ڇا توهان يا توهان جو ڪو واقفڪار هر وقت بيمار رهندو آهي؟ ڇا توهان کي زکام، فلو، ڪنن ۾ انفيڪشن، ڦڦڙن ۾ انفيڪشن وغيره ٿين ٿا، ۽ پوءِ ٻيو شروع ٿئي ٿو؟ ڪڏهن ڪڏهن انهن شين جي پويان ڪو گهرو سبب ٿي سگهي ٿو جنهن بابت اسان نٿا سوچيون. اڄ اسان هڪ تمام ناياب، پر ممڪن طور تي سنگين جينياتي حالت بابت ڳالهائي رهيا آهيون. ان کي WHIM سنڊروم سڏيو ويندو آهي.
سادي لفظن ۾، هي WHIM سنڊروم ڇا آهي؟
WHIM سنڊروم هڪ جينياتي خرابي آهي جيڪا اسان جي جسم جي مدافعتي نظام کي متاثر ڪري ٿي، جيڪا جسم جي بيماري سان وڙهڻ جي صلاحيت کي ڪمزور ڪري ٿي. اهو تمام گهٽ آهي. WHIM نالو بيماري جي چئن مکيه علامتن جي پهرين اکرن مان نڪتل آهي. هر ڪنهن ۾ چارئي علامتون نه هونديون آهن، پر اهي سڀ کان وڌيڪ عام آهن.
اچو ته ڏسون ته اهي چار اکر ڪهڙيون علامتون بيان ڪن ٿا.
| خط | معنيٰ ۽ سادي وضاحت |
|---|---|
| ڊبليو - وارٽس | مسا: ڇاڪاڻ ته انهن مريضن ۾ مدافعتي نظام گهٽ هوندو آهي، هڪ وائرس جنهن کي هيومن پيپيلوما وائرس (HPV) سڏيو ويندو آهي، آساني سان جسم ۾ داخل ٿي سگهي ٿو ۽ چمڙي ۽ جنسي عضون تي مسا پيدا ڪري سگهي ٿو. هي HPV وائرس ڪجهه قسمن جي ڪينسر جي خطري کي پڻ وڌائي ٿو. |
| ايڇ - هائپوگيماگلوبولينيميا | اينٽي باڊي جي گھٽ سطح (هائپوگاماگلوبولينيميا): سادي لفظن ۾، اينٽي باڊيز سپاهين وانگر آهن جيڪي اسان جي جسمن ۾ داخل ٿيندڙ جراثيم سان وڙهندا آهن. انهن مريضن جي جسمن ۾ انهن اينٽي باڊيز جي گهٽ سطح هوندي آهي. اهو ئي سبب آهي ته انهن ۾ گهٽ اڇا رت جا سيل هوندا آهن جن کي بي سيلز سڏيو ويندو آهي جيڪي اينٽي باڊيز پيدا ڪندا آهن. تنهن ڪري، انهن کي انفيڪشن ٿيڻ جو امڪان وڌيڪ هوندو آهي. |
| مان - انفيڪشن | انفيڪشن: ڪمزور قوت مدافعت جي ڪري، انهن ماڻهن کي اڪثر انفيڪشن ٿيندو آهي . خاص طور تي ڦڦڙن، ڪنن ۽ چمڙي جي انفيڪشن عام آهن. |
| ايم - مائيلوڪيٿيڪسس | مائيلوڪيٿيڪسس: هي هن بيماري جو مکيه ۽ سڀ کان خاص مسئلو آهي. اسان جي جسم ۾ جراثيم سان وڙهندڙ اڇا رت جا سيل هڏن جي گودي ۾ پيدا ٿين ٿا. اهو فوجي ڪئمپ ۾ سپاهين جي تربيت وانگر آهي. پر هن بيماري ۾ مبتلا ماڻهن ۾، اهي اڇا رت جا سيل هڏن جي گودي مان ٻاهر نڪري نه ٿا سگهن ۽ انفيڪشن جي جڳهه تي نه ٿا وڃن. اهي هڏن جي گودي ۾ ڦاسي پون ٿا. تنهن ڪري، جڏهن ڪو انفيڪشن ٿئي ٿو، ته سيل ان سان وڙهڻ لاءِ نه ٿا اچن. |
اهم ڳالهه اها آهي ته، WHIM سنڊروم جي سڀني مريضن ۾ اهي چارئي علامتون پيدا نه ٿينديون آهن. ڪجهه ۾ تمام گهٽ علامتون ٿي سگهن ٿيون، جڏهن ته ٻيا بار بار، سخت انفيڪشن جو تجربو ڪري سگهن ٿا جيڪي زندگي لاءِ خطرو بڻجي سگهن ٿا.
