Czy odczuwasz takie objawy jak ciągłe zmęczenie, duszność przy chodzeniu lub ciemnobrązowy mocz rano? Czasami mogą to być objawy rzadkiej choroby krwi zwanej napadową nocną hemoglobinurią, czyli PNH, jak nazywają ją lekarze. Nie przerażaj się, słysząc tę nazwę. Chociaż jest to nieco skomplikowane, omówmy tę chorobę i nowe leczenie o nazwie Fabhalta w prosty i szczegółowy sposób.
Czym właściwie jest PNH?
Mówiąc wprost, PNH to bardzo rzadka choroba krwi spowodowana defektem genetycznym. Nasze czerwone krwinki (RBC) mają wokół siebie ochronną otoczkę białkową. Jednak w przypadku PNH ta otoczka nie jest utworzona.
Wyobraź sobie nasze czerwone krwinki jako żołnierzy bez zbroi. Bez tej ochrony układ odpornościowy naszego organizmu traci kontrolę i zaczyna atakować i niszczyć zdrowe czerwone krwinki, uznając je za wrogów. Ten przedwczesny rozpad czerwonych krwinek nazywamy w medycynie hemolizą . Zniszczenie to może nastąpić zarówno wewnątrz naczyń krwionośnych (wewnątrznaczyniowo), jak i na zewnątrz naczyń krwionośnych (zewnątrznaczyniowo).
Kiedy czerwone krwinki ulegają zniszczeniu w ten sposób, głównymi objawami mogą być anemia i zakrzepy krwi. Te zakrzepy krwi mogą czasami zagrażać życiu. Osoba z PNH może odczuwać wiele z tych objawów lub tylko kilka.
| Typowe objawy choroby PNH | |
|---|---|
| Ciągłe zmęczenie lub osłabienie | Trudności z oddychaniem |
| Ból głowy | Nieregularne lub szybkie bicie serca |
| Ból brzucha | Łatwo ulegająca siniakom skóra |
| Ciemny (brązowy) mocz, szczególnie w nocy lub rano | Zaczerwienienie, ból i obrzęk w określonym obszarze skóry (może być objawem zakrzepu krwi) |
Leczenie PNH obejmuje transfuzje krwi, kwas foliowy lub tabletki żelaza w przypadku anemii, antykoagulanty oraz leki chroniące czerwone krwinki przed atakiem układu odpornościowego. Wybór leczenia będzie zależał od liczby i nasilenia objawów.
Jak działa lek Fabhalta?
Leki takie jak ekulizumab (Soliris) lub ravulizumab (Ultomiris), zazwyczaj podawane w postaci zastrzyków w leczeniu PNH, działają poprzez blokowanie części naszego układu odpornościowego zwanej układem dopełniacza, zwanej C5. Chociaż hamują one hemolizę wewnątrznaczyniową, u niektórych osób może nadal występować niedokrwistość z powodu hemolizy pozanaczyniowej.
W tym miejscu pojawia się pierwsze doustne lekarstwo o nazwie Fabhalta .
Wyobraźmy sobie nasz układ odpornościowy jako armię broniącą naszego kraju. W przypadku PNH, części tej armii ulegają dezorientacji i atakują nasze własne zdrowe czerwone krwinki. Fabhalta blokuje białko zwane czynnikiem B , które powoduje to dezorientację. To powstrzymuje układ odpornościowy przed atakowaniem czerwonych krwinek. Zwiększa to liczbę zdrowych czerwonych krwinek, łagodzi objawy i zmniejsza potrzebę transfuzji krwi.
Jak należy stosować ten lek?
Fabhalta to kapsułka, którą należy połykać w całości dwa razy dziennie, z posiłkiem lub bez. Kapsułki nie należy łamać, kruszyć ani żuć. W przypadku pominięcia dawki, należy ją przyjąć natychmiast po przypomnieniu sobie, a następnie przyjąć pozostałe dawki o zwykłej porze. Jeśli przyjmujesz już inny lek na PNH (taki jak ekulizumab lub rawulizumab), lekarz wyjaśni Ci prawidłowy sposób przejścia na Fabhaltę.
Bardzo ważne: Konieczne jest wykonanie wszystkich wymaganych szczepień co najmniej dwa tygodnie przed rozpoczęciem leczenia. Dotyczy to również szczepionki przeciwko pneumokokom i zapaleniu opon mózgowo-rdzeniowych. Jeśli nie możesz przyjąć szczepionki i rozpocząć stosowania leku Fabhalta, lekarz przepisze Ci szczepionkę i rozpocznie jednocześnie kurację antybiotykową.
Nawet jeśli objawy ustąpią, nie należy przerywać stosowania leku Fabhalta bez konsultacji z lekarzem . W przeciwnym razie czerwone krwinki mogą zacząć rozpadać się szybciej.
Jak badano skutki działania tego leku?
Przeprowadzono dwa główne badania w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa leku Fabhalta. Oba obejmowały pacjentów z PNH i wynikającą z niej anemią.
1. Badanie APPLY-PNH: Objęło ono osoby, u których wystąpiła anemia pomimo przyjmowania innych leków na PNH (ekulizumabu lub ravulizumabu) przez co najmniej 6 miesięcy. Podzielono je na dwie grupy: jednej podawano Fabhaltę, a drugiej kontynuowano przyjmowanie dotychczasowego leku.
2. Badanie APPOINT-PNH: Objęło ono pacjentów, którzy wcześniej nie przyjmowali żadnych innych leków uzupełniających na PNH. Wszyscy otrzymywali lek Fabhalta.
