तुम्हाला पीएनएच (पॅरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरिया) चा त्रास होतो का? चला फॅबहाल्टा या औषधाबद्दल जाणून घेऊया.

तुम्हाला सतत थकवा जाणवणे, थोडे चालल्यावर धाप लागणे किंवा सकाळी गडद तपकिरी रंगाची लघवी होणे यांसारखी लक्षणे आहेत का? कधीकधी ही पॅरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरिया (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) नावाच्या एका दुर्मिळ रक्तविकाराची लक्षणे असू शकतात, ज्याला आम्ही डॉक्टर PNH म्हणतो. हे नाव ऐकून घाबरू नका. जरी हे थोडे गुंतागुंतीचे असले तरी, आपण या आजाराबद्दल आणि त्यावरच्या फॅबहाल्टा (Fabhalta) नावाच्या नवीन उपचाराबद्दल सोप्या आणि सविस्तर भाषेत जाणून घेऊया.

PNH नक्की काय आहे?

सोप्या भाषेत सांगायचे तर, पीएनएच हा जनुकीय दोषामुळे होणारा एक अत्यंत दुर्मिळ रक्ताचा विकार आहे. आपल्या लाल रक्तपेशींभोवती (आरबीसी) प्रथिनांचे एक संरक्षक आवरण असते. मात्र, पीएनएचमध्ये हे संरक्षक आवरण तयार होत नाही.

आपल्या लाल रक्तपेशींना चिलखत नसलेले सैनिक समजा. या संरक्षणाशिवाय, आपल्या शरीराची स्वतःची रोगप्रतिकार प्रणाली गोंधळून जाते आणि या निरोगी लाल रक्तपेशींना शत्रू समजून त्यांच्यावर हल्ला करून त्यांना नष्ट करू लागते. लाल रक्तपेशींच्या या अकाली विघटनाला वैद्यकीय भाषेत 'हिमोलिसिस' म्हणतात. हा विनाश रक्तवाहिन्यांच्या आत (इंट्राव्हॅस्क्युलर) आणि रक्तवाहिन्यांच्या बाहेर (एक्स्ट्राव्हॅस्क्युलर) या दोन्ही ठिकाणी होऊ शकतो.

जेव्हा लाल रक्तपेशी अशा प्रकारे नष्ट होतात, तेव्हा ॲनिमिया (रक्तक्षय) आणि रक्ताच्या गुठळ्या ही मुख्य लक्षणे असू शकतात. या रक्ताच्या गुठळ्या कधीकधी जीवघेण्या ठरू शकतात. पीएनएच असलेल्या व्यक्तीला यापैकी अनेक लक्षणे जाणवू शकतात, किंवा फक्त काही लक्षणे दिसू शकतात.

पीएनएचच्या उपचारांमध्ये रक्त संक्रमण, ॲनिमियासाठी फॉलिक ॲसिड किंवा लोहाच्या गोळ्या, रक्त गोठू न देणारी औषधे आणि रोगप्रतिकार प्रणालीच्या हल्ल्यापासून लाल रक्तपेशींचे संरक्षण करणारी औषधे यांचा समावेश असतो. तुम्हाला मिळणारे उपचार हे तुमच्यामध्ये किती लक्षणे आहेत आणि ती किती गंभीर आहेत यावर अवलंबून असतील.

फॅबहाल्टा हे औषध कसे काम करते?

PNH साठी सामान्यतः इंजेक्शनद्वारे दिली जाणारी इक्युलिझुमॅब (सोलिरिस) किंवा रॅव्हुलिझुमॅब (अल्टोमिरिस) सारखी औषधे, आपल्या रोगप्रतिकार प्रणालीच्या C5 नावाच्या कॉम्प्लिमेंट सिस्टीमच्या भागाला अवरोधित करून काम करतात. जरी ही औषधे इंट्राव्हॅस्क्युलर हेमोलिसिस थांबवतात, तरी काही लोकांना एक्स्ट्राव्हॅस्क्युलर हेमोलिसिसमुळे ॲनिमियाचा त्रास होऊ शकतो.

