ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯗꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯂꯩꯕ꯭ꯔꯥ? ꯃꯁꯤ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯌꯥꯏ!

ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯗꯤꯚꯦꯂꯄꯃꯦꯟꯇꯗꯥ ꯊꯦꯡꯊꯕꯥ ꯑꯃꯥ, ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ꯍꯟꯗꯛꯀꯤ ꯃꯇꯝ ꯑꯁꯤꯗꯥ ꯃꯈꯣꯌꯒꯤ ꯃꯑꯣꯡ-ꯃꯇꯧ ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ꯁꯔꯨ ꯇꯥꯡꯁꯤꯡꯗꯥ ꯑꯍꯣꯡꯕꯥ ꯑꯃꯥ ꯂꯥꯀꯄꯥ ꯎꯕ꯭ꯔꯥ? ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯃꯇꯃꯗꯥ, ꯋꯥꯐꯃꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡꯗꯥ ꯂꯩꯔꯤꯕꯥ ꯑꯁꯤ ꯑꯩꯈꯣꯌꯅꯥ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯇꯥꯈꯤꯗꯕꯥ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯊꯨꯅꯥ ꯊꯣꯀꯄꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯃꯥ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯉꯁꯤ ꯑꯩꯈꯣꯌꯅꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯀꯧꯕꯥ ꯖꯦꯅꯦꯇꯤꯛ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯃꯒꯤ ꯃꯇꯥꯡꯗꯥ ꯋꯥꯔꯤ ꯁꯥꯅꯔꯤ꯫ ꯃꯁꯤ ꯇꯥꯕꯗꯥ ꯂꯥꯡꯇꯛꯅꯒꯅꯨ, ꯃꯔꯃꯗꯤ ꯈ꯭ꯕꯥꯏꯗꯒꯤ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯋꯥꯐꯃꯗꯤ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯃꯇꯥꯡꯗꯥ ꯋꯥꯈꯜ ꯇꯥꯕꯅꯤ꯫

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯍꯥꯌꯕꯁꯤ ꯀꯔꯤꯅꯣ? ꯃꯁꯤ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯂꯥꯏꯅꯥ ꯂꯧꯁꯤꯅꯁꯤ!

ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯂꯥꯏꯅꯥ ꯍꯥꯌꯔꯕꯗꯥ, ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯊꯨꯅꯥ ꯊꯣꯀꯄꯥ ꯖꯦꯅꯦꯇꯤꯛ ꯗꯤꯁꯑꯣꯔꯗꯔ ꯑꯃꯅꯤ꯫ ꯃꯁꯤ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡꯒꯤ ꯍꯀꯆꯥꯡꯗꯥ ꯂꯩꯕꯥ ꯑꯀꯛꯅꯕꯥ ꯀꯃꯞꯂꯦꯛꯁ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯆꯤꯅꯤꯒꯤ ꯃꯣꯂꯤꯛꯌꯨꯂꯁꯤꯡ (``ꯒ꯭ꯂꯥꯏꯀꯣꯁꯥꯃꯤꯅꯣꯒ꯭ꯂꯥꯏꯀꯦꯟ'' ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ``GAGs'' ꯍꯥꯌꯅꯥ ꯀꯧꯕꯥ) ꯃꯑꯣꯡ ꯆꯨꯝꯅꯥ ꯁꯣꯀꯍꯟꯗꯕꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯍꯀꯆꯥꯡꯗꯥ ꯁꯣꯀꯍꯟꯗꯕꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯃꯅꯤ꯫ ꯑꯩꯈꯣꯌꯒꯤ ꯌꯨꯃꯗꯥ ꯂꯩꯕꯥ ꯑꯃꯣꯠꯄꯥ ꯑꯁꯤ ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯑꯩꯈꯣꯌꯅꯥ ꯃꯑꯣꯡ ꯆꯨꯝꯅꯥ ꯊꯥꯗꯣꯛꯠꯔꯕꯗꯤ ꯊꯨꯒꯥꯌꯕꯒꯨꯝꯅꯥ, ꯆꯤꯅꯤꯒꯤ ꯃꯣꯂꯤꯛꯌꯨꯂꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯍꯀꯆꯥꯡꯒꯤ ꯁꯦꯂꯁꯤꯡꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡꯗꯥ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯅꯥ ``ꯂꯥꯏꯁꯣꯁꯣꯝ'' ꯀꯧꯕꯥ ꯁꯔꯨꯀꯁꯤꯡꯗꯥ ꯊꯨꯄꯆꯤꯜꯂꯤ꯫ ꯃꯇꯃꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡꯏꯟꯅꯥ, ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯑꯦꯛꯌꯨꯃꯨꯂꯦꯁꯟ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯍꯀꯆꯥꯡꯒꯤ ꯇꯣꯉꯥꯟ-ꯇꯣꯉꯥꯅꯕꯥ ꯑꯣꯔꯒꯥꯅꯁꯤꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯇꯤꯁꯨꯁꯤꯡꯗꯥ ꯑꯃꯥꯡ-ꯑꯇꯥ ꯊꯣꯀꯍꯅꯕꯥ ꯍꯧꯏ꯫ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯑꯃꯥꯡ-ꯑꯇꯥ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯐꯤꯖꯤꯀꯦꯜ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯃꯦꯟꯇꯦꯜ ꯗꯤꯚꯦꯂꯄꯃꯦꯟꯇꯗꯥ ꯁꯣꯀꯍꯅꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫

ꯗꯣꯛꯇꯔꯁꯤꯡꯅꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯃꯈꯜ ꯑꯅꯤꯗꯥ ꯈꯥꯌꯗꯣꯀꯏ:

1. ꯁꯥꯊꯤꯕꯥ ꯃꯈꯜ: ꯃꯁꯤ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯁꯥꯊꯤꯕꯥ ꯃꯈꯜ ꯑꯃꯅꯤ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯃꯁꯤ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯊꯨꯅꯥ ꯄ꯭ꯔꯣꯒ꯭ꯔꯦꯁ ꯇꯧꯏ꯫ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯀꯦꯁ ꯑꯁꯤꯗꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯋꯥꯈꯂꯒꯤ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯍꯩꯅꯕꯤꯁꯤꯡꯗꯁꯨ ꯁꯣꯀꯍꯜꯂꯤ꯫ ꯑꯌꯥꯝꯕꯥ ꯃꯇꯃꯗꯥ, ꯆꯍꯤ 6 ꯑꯃꯁꯨꯡ 8ꯒꯤ ꯃꯔꯛꯇꯥ, ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯅꯣꯡꯃꯒꯤ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯊꯕꯀꯁꯤꯡ ꯄꯥꯡꯊꯣꯀꯄꯗꯥ ꯈꯨꯗꯣꯡꯆꯥꯗꯕꯥ ꯍꯧꯔꯀꯏ꯫ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯝ ꯂꯩꯕꯥ ꯃꯤꯑꯣꯏꯁꯤꯡꯒꯤ ꯆꯥꯎꯔꯥꯛꯅꯥ 60%ꯗꯤ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯁꯥꯊꯤꯕꯥ ꯃꯈꯜ ꯑꯁꯤ ꯂꯩ꯫

