Harapan baharu untuk Distrofi Otot Duchenne (DMD): Mari kita pelajari tentang ubat Duvyzat?

Saya faham betapa berat dan menakutkannya apabila doktor memberitahu anda bahawa anak anda menghidap distrofi otot Duchenne (DMD). Ini adalah penyakit genetik yang terutamanya memberi kesan kepada kanak-kanak lelaki dan secara beransur-ansur melemahkan otot mereka. Gejala biasanya muncul pada awal kanak-kanak. Tiada penawar sepenuhnya untuk DMD lagi. Tetapi jangan risau. Sains perubatan semakin maju dari hari ke hari. Dengan kemajuan itu, harapan baharu ialah ubat baharu yang dipanggil Duvyzat. Mari kita bincangkannya secara ringkas.

Apakah Duvyzat? Bagaimanakah ia berfungsi?

Secara ringkasnya, otot kita memerlukan penyelenggaraan yang berterusan untuk kekal kuat. Bayangkan otot-otot dalam badan kita seperti dinding bata. Untuk memastikan dinding ini kuat dan terikat bersama, ia memerlukan lapisan mortar yang baik. Begitu juga, untuk memastikan sel-sel otot kita kuat, protein khas yang dipanggil distrofin , yang seperti mortar, adalah penting.

Distrofi otot Duchenne (DMD) ialah keadaan genetik yang berlaku apabila badan sama ada tidak menghasilkan protein distrofin yang mencukupi, tidak menghasilkannya secukupnya, atau tidak menghasilkannya secukupnya. Apabila 'gam' ini hilang, dinding otot menjadi lemah, rosak dan tidak dapat dibaiki. Itulah sebabnya otot menjadi lemah dari semasa ke semasa.

Selain masalah ini, kanak-kanak yang menghidap DMD mempunyai enzim yang terlalu aktif yang dipanggil histone deacetylases (HDAC) . Ini menyebabkan keradangan kronik pada otot. Ini seterusnya mengurangkan pembaikan otot, dan otot digantikan dengan lemak dan tisu parut.

Sehingga kini, doktor telah menggunakan steroid, terapi fizikal dan alat bantuan seperti kerusi roda untuk merawat DMD. Tetapi Duvyzat ialah ubat bukan steroid yang pertama. Ia berfungsi dengan mengawal enzim HDAC yang terlalu aktif. Ini mengurangkan keradangan pada otot dan membolehkannya rosak. Ini bermakna kelajuan otot yang lemah akan menjadi perlahan.

Bagaimanakah saya harus menggunakan ubat ini?

Duvyzat ialah ubat cecair yang anda ambil melalui mulut. Ia perlu diambil dua kali sehari, pada waktu pagi dan malam, bersama makanan .

• Adalah sangat penting untuk mengambil ubat pada masa yang sama setiap hari .
• Sebelum menggunakan botol ubat, anda perlu menggoncangnya dengan baik selama sekurang-kurangnya 30 saat .
• Sukat ubat tersebut menggunakan picagari khas yang disertakan dengannya.
• Paling penting: Jangan campurkan ubat ini dengan air atau sebarang cecair lain.

Doktor anda mungkin akan memberikan ubat ini secara bersendirian, atau dia mungkin akan memberikannya bersama steroid. Ia akan ditentukan berdasarkan keadaan kanak-kanak.

Bagaimanakah khasiat ubat ini dikaji?

Dalam satu kajian utama untuk mengkaji keberkesanan dan keselamatan ubat ini, kanak-kanak lelaki dengan DMD dibahagikan kepada dua kumpulan.

1. Kumpulan pertama: Mereka diberi ubat Duvyzat.

2. Kumpulan 2: Mereka diberi sesuatu yang kelihatan seperti ubat, tetapi tiada bahan aktif di dalamnya. Dalam perubatan, kami memanggilnya 'plasebo' .

Ini dilakukan untuk mengukur kesan sebenar ubat tersebut, betapa berbezanya ia daripada sekadar berada di sana. Semua peserta dalam kajian ini adalah lelaki. Purata umur mereka ialah 9 tahun.

Selepas memberikan rawatan ini selama 72 minggu, perubahan dalam kebolehan kanak-kanak telah diukur. Beberapa ujian lain telah digunakan untuk ini.

• Skor Penilaian Ambulatori North Star (NSAA): Kaedah untuk mengukur keupayaan seseorang yang menghidap DMD untuk melakukan aktiviti harian.
• Ujian berjalan kaki enam minit: Melihat sejauh mana anda boleh berjalan dalam masa 6 minit.
• Ujian MRI: Mengukur perubahan dalam deposit lemak pada otot bahagian paha.

Apakah hasil kajian tersebut?

Keputusannya sangat menggalakkan. DMD adalah keadaan di mana gejala menjadi lebih teruk dari semasa ke semasa. Apa yang jelas dalam kajian ini ialah kadar kemerosotan dalam kalangan kanak-kanak yang mengambil Duvyzat adalah jauh lebih perlahan berbanding kanak-kanak yang tidak mengambil ubat tersebut (plasebo) .

• Kekuatan dan mobiliti: Masa yang diambil untuk menaiki empat anak tangga meningkat hanya sebanyak 1.25 saat selepas 72 minggu pada kanak-kanak yang mengambil Duvyzat. Tetapi ia mengambil masa kira-kira 3 saat lebih lama pada kanak-kanak yang tidak mengambil ubat tersebut. Ini bermakna Duvyzat memperlahankan penurunan keupayaan mereka untuk menaiki tangga sebanyak kira-kira 40%.
• Skor NSAA: Pada akhir kajian, penurunan skor NSAA adalah jauh lebih rendah pada kanak-kanak yang mengambil Duvyzat berbanding mereka yang tidak mengambil ubat tersebut. Ini juga menunjukkan bahawa kadar penurunan kekuatan otot telah berkurangan.

Keputusan ini mungkin berbeza untuk anak anda, jadi anda harus membincangkan manfaat dan risiko ubat ini dengan doktor anda sebelum membuat keputusan.

Kesan sampingan dan bagaimana untuk menguruskannya?

Seperti mana-mana ubat, Duvyzat boleh mempunyai kesan sampingan. Adalah penting untuk mengetahui perkara ini.

Ini bukan satu-satunya simptom. Jika anda mengalami sebarang simptom luar biasa yang lain, berbincanglah dengan doktor anda mengenainya.

Bolehkah terdapat masalah dengan ubat-ubatan lain?

Ya, Duvyzat boleh berinteraksi dengan beberapa ubat lain. Oleh itu, adalah penting untuk memberitahu doktor anda tentang semua ubat yang diambil oleh anak anda, termasuk ubat preskripsi, ubat bebas (OTC), vitamin dan produk herba.

Khususnya, maklumkan kepada doktor anda jika anda sedang mengambil ubat-ubatan berikut:

• Beberapa ubat penurun kolesterol (contohnya atorvastatin, simvastatin)
• Ubat diabetes seperti metformin
• Ubat-ubatan yang mempengaruhi irama jantung (contohnya amiodarone)
• Sesetengah antibiotik (contohnya azithromycin, ciprofloxacin)
• Beberapa ubat untuk penyakit mental
• Beberapa ubat untuk alahan

Senarai ini tidak lengkap, jadi sebaiknya beritahu doktor anda tentang semua ubat yang diambil oleh anak anda.