इथेच फॅबहाल्टा नावाचे पहिले तोंडावाटे घेण्याचे औषध महत्त्वाचे ठरते.

आपल्या रोगप्रतिकार प्रणालीला आपल्या देशाचे रक्षण करणारी एक सेना समजा. PNH मध्ये, या सेनेचे काही भाग गोंधळून जातात आणि आपल्याच निरोगी लाल रक्तपेशींवर हल्ला करतात. फॅबहाल्टा हे फॅक्टर बी नावाच्या प्रथिनाला अवरोधित करते, ज्यामुळे हा गोंधळ निर्माण होतो. यामुळे रोगप्रतिकार प्रणाली लाल रक्तपेशींवर हल्ला करणे थांबवते. यामुळे निरोगी लाल रक्तपेशींची संख्या वाढते, लक्षणे कमी होतात आणि रक्त संक्रमणाची गरज कमी होते.

हे औषध कसे वापरावे?

फॅबहाल्टा ही एक कॅप्सूल आहे जी दिवसातून दोनदा, जेवणासोबत किंवा जेवणाशिवाय पूर्ण गिळायची असते. कॅप्सूल तोडू नका, चुरा करू नका किंवा चावू नका. जर तुमची एक मात्रा (डोस) घ्यायची राहिली, तर आठवताच ती घ्या आणि त्यानंतर राहिलेल्या मात्रा नेहमीप्रमाणे घ्या. जर तुम्ही आधीपासूनच दुसरे PNH औषध (जसे की इक्युलिझुमॅब किंवा रॅव्हुलिझुमॅब) घेत असाल, तर तुमचे डॉक्टर तुम्हाला फॅबहाल्टावर कसे यायचे याची योग्य पद्धत समजावून सांगतील.

तुमची लक्षणे सुधारली तरी, वैद्यकीय सल्ल्याशिवाय फॅबहाल्टा घेणे थांबवू नका . तसे केल्यास, तुमच्या लाल रक्तपेशी पुन्हा वेगाने तुटायला सुरुवात होऊ शकते.

या औषधाच्या परिणामांचा अभ्यास कसा करण्यात आला आहे?

फॅबहाल्टाची परिणामकारकता आणि सुरक्षितता तपासण्यासाठी दोन मुख्य अभ्यास करण्यात आले. या दोन्ही अभ्यासांमध्ये पीएनएच (PNH) आणि त्यामुळे होणाऱ्या ॲनिमियाने ग्रस्त असलेल्या रुग्णांचा समावेश होता.

१. अप्लाय-पीएनएच अभ्यास: यामध्ये अशा लोकांचा समावेश होता ज्यांना किमान ६ महिने इतर पीएनएच औषधे (इकुलीझुमॅब किंवा रॅवुलीझुमॅब) घेऊनही ॲनिमिया होता. त्यांना दोन गटांमध्ये विभागले गेले, एका गटाला फॅबहाल्टा देण्यात आले आणि दुसऱ्या गटाने जुने औषध घेणे सुरू ठेवले.

२. अपॉइंट-पीएनएच अभ्यास: यामध्ये अशा रुग्णांचा समावेश होता ज्यांना यापूर्वी पीएनएचसाठी इतर कोणतेही पूरक औषध मिळाले नव्हते. त्या सर्वांना फॅबहाल्टा देण्यात आले.

२४ आठवड्यांनंतर या अभ्यासांचे निकाल खूपच उत्साहवर्धक आहेत.

औषध काम करत आहे हे तुम्हाला कसे कळेल?

जर फॅबहाल्टा उपचार यशस्वी झाला, तर तुमच्या लाल रक्तपेशी आणि हिमोग्लोबिनची पातळी वाढू लागेल. तुम्हाला खालील गोष्टींचा अनुभव येऊ शकतो:

• वाढलेली ऊर्जा आणि कमी झालेला थकवा
• लघवीचा गडद रंग कमी झाला
• भूक वाढणे आणि पोटदुखी कमी होणे
• बाह्य रक्त संक्रमणाची गरज कमी करणे
• दैनंदिन कामे सहजपणे करू शकणे

उपचाराचे परिणाम प्रत्येक व्यक्तीनुसार वेगवेगळे असल्यामुळे, तुमच्या लक्षणांची नोंद ठेवा आणि प्रत्येक वेळी डॉक्टरांना भेटल्यावर त्यांच्याशी त्यावर चर्चा करा.