2. ꯃꯥꯏꯜꯗ ꯇꯥꯏꯞ: ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯈꯔꯥ ꯇꯞꯅꯥ ꯂꯥꯀꯏ꯫ ꯋꯥꯈꯂꯒꯤ ꯇꯧꯕꯥ ꯉꯝꯕꯁꯤꯡꯗꯥ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯆꯥꯎꯅꯥ ꯑꯀꯥꯌꯕꯥ ꯄꯤꯗꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫

ꯍꯟꯇꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯁꯤ ``ꯃ꯭ꯌꯨꯀꯣꯄꯣꯂꯤꯁꯦꯀꯔꯤꯗꯣꯁꯤꯁ`` ꯀꯧꯕꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥꯁꯤꯡꯒꯤ ꯑꯆꯧꯕꯥ ꯀꯥꯡꯂꯨꯞ ꯑꯃꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡ ꯆꯜꯂꯤ꯫ꯃꯔꯝ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯃꯁꯤꯕꯨ ``ꯃ꯭ꯌꯨꯀꯣꯄꯣꯂꯤꯁꯦꯀꯔꯤꯗꯣꯁꯤꯁ ꯇꯥꯏꯞ II`` ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ``ꯑꯦꯝ.ꯄꯤ.ꯑꯦꯁ. II`` ꯍꯥꯌꯅꯥꯁꯨ ꯀꯧꯏ꯫

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯀꯌꯥꯝ ꯀꯃꯟ ꯑꯣꯏꯕꯒꯦ?

ꯃꯁꯤ ꯇꯁꯦꯡꯅꯥ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯊꯨꯅꯥ ꯊꯣꯀꯄꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯃꯅꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯗꯁꯨ ꯅꯠꯇꯅꯥ, ꯃꯁꯤꯅꯥ ꯑꯌꯥꯝꯕꯅꯥ ꯅꯨꯄꯥꯃꯆꯥꯁꯤꯡꯗꯥ ꯁꯣꯀꯍꯜꯂꯤ꯫ ꯁ꯭ꯇꯦꯇꯤꯁ꯭ꯇꯤꯀꯦꯂꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡ ꯏꯟꯅꯥ ꯅꯨꯄꯥꯃꯆꯥ ꯱꯰꯰,꯰꯰꯰ꯗꯒꯤ ꯱꯷꯰,꯰꯰꯰ ꯐꯥꯑꯣꯕꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡꯗꯥ ꯆꯥꯎꯔꯥꯛꯅꯥ ꯑꯃꯈꯛꯇꯃꯛ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯅꯥꯔꯤ꯫ ꯑꯗꯨꯝ ꯑꯣꯏꯅꯃꯛ, ꯅꯨꯄꯤꯃꯆꯥꯁꯤꯡꯗꯤ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤ ꯊꯣꯀꯍꯜꯂꯤꯕꯥ ꯖꯤꯅꯒꯤ ꯃ꯭ꯌꯨꯇꯦꯁꯅꯒꯤ ꯀꯦꯔꯤꯌꯔ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯃꯁꯤꯅꯥ ꯇꯥꯀꯄꯗꯤ ꯃꯈꯣꯌꯗꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯂꯩꯇꯕꯁꯨ ꯃꯈꯣꯌꯒꯤ ꯃꯆꯥꯁꯤꯡꯗꯥ ꯖꯤꯟ ꯑꯁꯤ ꯁꯟꯗꯣꯀꯄꯥ ꯌꯥꯏ꯫

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯝ ꯂꯩꯕꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯃꯒꯤ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯀꯔꯤꯅꯣ?

ꯃꯍꯧꯁꯥꯅꯥ ꯆꯍꯤ 2 ꯑꯃꯁꯨꯡ 4ꯒꯤ ꯃꯔꯛꯇꯥ ꯂꯩꯕꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯃꯗꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯂꯥꯀꯄꯥ ꯍꯧꯏ, ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯃꯤꯑꯣꯏ ꯑꯃꯗꯒꯤ ꯃꯤꯑꯣꯏ ꯑꯃꯗꯥ ꯈꯦꯠꯅꯕꯥ ꯌꯥꯏ, ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯃꯈꯣꯌꯒꯤ ꯏꯅꯇꯦꯟꯁꯤꯇꯤꯗꯁꯨ ꯈꯦꯠꯅꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯎꯕꯥ ꯐꯪꯂꯤꯕꯥ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯌꯦꯡꯁꯤ:

• ꯁꯔꯨ ꯇꯥꯡꯁꯤꯡ (joint stiffness, difficulty bending) : ꯁꯔꯨ ꯇꯥꯡꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ "ꯁ꯭ꯇꯛ" ꯇꯧꯔꯀꯄꯒꯨꯝꯅꯥ ꯐꯥꯎꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫
• ꯃꯥꯌꯒꯤ ꯃꯑꯣꯡ-ꯃꯇꯧꯁꯤꯡ (facial features) ꯇꯞꯅꯥ ꯇꯞꯅꯥ ꯁꯣꯟꯊꯔꯀꯄꯥ: ꯅꯥꯀꯣꯡ, ꯅꯥꯀꯣꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯈꯣꯡꯄꯥꯛ ꯑꯁꯤꯅꯆꯤꯡꯕꯥ ꯃꯐꯃꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯂꯨꯝꯕꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯈꯔꯥ ꯁꯣꯀꯄꯥ ꯎꯕꯥ ꯐꯪꯏ꯫
• ꯍꯥꯀꯆꯥꯡ ꯊꯦꯡꯊꯕꯥ ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ꯍꯥꯀꯆꯥꯡꯒꯤ ꯃꯔꯛꯇꯥ ꯑꯆꯧꯕꯥ ꯑꯔꯥꯞꯄꯥ ꯂꯩꯕꯥ꯫
• ꯃꯀꯣꯛ ꯑꯗꯨ ꯅꯣꯔꯃꯦꯂꯗꯒꯤ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯆꯥꯎꯏ, ꯈꯣꯡꯄꯥꯛ ꯑꯗꯨ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯄꯥꯀꯏ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯈꯣꯡ ꯑꯗꯨ ꯀꯨꯄꯁꯤꯜꯂꯤ꯫
• ꯃꯇꯃꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡꯏꯟꯅꯥ ꯇꯞꯅꯥ ꯇꯞꯅꯥ ꯍꯦꯅꯒꯠꯂꯀꯄꯥ ꯇꯥꯕꯥ (hearing loss)꯫
• ꯒ꯭ꯔꯣꯊ ꯔꯤꯇꯥꯔꯗꯦꯁꯟ: ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯅꯥ ꯆꯍꯤ 5ꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡꯗꯥ ꯋꯥꯡꯈꯠꯄꯥ ꯍꯟꯊꯔꯀꯄꯥ ꯌꯥꯏ꯫
• ꯁ꯭ꯞꯂꯤꯟ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯂꯤꯚꯔ ꯍꯦꯅꯒꯠꯂꯀꯄꯥ꯫
• ꯈꯣꯡꯗꯥ ꯑꯉꯧꯕꯥ ꯄꯣꯠꯁꯀꯁꯤꯡ (white bumps) ꯊꯣꯀꯄꯥ꯫

ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯅꯍꯥꯛꯅꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡꯗꯥ ꯑꯃꯥ ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ꯑꯅꯤ ꯎꯔꯕꯗꯤ ꯋꯥꯈꯜ ꯅꯨꯡꯉꯥꯏꯇꯕꯥ ꯂꯩꯇꯕꯅꯥ ꯈ꯭ꯕꯥꯏꯗꯒꯤ ꯐꯩ, ꯑꯗꯨꯕꯨ ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡꯗꯥ ꯑꯃꯗꯒꯤ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯃꯈꯥ ꯇꯥꯅꯥ ꯂꯩꯔꯕꯗꯤ, ꯃꯦꯗꯤꯀꯦꯂꯒꯤ ꯄꯥꯎꯇꯥꯛ ꯂꯧꯕꯥ ꯍꯥꯌꯕꯁꯤ ꯂꯧꯁꯤꯡꯅꯤ꯫

ꯀꯔꯤꯒꯤꯗꯃꯛꯇꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯊꯣꯛꯂꯤꯕꯅꯣ? ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯃꯔꯝ ꯀꯔꯤꯅꯣ?

ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯃꯔꯃꯗꯤ `ꯑꯥꯏ.ꯗꯤ.ꯑꯦꯁ.` ꯖꯤꯅꯗꯥ ꯖꯦꯅꯦꯇꯤꯛ ꯃ꯭ꯌꯨꯇꯦꯁꯟ ꯑꯃꯥ ꯂꯩꯕꯅꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯒꯤ `IDS` ꯖꯤꯟ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯑꯩꯈꯣꯌꯒꯤ ꯍꯀꯆꯥꯡꯗꯥ `(Iduronate 2-sulfatase)` ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ `(I2S)` ꯀꯧꯕꯥ ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯑꯃꯥ ꯄꯨꯊꯣꯀꯄꯥ ꯀꯟꯠꯔꯣꯜ ꯇꯧꯏ꯫ `(I2S)` ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯊꯕꯛ ꯑꯁꯤ ꯑꯩꯈꯣꯌꯅꯥ ꯃꯃꯥꯡꯗꯥ ꯋꯥꯔꯤ ꯁꯥꯈꯤꯕꯥ `(ꯒ꯭ꯂꯥꯏꯀꯣꯁꯥꯃꯤꯅꯣꯒ꯭ꯂꯥꯏꯀꯦꯟ)` ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ `(GAGs)` ꯀꯧꯕꯥ ꯀꯝꯞꯂꯦꯛꯁ ꯆꯤꯅꯤꯒꯤ ꯃꯣꯂꯤꯛꯌꯨꯂꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯊꯨꯒꯥꯏꯕꯅꯤ꯫

ꯑꯗꯨꯅꯥ, ꯍꯟꯇꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ `(MPS II)` ꯂꯩꯕꯥ ꯃꯤꯑꯣꯏ ꯑꯃꯗꯥ, `(I2S)` ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯑꯁꯤ ꯍꯀꯆꯥꯡꯗꯥ ꯄꯨꯊꯣꯀꯄꯥ ꯉꯃꯗꯦ, ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ꯃꯁꯤ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯑꯄꯤꯀꯄꯥ ꯃꯁꯤꯡꯗꯥ ꯄꯨꯊꯣꯀꯏ꯫ ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯑꯁꯤ ꯂꯩꯇꯕꯅꯥ ꯃꯔꯝ ꯑꯣꯏꯗꯨꯅꯥ, ꯑꯗꯨꯒꯨꯝꯕꯥ `(GAGs)` ꯆꯤꯅꯤꯒꯤ ꯃꯣꯂꯤꯛꯌꯨꯂꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯁꯦꯂꯁꯤꯡꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡꯗꯥ `(Lysosomes)` ꯀꯧꯕꯥ ꯁꯔꯨꯀꯁꯤꯡꯗꯥ ꯊꯨꯄꯆꯤꯜꯂꯤ꯫ `(ꯂꯥꯏꯁꯣꯁꯣꯝ)` ꯍꯥꯌꯕꯁꯤ ꯁꯦꯂꯁꯤꯡꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡꯗꯥ ꯂꯩꯕꯥ ꯃꯐꯃꯁꯤꯡꯅꯤ, ꯃꯈꯣꯌꯅꯥ ꯃꯊꯧ ꯇꯥꯗꯕꯥ ꯃꯣꯂꯤꯛꯌꯨꯂꯁꯤꯡꯕꯨ ꯁꯣꯀꯍꯜꯂꯤ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯔꯤꯁꯥꯏꯀꯜ ꯇꯧꯏ꯫ `(GAGs)` ꯑꯁꯤ ꯑꯁꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯃꯑꯣꯡꯗꯥ ꯄꯨꯊꯣꯀꯄꯅꯥ ꯃꯔꯝ ꯑꯣꯏꯗꯨꯅꯥ `(MPS II)` ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤ `(ꯂꯥꯏꯁꯣꯁꯣꯃꯜ ꯁ꯭ꯇꯣꯔꯦꯖ ꯗꯤꯁꯑꯣꯔꯗꯔ)` ꯀꯧꯕꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥꯁꯤꯡꯒꯤ ꯀꯥꯡꯂꯨꯄꯀꯤ ꯃꯅꯨꯡ ꯆꯜꯂꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯑꯦꯛꯌꯨꯃꯨꯂꯦꯁꯅꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯃꯔꯝ ꯑꯣꯏꯗꯨꯅꯥ ꯍꯀꯆꯥꯡꯒꯤ ꯇꯣꯉꯥꯟ-ꯇꯣꯉꯥꯅꯕꯥ ꯑꯣꯔꯒꯥꯅꯁꯤꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯇꯤꯁꯨꯁꯤꯡꯗꯥ ꯑꯃꯥꯡ-ꯑꯇꯥ ꯊꯣꯀꯍꯜꯂꯤ꯫

ꯃꯁꯤ ꯀꯅꯥꯅꯥ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯔꯤꯁ꯭ꯛ ꯂꯩꯕꯒꯦ?

ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯏꯃꯨꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯀꯅꯥꯒꯨꯝꯕꯥ ꯑꯃꯗꯥ, ꯍꯥꯌꯕꯗꯤ ꯕꯥꯏꯑꯣꯂꯣꯖꯤꯀꯦꯜ ꯑꯣꯏꯅꯥ ꯃꯔꯤ ꯂꯩꯅꯕꯥ ꯃꯤꯑꯣꯏ ꯑꯃꯗꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤ ꯂꯩꯔꯕꯗꯤ, ꯑꯇꯣꯞꯄꯁꯤꯡꯗꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤ ꯂꯥꯀꯄꯒꯤ ꯔꯤꯁ꯭ꯛ ꯑꯁꯤ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯋꯥꯡꯏ꯫

ꯑꯩꯈꯣꯌꯅꯥ ꯃꯃꯥꯡꯗꯥ ꯍꯥꯌꯈꯤꯕꯒꯨꯝꯅꯥ ꯅꯨꯄꯥꯃꯆꯥꯁꯤꯡꯅꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤ ꯏꯅꯍꯦꯔꯤ ꯇꯧꯕꯒꯤ ꯆꯥꯡ ꯍꯦꯜꯂꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯃꯔꯃꯗꯤ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤ X ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯃꯒꯥ ꯃꯔꯤ ꯂꯩꯅꯩ꯫ ꯑꯗꯣꯝꯅꯥ ꯈꯉꯕꯤꯔꯤꯕꯥ ꯑꯗꯨꯅꯤ ꯅꯨꯄꯤꯃꯆꯥꯁꯤꯡꯅꯥ X ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯝ ꯑꯅꯤ ꯂꯧꯏ, ꯅꯨꯄꯥꯃꯆꯥꯁꯤꯡꯅꯥ X ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯝ ꯑꯃꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ Y ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯝ ꯑꯃꯥ ꯂꯧꯏ꯫ ꯑꯗꯨꯅꯥ, ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯅꯨꯄꯤꯃꯆꯥ ꯑꯃꯅꯥ ꯑꯁꯣꯀꯄꯥ ꯖꯤꯟ ꯑꯁꯤꯒꯥ ꯂꯣꯌꯅꯅꯥ X ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯏꯅꯍꯦꯔꯤ ꯇꯧꯔꯕꯁꯨ, ꯑꯇꯣꯞꯄꯥ ꯍꯀꯆꯥꯡ ꯐꯕꯥ X ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯝ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯃꯊꯧ ꯇꯥꯕꯥ ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯑꯗꯨ ꯄꯤꯕꯥ ꯉꯃꯒꯅꯤ꯫ ꯃꯔꯝ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯃꯈꯣꯌꯅꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡ ꯎꯠꯄꯥ ꯉꯃꯗꯕꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯀꯦꯔꯤꯌꯔ ꯑꯃꯥ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯑꯗꯨꯕꯨ ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯅꯨꯄꯥꯃꯆꯥ ꯑꯃꯅꯥ ꯑꯁꯣꯀꯄꯥ ꯖꯤꯟ ꯑꯗꯨꯒꯥ ꯂꯣꯌꯅꯅꯥ X ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯝ ꯑꯗꯨ ꯏꯅꯍꯦꯔꯤ ꯇꯧꯔꯕꯗꯤ, ꯃꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯇꯣꯞꯄꯥ X ​​ꯀ꯭ꯔꯣꯃꯣꯖꯣꯝ ꯑꯃꯥ ꯂꯩꯇꯕꯅꯥ ꯃꯔꯝ ꯑꯣꯏꯗꯨꯅꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤ ꯂꯥꯛꯀꯅꯤ꯫

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯃꯒꯤ ꯑꯣꯏꯊꯣꯀꯄꯥ ꯌꯥꯕꯥ ꯀꯃꯞꯂꯤꯀꯦꯁꯅꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯀꯔꯤꯅꯣ?

ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯁꯥꯊꯤꯕꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡ ꯏꯟꯅꯥ ꯇꯣꯉꯥꯟ-ꯇꯣꯉꯥꯅꯕꯥ ꯀꯃꯞꯂꯤꯀꯦꯁꯅꯁꯤꯡ ꯊꯣꯀꯄꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯗꯣꯛꯇꯔꯁꯤꯡꯅꯥ ꯍꯤꯗꯥꯛ-ꯂꯥꯡꯊꯀꯁꯤꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯃꯇꯃꯗꯥ ꯁꯔꯖꯔꯤ ꯐꯥꯎꯕꯥ ꯁꯤꯖꯤꯟꯅꯗꯨꯅꯥ ꯀꯃꯞꯂꯤꯀꯦꯁꯅꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯀꯟꯠꯔꯣꯜ ꯇꯧꯏ꯫ ꯍꯥꯌꯔꯤꯕꯥ ꯀꯃꯞꯂꯤꯀꯦꯁꯅꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯀꯔꯤꯅꯣ ꯍꯥꯌꯕꯗꯨ ꯌꯦꯡꯁꯤ:

