени несакани ефекти поврзани со стероиди. Пријавени се и мали несакани ефекти (главоболка, замор). |
За кого е најсоодветен овој лек?
„Crinesurfont“ моментално е одобрен за пациенти со CAH над 4 години . Не е замена за стероиди, туку додаток на стероиди.Дополнителен третман.
- За деца: Бидејќи децата сè уште растат, високите дози на стероиди можат да имаат големо влијание врз нивниот раст. Затоа, овој лек, кој може да ја намали дозата на стероиди, може да биде многу корисен за нив. Ова е особено важно во текот на адолесценцијата, кога е тешко да се контролираат хормоните.
- За возрасни: Овој третман може да им обезбеди олеснување и на возрасните кои страдаат од несакани ефекти од земање стероиди долго време или кои имаат тешкотии во одржувањето на стабилни нивоа на хормони.
Дознајте за несаканите ефекти и безбедноста
Во клиничките испитувања, пријавени се само неколку мали, привремени несакани ефекти со овој лек.
- За возрасни: замор, главоболка, вртоглавица, болки во зглобовите.
- За деца: главоболка, болки во стомакот, замор, затнат нос.
Важно е да се напомене дека повеќето од овие симптоми биле благи, а бројот на пациенти кои морале да престанат да го земаат лекот бил многу мал.
Посебно предупредување: Бидете внимателни на адреналната криза!
При земање на овој лек, многу е важно да се биде свесен за сериозна состојба наречена „адренална криза“. Едноставно кажано, оваа состојба може да се појави ако телото не ја прими потребната количина на „кортизол“ за време на висок стрес (на пр., тешка инфекција, операција, несреќа).
Затоа, разговарајте со вашиот лекар и бидете сигурни дека точно знаете која дополнителна доза на стероиди треба да ја земете во итен случај („стресна доза“) . Исто така, бидете свесни за симптомите на „адренална криза“ (на пр., прекумерно повраќање, дијареја, вртоглавица, губење на свеста) и не заборавајте веднаш да одите во болница или во одделение за итни случаи (УИ) доколку се случи такво нешто.
Како да знам дали овој лек е вистинскиот за мене/моето дете?
Оваа одлука треба да се донесе во консултација со вашиот лекар, особено со ендокринолог . Вашиот лекар ќе земе предвид многу фактори, вклучувајќи ги резултатите од вашите крвни тестови, стапката на раст, тежината, крвниот притисок и моменталните нивоа на хормони, за да утврди дали овој лек е соодветен за вас.
Ова не е лек за CAH, но постои голема надеж дека ќе помогне да се подобри квалитетот на животот на пациентите, да се намалат несаканите ефекти од стероидите и да се олесни управувањето со хормоните.
Порака за носење дома
- CAH значиГенетска состојба во која надбубрежните жлезди произведуваат помалку кортизол и повеќе андрогени хормони.
- Crinecerfont е нов третман развиен специјално за CAH, прв од ваков вид во последните 70 години.
- Ова не е лек што ги заменува стероидите. Тоа е лек што се дава покрај стероидите и помага да се намали потребната доза на стероиди.
- Главната предност е можноста за намалување на долгорочните несакани ефекти на стероидите.
- Обавезно прашајте го вашиот лекар за итната состојба наречена „адренална криза“ и „дозата на стрес“ што треба да ја земате во тој период.
- Од суштинско значење е да се консултирате со лекар специјализиран за хормонални заболувања за да утврдите дали овој третман е вистинскиот за вас или за вашето дете.
💬 Comments (0)
Сè уште не се објавени коментари. Додајте го вашиот коментар овде за прв пат.
Додадете го вашиот коментар