PNH (пароксизмаль шөнийн гемоглобинури) танд нөлөөлдөг үү? Фабхалта эмийн талаар ярилцъя

Та байнга ядрах, бага зэрэг алхахад амьсгал давчдах, өглөө хар хүрэн шээс гарах зэрэг шинж тэмдэгтэй байна уу? Заримдаа эдгээр нь Пароксизмаль шөнийн гемоглобинури буюу бидний эмч нарын нэрлэдэгээр PNH гэж нэрлэгддэг ховор тохиолддог цусны өвчний шинж тэмдэг байж болно. Энэ нэрийг сонсоод айх хэрэггүй. Хэдийгээр энэ нь жаахан төвөгтэй ч гэсэн энэ өвчин болон Фабхалта хэмээх шинэ эмчилгээний талаар энгийн бөгөөд дэлгэрэнгүй ярьцгаая.

PNH гэж яг юу вэ?

Энгийнээр хэлбэл, PNH нь удамшлын гажигаас үүдэлтэй маш ховор тохиолддог цусны өвчин юм. Бидний улаан эсүүд (RBC) эргэн тойрондоо хамгаалалтын уургийн бүрхүүлтэй байдаг. Гэсэн хэдий ч PNH-д энэхүү хамгаалалтын бүрхүүл үүсдэггүй.

Цусны улаан эсийг хуяг дуулгагүй цэргүүд гэж бодоорой. Энэхүү хамгаалалтгүйгээр бидний биеийн дархлааны систем төөрөлдөж, эдгээр эрүүл улаан эсийг дайсан гэж бодоод дайрч, устгаж эхэлдэг. Цусны улаан эсийн энэхүү эрт задралыг бид анагаах ухаанд гемолиз гэж нэрлэдэг. Энэхүү устгал нь цусны судасны дотор (судасны дотор) болон цусны судасны гадна (судасны гадна) аль алинд нь тохиолдож болно.

Цусны улаан эсүүд ийм байдлаар устах үед гол шинж тэмдгүүд нь цус багадалт болон цусны бүлэгнэл байж болно. Эдгээр цусны бүлэгнэл нь заримдаа амь насанд аюултай байж болно. PNH-тэй хүн эдгээр шинж тэмдгүүдийн ихэнхийг нь мэдэрч эсвэл цөөн хэдийг нь л мэдэрч болно.

PNH-ийн эмчилгээнд цус сэлбэх, цус багадалтын үед фолийн хүчил эсвэл төмрийн шахмал эм, антикоагулянт, цусны улаан эсийг дархлааны тогтолцооны халдлагаас хамгаалдаг эмүүд орно. Таны авах эмчилгээ нь танд хэдэн шинж тэмдэг илэрч, хэр хүнд байгаагаас хамаарна.

Фабхалта эм хэрхэн ажилладаг вэ?

Экулизумаб (Soliris) эсвэл равулизумаб (Ultomiris) зэрэг PNH-д тариагаар өгдөг эмүүд нь бидний дархлааны тогтолцооны С5 гэж нэрлэгддэг комплемент систем гэж нэрлэгддэг хэсгийг хаах замаар үйлчилдэг. Эдгээр нь судасны доторх гемолизийг зогсоодог ч зарим хүмүүс судасны гаднах гемолизоос болж цус багадалттай хэвээр байж болно.

Фабхалта гэж нэрлэгддэг анхны уух эм энд чухал болж байна.

Дархлааны системээ улс орноо хамгаалж буй арми гэж төсөөлөөд үз дээ. PNH-д энэ армийн зарим хэсэг төөрөлдөж, бидний эрүүл улаан эсүүд рүү дайрдаг. Фабхалта нь энэхүү төөрөгдлийг үүсгэдэг В хүчин зүйл гэж нэрлэгддэг уургийг хаадаг. Энэ нь дархлааны системийг улаан эс рүү халдахаас сэргийлдэг. Энэ нь эрүүл улаан эсийн тоог нэмэгдүүлж, шинж тэмдгийг бууруулж, цус сэлбэх хэрэгцээг бууруулдаг.

Энэ эмийг би хэрхэн хэрэглэх ёстой вэ?

Фабхалта бол өдөрт хоёр удаа хоолтой эсвэл хоолгүй бүхэл бүтэн залгидаг капсул юм. Капсулыг хагалж, буталж, зажилж болохгүй. Хэрэв та тунг алдсан бол санасан даруйдаа ууж, үлдсэн тунг ердийнхөөрөө ууна. Хэрэв та аль хэдийн өөр PNH эм (жишээ нь, экулизумаб эсвэл равулизумаб) ууж байгаа бол эмч танд Фабхалта руу шилжих зөв аргыг тайлбарлах болно.

Таны шинж тэмдгүүд сайжирсан ч гэсэн эмчийн зөвлөгөөгүйгээр Фабхалта уухаа бүү зогсоо . Хэрэв та зогсоовол таны цусны улаан эсүүд дахин хурдан задарч эхэлж магадгүй юм.

Энэ эмийн үр нөлөөг хэрхэн судалсан бэ?