• ꯁ꯭ꯕꯔ ꯍꯣꯅꯕꯗꯥ ꯈꯨꯗꯣꯡꯆꯥꯗꯕꯥ : ꯇꯤꯁꯨꯁꯤꯡ ꯁꯣꯟꯊꯕꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯑꯦꯌꯔꯋꯦ (airways) ꯊꯤꯡꯖꯤꯅꯕꯅꯥ ꯃꯔꯝ ꯑꯣꯏꯗꯨꯅꯥ ꯁ꯭ꯕꯔ ꯍꯣꯅꯕꯗꯥ ꯑꯋꯥꯕꯥ ꯊꯣꯀꯄꯥ ꯌꯥꯏ꯫
• ꯍꯥꯔꯇꯀꯤ ꯂꯥꯌꯅꯥ (`(ꯍꯥꯔꯠ ꯗꯤꯖꯤꯖ)`)꯫
• ꯁꯔꯨ ꯇꯥꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯁꯔꯨ ꯇꯥꯡꯁꯤꯡꯗꯥ ꯑꯁꯣꯛ-ꯑꯄꯟ ꯊꯣꯀꯄꯥ꯫
• ꯕ꯭ꯔꯦꯅꯒꯤ ꯐꯉ꯭ꯀꯁꯟ ꯇꯞꯅꯥ ꯇꯞꯅꯥ ꯍꯟꯊꯔꯀꯄꯥ꯫
• ꯀꯥꯔꯄꯦꯜ ꯇꯅꯦꯜ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ (`(ꯀꯥꯔꯄꯦꯜ ꯇꯅꯦꯜ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ)`): ꯃꯈꯨꯠꯀꯤ ꯃꯐꯃꯗꯥ ꯅꯔꯚ ꯀꯝꯞꯔꯦꯁꯟ ꯇꯧꯕꯅꯥ ꯊꯣꯀꯍꯅꯕꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯃꯅꯤ꯫
• ꯍꯔꯅꯤꯌꯥ (`(ꯍꯔꯅꯤꯌꯥ)`)꯫
• ꯏꯄꯤꯂꯦꯄꯁꯤ (`(Seizures)`)ꯒꯨꯝꯕꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯅꯁꯤꯡ꯫
• ꯂꯃꯆꯠ-ꯁꯥꯖꯠꯀꯤ ꯁꯃꯁ꯭ꯌꯥꯁꯤꯡ꯫

ꯍꯥꯌꯔꯤꯕꯥ ꯀꯃꯞꯂꯤꯀꯦꯁꯅꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯃꯤꯄꯨꯝ ꯈꯨꯗꯤꯡꯃꯛꯀꯤ ꯑꯣꯏꯅꯥ ꯆꯞ ꯃꯥꯟꯅꯕꯥ ꯃꯑꯣꯡꯗꯥ ꯊꯣꯛꯇꯦ꯫ ꯃꯈꯣꯌ ꯑꯁꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯐꯤꯚꯃꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡꯏꯟꯅꯥ ꯈꯦꯠꯅꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯃꯔꯝ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯗꯣꯛꯇꯔꯒꯥ ꯆꯥꯡ ꯅꯥꯏꯅꯥ ꯋꯥꯔꯤ ꯁꯥꯅꯕꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯐꯤꯚꯝ ꯑꯗꯨ ꯈꯪꯖꯤꯅꯕꯥ ꯍꯥꯌꯕꯁꯤ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏ꯫

ꯅꯍꯥꯛꯅꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯂꯩꯕ꯭ꯔꯥ ꯍꯥꯌꯕꯗꯨ ꯀꯔꯝꯅꯥ ꯈꯪꯒꯅꯤ?

ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡꯒꯤ ꯗꯣꯛꯇꯔꯅꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯁꯤ ꯀꯅꯐꯥꯔꯝ ꯇꯧꯅꯕꯥ ꯇꯦꯁ꯭ꯠ ꯀꯌꯥ ꯇꯧꯒꯅꯤ꯫

• ꯌꯨꯔꯤꯟ ꯇꯦꯁ꯭ꯠ: ꯃꯁꯤꯅꯥ ꯌꯨꯔꯤꯅꯗꯥ ꯂꯩꯕꯥ ꯆꯤꯅꯤꯒꯤ ꯃꯣꯂꯤꯛꯌꯨꯂꯁꯤꯡ (GAGs ꯍꯥꯌꯅꯥ ꯀꯧꯕꯥ)ꯒꯤ ꯆꯥꯡ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯋꯥꯡꯅꯥ ꯂꯩꯕ꯭ꯔꯥ ꯍꯥꯌꯕꯗꯨ ꯆꯦꯛ ꯇꯧꯏ꯫
• ꯕ꯭ꯂꯗ ꯇꯦꯁ꯭ꯠ: ꯃꯁꯤꯅꯥ ꯏꯗꯥ ꯂꯩꯔꯤꯕꯥ ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ `(I2S)`ꯒꯤ ꯑꯦꯛꯇꯤꯚꯤꯇꯤ ꯑꯁꯤ ꯅꯦꯝꯅꯥ ꯂꯩꯕ꯭ꯔꯥ ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ꯂꯩꯕ꯭ꯔꯥ ꯍꯥꯌꯕꯗꯨ ꯈꯪꯗꯣꯀꯄꯥ ꯉꯝꯃꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯁꯨ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡ ꯑꯃꯅꯤ꯫
• ꯖꯦꯅꯦꯇꯤꯛ ꯇꯦꯁ꯭ꯇꯤꯡ: ꯃꯁꯤꯅꯥ ꯑꯀꯛꯅꯕꯥ ꯑꯥꯏ.ꯗꯤ.ꯑꯦꯁ.ꯀꯤ ꯖꯤꯟ ꯑꯗꯨꯗꯥ ꯃ꯭ꯌꯨꯇꯦꯁꯟ ꯂꯩꯕ꯭ꯔꯥ ꯍꯥꯌꯕꯗꯨ ꯂꯦꯄꯊꯣꯀꯏ꯫

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯃꯒꯤ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯀꯔꯤꯅꯣ?

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡꯒꯤ ꯃꯇꯨꯡꯏꯟꯅꯥ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯏ꯫ ꯃꯁꯤꯒꯤꯗꯃꯛꯇꯥ ꯁ꯭ꯄꯦꯁꯤꯑꯦꯂꯤꯁ꯭ꯇꯁꯤꯡꯒꯤ ꯀꯥꯡꯕꯨ ꯑꯃꯒꯤ ꯃꯇꯦꯡ ꯃꯊꯧ ꯇꯥꯏ꯫ ꯇꯣꯉꯥꯟ-ꯇꯣꯉꯥꯅꯕꯥ ꯂꯃꯁꯤꯡꯗꯥ ꯑꯈꯉ-ꯑꯍꯩꯁꯤꯡ ꯂꯩꯕꯥ ꯃꯤꯑꯣꯏꯁꯤꯡꯅꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯐꯤꯚꯝ ꯑꯗꯨ ꯌꯦꯡꯁꯤꯟꯅꯕꯥ ꯄꯨꯟꯅꯥ ꯊꯕꯛ ꯇꯧꯃꯤꯟꯅꯩ꯫ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯕꯒꯤ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯄꯥꯟꯗꯃꯁꯤꯡꯗꯤ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯄ꯭ꯔꯣꯒ꯭ꯔꯦꯁ ꯊꯦꯡꯊꯍꯅꯕꯥ, ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯃꯔꯝ ꯑꯣꯏꯗꯨꯅꯥ ꯊꯣꯀꯍꯅꯕꯥ ꯌꯥꯕꯥ ꯀꯃꯞꯂꯤꯀꯦꯁꯅꯁꯤꯡ ꯇꯣꯌꯅꯥ ꯈꯪꯗꯣꯀꯄꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯕꯥ, ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯄꯨꯟꯁꯤꯒꯤ ꯃꯒꯨꯟ ꯐꯒꯠꯍꯅꯕꯅꯤ꯫

ꯄꯥꯟꯗꯃꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯐꯪꯅꯕꯥ ꯍꯧꯖꯤꯛ ꯂꯩꯔꯤꯕꯥ ꯈ꯭ꯕꯥꯏꯗꯒꯤ ꯐꯕꯥ ꯂꯥꯌꯦꯡꯗꯤ ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯔꯤꯞꯂꯦꯁꯃꯦꯟꯇ ꯊꯦꯔꯥꯄꯤ (`(ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯔꯤꯞꯂꯦꯁꯃꯦꯟꯇ ꯊꯦꯔꯥꯄꯤ)`)ꯅꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯗꯥ, ꯃꯥꯡꯈꯤꯕꯥ `(I2S)` ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯑꯁꯤ ꯃꯤꯑꯣꯏꯕꯅꯥ ꯁꯦꯝꯕꯥ ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ (`(Idursulfase (Elaprase®))`) ꯑꯃꯅꯥ ꯃꯍꯨꯠ ꯁꯤꯜꯂꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡ ꯑꯁꯤ ꯃꯍꯧꯁꯥꯅꯥ ꯅꯨꯃꯤꯠ ꯈꯨꯗꯤꯡꯒꯤ ꯑꯃꯨꯛꯇꯪ ꯏꯅꯠꯔꯥꯚꯦꯅꯁ ꯑꯣꯏꯅꯥ ꯄꯤ꯫

ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯃꯊꯛꯇꯥ, ꯖꯤꯟ ꯊꯦꯔꯥꯄꯤ (ꯅꯠꯔꯒꯥ ꯖꯤꯟ ꯑꯦꯗꯤꯇꯤꯡ)ꯒꯤ ꯃꯇꯥꯡꯗꯥ ꯔꯤꯁꯔꯆ ꯇꯧꯕꯥ ꯑꯁꯤ ꯍꯧꯖꯤꯛ ꯆꯠꯊꯔꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯅꯥ ꯇꯨꯡꯗꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯂꯩꯕꯥ ꯑꯅꯥꯕꯁꯤꯡꯗꯥ ꯑꯆꯧꯕꯥ ꯑꯥꯁꯥ ꯑꯃꯥ ꯄꯨꯔꯀꯄꯥ ꯉꯃꯒꯅꯤ꯫ ꯑꯗꯨꯝ ꯑꯣꯏꯅꯃꯛ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯐꯜ ꯑꯁꯤ ꯍꯧꯖꯤꯀꯁꯨ ꯉꯥꯏꯔꯤ꯫

ꯃꯁꯤ ꯊꯤꯡꯅꯕꯥ ꯄꯥꯝꯕꯩ ꯂꯩꯕ꯭ꯔꯥ?

ꯃꯁꯤ ꯖꯦꯅꯦꯇꯤꯛ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯃꯅꯤ ꯃꯔꯝ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯅꯨꯡꯉꯥꯏꯇꯕꯥ ꯋꯥꯐꯝ ꯑꯃꯅꯥ ꯃꯁꯤ ꯊꯤꯡꯕꯥ ꯉꯃꯗꯦ꯫ ꯑꯗꯨꯝ ꯑꯣꯏꯅꯃꯛ, ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯂꯩꯕꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯃꯒꯤ ꯃꯃꯥ-ꯃꯄꯥꯁꯤꯡꯅꯥ ꯑꯇꯣꯞꯄꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯃꯥ ꯄꯣꯀꯄꯥ ꯃꯃꯥꯡꯗꯥ ꯖꯦꯅꯦꯇꯤꯛ ꯀꯥꯎꯟꯁꯦꯂꯔ ꯑꯃꯒꯥ ꯋꯥꯔꯤ ꯁꯥꯅꯕꯥ ꯍꯥꯌꯕꯁꯤ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏ꯫ ꯁ꯭ꯄꯦꯁꯤꯑꯦꯂꯤꯁ꯭ꯠ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯃꯃꯥ-ꯃꯄꯥꯁꯤꯡꯗꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯁꯤ ꯑꯇꯣꯞꯄꯥ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯃꯗꯥ ꯄꯤꯕꯒꯤ ꯔꯤꯁ꯭ꯛ ꯑꯗꯨ ꯈꯪꯍꯅꯕꯗꯥ ꯃꯇꯦꯡ ꯄꯥꯡꯏ꯫

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯂꯩꯕꯥ ꯃꯤꯑꯣꯏ ꯑꯃꯒꯤ ꯇꯨꯡꯒꯤ ꯐꯤꯕꯝ ꯀꯔꯤ ꯑꯣꯏꯒꯅꯤ?

ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯃꯄꯨꯡ ꯐꯥꯕꯥ ꯍꯤꯗꯥꯛ ꯑꯃꯥ ꯍꯧꯖꯤꯛ ꯐꯥꯑꯣꯕꯥ ꯐꯪꯗ꯭ꯔꯤ꯫ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯁꯥꯊꯤꯕꯥ ꯀꯦꯁꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯄꯨꯟꯁꯤ ꯃꯥꯡꯍꯅꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯑꯁꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯑꯉꯥꯡꯁꯤꯡꯒꯤ ꯆꯥꯡꯆꯠꯇꯥ ꯄꯨꯟꯁꯤ ꯃꯍꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯆꯍꯤ 10ꯗꯒꯤ 20 ꯐꯥꯎꯕꯒꯤ ꯃꯔꯛꯇꯥ ꯂꯩ꯫ ꯑꯗꯨꯝ ꯑꯣꯏꯅꯃꯛ, ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯃꯌꯥꯏ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯀꯦꯁꯁꯤꯡ ꯂꯩꯕꯥ ꯃꯤꯑꯣꯏꯁꯤꯡꯅꯥ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯁꯥꯡꯅꯥ ꯍꯤꯡꯕꯥ ꯉꯝꯃꯤ, ꯃꯗꯨ ꯃꯄꯨꯡ-ꯃꯔꯩ ꯐꯥꯔꯕꯥ ꯃꯇꯝ ꯐꯥꯎꯕꯥ ꯍꯤꯡꯕꯥ ꯉꯝꯃꯤ꯫

