Jika anda atau seseorang dalam keluarga anda mempunyai keadaan yang dipanggil Hiperplasia Adrenal Kongenital (CAH), ini akan menjadi berita yang sangat penting untuk anda. Selepas 70 tahun, rawatan baharu khusus untuk penyakit ini kini telah diluluskan. Ini benar-benar merupakan harapan yang besar untuk penghidap CAH. Jadi mari kita lihat apakah ubat baharu ini, bagaimana ia berfungsi, dan apakah manfaatnya.
Pertama sekali, mari kita fahami, apakah itu CAH?
Secara ringkasnya, CAH ialah penyakit genetik yang menjejaskan kelenjar adrenal kita. Kelenjar ini terletak di atas buah pinggang kita. Ia menghasilkan beberapa hormon yang penting untuk badan kita.
Bayangkan kelenjar adrenal sebagai sebuah kilang. Produk utama kilang ini ialah hormon yang dipanggil kortisol. Ini adalah hormon yang sangat penting yang membantu badan kita mengatasi tekanan, penyakit, dan bahaya.
Apabila tahap kortisol dalam diri seseorang yang sihat menurun, otak (seperti pengurus kilang) menghantar isyarat (arahan) yang dipanggil ACTH kepada kelenjar adrenal untuk "membuat kortisol." Tetapi bagi seseorang yang menghidap CAH, kelenjar adrenal kekurangan enzim utama, atau 'pekerja', yang diperlukan untuk menghasilkan kortisol. Jadi tidak kira berapa banyak ACTH yang dihantar oleh otak, kilang tidak boleh menghasilkan kortisol.
Ini menimbulkan dua persoalan:
1. Badan tidak menghasilkan kortisol yang diperlukan .
2. Apabila isyarat ACTH dari otak terus mengalir, sejenis hormon lain yang dihasilkan oleh kelenjar adrenal , yang dipanggil androgen, dihasilkan secara berlebihan .
Androgen ini (contohnya testosteron) adalah hormon lelaki. Lelaki dan wanita memerlukan sebahagian daripadanya, tetapi dalam CAH, ia menjadi terlalu tinggi. Ini boleh menyebabkan akil baligh awal, ketidaksuburan dan masalah lain dengan perkembangan kanak-kanak .
Selama beberapa dekad, rawatan utama untuk ini adalah dengan memberikan steroid (glukokortikoid) yang bertindak seperti kortisol secara luaran. Ini bukan sahaja menggantikan kortisol yang kekurangan badan, tetapi juga mengawal isyarat ACTH dari otak, sekali gus mengurangkan penghasilan androgen. Walau bagaimanapun, masalahnya ialah ini memerlukan pengambilan dos steroid yang lebih tinggi daripada biasa untuk jangka masa yang lama. Ini boleh menyebabkan banyak kesan sampingan, seperti pertambahan berat badan, penipisan tulang, dan masalah tidur .
Bagaimana anda menemui ubat baharu ini?
Para saintis tertanya-tanya jika terdapat penyelesaian lain untuk masalah steroid ini. Daripada memberikan banyak steroid secara luaran, bagaimana jika kita menemui cara untuk mengurangkan isyarat ACTH yang datang dari otak secara langsung?
Di situlah mereka menemui sasaran baharu. Ia merupakan reseptor di otak yang dipanggil CRF1. Apabila tahap kortisol menurun, isyarat ACTH dicetuskan oleh CRF1. Dalam CAH, proses ini terganggu.
Jadi saintis berpendapat, jika kita menyekat CRF1 ini, kita boleh mengurangkan penghasilan ACTH, bukan? Jika itu berlaku, penghasilan androgen juga akan terkawal, dan dos steroid yang perlu diambil oleh pesakit juga akan dikurangkan.
Idea baharu inilah yang membawa kepada pembangunan ubat baharu yang dipanggil Crinecerfont. Ini adalah ubat yang direka untuk menangani masalah asas CAH dengan menyekat CRF1.
Ujian yang dilakukan sebelum memberi ubat kepada orang ramai
Ubat baharu tidak boleh diberikan kepada manusia sebaik sahaja ia ditemui. Ia perlu menjalani beberapa siri ujian untuk mengesahkan sama ada ia selamat dan berkesan. Ubat Crinecerfont telah melalui semua langkah ini.
1. Ujian makmal dan haiwan: Langkah pertama adalah menguji ubat pada sel dan haiwan di makmal. Ini adalah untuk menentukan sama ada ubat itu toksik atau ia akan membahayakan organ. Bayangkan sahaja, hanya kira-kira satu dalam 10,000 ubat baharu yang melepasi semua halangan ini dan diluluskan.
2. Ujian Klinikal: Selepas ujian haiwan berjaya, ujian manusia dijalankan dalam beberapa peringkat.
Bagaimanakah keputusan ujian untuk Crinecerfont?
Percubaan yang dijalankan ke atas ubat ini telah memberikan keputusan yang sangat baik. Terutamanya percubaan Fasa II & Fasa III adalah sangat penting.