दुष्परिणाम आणि ते कसे हाताळावेत?

इतर कोणत्याही औषधाप्रमाणे, फॅबहाल्टाचे दुष्परिणाम होऊ शकतात. डोकेदुखी, अतिसार, मळमळ, पोटदुखी आणि त्वचेवर पुरळ येणे हे सर्वात सामान्य दुष्परिणाम आहेत. सर्दी आणि इतर जिवाणू किंवा विषाणूजन्य संसर्गाची लक्षणे देखील दिसू शकतात.

लक्ष देण्याची गरज असलेले गंभीर संसर्ग!

हे औषध रोगप्रतिकारशक्तीचा काही भाग निष्क्रिय करत असल्यामुळे, विशिष्ट प्रकारच्या जीवाणूंमुळे गंभीर संसर्ग होण्याचा धोका असतो. विशेषतः *स्ट्रेप्टोकोकस न्यूमोनी*, *नायसेरिया मेनिनजायटिस* आणि *हिमोफिलस इन्फ्लूएंझा टाईप बी*. जर हे संसर्ग वेळेवर ओळखले आणि त्यावर उपचार केले नाहीत, तर ते जीवघेणे ठरू शकतात.

संसर्ग टाळण्याचा सर्वोत्तम मार्ग म्हणजे सर्व शिफारस केलेल्या लसीकरण करून घेणे , आपले हात स्वच्छ धुणे आणि आजारी लोकांपासून दूर राहणे. जर तुम्हाला खालीलपैकी कोणतीही लक्षणे आढळल्यास, तुमच्या डॉक्टरांना त्वरित सांगा किंवा जवळच्या रुग्णालयाच्या आपत्कालीन विभागात (ETU) जा.

जर तुम्हाला कोणत्याही दुष्परिणामांबद्दल काळजी वाटत असेल, तर ताबडतोब तुमच्या डॉक्टरांशी बोला. जर तुम्हाला औषधामुळे विषबाधा झाल्याचा संशय असेल, तर तुम्ही कोलंबो नॅशनल हॉस्पिटलमधील राष्ट्रीय विष माहिती केंद्राला फोन करू शकता.

उपचारादरम्यान कोणत्या रक्त तपासण्या आवश्यक असतात?

तुमचे डॉक्टर तुमच्या आरोग्यावर आणि औषधाला मिळणाऱ्या प्रतिसादावर लक्ष ठेवण्यासाठी अनेक रक्त चाचण्या करतील.

• लाल रक्तपेशी (RBC) आणि हिमोग्लोबिनची पातळी:पीएनएचमध्ये यांची नियमितपणे तपासणी केली जाते. यामुळे तुम्ही उपचारांना कसा प्रतिसाद देत आहात हे पाहण्यास आणि तुम्हाला रक्तसंक्रमणाची गरज आहे की नाही हे ठरवण्यास मदत होते.
• रक्तातील चरबीची पातळी: फॅबहाल्टा तुमच्या कोलेस्ट्रॉल आणि ट्रायग्लिसराइडची पातळी वाढवू शकते. त्यामुळे, तुमचे डॉक्टर उपचारांपूर्वी आणि उपचार चालू असताना उपाशीपोटी लिपिड प्रोफाइल चाचणी करण्याची शिफारस करतील.

इतर औषधांमुळे समस्या निर्माण होऊ शकतात का?

हो, काही औषधे फॅबहाल्टासोबत परस्परक्रिया करू शकतात. रिफाम्पिनसारखी काही औषधे फॅबहाल्टाची परिणामकारकता कमी करू शकतात. जेमफायब्रोजिलसारख्या काही औषधांसोबत फॅबहाल्टा घेण्याची शिफारस केली जात नाही.