ꯃꯤꯑꯣꯏ ꯀꯌꯥꯒꯤ ꯑꯣꯏꯅꯗꯤ, ꯍꯤꯗꯥꯛ-ꯂꯥꯡꯊꯛ, ꯐꯤꯖꯤꯀꯦꯜ ꯊꯦꯔꯥꯄꯤ, ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯁꯔꯖꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯁꯤꯡꯅꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯁꯤꯡꯅꯕꯁꯤꯡ ꯃꯦꯅꯦꯖ ꯇꯧꯕꯗꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯃꯈꯣꯌꯒꯤ ꯄꯨꯟꯁꯤꯒꯤ ꯃꯒꯨꯟ ꯐꯒꯠꯍꯅꯕꯗꯥ ꯃꯇꯦꯡ ꯄꯥꯡꯏ꯫

ꯑꯩꯒꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯑꯃꯨꯛ ꯍꯟꯅꯥ ꯅꯣꯔꯃꯦꯜ ꯑꯣꯏꯅꯥ ꯊꯕꯛ ꯇꯧꯕꯥ ꯉꯃꯒꯗ꯭ꯔꯥ?

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯝ ꯂꯩꯕꯥ ꯑꯉꯥꯡꯁꯤꯡꯅꯥ ꯃꯈꯣꯌꯒꯤ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯇꯞꯅꯥ ꯇꯞꯅꯥ ꯁꯣꯀꯆꯤꯜꯂꯀꯄꯅꯥ ꯃꯔꯝ ꯑꯣꯏꯗꯨꯅꯥ ꯅꯣꯡꯃꯒꯤ ꯑꯣꯏꯕꯥ ꯊꯕꯛ-ꯊꯧꯔꯃꯁꯤꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯆꯠꯊꯣꯛ-ꯆꯠꯁꯤꯟ ꯇꯧꯕꯗꯥ ꯑꯋꯥꯕꯥ ꯃꯥꯌꯣꯛꯅꯔꯀꯄꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯊꯕꯛ ꯊꯧꯔꯝ ꯈꯔꯗꯤ ꯃꯣꯗꯤꯐꯥꯏ ꯇꯧꯕꯥ ꯃꯊꯧ ꯇꯥꯕꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡꯒꯤ ꯗꯣꯛꯇꯔꯅꯥ ꯅꯍꯥꯀꯄꯨ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯊꯦꯡꯅꯕꯗꯥ ꯃꯇꯦꯡ ꯄꯥꯡꯒꯗꯕꯥ ꯊꯕꯛ-ꯊꯧꯔꯃꯁꯤꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯁꯤꯡꯒꯤ ꯃꯇꯥꯡꯗꯥ ꯋꯥꯔꯤ-ꯋꯥꯇꯥꯏ ꯁꯥꯒꯅꯤ꯫

ꯗꯣꯛꯇꯔꯒꯥ ꯇꯥꯟꯅꯅꯕꯥ ꯃꯇꯝ ꯀꯗꯥꯏꯗꯥ ꯃꯊꯧ ꯇꯥꯕꯒꯦ?

ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯅꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯃꯒꯤ ꯂꯥꯏꯑꯣꯡ ꯎꯠꯄꯥ ꯍꯧꯔꯛꯂꯕꯗꯤ, ꯅꯠꯠꯔꯒꯥ ꯀꯔꯤꯒꯨꯝꯕꯥ ꯅꯍꯥꯛꯅꯥ ꯗꯤꯚꯦꯂꯄꯃꯦꯟꯇꯗꯥ ꯊꯦꯡꯊꯕꯥ ꯎꯔꯕꯗꯤ, ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯒꯤ ꯗꯣꯛꯇꯔꯒꯥ ꯈꯨꯗꯛꯇꯥ ꯀꯟꯇꯦꯛꯇ ꯇꯧꯕꯤꯌꯨ꯫ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡ ꯇꯣꯏꯅꯥ ꯍꯧꯕꯅꯥ ꯑꯣꯔꯒꯥꯅꯁꯤꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯇꯤꯁꯨꯁꯤꯡꯗꯥ ꯃꯇꯝ ꯆꯨꯞꯄꯒꯤ ꯑꯣꯏꯅꯥ ꯑꯃꯥꯡ-ꯑꯇꯥ ꯊꯣꯀꯍꯟꯗꯕꯗꯥ ꯃꯇꯦꯡ ꯄꯥꯡꯏ꯫

ꯗꯣꯛꯇꯔꯗꯥ ꯀꯔꯤ ꯍꯪꯒꯗꯒꯦ?

ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯗꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯂꯩꯔꯦ ꯍꯥꯌꯕꯥ ꯈꯪꯂꯕꯥ ꯃꯇꯨꯡꯗꯥ, ꯅꯍꯥꯛꯅꯥ ꯗꯣꯛꯇꯔ ꯑꯗꯨꯗꯥ ꯃꯈꯥꯗꯥ ꯄꯤꯔꯤꯕꯥ ꯋꯥꯍꯪꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯍꯪꯕꯤꯕꯥ ꯌꯥꯏ:

• ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯀꯌꯥꯝ ꯁꯥꯊꯤꯕꯒꯦ?
• ꯑꯩꯒꯤ ꯑꯉꯥꯡꯒꯤ ꯁꯣꯔꯠ-ꯇꯔꯝ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯂꯣꯡ-ꯇꯔꯝ ꯄ꯭ꯔꯣꯒ꯭ꯅꯣꯁꯤꯁ ꯀꯔꯤ ꯑꯣꯏꯒꯅꯤ?
• ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯑꯩꯒꯤ ꯑꯉꯥꯡꯒꯤ ꯄꯨꯟꯁꯤꯗꯥ ꯀꯔꯝꯅꯥ ꯁꯣꯀꯍꯅꯒꯅꯤ?
• ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯕꯒꯤ ꯑꯣꯄꯁꯅꯁꯤꯡ ꯑꯗꯨ ꯀꯔꯤꯅꯣ?