Fasa II - Keputusan kanak-kanak yang lebih muda
Di sini, sekumpulan kecil kanak-kanak kecil (berumur 14-17) dengan CAH telah diberikan ubat tersebut selama 14 hari dan perubahan dalam tahap hormon mereka diperhatikan. Keputusannya amat mengejutkan.
- ACTH (isyarat otak) menurun sebanyak 57% .
- 17-OHP (penunjuk penghasilan androgen) menurun sebanyak 69% .
- Androstenedione (sejenis androgen) menurun sebanyak 58% .
Fasa III - Keputusan kumpulan besar
Didorong oleh keputusan ini, saintis menjalankan dua ujian besar menggunakan orang dewasa dan kanak-kanak, di mana ada yang diberi ubat Crinecerfont dan yang lain diberi plasebo yang kelihatan seperti ubat tetapi tidak memberi kesan.
| Pasukan | Hasil utama | Penerangan |
|---|---|---|
| Dewasa (mengambil Crinecerfont) | Mengurangkan dos steroid | Dengan mengawal tahap hormon, dos steroid harian dapat dikurangkan sebanyak 27% . |
| Dewasa (mengambil plasebo) | Mengurangkan dos steroid | Dos steroid hanya dikurangkan sebanyak 10%. |
| Kanak-kanak (mengambil Crinecerfont) | Tahap androgen dan dos steroid | Selepas 4 minggu, tahap androgen menurun dengan ketara. Pada akhir percubaan, dos steroid dikurangkan sebanyak 18% . |
| Kanak-kanak (mengambil plasebo) | Tahap androgen dan dos steroid | Tahap androgen meningkat. Dos steroid perlu ditingkatkan sebanyak kira-kira 6%. |
Keputusan ini jelas menunjukkan bahawa Crinecerfont membantu mengawal tahap androgen, di samping mengurangkan dos steroid yang boleh memudaratkan pesakit dalam jangka masa panjang.
Sejauh manakah selamatnya ubat ini?
Kajian telah menunjukkan bahawa ubat ini hampir tidak mempunyai kesan sampingan yang serius. Kebanyakan kesan sampingan yang dilaporkan adalah kecil dan sementara.
- Keletihan
- Sakit kepala
- Hidung sejuk atau tersumbat
- Sakit otot atau perut
- Sakit sendi
Satu-satunya amaran utama yang disertakan dengan ubat ini ialah jika anda tidak mengambil dos steroid yang tepat seperti yang ditetapkan oleh doktor anda , tahap kortisol anda boleh menurun secara mendadak, yang membawa kepada keadaan yang mengancam nyawa yang dipanggil kekurangan adrenal. Walau bagaimanapun, tiada sesiapa yang mengambil ubat dengan betul dalam kajian tersebut pernah mengalami keadaan ini . Oleh itu, adalah sangat penting untuk mengikuti arahan doktor anda.
Harapan baharu untuk rawatan CAH
Disebabkan keputusan yang berjaya ini, FDA (agensi utama yang meluluskan ubat-ubatan) di Amerika Syarikat telah memberikan kelulusan khas untuk ubat ini. Crinecerfont (jenama Crenessity) bukanlah penawar untuk CAH. Walau bagaimanapun, ia merupakan langkah besar ke hadapan dalam rawatan CAH.
Doktor kini boleh menetapkan ubat ini sebagai tambahan kepada rawatan steroid semasa anda (terapi tambahan) . Ini boleh membantu mengurangkan dos steroid anda. Ini bermakna anda mungkin mengalami lebih sedikit kesan sampingan daripada steroid, mengawal tahap hormon anda dengan lebih baik dan mempunyai kualiti hidup yang lebih baik.
Mesej Bawa Pulang
- CAH (Hiperplasia Adrenal Kongenital) ialah penyakit genetik yang menjejaskan kelenjar adrenal dan menyebabkan ketidakseimbangan hormon.
- Crinecerfont (Crenessity) ialah ubat yang baru diluluskan untuk CAH, yang diberikan sebagai tambahan kepada rawatan steroid.
- Ini mengurangkan tahap hormon androgen yang tinggi dalam badan dan boleh membantu mengurangkan dos steroid harian.
- Dengan mengurangkan dos steroid, terdapat peluang untuk meminimumkan kesan sampingan yang berkaitan dengan penggunaan steroid jangka panjang.
- Walaupun ini bukanlah penawar untuk penyakit ini, ia merupakan langkah besar ke hadapan dalam meningkatkan kualiti hidup pesakit CAH.
- Jika anda atau anak anda menghidap CAH, adalah penting untuk berbincang dengan pakar endokrinologi atau doktor keluarga anda untuk mengetahui sama ada rawatan baharu ini sesuai untuk anda .
💬 Comments (0)
Tiada ulasan telah disiarkan lagi. Tambahkan ulasan anda di sini buat kali pertama.
Tambahkan ulasan anda