У вас наблюдаются такие симптомы, как постоянная усталость, одышка при небольшой прогулке или темно-коричневая моча по утрам? Иногда это могут быть симптомы редкого заболевания крови, называемого пароксизмальной ночной гемоглобинурией, или ПНГ, как мы, врачи, ее называем. Не пугайтесь, услышав это название. Хотя оно несколько сложное, давайте поговорим об этом заболевании и новом методе его лечения, называемом Фабхалта, простыми и подробными словами.
Что же такое ПНГ?
Проще говоря, ПНГ — это очень редкое заболевание крови, вызванное генетическим дефектом. Наши эритроциты имеют защитную белковую оболочку. Однако при ПНГ эта защитная оболочка не образуется.
Представьте себе наши красные кровяные клетки как солдат без брони. Без этой защиты собственная иммунная система организма приходит в замешательство и начинает атаковать и разрушать эти здоровые красные кровяные клетки, принимая их за врагов. Это преждевременное разрушение красных кровяных клеток в медицине называется гемолизом . Это разрушение может происходить как внутри кровеносных сосудов (интраваскулярное), так и вне их (экстраваскулярное).
При таком разрушении красных кровяных клеток основными симптомами могут быть анемия и образование тромбов. Эти тромбы иногда могут представлять угрозу для жизни. У человека с ПНГ могут наблюдаться многие из этих симптомов, или же лишь некоторые из них.
| Общие симптомы ПНГ-заболевания | |
|---|---|
| Постоянная усталость или слабость | Затрудненное дыхание |
| Головная боль | Нерегулярное или учащенное сердцебиение |
| Боль в животе | Легко покрывающаяся синяками кожа |
| Моча тёмного (коричневого) цвета, особенно ночью или утром. | Покраснение, боль и отек в определенном участке кожи (могут быть признаком образования тромба). |
Лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) включает переливание крови, прием фолиевой кислоты или препаратов железа при анемии, антикоагулянтов и лекарств, защищающих эритроциты от атаки иммунной системы. Выбор лечения будет зависеть от количества и тяжести симптомов.
Как действует лекарство Фабхалта?
Препараты, такие как экулизумаб (Солирис) или равулизумаб (Ультомирис), которые обычно вводятся инъекционно при ПНГ, действуют, блокируя часть нашей иммунной системы, называемую комплементной системой, а именно С5. Хотя они предотвращают внутрисосудистый гемолиз, у некоторых людей может сохраняться анемия из-за внесосудистого гемолиза.
Именно здесь на первый план выходит первый пероральный препарат под названием Фабхалта .
Представьте нашу иммунную систему как армию, защищающую нашу страну. При ПНГ (пароксизмальной ночной гемоглобинурии) части этой армии дезориентированы и начинают атаковать наши собственные здоровые красные кровяные клетки. Фабхалта блокирует белок, называемый фактором B , который вызывает эту дезориентацию. Это предотвращает атаку иммунной системы на красные кровяные клетки. В результате увеличивается количество здоровых красных кровяных клеток, уменьшаются симптомы и снижается потребность в переливании крови.
Как следует применять это лекарство?
Фабхалта — это капсула, которую следует проглатывать целиком два раза в день, независимо от приема пищи. Не следует разламывать, измельчать или разжевывать капсулу. Если вы пропустили прием, примите его, как только вспомните, а затем примите оставшиеся дозы как обычно. Если вы уже принимаете другое лекарство от ПНГ (например, экулизумаб или равулизумаб), ваш врач объяснит вам правильный способ перехода на Фабхалту.
Очень важно: необходимо, чтобы вы получили все необходимые прививки как минимум за две недели до начала лечения. Это включает пневмококковую вакцину и вакцину против менингита. Если вы не можете получить прививки и начать лечение препаратом Фабхалта, ваш врач сделает вам прививки и одновременно назначит курс антибиотиков.
Даже если ваши симптомы улучшатся, не прекращайте прием Фабхалты без консультации с врачом . В противном случае ваши красные кровяные клетки могут снова начать разрушаться быстрее.
Как изучалось действие этого лекарства?
Для подтверждения эффективности и безопасности препарата Фабхалта были проведены два основных исследования. В обоих участвовали пациенты с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) и вызванной ею анемией.
1. Исследование APPLY-PNH: В этом исследовании участвовали люди, у которых развилась анемия, несмотря на прием других препаратов для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (экулизумаб или равулизумаб) в течение как минимум 6 месяцев. Их разделили на две группы: одной группе назначали Фабхалту, а другая продолжала принимать прежний препарат.
2. Исследование APPOINT-PNH: В этом исследовании участвовали пациенты, которые ранее не получали никаких других дополнительных лекарственных средств для лечения ПНГ. Всем им назначали Фабхалту.