ꯋꯥꯍꯪꯁꯤꯡ ꯑꯁꯤ ꯍꯪꯕꯤꯌꯨ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯅꯍꯥꯛꯅꯥ ꯂꯩꯔꯤꯕꯥ ꯑꯀꯤꯕꯥ ꯑꯃꯠꯇꯥ ꯁꯦꯡꯗꯣꯀꯄꯤꯌꯨ꯫ ꯃꯔꯃꯗꯤ ꯅꯍꯥꯛꯅꯥ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯏꯅꯐꯣꯔꯃꯦꯁꯟ ꯂꯩꯔꯕꯗꯤ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯕꯨ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯃꯇꯦꯡ ꯄꯥꯡꯕꯥ ꯉꯃꯒꯅꯤ꯫

ꯍꯟꯇꯔ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯍꯔꯂꯔ ꯁꯤꯟꯗ꯭ꯔꯣꯃꯒꯤ ꯃꯔꯛꯇꯥ ꯀꯔꯤ ꯈꯦꯠꯅꯕꯥ ꯂꯩꯕꯒꯦ?

ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯍꯔꯂꯥꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯁꯤ ``ꯂꯥꯏꯁꯣꯁꯣꯃꯜ ꯁ꯭ꯇꯣꯔꯦꯖ ꯗꯤꯁꯑꯣꯔꯗꯔ'', ``ꯃ꯭ꯌꯨꯀꯣꯄꯣꯂꯤꯁꯦꯀꯦꯔꯤꯗꯣꯁ'' ꯀꯧꯕꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥꯁꯤꯡꯒꯤ ꯀꯥꯡꯂꯨꯄꯀꯤ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯅꯤꯅꯤ꯫

ꯍꯔꯂꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯈ꯭ꯕꯥꯏꯗꯒꯤ ꯁꯥꯊꯤꯕꯥ ꯃꯑꯣꯡꯅꯤ Mucopolysaccharidosis type I (MPS I)꯫ ꯑꯦꯝ.ꯄꯤ.ꯑꯦꯁ.ꯑꯥꯏ.ꯗꯥ, ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ ꯑꯥꯂꯐꯥ-ꯑꯦꯜ-ꯏꯗꯨꯔꯣꯅꯤꯗꯦꯖ ꯑꯁꯤ ꯂꯩꯇꯦ꯫ ꯍꯔꯂꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ ꯑꯁꯤ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯃꯗꯒꯤ ꯍꯦꯟꯅꯥ ꯁꯥꯊꯤꯕꯥ ꯑꯣꯏ꯫

ꯌꯨꯃꯗꯥ ꯂꯧꯕꯥ ꯌꯥꯕꯥ ꯄꯥꯎꯖꯦꯜ ꯑꯃꯥ꯫

ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡ ꯑꯗꯨꯗꯥ ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯃꯒꯨꯝꯕꯥ ꯀꯟꯗꯤꯁꯟ ꯑꯃꯥ ꯂꯩ ꯍꯥꯌꯕꯁꯤ ꯈꯪꯕꯗꯥ ꯀꯌꯥ ꯌꯥꯝꯅꯥ ꯂꯨꯕꯥ ꯑꯣꯏꯕꯒꯦ ꯍꯥꯌꯕꯗꯨ ꯑꯩꯅꯥ ꯈꯪꯏ꯫ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯅꯥ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡꯒꯤ ꯄꯨꯟꯁꯤ ꯃꯍꯤꯡꯒꯤ ꯃꯇꯥꯡꯗꯥ ꯇꯥꯕꯗꯥ ꯊꯝꯃꯣꯌ ꯁꯣꯀꯄꯥ ꯌꯥꯏ꯫ ꯑꯋꯥꯕꯥ ꯇꯥꯔꯕꯥ ꯃꯇꯝ ꯑꯁꯤꯗꯥ ꯅꯍꯥꯛ ꯅꯁꯥꯃꯛ ꯅꯉꯅꯥ ꯅꯠꯇꯕꯥ ꯍꯥꯌꯕꯁꯤ ꯅꯤꯡꯁꯤꯡꯕꯤꯌꯨ꯫

ꯈ꯭ꯕꯥꯏꯗꯒꯤ ꯃꯔꯨꯑꯣꯏꯕꯥ ꯋꯥꯐꯃꯗꯤ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯑꯉꯥꯡꯒꯤ ꯗꯣꯛꯇꯔꯁꯤꯡꯒꯥ ꯂꯣꯌꯅꯅꯥ ꯂꯥꯌꯅꯥ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯃꯔꯃꯗꯥ ꯌꯥꯔꯤꯕꯃꯈꯩ ꯈꯉꯅꯕꯥ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯃꯁꯤꯒꯤ ꯂꯥꯏꯌꯦꯡꯒꯤ ꯃꯔꯃꯗꯥ ꯈꯪꯖꯤꯅꯕꯅꯤ꯫ ꯃꯁꯤꯗꯁꯨ ꯅꯠꯇꯅꯥ, ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯃꯔꯨꯄꯁꯤꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯏꯃꯨꯡ ꯃꯅꯨꯡꯒꯨꯝꯕꯥ ꯁꯄꯣꯔꯠ ꯇꯧꯕꯥ ꯃꯤꯑꯣꯏꯁꯤꯡꯒꯥ ꯂꯣꯌꯅꯅꯥ ꯅꯍꯥꯛꯀꯤ ꯅꯁꯥꯕꯨ ꯀꯨꯄꯁꯤꯜꯂꯨ꯫ ꯃꯇꯝ ꯑꯁꯤꯒꯤ ꯃꯅꯨꯡꯗꯥ ꯃꯈꯣꯌꯒꯤ ꯃꯇꯦꯡ ꯑꯃꯁꯨꯡ ꯅꯨꯡꯉꯥꯏꯕꯥ ꯑꯁꯤꯅꯥ ꯄꯥꯉ꯭ꯒꯂꯒꯤ ꯑꯆꯧꯕꯥ ꯁꯣꯔꯁ ꯑꯃꯥ ꯑꯣꯏꯒꯅꯤ꯫ ꯅꯤꯡꯁꯤꯡꯕꯤꯌꯨ, ꯁꯤꯡꯅꯕꯥ ꯈꯨꯗꯤꯡꯃꯛꯀꯥ ꯂꯣꯌꯅꯅꯥ ꯑꯥꯁꯥ ꯂꯩꯔꯤ꯫

` ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ, ꯍꯟꯇꯦꯔ ꯁꯤꯟꯗꯣꯝ, ꯑꯦꯝ.ꯄꯤ.ꯑꯦꯁ.ꯑꯥꯏ., ꯖꯦꯅꯦꯇꯤꯛ ꯗꯤꯖꯤꯖ, ꯑꯦꯅꯖꯥꯏꯝ, ꯄꯦꯗꯤꯑꯦꯠꯔꯤꯛ ꯗꯤꯖꯤꯖ, ꯂꯥꯏꯑꯣꯡ, ꯂꯥꯏꯌꯦꯡ꯫