زولريمدي (ميوورڪسافور) ڪيئن ڪم ڪندو آهي؟
جيئن اسان اڳ ۾ بحث ڪيو، انهن مريضن جا اڇا رت جا سيل هڏن جي گودي ۾ ڦاسي پوندا آهن، صحيح؟ ان جو سبب اسان جي جسم ۾ "CXCR4" نالي جين ۾ هڪ ميوٽيشن آهي. هي "CXCR4" جين هڪ خاص پروٽين ٺاهيندو آهي جنهن کي "CXCR4" ريسيپٽر سڏيو ويندو آهي. هن ريسيپٽر کي گيٽ ڪيپر جي طور تي سوچيو جنهن تي اڇا رت جا سيل هڏن جي گودي مان نڪرندا آهن.
WHIM سنڊروم وارن ماڻهن ۾، `CXCR4` جين ۾ هن ميوٽيشن جي ڪري، اهو گارڊ صحيح طرح ڪم نٿو ڪري. هو گيٽ بند رکي ٿو. تنهن ڪري اڇا رت جا سيل ٻاهر نه ٿا نڪري سگهن.
هڪ نئين دوا جنهن کي Xolremdi (mavorixafor) سڏيو ويندو آهي، خراب ڪم ڪندڙ CXCR4 ريڪٽر کي بلاڪ ڪندي ڪم ڪري ٿي. اهو دربان کي وقفو ڏيڻ ۽ دروازو کولڻ وانگر آهي. پوءِ، اڇا رت جا سيل جيڪي هڏن جي ميرو ۾ ڦاٿل هئا، رت جي وهڪري ۾ داخل ٿيڻ ۽ انفيڪشن سان وڙهڻ لاءِ جتي انهن کي ضرورت هجي اتي وڃڻ لاءِ آزاد آهن. هي پهرين دوا آهي جيڪا 2024 ۾ منظور ڪئي وئي هئي جيڪا WHIM سنڊروم جي بنيادي سبب جي علاج لاءِ آهي.
مونکي هي دوا ڪيئن استعمال ڪرڻ گهرجي؟
زولريمڊي هڪ ڪيپسول آهي جيڪو توهان ڏينهن ۾ هڪ ڀيرو وات ذريعي وٺو ٿا. ان کي خالي پيٽ تي وٺڻ گهرجي. ان کي وٺڻ جو بهترين طريقو اهو آهي ته رات جي ماني کان پوءِ رات جو روزو رکو ۽ صبح جو سڀ کان پهرين ان کي وٺو. دوا وٺڻ کان پوءِ گهٽ ۾ گهٽ 30 منٽن تائين توهان کي ٻيو ڪجهه به نه کائڻ گهرجي ۽ نه ئي پيئڻ گهرجي. توهان کي ڪهڙي دوز جي ضرورت آهي اها توهان جي وزن تي منحصر هوندي، تنهن ڪري توهان جو ڊاڪٽر فيصلو ڪندو.
هن دوا جي ڪاميابي ڪيئن آزمائي وئي؟
هن دوا جي حفاظت ۽ اثرائتي کي جانچڻ لاءِ هڪ ڪلينڪل مطالعو ڪيو ويو آهي. ان ۾ WHIM سنڊروم جا 31 مريض شامل هئا جن ۾ تصديق ٿيل CXCR4 جين ميوٽيشن هئي.
مطالعي ۾ حصو وٺندڙن مان لڳ ڀڳ اڌ نوجوان هئا جن جي عمر 12 کان 17 سالن جي وچ ۾ هئي. انهن کي ٻن گروپن ۾ ورهايو ويو، هڪ گروپ کي دوا Xolremdi ڏني وئي، ۽ ٻئي گروپ کي هر روز هڪ پليسيبو ڏنو ويو.
محققن بنيادي طور تي رت ۾ "نيوٽروفيلس" نالي هڪ قسم جي اڇي رت جي سيل جي تعداد کي ڏٺو. انهن ماپ ڪئي ته هي تعداد ڪيتري وقت تائين هڪ خاص محفوظ سطح (500 سيلز / مائڪروليٽر) تي رهيو.