Результаты этих исследований, проведенных в течение 24 недель, весьма обнадеживают.
| Полученная выгода | Результат |
|---|---|
| Повышенный уровень гемоглобина | Более чем у 82% пациентов, принимавших Фабхалту, наблюдалось повышение уровня гемоглобина на 2 г/дл, в то время как у тех, кто принимал другие препараты, такого повышения не было. |
| Избегать переливания крови | В течение периода исследования 95% пациентов, принимавших Фабхалту, не нуждались во внешнем переливании крови, по сравнению с лишь 50% пациентов, принимавших другие препараты. |
Помните, что, несмотря на результаты этих исследований, ваши результаты могут отличаться от человека к человеку. Лучше всего обсудить преимущества и риски приема лекарства с вашим врачом, прежде чем принимать решение.
Как понять, что лекарство действует?
Если лечение препаратом Фабхалта окажется успешным, уровень эритроцитов и гемоглобина начнет повышаться. Вы можете испытывать следующие симптомы:
- Повышение энергии и снижение усталости
- Снижение тёмного цвета мочи
- Повышенный аппетит и уменьшенные боли в желудке.
- Снижение потребности во внешних переливаниях крови.
- Возможность легко выполнять повседневные задачи
Поскольку результаты лечения различаются от человека к человеку, ведите записи о своих симптомах и обсуждайте их с врачом при каждом посещении.
Побочные эффекты и как с ними справиться?
Как и любое лекарство, Фабхалта может вызывать побочные эффекты. Наиболее распространенными являются головная боль, диарея, тошнота, боли в животе и кожная сыпь. Также могут возникать симптомы простуды и других бактериальных или вирусных инфекций.
Серьезные инфекции, требующие внимания!
Поскольку этот препарат подавляет часть иммунной системы, существует риск серьезных инфекций, вызываемых определенными типами бактерий. Особенно это касается *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* и *Haemophilus influenzae типа B*. Эти инфекции могут быть опасны для жизни, если их не распознать и не начать лечение своевременно.
Лучший способ предотвратить заражение — сделать все рекомендованные прививки , тщательно мыть руки и избегать контактов с больными людьми. При появлении любых из следующих симптомов немедленно сообщите об этом врачу или обратитесь в ближайшее отделение неотложной помощи больницы.
| Признаки серьезной инфекции | |
|---|---|
| Повышенная температура с мокротой или без нее, боль в груди и кашель, учащенное сердцебиение. | Симптомы включают боли в теле и лихорадку. |
| Влажная кожа | Сильная головная боль, сопровождающаяся лихорадкой, тошнотой и рвотой, или скованностью в шее/спине. |
| Путаница | Изменения зрения |
Если вас беспокоят какие-либо побочные эффекты, немедленно обратитесь к врачу. Если вы подозреваете отравление лекарственным препаратом, вы можете позвонить в Национальный токсикологический центр при Национальной больнице Коломбо .
Какие анализы крови необходимы во время лечения?
Ваш врач проведет несколько анализов крови, чтобы контролировать состояние вашего здоровья и реакцию на лекарство.
- Уровни эритроцитов и гемоглобина:В случае ПНГ эти показатели регулярно проверяются. Это помогает оценить реакцию организма на лечение и определить, требуется ли переливание крови.
- Уровень жиров в крови: Фабхалта может повышать уровень холестерина и триглицеридов. Поэтому ваш врач порекомендует сдать анализ липидного профиля натощак до и во время лечения.
Могут ли возникнуть проблемы при одновременном приеме других лекарств?
Да, некоторые лекарства могут взаимодействовать с Фабхалтой. Некоторые препараты, такие как рифампицин, могут снижать эффективность Фабхалты. Прием Фабхалты с некоторыми лекарствами, такими как гемфиброзил, не рекомендуется.
Поэтому крайне важно сообщить врачу обо всех принимаемых вами лекарствах, включая рецептурные препараты, безрецептурные лекарства, витамины, традиционные лекарственные средства и даже пищевые добавки.
Главный вывод
- Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — это редкое заболевание, при котором собственная иммунная система организма разрушает красные кровяные клетки, поскольку у них отсутствует белковый слой, обеспечивающий их защиту.
- Фабхалта — это новый пероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), который действует, предотвращая сбои в работе иммунной системы и защищая красные кровяные клетки.
- Перед началом приема этого препарата необходимо пройти вакцинацию против таких заболеваний, как менингит и пневмония.
- Если во время лечения у вас появятся признаки серьезной инфекции, такие как лихорадка, сильная головная боль или спутанность сознания, немедленно обратитесь за медицинской помощью.
- Даже если ваши симптомы улучшатся, никогда не прекращайте прием лекарства без консультации с врачом.
💬 Комментарии (0)
Комментариев пока нет. Будьте первым, кто добавит свой комментарий здесь.
Добавить комментарий