Фабхалтагийн үр нөлөө, аюулгүй байдлыг баталгаажуулахын тулд хоёр үндсэн судалгаа хийсэн. Хоёуланд нь PNH-тэй өвчтөнүүд болон түүнээс үүдэлтэй цус багадалт багтсан.

1. APPLY-PNH судалгаа: Үүнд PNH-ийн бусад эм (экулизумаб эсвэл равулизумаб)-ийг дор хаяж 6 сарын турш уусан ч цус багадалттай байсан хүмүүсийг хамруулсан. Тэднийг хоёр бүлэгт хувааж, нэг бүлэгт Фабхалта өгсөн, нөгөө бүлэгт хуучин эмийг үргэлжлүүлэн хэрэглэсэн.

2. APPOINT-PNH судалгаа: Энэ судалгаанд өмнө нь PNH-ийн нэмэлт эм ууж байгаагүй өвчтөнүүд хамрагдсан. Тэдэнд бүгдэд нь Фабхалта өгсөн.

Эдгээр судалгааны үр дүн 24 долоо хоногийн дараа маш их урам зориг өгч байна.

Эм үр дүнтэй эсэхийг яаж мэдэх вэ?

Хэрэв Фабхалта эмчилгээ амжилттай бол таны цусны улаан эс болон гемоглобины түвшин нэмэгдэж эхэлнэ. Та дараах зүйлсийг мэдэрч магадгүй:

• Эрчим хүч нэмэгдэж, ядаргаа багасна
• Шээсний бараан өнгө буурах
• Хоолны дуршил нэмэгдэж, ходоодны өвдөлт буурдаг
• Гаднаас цус сэлбэх хэрэгцээг бууруулах
• Өдөр тутмын ажлуудыг хялбархан хийж чаддаг байх

Эмчилгээний үр дүн хүн бүрт харилцан адилгүй байдаг тул шинж тэмдгийнхээ талаар тэмдэглэл хөтөлж, эмчтэйгээ уулзах бүртээ ярилцаарай.

Гаж нөлөө ба тэдгээрийг хэрхэн зохицуулах вэ?

Бусад эмийн нэгэн адил Фабхалта нь гаж нөлөө үзүүлдэг. Хамгийн түгээмэл нь толгой өвдөх, суулгах, дотор муухайрах, ходоод өвдөх, арьсны тууралт юм. Ханиад томуу болон бусад бактерийн болон вируст халдварын шинж тэмдэг илэрч болно.

Анхаарал хандуулах шаардлагатай ноцтой халдварууд!

Энэ эм нь дархлааны тогтолцооны нэг хэсгийг дарангуйлдаг тул тодорхой төрлийн бактериас үүдэлтэй ноцтой халдварын эрсдэлтэй байдаг. Ялангуяа *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis*, *Haemophilus influenzae type B*. Эдгээр халдварыг цаг алдалгүй оношлож, эмчлэхгүй бол амь насанд аюултай.

Халдвараас урьдчилан сэргийлэх хамгийн сайн арга бол бүх зөвлөмж болгосон вакцинжуулалтад хамрагдах , гараа сайтар угаах, өвчтэй хүмүүсээс хол байх явдал юм. Хэрэв танд дараах шинж тэмдгүүдийн аль нэг нь илэрвэл эмчдээ яаралтай мэдэгдэх эсвэл хамгийн ойрын эмнэлгийн яаралтай тусламжийн өрөөнд (ETU) хандана уу.

Хэрэв та ямар нэгэн гаж нөлөөний талаар санаа зовж байгаа бол эмчтэйгээ яаралтай холбоо барина уу. Хэрэв та эмнээс хордсон гэж сэжиглэж байгаа бол Коломбо үндэсний эмнэлгийн Үндэсний Хордлогын Мэдээллийн Төв рүү залгаж болно.

Эмчилгээний явцад ямар цусны шинжилгээ шаардлагатай вэ?

Таны эмч таны эрүүл мэнд, эмэнд үзүүлэх хариу үйлдлийг хянахын тулд хэд хэдэн цусны шинжилгээ хийнэ.

• Цусны улаан эс (RBC) болон гемоглобины түвшин:Эдгээрийг PNH-д тогтмол шалгадаг. Энэ нь таны эмчилгээнд хэрхэн хариу үйлдэл үзүүлж байгааг харах, цус сэлбэх шаардлагатай эсэхийг тодорхойлоход тусалдаг.
• Цусны өөх тосны түвшин: Фабхалта нь таны холестерин болон триглицеридын түвшинг нэмэгдүүлж болзошгүй. Тиймээс эмч тань эмчилгээний өмнө болон эмчилгээний явцад мацаг барих үеийн липидийн профайлын шинжилгээ хийхийг зөвлөж байна.

Бусад эмүүдтэй холбоотой асуудал гарч болох уу?

Тийм ээ, зарим эмүүд Фабхалтатай харилцан үйлчилж болно. Рифампицин зэрэг зарим эмүүд нь Фабхалтагийн үр нөлөөг бууруулж болзошгүй. Фабхалтаг Гемфиброзил зэрэг зарим эмүүдтэй хамт уухыг зөвлөдөггүй.