نتيجا ڏاڍا حوصلا افزا آهن:
- جن ماڻهن زولريمڊي ورتي انهن ۾ نيوٽروفيل جي سطح انهن ماڻهن کان وڌيڪ هئي جيڪي نه ورتي انهن ۾ تقريبن 12 ڪلاڪ ڏينهن ۾ محفوظ سطح تي هئي.
- ان کان علاوه، علاج حاصل ڪندڙن لاءِ سالياني انفيڪشن جي شرح هر سال ٻن کان گهٽ ٿي وئي، جڏهن ته علاج نه حاصل ڪندڙن لاءِ اها شرح هر سال چار کان وڌيڪ ٿي وئي.
انهن نتيجن مان ظاهر ٿيو ته زولريمڊي اڇي رت جي سيلن کي آزاد ڪندي انفيڪشن جي خطري کي گهٽائي ڇڏيو. بهرحال، ذهن ۾ رکو ته انهن ٽيسٽ جي نتيجن سان به، توهان جي جسم جو ردعمل مختلف ٿي سگهي ٿو.
ڪنهن کي زولريمڊي استعمال نه ڪرڻ گهرجي؟
جيڪڏهن توهان کي گردي يا جگر جي سخت بيماري آهي، حاملہ آهيو يا کير پياري رهيا آهيو ته هي دوا استعمال لاءِ مناسب ناهي. ان کان علاوه، هي دوا ڪجهه ٻين دوائن سان رابطو ڪري سگهي ٿي. تنهن ڪري، اهو ضروري آهي ته توهان پنهنجي ڊاڪٽر سان ڳالهايو ته اهو فيصلو ڪيو وڃي ته ڇا Xolremdi توهان لاءِ صحيح آهي.
ٻين دوائن سان دوا جي رابطي ڇا آهي؟
هي هڪ تمام اهم حصو آهي. زولريمڊي ٻين دوائن سان گڏ استعمال ڪرڻ سان مسئلا پيدا ڪري سگهي ٿي جيڪي توهان وٺي رهيا آهيو.
- Xolremdi کي ڪجهه دوائن سان گڏ وٺڻ (مثال طور، `P-gp` يا `CYP3A4` inhibitors) Xolremdi جي اثرات کي وڌائي سگھي ٿو ۽ ضمني اثرات جو خطرو وڌائي سگھي ٿو.
- ڪجھ ٻيون دوائون (مثال طور، مضبوط 'CYP3A4' انڊيوسر) زولريمڊي جي اثرائتي کي گهٽائي سگهن ٿيون.
- ان کان علاوه، Xolremdi شايد ڪجهه ٻين دوائن جي اثرن کي وڌائي سگھي ٿي جيڪي توهان وٺي رهيا آهيو (`CYP2D6`، `CYP3A4` يا `P-gp` سبسٽريٽس).
- خاص طور تي، توهان کي ٻين دوائن سان گڏ Xolremdi وٺڻ کان پاسو ڪرڻ گهرجي جيڪي دل جي شرح ۾ خطرناڪ تبديليون آڻي سگهن ٿيون ('QT prolongation').
هي فهرست مڪمل نه آهي. تنهن ڪري، Xolremdi شروع ڪرڻ کان اڳ، پنهنجي ڊاڪٽر کي انهن سڀني دوائن بابت ضرور ٻڌايو جيڪي توهان وٺي رهيا آهيو - جنهن ۾ نسخي ۽ اوور دي ڪائونٽر دوائون، وٽامن، جڙي ٻوٽين جا علاج، ۽ آيوروديڪ دوائون شامل آهن.
جيڪڏهن ضمني اثرات ٿين ٿا ته انهن کي ڪيئن منظم ڪجي؟
ڪنهن به دوا وانگر، زولريمڊي جا ڪجهه ضمني اثرات ٿي سگهن ٿا. اهي سڀ کان وڌيڪ عام آهن.