Wyniki tych badań po 24 tygodniach są bardzo zachęcające.
| Otrzymane świadczenie | Wynik |
|---|---|
| Podwyższony poziom hemoglobiny | U ponad 82% pacjentów przyjmujących Fabhaltę zaobserwowano wzrost hemoglobiny o 2 g/dl, podczas gdy u pacjentów przyjmujących pozostałe leki nie odnotowano takiego wzrostu. |
| Unikanie transfuzji krwi | 95% pacjentów przyjmujących Fabhaltę nie potrzebowało żadnych zewnętrznych transfuzji krwi w okresie objętym badaniem, podczas gdy w przypadku przyjmowania pozostałych leków odsetek ten wynosił zaledwie 50%. |
Pamiętaj, że pomimo wyników tych badań, Twoje wyniki mogą się różnić w zależności od osoby. Najlepiej omówić korzyści i ryzyko związane ze stosowaniem leku z lekarzem przed podjęciem decyzji.
Jak sprawdzić, czy lek działa?
Jeśli leczenie lekiem Fabhalta okaże się skuteczne, poziom czerwonych krwinek i hemoglobiny zacznie wzrastać. Mogą wystąpić następujące objawy:
- Zwiększona energia i mniejsze zmęczenie
- Zmniejszona ciemna barwa moczu
- Zwiększony apetyt i zmniejszony ból brzucha
- Zmniejszenie konieczności zewnętrznych transfuzji krwi
- Możliwość łatwego wykonywania codziennych zadań
Ponieważ efekty leczenia różnią się u poszczególnych osób, zapisuj swoje objawy i omawiaj je z lekarzem podczas każdej wizyty.
Skutki uboczne i jak sobie z nimi radzić?
Jak każdy lek, Fabhalta może powodować działania niepożądane. Najczęstsze to ból głowy, biegunka, nudności, ból brzucha i wysypka skórna. Mogą również wystąpić objawy przeziębienia i innych infekcji bakteryjnych lub wirusowych.
Poważne infekcje, którym należy się przyjrzeć!
Ponieważ lek ten hamuje część układu odpornościowego, istnieje ryzyko poważnych zakażeń niektórymi rodzajami bakterii. Szczególnie Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis i Haemophilus influenzae typu B. Zakażenia te mogą zagrażać życiu, jeśli nie zostaną szybko rozpoznane i leczone.
Najlepszym sposobem zapobiegania zakażeniu jest wykonanie wszystkich zalecanych szczepień , dokładne mycie rąk i unikanie kontaktu z osobami chorymi. Jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych objawów, należy natychmiast powiadomić lekarza lub udać się do najbliższego szpitalnego oddziału ratunkowego (ETU).
| Oznaki ostrzegawcze poważnej infekcji | |
|---|---|
| Gorączka z flegmą lub bez, ból w klatce piersiowej i kaszel, szybkie bicie serca | Objawy takie jak bóle ciała i gorączka |
| Wilgotna skóra | Silny ból głowy z gorączką, nudnościami i wymiotami lub sztywnością karku/pleców |
| Dezorientacja | Zmiany widzenia |
W razie jakichkolwiek obaw związanych z działaniami niepożądanymi należy natychmiast skontaktować się z lekarzem. W przypadku podejrzenia zatrucia lekiem, można zadzwonić do Krajowego Centrum Informacji Toksykologicznej w Szpitalu Narodowym w Kolombo .
Jakie badania krwi są wymagane w trakcie leczenia?
Lekarz zleci wykonanie kilku badań krwi, aby monitorować Twój stan zdrowia i reakcję na leki.
- Poziom czerwonych krwinek (RBC) i hemoglobiny:Są one regularnie badane w PNH. Pomaga to ocenić reakcję na leczenie i ustalić, czy konieczna jest transfuzja krwi.
- Poziom tłuszczu we krwi: Fabhalta może podwyższać poziom cholesterolu i trójglicerydów. Dlatego lekarz zaleci wykonanie badania profilu lipidowego na czczo przed i w trakcie leczenia.
Czy mogą wystąpić problemy z przyjmowaniem innych leków?
Tak, niektóre leki mogą wchodzić w interakcje z lekiem Fabhalta. Niektóre leki, takie jak ryfampicyna, mogą zmniejszać skuteczność leku Fabhalta. Nie zaleca się stosowania leku Fabhalta z niektórymi lekami, takimi jak gemfibrozyl.
Dlatego niezwykle ważne jest , aby poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach – zarówno tych na receptę, jak i bez recepty, witaminach, lekach tradycyjnych, a nawet suplementach diety.
Przesłanie do domu
- PNH to rzadka choroba, w której układ odpornościowy organizmu niszczy czerwone krwinki, ponieważ nie posiadają one ochronnej warstwy białkowej.
- Fabhalta to nowy doustny lek na PNH, który działa poprzez hamowanie zaburzeń w funkcjonowaniu układu odpornościowego i ochronę czerwonych krwinek.
- Przed rozpoczęciem przyjmowania tego leku konieczne jest zaszczepienie się przeciwko takim chorobom, jak zapalenie opon mózgowych i zapalenie płuc.
- Jeżeli w trakcie leczenia wystąpią objawy poważnej infekcji, takie jak gorączka, silny ból głowy lub dezorientacja, należy natychmiast zwrócić się o pomoc lekarską.
- Nawet jeśli objawy ulegną złagodzeniu, nigdy nie przerywaj przyjmowania leku bez konsultacji z lekarzem.
💬 Comments (0)
Nie opublikowano jeszcze żadnych komentarzy. Dodaj swój komentarz tutaj po raz pierwszy.
Dodaj swój komentarz