Nytt håp for Duchennes muskeldystrofi (DMD): La oss lære om legemidlet Duvyzat?

Jeg forstår hvor tungt og skremmende det må være når legen din forteller deg at barnet ditt har Duchennes muskeldystrofi (DMD). Dette er en genetisk sykdom som hovedsakelig rammer gutter og gradvis svekker musklene deres. Symptomer oppstår vanligvis i tidlig barndom. Det finnes ingen fullstendig kur for DMD ennå. Men ikke bekymre deg. Medisinsk vitenskap gjør fremskritt dag for dag. Med disse fremskrittene er et nytt håp dette nye legemidlet som heter Duvyzat. La oss snakke enkelt om det.

Hva er Duvyzat? Hvordan fungerer det?

Enkelt sagt trenger musklene våre konstant vedlikehold for å holde seg sterke. Tenk på musklene i kroppen vår som en murvegg. For å holde denne veggen sterk og sammenbundet, trenger den et godt lag med mørtel. På samme måte er et spesielt protein kalt dystrofin , som er som mørtel, viktig for å holde muskelcellene våre sterke.

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en genetisk tilstand som oppstår når kroppen enten ikke produserer nok av dystrofinproteinet, ikke produserer nok av det, eller ikke produserer nok av det. Når dette «limet» går tapt, blir muskelveggen svak, brytes ned og kan ikke repareres. Det er derfor muskler svekkes over tid.

I tillegg til dette problemet har barn med DMD overaktive enzymer kalt histondeacetylaser (HDAC) . Dette forårsaker kronisk betennelse i musklene. Dette reduserer muskelreparasjon ytterligere, og muskler erstattes av fett og arrvev.

Frem til nå har leger brukt steroider, fysioterapi og hjelpemidler som rullestoler for å behandle DMD. Men Duvyzat er det første ikke-steroide legemidlet. Det virker ved å kontrollere det overaktive HDAC-enzymet. Dette reduserer betennelse i musklene og lar dem brytes ned. Dette betyr at hastigheten som muskler svekkes med reduseres.

Hvordan skal jeg bruke denne medisinen?

Duvyzat er en flytende medisin som du tar gjennom munnen. Den bør tas to ganger daglig, morgen og kveld, sammen med mat .

• Det er svært viktig å ta medisinen til samme tid hver dag .
• Før du bruker medisinflasken, bør du riste den godt i minst 30 sekunder .
• Mål medisinen med den spesielle sprøyten som følger med.
• Viktigst av alt: Ikke bland dette legemidlet med vann eller annen væske.

Legen din kan gi dette legemidlet alene, eller han kan gi det sammen med steroider. Avgjørelsen vil bli basert på barnets tilstand.

Hvordan har egenskapene til dette legemidlet blitt studert?

I en større studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til dette legemidlet ble gutter med DMD delt inn i to grupper.

1. Første gruppe: De fikk legemidlet Duvyzat.

2. Gruppe 2: De fikk noe som så ut som medisin, men som ikke inneholdt noen aktiv ingrediens. I medisin kaller vi dette «placebo» .

Dette gjøres for å måle den virkelige effekten av stoffet, hvor forskjellig det er fra å bare være der. Alle deltakerne i denne studien var gutter. Gjennomsnittsalderen deres var 9 år.

Etter å ha gitt disse behandlingene i 72 uker, ble endringene i barnas evner målt. Flere andre tester ble brukt til dette.

• North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-skåre: En metode for å måle evnen til en person med DMD til å utføre daglige aktiviteter.
• Seks minutters gangetest: Ser hvor langt du kan gå på 6 minutter.
• MR-undersøkelser: Måler endringer i fettavleiringer i musklene i lårområdet.

Hva var resultatene av studien?

Resultatene er virkelig oppmuntrende. DMD er en tilstand der symptomene forverres over tid. Det som var tydelig i denne studien var at forverringstakten hos barna som tok Duvyzat var mye lavere enn hos barna som ikke tok legemidlet (placebo) .

• Styrke og mobilitet: Tiden det tok å gå opp fire trapper økte med bare 1,25 sekunder etter 72 uker hos barna som tok Duvyzat. Men det tok omtrent 3 sekunder lenger hos barna som ikke tok medisinen. Det betyr at Duvyzat bremset nedgangen i evnen deres til å gå opp trapper med omtrent 40 %.
• NSAA-skårer: Ved studiens slutt var nedgangen i NSAA-skårer betydelig mindre hos barn som tok Duvyzat enn hos de som ikke tok legemidlet. Dette indikerer også at nedgangen i muskelstyrke ble redusert.

Disse resultatene kan variere for barnet ditt, så du bør diskutere fordelene og risikoene ved denne medisinen med legen din før du tar en avgjørelse.

Bivirkninger og hvordan håndtere dem?

Som alle medisiner kan Duvyzat ha bivirkninger. Det er viktig å være klar over dette.

Dette er ikke de eneste symptomene. Hvis du opplever andre uvanlige symptomer, snakk med legen din om dem.

Kan det være problemer med andre medisiner?

Ja, Duvyzat kan samhandle med noen andre medisiner. Derfor er det viktig å fortelle legen din om alle medisinene barnet ditt tar, inkludert reseptbelagte medisiner, reseptfrie medisiner, vitaminer og urteprodukter.

Informer spesielt legen din dersom du tar følgende medisiner:

• Noen kolesterolsenkende medisiner (f.eks. atorvastatin, simvastatin)
• Diabetesmedisiner som metformin
• Medisiner som påvirker hjerterytmen (f.eks. amiodaron)
• Noen antibiotika (f.eks. azitromycin, ciprofloksacin)
• Noen medisiner mot psykiske lidelser
• Noen medisiner mot allergier

Denne listen er ikke fullstendig, så det er best å fortelle legen din om alt barnet ditt tar.