| پاسي اثر | توهان ڇا ڪري سگهو ٿا |
|---|---|
| رت ۾ پليٽليٽ جي گھٽ تعداد ('ٿرومبوسائيٽوپينيا') | ان سان آساني سان زخم يا رت وهي سگهي ٿو. جيڪڏهن اهو ٿئي ٿو، ته فوري طور تي پنهنجي ڊاڪٽر کي اطلاع ڏيو. |
| چمڙي تي خارش | توهان کي "پٽيرياسس" جون نشانيون نظر اچن ٿيون، جيڪي توهان جي چمڙي کي خشڪ ۽ ڇلڪي بڻائي سگهن ٿيون. پنهنجي ڊاڪٽر کي ان بابت ٻڌايو. |
| نڪ مان رت وهڻ | جيڪڏهن توهان کي نڪ مان رت وهي رهيو آهي، ته سڌو ويهو ۽ پنهنجي آڱوٺي ۽ شهادت واري آڱر سان پنهنجي نڪ جي نرم حصي کي گڏ ڪريو. جيڪڏهن رت وهڻ لڳ ڀڳ 20 منٽن کان پوءِ بند نه ٿئي يا تمام گهڻو هجي، ته فوري طور تي طبي صلاح وٺو يا ويجهي ايمرجنسي ڊپارٽمينٽ (ETU) ڏانهن وڃو. |
| الٽي | جيڪڏهن توهان کي الٽي ٿي رهي آهي ته ڪافي پاڻي پيئو. هڪ ئي وقت گهڻو نه کائو، ننڍو ۽ هلڪو کاڌو کائو. |
| چڪر اچڻ | چڪر اچڻ ڪري ڪري سگھي ٿو. تنهن ڪري، اوچتو پنهنجو مٿو ڦيرائڻ يا ويٺي يا ليٽڻ واري پوزيشن مان اوچتو اٿڻ جهڙين شين کان پاسو ڪريو. |
اهي سڀ ممڪن ضمني اثرات نه آهن. جيڪڏهن توهان وٽ ڪا به علامت آهي جيڪا توهان کي پريشان ڪري رهي آهي يا توهان کي تڪليف ڏئي رهي آهي، ته طبي صلاح لاءِ پنهنجي ڊاڪٽر سان ضرور ڳالهايو.
هي دوا وٺڻ وقت توهان کي ڇا ڄاڻڻ گهرجي
زولريمڊي کي "خاص دوا" سمجهيو ويندو آهي. ان جو مطلب آهي ته اهو ڪجهه ناهي جيڪو توهان باقاعده فارميسي ۾ خريد ڪري سگهو ٿا. اهي مهانگيون دوائون آهن جيڪي ناياب، پيچيده بيمارين جي علاج لاءِ استعمال ٿينديون آهن.
جيڪڏهن توهان کي هي دوا ڏني وئي آهي، ته توهان جو علاج ڪندڙ ماهر وضاحت ڪندو ته ان کي ڪيئن حاصل ڪجي ۽ ڪهڙي اسپتال جي فارميسي مان حاصل ڪجي. هي عمل ٿورو پيچيده ٿي سگهي ٿو، پر توهان جو ڊاڪٽر ۽ اسپتال جو عملو توهان کي ضروري هدايت فراهم ڪندو.
گهر وٺي وڃڻ جو پيغام
- WHIM سنڊروم هڪ نادر جينياتي بيماري آهي جيڪا مدافعتي نظام کي متاثر ڪري ٿي، جنهن جي ڪري بار بار انفيڪشن ٿين ٿا.
- زولريمدي (ماوورڪسافور) هڪ نئين دوا آهي جيڪا هن بيماري جي بنيادي سبب جو علاج ڪري ٿي، هڏن جي ميرو ۾ ڦاٿل اڇي رت جي سيلن کي آزاد ڪرڻ ۾ مدد ڪري ٿي.
- هي هڪ ڪيپسول آهي جيڪو روزانو خالي پيٽ تي وٺڻ گهرجي. گولي کائڻ کان پوءِ 30 منٽن تائين کائڻ کان پاسو ڪريو.
- خطرناڪ ضمني اثرات کان بچڻ لاءِ، اهو ضروري آهي ته توهان پنهنجي ڊاڪٽر کي ٻين سڀني دوائن (ويتامن ۽ روايتي جڙي ٻوٽين سميت) بابت آگاهي ڏيو جيڪي توهان وٺي رهيا آهيو.
- جيڪڏهن توهان کي ڪو سخت ضمني اثر محسوس ٿئي ٿو، جهڙوڪ گهڻو رت وهڻ، ته فوري طور تي پنهنجي ڊاڪٽر کي فون ڪريو يا ويجهي ايمرجنسي ڊپارٽمينٽ (ETU) ڏانهن وڃو.
- جيئن ته هي هڪ خاص دوا آهي، تنهن ڪري توهان جو ڊاڪٽر ان کي حاصل ڪرڻ جي عمل ۾ توهان جي رهنمائي ڪندو.
💬 Comments (0)
نالو داخل ڪريو
توهان جو نالو